Rapamysiinin (Sirolimuusi) teho Peutz-Jeghersin oireyhtymän hoidossa
perjantai 18. tammikuuta 2019 päivittänyt: Peking Union Medical College Hospital
Prospektiivinen ei-satunnaistettu avoin yksihaarainen kliininen tutkimus sirolimuusin tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on Peutz-Jeghersin oireyhtymä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PJS (Peutz-Jeghersin oireyhtymä) johtuu enimmäkseen Lkb1-geenin mutaatioista, mikä johtaa mTOR-reitin lisääntyneeseen aktiivisuuteen, mikä tekee mTOR-estäjistä (sirolimuusi) lupaavan ehdokkaan PJS:n hoidossa ja ehkäisyssä.
Sirolimuusin (rapamysiinin) teho PJS:ään on osoitettu hiirimallissa, mutta kliinisiä tutkimuksia ei ole raportoitu.
Tutkimuksemme suunniteltiin prospektiiviseksi ei-satunnaistetuksi avoimeksi yksihaaraiseksi kliiniseksi tutkimukseksi sen tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
10
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
China/Beijing
-
Beijing, China/Beijing, Kiina, 100000
- Rekrytointi
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Jiaolin Zhou, MD
- Puhelinnumero: 13910136704
- Sähköposti: conniezhjl@yahoo.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilailla diagnosoidaan PJS.
- Potilailla on maha-suolikanavan polyyppeihin liittyviä oireyhtymiä, mukaan lukien vatsakipu, vatsan turvotus, maha-suolikanavan verenvuoto jne., ja kuvaloginen tutkimus viittaa suolen tukkeutumiseen tai intussusseptioon; tai joiden oireet toistuvat aiemman ruoansulatuskanavan endoskooppisen hoidon ja leikkauksen jälkeen; tai jotka ovat sopimattomia tai haluttomia hyväksymään yllä olevaa hoitoa uudelleen ja haluavat saada lääkehoitoa.
- Perinteinen hoito ei toiminut hyvin potilailla, joilla oli PJS:iin liittyviä kasvaimia.
- Fyysinen kunto (ECGO): 0~3
Elinten toiminta on hyvä ja biokemialliset indeksit täyttävät seuraavat ehdot:
- AST≤2,5 × normaaliarvon yläraja (ULN),
- ALT≤2,5 × normaaliarvon yläraja (ULN),
- Seerumin kokonaisbilirubiini (TSB) ≤ 1,5 × ylempi normaaliarvon raja (ULN),
- Kreatiniini ≤ 1,5 × ylempi normaaliarvon raja (ULN).
- Muita lääkkeitä suoliston polyyppien hoitoon ei ole saatu 3 kuukauden aikana ennen kliinistä tutkimusta.
- Potilaat osallistuvat tutkimukseen vapaaehtoisesti ja ovat allekirjoittaneet osallistujan tai hänen laillisen huoltajansa tietoon perustuvan suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaille tehtiin leikkaus 2 viikon sisällä.
- Potilaat saattavat tarvita kiireellistä leikkausta lähitulevaisuudessa.
- Potilaat ovat allergisia jollekin rapamysiinin aineosalle.
- Potilaat kärsivät sairaudesta, joka vaatii välitöntä verensiirtoa.
Potilaat kärsivät mistä tahansa sairaudesta tai tilasta, joka voi vaikuttaa tutkimuksen toteuttamiseen tai tulosten tulkintaan. Tämän tyyppiset sairaudet sisältävät:
- Tunnetut vakavat veren hyytymishäiriöt
- Tunnettu anemia, joka ei johdu suoliston polyypeistä
- Tunnettu hemoglobinopatia
- Muut ruoansulatuskanavan tartuntataudit
- Vakavat sydän-, maksa-, munuais- ja muut samanaikaiset sairaudet, jotka voivat vaarantaa hengen
- Potilaat ovat raskauden ja imetyksen aikana.
- Alkoholin tai huumeiden (kuten aperientti) väärinkäyttö
- Potilaat osallistuivat toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka saattaa vaikuttaa tähän tutkimukseen.
- Tutkijat uskovat, että on muitakin epäsuotuisia syitä potilaan tulla kohteeksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rapamysiini
Lapsille: rapamysiini, 1 mg kehon pinta-alan neliömetriä kohti päivässä, suun kautta, vähintään 6 kuukauden ajan Aikuisille: rapamysiini, 2 mg päivässä, suun kautta, vähintään 6 kuukauden ajan |
Lapsille: rapamysiini, 1 mg kehon pinta-alan neliömetriä kohti päivässä, suun kautta, vähintään 6 kuukauden ajan Aikuisille: rapamysiini, 2 mg päivässä, suun kautta, vähintään 6 kuukauden ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PJS:ään liittyvien suolistopolyyppien kokonaiskuorma PJS:ään liittyvien suolistopolyyppien kokonaiskuorma PJS:ään liittyvien suolistopolyyppien kokonaiskuorma
Aikaikkuna: Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
Leesiokuorma (cm2) = A+B.
A = vatsan ja lantion magneettikuvauksessa tai ohutsuolen CT-rekonstruktiossa osoitettujen kolmen suurimman leesion maksimihalkaisijan ja maksimikorkeuden tulon summa (cm2).
B = ruoansulatuskanavan endoskoopin osoittaman kolmen suurimman vaurion suurimman halkaisijan ja enimmäiskorkeuden tulon summa (cm2).
Huomautuksia: 1.
Jos on mahdotonta arvioida kolmea tai useampaa leesiota, leesioiden todellisen lukumäärän tuloksia tulee pitää pätevinä; 2. Arvioitujen leesioiden tulee olla vastaavat ennen hoitoa ja sen jälkeen.
Jos vauriota on vaikea arvioida hoidon jälkeen, se tulee sulkea pois arvioinnista.
|
Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinin pitoisuus veressä
Aikaikkuna: Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
Arvo ilmaisee maha-suolikanavan verenvuodon määrän.
|
Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
|
Albumiinin pitoisuus veressä
Aikaikkuna: Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
Arvo kertoo ravinnon tilan.
|
Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
|
HsCRP:n pitoisuus veressä
Aikaikkuna: Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
Arvo ilmaisee tulehduksen tason.
|
Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
|
Visuaalinen analoginen pistemäärä (VAS)
Aikaikkuna: Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
Arvo ilmaisee kivun tason.
|
Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
|
Dermatologian elämänlaatuindeksi (DLQI)
Aikaikkuna: Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
Arvo ilmaisee hyperpigmentoituneiden makuelinten tilan huulilla ja suun limakalvolla.
|
Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
Turvallisuuden arvioimiseksi
|
Aika hoidon aloittamisesta 1 vuoteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Chen HY, Jin XW, Li BR, Zhu M, Li J, Mao GP, Zhang YF, Ning SB. Cancer risk in patients with Peutz-Jeghers syndrome: A retrospective cohort study of 336 cases. Tumour Biol. 2017 Jun;39(6):1010428317705131. doi: 10.1177/1010428317705131.
- Shaw RJ, Bardeesy N, Manning BD, Lopez L, Kosmatka M, DePinho RA, Cantley LC. The LKB1 tumor suppressor negatively regulates mTOR signaling. Cancer Cell. 2004 Jul;6(1):91-9. doi: 10.1016/j.ccr.2004.06.007.
- Jenne DE, Reimann H, Nezu J, Friedel W, Loff S, Jeschke R, Muller O, Back W, Zimmer M. Peutz-Jeghers syndrome is caused by mutations in a novel serine threonine kinase. Nat Genet. 1998 Jan;18(1):38-43. doi: 10.1038/ng0198-38.
- Wei C, Amos CI, Zhang N, Zhu J, Wang X, Frazier ML. Chemopreventive efficacy of rapamycin on Peutz-Jeghers syndrome in a mouse model. Cancer Lett. 2009 May 18;277(2):149-54. doi: 10.1016/j.canlet.2008.11.036. Epub 2009 Jan 14.
- Robinson J, Lai C, Martin A, Nye E, Tomlinson I, Silver A. Oral rapamycin reduces tumour burden and vascularization in Lkb1(+/-) mice. J Pathol. 2009 Sep;219(1):35-40. doi: 10.1002/path.2562.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 16. syyskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. joulukuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. joulukuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 19. joulukuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 23. tammikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. tammikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Ihosairaudet
- Neoplasmat
- Sairaus
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Suoliston sairaudet
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Suoliston polypoosi
- Hyperpigmentaatio
- Pigmentaatiohäiriöt
- Melanoosi
- Lentigo
- Oireyhtymä
- Peutz-Jeghersin oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Sirolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- HS-1607
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .