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Efficacité de la rapamycine (sirolimus) dans le traitement du syndrome de Peutz-Jeghers

18 janvier 2019 mis à jour par: Peking Union Medical College Hospital
Un essai clinique prospectif non randomisé ouvert à un seul bras pour examiner l'efficacité et l'innocuité du sirolimus chez les patients atteints du syndrome de Peutz-Jeghers.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le PJS (syndrome de Peutz-Jeghers) est principalement causé par des mutations du gène Lkb1, ce qui entraîne une activité accrue de la voie mTOR, faisant ainsi de l'inhibiteur de mTOR (sirolimus) un candidat prometteur dans le traitement et la prévention du PJS. L'efficacité du sirolimus (rapamycine) sur le PJS a été démontrée dans un modèle murin, mais aucun essai clinique n'a été rapporté. Notre étude a été conçue comme un essai clinique prospectif non randomisé ouvert à un seul bras pour examiner son efficacité et son innocuité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • China/Beijing
      • Beijing, China/Beijing, Chine, 100000
        • Recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients reçoivent un diagnostic de PJS.
  • Les patients présentent des syndromes liés aux polypes gastro-intestinaux, notamment des douleurs abdominales, une distension abdominale, des saignements gastro-intestinaux, etc., avec un examen imageologique suggérant une occlusion intestinale ou une intussusception ; ou dont les symptômes réapparaissent après un traitement endoscopique digestif antérieur et une chirurgie ; ou qui sont inappropriés ou ne veulent pas accepter à nouveau le traitement ci-dessus et souhaitent recevoir une pharmacothérapie.
  • Le traitement conventionnel n'a pas bien fonctionné chez les patients associés à des tumeurs liées au PJS.
  • Condition physique (ECGO): 0 ~ 3

  • Le fonctionnement des organes est bon et les indices biochimiques remplissent les conditions suivantes :

    • AST≤2.5×limite supérieure de la valeur normale (LSN),
    • ALT≤2.5×limite supérieure de la valeur normale (LSN),
    • Bilirubine totale sérique (TSB) ≤ 1,5 × supérieure limite de la valeur normale (LSN),
    • Créatinine≤1.5×supérieur limite de la valeur normale (LSN).
  • Aucun autre médicament n'a été reçu pour les polypes intestinaux dans les 3 mois précédant l'essai clinique.
  • Les patients participent volontairement à l'essai et ont signé le consentement éclairé du participant ou de son tuteur légal.

Critère d'exclusion:

  • Les patients ont subi une intervention chirurgicale dans les 2 semaines.
  • Les patients pourraient avoir besoin d'une intervention chirurgicale d'urgence dans un proche avenir.
  • Les patients sont allergiques à l'un des ingrédients de la rapamycine.
  • Les patients souffrent d'une maladie nécessitant une transfusion sanguine immédiate.

  • Les patients souffrent de toute maladie ou affection pouvant avoir un impact sur la mise en œuvre de l'étude ou l'interprétation des résultats. Ce type de maladies comprend:

    • Troubles graves connus de la coagulation sanguine
    • Anémie connue qui n'est pas causée par des polypes intestinaux
    • Hémoglobinopathie connue
    • Autres maladies infectieuses gastro-intestinales
    • Graves maladies cardiaques, hépatiques, rénales et autres maladies concomitantes pouvant mettre des vies en danger
  • Les patientes sont enceintes et allaitantes.
  • Abus d'alcool ou de drogues (comme l'apéritif)
  • Les patients ont participé à un autre essai clinique qui peut influencer cette étude.
  • Les chercheurs pensent qu'il existe d'autres raisons défavorables pour que le patient devienne un sujet.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rapamycine

Pour les enfants : rapamycine, 1 mg par mètre carré de surface corporelle par jour, par voie orale, pendant au moins 6 mois

Pour l'adulte : rapamycine, 2 mg par jour, par voie orale, pendant au moins 6 mois
Médicament: Rapamycine

Pour les enfants : rapamycine, 1 mg par mètre carré de surface corporelle par jour, par voie orale, pendant au moins 6 mois

Pour l'adulte : rapamycine, 2 mg par jour, par voie orale, pendant au moins 6 mois

Autres noms:
  • Sirolimus

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Charge totale de polypes intestinaux liés au PJS Charge totale de polypes intestinaux liés au PJS Charge totale de polypes intestinaux liés au PJS
Délai: Le temps entre le début du traitement et 1 an
Charge lésionnelle (cm2) = A+B. A = somme du produit du diamètre maximal et de la hauteur maximale des 3 lésions les plus grandes montrées par l'IRM de l'abdomen et du bassin ou la reconstruction TDM de l'intestin grêle (en cm2). B = somme du produit du diamètre maximal et de la hauteur maximale des 3 lésions les plus grandes montrées par l'endoscope digestif (en cm2). Remarques : 1. S'il est impossible d'évaluer 3 lésions ou plus, les résultats du nombre réel de lésions doivent être considérés comme valides ; 2. Les lésions évaluées doivent correspondre avant et après le traitement. Si la lésion est difficile à évaluer après le traitement, elle doit être exclue de l'évaluation.
Le temps entre le début du traitement et 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration d'hémoglobine dans le sang
Délai: Le temps entre le début du traitement et 1 an
La valeur indique la quantité de saignement gastro-intestinal.
Le temps entre le début du traitement et 1 an
Concentration d'albumine dans le sang
Délai: Le temps entre le début du traitement et 1 an
La valeur indique l'état de la nutrition.
Le temps entre le début du traitement et 1 an
Concentration de hsCRP dans le sang
Délai: Le temps entre le début du traitement et 1 an
La valeur indique le niveau d'inflammation.
Le temps entre le début du traitement et 1 an
Score visuel analogique (EVA)
Délai: Le temps entre le début du traitement et 1 an
La valeur indique le niveau de douleur.
Le temps entre le début du traitement et 1 an
Indice de qualité de vie dermatologique (DLQI)
Délai: Le temps entre le début du traitement et 1 an
La valeur indique l'état des macules hyperpigmentées sur les lèvres et la muqueuse buccale.
Le temps entre le début du traitement et 1 an
Événements indésirables
Délai: Le temps entre le début du traitement et 1 an
Pour évaluer la sécurité
Le temps entre le début du traitement et 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking Union Medical College Hospital

Collaborateurs

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Air Force General Hospital of the PLA

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 septembre 2018

Achèvement primaire (Anticipé)

1 janvier 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2018

Première publication (Réel)

19 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 janvier 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 janvier 2019

Dernière vérification

1 janvier 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HS-1607

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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