Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność Rapamycyny (Sirolimus) w leczeniu zespołu Peutza-Jeghersa

18 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Peking Union Medical College Hospital
Prospektywne, nierandomizowane, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa syrolimusa u pacjentów z zespołem Peutza-Jeghersa.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PJS (zespół Peutza-Jeghersa) jest spowodowany głównie mutacjami w genie Lkb1, co prowadzi do zwiększonej aktywności szlaku mTOR, czyniąc z inhibitora mTOR (sirolimus) obiecującego kandydata w leczeniu i profilaktyce PJS. Skuteczność sirolimusu (rapamycyny) na PJS wykazano na modelu mysim, ale nie zgłoszono żadnych badań klinicznych. Nasze badanie zostało zaprojektowane jako prospektywne, nierandomizowane, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne w celu zbadania jego skuteczności i bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • China/Beijing
      • Beijing, China/Beijing, Chiny, 100000
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • U pacjentów zdiagnozowano PJS.
  • Pacjenci mają zespoły związane z polipami przewodu pokarmowego, w tym ból brzucha, wzdęcie brzucha, krwawienie z przewodu pokarmowego itp., a badanie obrazowe sugeruje niedrożność jelit lub wgłobienie jelit; lub których objawy nawracają po uprzednim leczeniu endoskopowym przewodu pokarmowego i operacji; lub które nie są odpowiednie lub nie chcą ponownie zaakceptować powyższego leczenia i chcą poddać się farmakoterapii.
  • Konwencjonalne leczenie nie działało dobrze u pacjentów z nowotworami związanymi z PJS.
  • Stan fizyczny (ECGO): 0~3

  • Czynność narządów jest dobra, a wskaźniki biochemiczne spełniają następujące warunki:

    • AST≤2,5×górna granica normy (GGN),
    • ALT≤2,5×górna granica normy (GGN),
    • Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy (TSB) ≤1,5×górne granica wartości normalnej (ULN),
    • Kreatynina≤1,5×górna granica wartości normalnej (ULN).
  • W ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie kliniczne nie otrzymano żadnych innych leków na polipy jelitowe.
  • Pacjenci biorą udział w badaniu dobrowolnie i podpisali świadomą zgodę uczestnika lub jego opiekuna prawnego.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci przeszli operację w ciągu 2 tygodni.
  • W niedalekiej przyszłości pacjenci mogą potrzebować pilnej operacji.
  • Pacjenci są uczuleni na jakikolwiek składnik rapamycyny.
  • Pacjenci cierpią na chorobę wymagającą natychmiastowej transfuzji krwi.

  • Pacjenci cierpią na jakąkolwiek chorobę lub stan, który może mieć wpływ na realizację badania lub interpretację wyników. Ten rodzaj chorób obejmuje:

    • Znane ciężkie zaburzenia krzepnięcia krwi
    • Znana niedokrwistość, która nie jest spowodowana polipami jelitowymi
    • Znana hemoglobinopatia
    • Inne choroby zakaźne przewodu pokarmowego
    • Poważne choroby serca, wątroby, nerek i inne współistniejące choroby, które mogą zagrażać życiu
  • Pacjenci są w ciąży iw okresie laktacji.
  • Nadużywanie alkoholu lub narkotyków (takich jak aperient).
  • Pacjenci brali udział w innym badaniu klinicznym, które może mieć wpływ na to badanie.
  • Badacze uważają, że istnieją inne niekorzystne powody, dla których pacjent stał się podmiotem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rapamycyna

Dla dzieci: rapamycyna, 1 mg na metr kwadratowy powierzchni ciała dziennie, doustnie, przez co najmniej 6 miesięcy

Dla dorosłych: rapamycyna, 2 mg dziennie, doustnie, przez co najmniej 6 miesięcy
Lek: Rapamycyna

Dla dzieci: rapamycyna, 1 mg na metr kwadratowy powierzchni ciała dziennie, doustnie, przez co najmniej 6 miesięcy

Dla dorosłych: rapamycyna, 2 mg dziennie, doustnie, przez co najmniej 6 miesięcy

Inne nazwy:
  • Syrolimus

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite obciążenie polipami jelitowymi związanymi z PJS Łączne obciążenie polipami jelitowymi związanymi z PJS Łączne obciążenie polipami jelitowymi związanymi z PJS
Ramy czasowe: Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Obciążenie uszkodzeniami (cm2) = A+B. A = suma iloczynu maksymalnej średnicy i maksymalnej wysokości 3 największych zmian wykazanych przez MRI jamy brzusznej i miednicy lub rekonstrukcję tomografii komputerowej jelita cienkiego (w cm2). B = suma iloczynu maksymalnej średnicy i maksymalnej wysokości 3 największych uszkodzeń wykazanych przez endoskop przewodu pokarmowego (w cm2). Uwagi: 1. Jeżeli nie można ocenić 3 lub więcej zmian, za ważne należy przyjąć wyniki rzeczywistej liczby zmian; 2. Oceniane zmiany powinny być zgodne przed i po leczeniu. Jeśli zmiana jest trudna do oceny po leczeniu, należy ją wykluczyć z oceny.
Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie hemoglobiny we krwi
Ramy czasowe: Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Wartość wskazuje ilość krwawienia z przewodu pokarmowego.
Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Stężenie albuminy we krwi
Ramy czasowe: Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Wartość wskazuje stan odżywienia.
Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Stężenie hsCRP we krwi
Ramy czasowe: Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Wartość wskazuje poziom stanu zapalnego.
Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Wizualny wynik analogowy (VAS)
Ramy czasowe: Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Wartość wskazuje poziom bólu.
Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Dermatologiczny wskaźnik jakości życia (DLQI)
Ramy czasowe: Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Wartość wskazuje na stan przebarwionych plam na wargach i błonie śluzowej jamy ustnej.
Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku
Aby ocenić bezpieczeństwo
Czas od rozpoczęcia terapii do 1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Współpracownicy

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Air Force General Hospital of the PLA

Śledczy

  • Główny śledczy: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 września 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 stycznia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HS-1607

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Peutza-Jeghersa

Badania kliniczne na Rapamycyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj