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Wirksamkeit von Rapamycin (Sirolimus) bei der Behandlung des Peutz-Jeghers-Syndroms

18. Januar 2019 aktualisiert von: Peking Union Medical College Hospital
Eine prospektive, nicht randomisierte, offene, einarmige klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Sirolimus bei Patienten mit Peutz-Jeghers-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PJS (Peutz-Jeghers-Syndrom) wird hauptsächlich durch Mutationen im Lkb1-Gen verursacht, was zu einer erhöhten Aktivität des mTOR-Signalwegs führt, was den mTOR-Inhibitor (Sirolimus) zu einem vielversprechenden Kandidaten für die Behandlung und Prävention von PJS macht. Die Wirksamkeit von Sirolimus (Rapamycin) auf PJS wurde im Mausmodell nachgewiesen, es wurden jedoch keine klinischen Studien berichtet. Unsere Studie wurde als prospektive, nicht randomisierte, offene, einarmige klinische Studie konzipiert, um ihre Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • China/Beijing
      • Beijing, China/Beijing, China, 100000
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bei den Patienten wird PJS diagnostiziert.
  • Patienten haben Syndrome im Zusammenhang mit Magen-Darm-Polypen, einschließlich Bauchschmerzen, aufgeblähter Bauch, Magen-Darm-Blutungen usw., wobei die bildgebende Untersuchung auf Darmverschluss oder Invagination hindeutet; oder deren Symptome nach vorheriger endoskopischer Behandlung und Operation des Verdauungstrakts wiederkehren; oder die ungeeignet oder nicht bereit sind, die oben genannte Behandlung erneut zu akzeptieren und eine Pharmakotherapie erhalten möchten.
  • Die konventionelle Behandlung hat bei Patienten mit PJS-bedingten Tumoren nicht gut funktioniert.
  • Körperliche Verfassung (ECGO): 0~3

  • Die Organfunktion ist gut und die biochemischen Indizes erfüllen die folgenden Bedingungen:

    • AST ≤ 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN),
    • ALT ≤ 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN),
    • Gesamtbilirubin im Serum (TSB) ≤ 1,5 × oberer Wert Grenze des Normalwerts (ULN),
    • Kreatinin ≤ 1,5 × oberer Wert Grenze des Normalwertes (ULN).
  • Innerhalb von 3 Monaten vor der klinischen Studie wurden keine anderen Medikamente gegen Darmpolypen erhalten.
  • Die Patienten nehmen freiwillig an der Studie teil und haben die Einverständniserklärung des Teilnehmers oder seines Erziehungsberechtigten unterzeichnet.

Ausschlusskriterien:

  • Die Patienten wurden innerhalb von 2 Wochen operiert.
  • Die Patienten benötigen möglicherweise in naher Zukunft eine Notoperation.
  • Die Patienten sind allergisch gegen jeglichen Inhaltsstoff von Rapamycin.
  • Die Patienten leiden an einer Krankheit, die eine sofortige Bluttransfusion erfordert.

  • Die Patienten leiden an Krankheiten oder Zuständen, die die Durchführung der Studie oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen können. Diese Art von Krankheiten umfasst:

    • Bekannte schwere Blutgerinnungsstörungen
    • Bekannte Anämie, die nicht durch Darmpolypen verursacht wird
    • Bekannte Hämoglobinopathie
    • Andere gastrointestinale Infektionskrankheiten
    • Schwere Herz-, Leber-, Nieren- und andere Begleiterkrankungen, die lebensgefährlich sein können
  • Die Patientinnen befinden sich in Schwangerschaft und Stillzeit.
  • Alkohol- oder Drogenmissbrauch (z. B. Aperitif).
  • Die Patienten nahmen an einer anderen klinischen Studie teil, die diese Studie beeinflussen könnte.
  • Die Forscher glauben, dass es andere ungünstige Gründe dafür gibt, dass der Patient zum Subjekt wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rapamycin

Für Kinder: Rapamycin, 1 mg pro Quadratmeter Körperoberfläche täglich, oral für mindestens 6 Monate

Für Erwachsene: Rapamycin, 2 mg pro Tag, oral, für mindestens 6 Monate
Arzneimittel: Rapamycin

Für Kinder: Rapamycin, 1 mg pro Quadratmeter Körperoberfläche täglich, oral für mindestens 6 Monate

Für Erwachsene: Rapamycin, 2 mg pro Tag, oral, für mindestens 6 Monate

Andere Namen:
  • Sirolimus

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtbelastung mit PJS-bedingten Darmpolypen Gesamtbelastung mit PJS-bedingten Darmpolypen Gesamtbelastung mit PJS-bedingten Darmpolypen
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Läsionslast (cm2) = A+B. A = Summe des Produkts aus maximalem Durchmesser und maximaler Höhe der 3 größten Läsionen, die durch die MRT des Abdomens und des Beckens oder die CT-Rekonstruktion des Dünndarms gezeigt werden (in cm2). B = Summe des Produkts aus maximalem Durchmesser und maximaler Höhe der 3 größten Läsionen, die durch das Verdauungsendoskop dargestellt werden (in cm2). Bemerkungen: 1. Wenn es nicht möglich ist, 3 oder mehr Läsionen zu bewerten, sollten die Ergebnisse der tatsächlichen Anzahl von Läsionen als gültig angesehen werden; 2. Die ausgewerteten Läsionen sollten vor und nach der Behandlung übereinstimmen. Wenn die Läsion nach der Behandlung schwer zu beurteilen ist, sollte sie von der Beurteilung ausgeschlossen werden.
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Konzentration von Hämoglobin im Blut
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Der Wert gibt die Menge der Magen-Darm-Blutung an.
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Konzentration von Albumin im Blut
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Der Wert zeigt den Ernährungszustand an.
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Konzentration von hsCRP im Blut
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Der Wert gibt den Grad der Entzündung an.
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Visueller Analog-Score (VAS)
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Der Wert gibt die Stärke des Schmerzes an.
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Dermatologischer Lebensqualitätsindex (DLQI)
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Der Wert gibt den Status von hyperpigmentierten Flecken auf den Lippen und der Mundschleimhaut an.
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
Sicherheit zu bewerten
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Mitarbeiter

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Air Force General Hospital of the PLA

Ermittler

  • Hauptermittler: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. September 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Januar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HS-1607

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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