Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost rapamycinu (Sirolimus) v léčbě Peutz-Jeghersova syndromu

18. ledna 2019 aktualizováno: Peking Union Medical College Hospital
Prospektivní nerandomizovaná otevřená jednoramenná klinická studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti sirolimu u pacientů s Peutz-Jeghersovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PJS (Peutz-Jeghersův syndrom) je většinou způsoben mutacemi v genu Lkb1, což vede ke zvýšené aktivitě dráhy mTOR, a proto je inhibitor mTOR (sirolimus) slibným kandidátem v léčbě a prevenci PJS. Účinnost sirolimu (rapamycinu) na PJS byla prokázána na myším modelu, ale nebyly hlášeny žádné klinické studie. Naše studie byla navržena jako prospektivní nerandomizovaná otevřená jednoramenná klinická studie s cílem prověřit její účinnost a bezpečnost.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • China/Beijing
      • Beijing, China/Beijing, Čína, 100000
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientům je diagnostikována PJS.
  • Pacienti mají syndromy související s gastrointestinálními polypy, včetně bolesti břicha, distenze břicha, gastrointestinálního krvácení atd., přičemž obrazové vyšetření naznačuje střevní obstrukci nebo intususcepci; nebo jejichž příznaky se opakují po předchozí trávicí endoskopické léčbě a operaci; nebo kteří jsou nevhodní nebo nechtějí znovu přijmout výše uvedenou léčbu a chtějí farmakoterapii.
  • Konvenční léčba nefungovala dobře u pacientů v kombinaci s nádory souvisejícími s PJS.
  • Fyzická kondice (ECGO): 0~3

  • Funkce orgánů je dobrá a biochemické indexy splňují následující podmínky:

    • AST≤2,5×horní hranice normální hodnoty (ULN),
    • ALT≤2,5×horní hranice normální hodnoty (ULN),
    • Celkový bilirubin v séru (TSB) ≤ 1,5 × horní limit normální hodnoty (ULN),
    • Kreatinin ≤ 1,5 × horní limit normální hodnoty (ULN).
  • Během 3 měsíců před klinickou studií nebyly podány žádné jiné léky na střevní polypy.
  • Pacienti se studie účastní dobrovolně a podepsali informovaný souhlas účastníka nebo jeho zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti podstoupili operaci do 2 týdnů.
  • Pacienti mohou v blízké budoucnosti potřebovat naléhavou operaci.
  • Pacienti jsou alergičtí na kteroukoli složku rapamycinu.
  • Pacienti trpí onemocněním vyžadujícím okamžitou krevní transfuzi.

  • Pacienti trpí jakýmkoli onemocněním nebo stavem, který může ovlivnit provádění studie nebo interpretaci výsledků. Tento typ onemocnění zahrnuje:

    • Známé závažné poruchy srážlivosti krve
    • Známá anémie, která není způsobena střevními polypy
    • Známá hemoglobinopatie
    • Jiná gastrointestinální infekční onemocnění
    • Závažná onemocnění srdce, jater, ledvin a další doprovodná onemocnění, která mohou ohrozit životy
  • Pacientky jsou v těhotenství a při kojení.
  • Zneužívání alkoholu nebo drog (jako je aperitiv).
  • Pacienti se zúčastnili další klinické studie, která může tuto studii ovlivnit.
  • Vědci se domnívají, že existují další nepříznivé důvody pro to, aby se pacient stal subjektem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rapamycin

Pro děti: rapamycin, 1 mg na čtvereční metr tělesného povrchu denně, perorálně, po dobu nejméně 6 měsíců

Pro dospělé: rapamycin, 2 mg denně, perorálně, po dobu nejméně 6 měsíců
Lék: Rapamycin

Pro děti: rapamycin, 1 mg na čtvereční metr tělesného povrchu denně, perorálně, po dobu nejméně 6 měsíců

Pro dospělé: rapamycin, 2 mg denně, perorálně, po dobu nejméně 6 měsíců

Ostatní jména:
  • Sirolimus

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková zátěž střevních polypů souvisejících s PJS Celková zátěž střevních polypů souvisejících s PJS Celková zátěž střevních polypů souvisejících s PJS
Časové okno: Doba od zahájení terapie do 1 roku
Zatížení lézí (cm2) = A+B. A = součet součinu maximálního průměru a maximální výšky největších 3 lézí zobrazených pomocí MRI břicha a pánve nebo CT rekonstrukce tenkého střeva (v cm2). B = součet součinu maximálního průměru a maximální výšky největších 3 lézí zobrazených digestivním endoskopem (v cm2). Poznámky: 1. Pokud není možné vyhodnotit 3 nebo více lézí, měly by být považovány za platné výsledky skutečného počtu lézí; 2. Vyhodnocené léze by měly odpovídat před a po léčbě. Pokud je léze po léčbě obtížně hodnotitelná, měla by být z hodnocení vyloučena.
Doba od zahájení terapie do 1 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace hemoglobinu v krvi
Časové okno: Doba od zahájení terapie do 1 roku
Hodnota udává množství gastrointestinálního krvácení.
Doba od zahájení terapie do 1 roku
Koncentrace albuminu v krvi
Časové okno: Doba od zahájení terapie do 1 roku
Hodnota udává stav výživy.
Doba od zahájení terapie do 1 roku
Koncentrace hsCRP v krvi
Časové okno: Doba od zahájení terapie do 1 roku
Hodnota udává úroveň zánětu.
Doba od zahájení terapie do 1 roku
Vizuální analogové skóre (VAS)
Časové okno: Doba od zahájení terapie do 1 roku
Hodnota udává úroveň bolesti.
Doba od zahájení terapie do 1 roku
Dermatologický index kvality života (DLQI)
Časové okno: Doba od zahájení terapie do 1 roku
Hodnota udává stav hyperpigmentovaných makul na rtech a ústní sliznici.
Doba od zahájení terapie do 1 roku
Nežádoucí události
Časové okno: Doba od zahájení terapie do 1 roku
Vyhodnotit bezpečnost
Doba od zahájení terapie do 1 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Spolupracovníci

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Air Force General Hospital of the PLA

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. září 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. ledna 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

19. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. ledna 2019

Naposledy ověřeno

1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HS-1607

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Peutz-Jeghersův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit