ポイツ・ジェガーズ症候群の治療におけるラパマイシン（シロリムス）の有効性
2019年1月18日 更新者：Peking Union Medical College Hospital
ポイツ・ジェガーズ症候群患者におけるシロリムスの有効性と安全性を調べるための前向き非無作為化非盲検単群臨床試験。
調査の概要
詳細な説明
PJS (Peutz-Jeghers Syndrome) は、主に Lkb1 遺伝子の変異によって引き起こされ、mTOR 経路の活性が増加するため、mTOR 阻害剤 (シロリムス) は PJS の治療と予防における有望な候補となっています。
PJS に対するシロリムス (ラパマイシン) の有効性は、マウスモデルで実証されていますが、臨床試験は報告されていません。
私たちの研究は、その有効性と安全性を調べるための前向き非無作為非盲検単群臨床試験として設計されました。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
China/Beijing
-
Beijing、China/Beijing、中国、100000
- 募集
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
-
コンタクト：
- Jiaolin Zhou, MD
- 電話番号：13910136704
- メール：conniezhjl@yahoo.com
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 患者はPJSと診断されています。
- 患者は、腹痛、腹部膨満、胃腸出血などを含む胃腸ポリープ関連症候群を有し、画像検査により腸閉塞または腸重積が示唆される。または以前の消化器内視鏡治療および手術後に症状が再発した;上記の治療を不適当または再度受けたくないが、薬物療法を希望する。
- 従来の治療法は、PJS 関連の腫瘍を合併した患者には効果がありませんでした。
- 体調（ECGO）：0～3
臓器機能は良好で、生化学的指標は次の条件を満たしています。
- AST≦2.5×正常値上限（ULN）、
- ALT≦2.5×正常値上限（ULN）、
- 血清総ビリルビン（TSB）≦1.5×上限 正常値の限界 (ULN)、
- クレアチニン≦1.5×上限 正常値の限界 (ULN)。
- 臨床試験前の 3 か月以内に、腸ポリープに対して他の投薬を受けていません。
- 患者は自発的に治験に参加し、参加者またはその法的保護者によるインフォームドコンセントに署名しています。
除外基準:
- 患者は 2 週間以内に手術を受けた。
- 患者は近い将来、緊急手術を必要とするかもしれません。
- 患者はラパマイシンのいずれかの成分に対してアレルギーがあります。
- 患者は緊急輸血を必要とする病気に苦しんでいます。
患者は、研究の実施または結果の解釈に影響を与える可能性のある疾患または状態に苦しんでいます。 このタイプの病気には以下が含まれます：
- -既知の重度の血液凝固障害
- 腸ポリープが原因ではない既知の貧血
- 既知のヘモグロビン症
- その他の消化器感染症
- 生命を危険にさらす可能性のある重篤な心臓、肝臓、腎臓、およびその他の付随疾患
- 患者は妊娠中および授乳中です。
- アルコールまたは薬物（避妊薬など）の乱用
- 患者は、この研究に影響を与える可能性のある別の臨床試験に参加しました。
- 研究者は、患者が被験者になるには他の好ましくない理由があると考えています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ラパマイシン
小児：ラパマイシン、体表面積1平方メートルあたり1日1mg、経口、少なくとも6か月間 成人の場合: ラパマイシン、1 日 2 mg、経口、少なくとも 6 か月間 |
小児：ラパマイシン、体表面積1平方メートルあたり1日1mg、経口、少なくとも6か月間 成人の場合: ラパマイシン、1 日 2 mg、経口、少なくとも 6 か月間
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
PJS関連腸管ポリープの総負荷 PJS関連腸管ポリープの総負荷 PJS関連腸管ポリープの総負荷
時間枠：治療開始から1年までの期間
|
病変負荷 (cm2) = A+B。
A = 腹部および骨盤 MRI または小腸 CT 再構成によって示された最大 3 つの病変の最大直径と最大高さの積の合計 (cm2)。
B = 消化器内視鏡によって示された最大 3 つの病変の最大直径と最大高さの積の合計 (cm2)。
備考: 1.
3 つ以上の病変を評価できない場合は、実際の病変数の結果を有効と見なす必要があります。 2. 評価される病変は、治療の前後で一致する必要があります。
治療後に病変を評価するのが難しい場合は、評価から除外する必要があります。
|
治療開始から1年までの期間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血液中のヘモグロビン濃度
時間枠：治療開始から1年までの期間
|
値は、消化管出血の量を示します。
|
治療開始から1年までの期間
|
|
血中アルブミン濃度
時間枠：治療開始から1年までの期間
|
数値は栄養状態を示します。
|
治療開始から1年までの期間
|
|
血中 hsCRP 濃度
時間枠：治療開始から1年までの期間
|
値は炎症のレベルを示します。
|
治療開始から1年までの期間
|
|
ビジュアル アナログ スコア (VAS)
時間枠：治療開始から1年までの期間
|
値は痛みのレベルを示します。
|
治療開始から1年までの期間
|
|
皮膚科の生活の質の指標 (DLQI)
時間枠：治療開始から1年までの期間
|
この値は、唇および口腔粘膜の色素沈着斑の状態を示します。
|
治療開始から1年までの期間
|
|
有害事象
時間枠：治療開始から1年までの期間
|
安全性を評価する
|
治療開始から1年までの期間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Jiaolin Zhou, MD、Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Chen HY, Jin XW, Li BR, Zhu M, Li J, Mao GP, Zhang YF, Ning SB. Cancer risk in patients with Peutz-Jeghers syndrome: A retrospective cohort study of 336 cases. Tumour Biol. 2017 Jun;39(6):1010428317705131. doi: 10.1177/1010428317705131.
- Shaw RJ, Bardeesy N, Manning BD, Lopez L, Kosmatka M, DePinho RA, Cantley LC. The LKB1 tumor suppressor negatively regulates mTOR signaling. Cancer Cell. 2004 Jul;6(1):91-9. doi: 10.1016/j.ccr.2004.06.007.
- Jenne DE, Reimann H, Nezu J, Friedel W, Loff S, Jeschke R, Muller O, Back W, Zimmer M. Peutz-Jeghers syndrome is caused by mutations in a novel serine threonine kinase. Nat Genet. 1998 Jan;18(1):38-43. doi: 10.1038/ng0198-38.
- Wei C, Amos CI, Zhang N, Zhu J, Wang X, Frazier ML. Chemopreventive efficacy of rapamycin on Peutz-Jeghers syndrome in a mouse model. Cancer Lett. 2009 May 18;277(2):149-54. doi: 10.1016/j.canlet.2008.11.036. Epub 2009 Jan 14.
- Robinson J, Lai C, Martin A, Nye E, Tomlinson I, Silver A. Oral rapamycin reduces tumour burden and vascularization in Lkb1(+/-) mice. J Pathol. 2009 Sep;219(1):35-40. doi: 10.1002/path.2562.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月16日
一次修了 (予想される)
2022年1月1日
研究の完了 (予想される)
2022年7月1日
試験登録日
最初に提出
2018年12月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月17日
最初の投稿 (実際)
2018年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年1月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年1月18日
最終確認日
2019年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HS-1607
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。