Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreide toegang tot triheptanoïne

29 juli 2026 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Een open-label behandelprotocol van gemiddelde grootte voor de dringende behandeling van ernstig zieke patiënten met glucosetransporter type 1-deficiëntiesyndroom (Glut1 DS) met triheptanoïne (UX007)

Uitgebreide toegang kan worden verleend aan gekwalificeerde patiënten die beperkte behandelingsopties hebben en niet in aanmerking komen voor een klinische proef.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Glucosetransporter type 1-deficiëntiesyndroom (Glut1 DS): beschikbaar via uitgebreide toegang tot middelgrote populaties.

Het uitgebreide behandelprotocol van middelgrote omvang is bedoeld om snelle toegang tot triheptanoïne te bieden voor de behandeling van ernstig zieke patiënten met Glut1 DS.

Overweging voor toegang is voor patiënten met eerdere blootstelling aan triheptanoïne.

Patiënten zullen volgens dit protocol worden behandeld voor de duur van een jaar, waarbij jaarlijks wordt overwogen om de behandeling te verlengen op basis van de risico-batenverhouding die wordt beoordeeld in de driemaandelijkse voortgangsrapporten van de behandelend arts. Patiënten kunnen triheptanoïne blijven krijgen volgens dit behandelingsprotocol van gemiddelde grootte totdat triheptanoïne in de handel verkrijgbaar is, mocht het geneesmiddel wettelijke goedkeuring krijgen voor de specifieke ziekte-indicatie.

Long Chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD) en niet-FAOD-aandoeningen: beschikbaar buiten de Verenigde Staten via individuele toegangsverzoeken met mededogen van patiënten.

Uitgebreide toegang kan toegang bieden voor behandeling voorafgaand aan goedkeuring door de lokale regelgevende instantie.

Bezoek de verstrekte link voor volledige details.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Individuele patiënten

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Criteria per protocol voor middelgrote populaties voor Glut1 DS

  • Bevestigde diagnose van Glut1 DS door gedocumenteerde SLC2A1-mutatie of gedocumenteerde verbetering ten opzichte van andere toegediende vormen van tripheptanoïne op basis van een klinische presentatie die consistent is met de Glut1 DS-diagnose, inclusief glucosespiegels in het hersenvocht.
  • Patiënten van elke leeftijd die ernstig ziek zijn en, naar het oordeel van de behandelend arts, klinische manifestaties van Glut1 DS ervaren ondanks andere behandeling.
  • Bereid en in staat om te voldoen aan alle aspecten van de behandeling, inclusief bezoeken en tests gespecificeerd door de behandelend arts, documentatie van symptomen en dieet, en toediening van triheptanoïne. Als u minderjarig bent, zorg dan voor een verzorger(s) die bereid en in staat zijn om te helpen bij alle toepasselijke behandelingsvereisten.
  • Geef schriftelijke geïnformeerde toestemming (patiënten van ≥ 18 jaar), of geef schriftelijke toestemming (indien van toepassing) en zorg dat een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger bereid en in staat is om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, nadat de aard van het behandelprogramma is uitgelegd en voorafgaand aan enige behandeling -gerelateerde procedures.

Uitsluitingscriteria:

Criteria per protocol voor middelgrote populaties voor Glut1 DS

  • Patiënt komt in aanmerking voor elk ander klinisch onderzoek dat is opgezet om geleidelijk de veiligheid en werkzaamheid van tripheptanoïne in Glut1 DS te evalueren.
  • Elke bekende overgevoeligheid voor triheptanoïne die, naar het oordeel van de behandelend arts, de patiënt een verhoogd risico op bijwerkingen geeft.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UX007-EAP
  • UX007G-EAP102 (Andere identificatie: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren