Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность рапамицина (сиролимуса) при лечении синдрома Пейтца-Егерса

18 января 2019 г. обновлено: Peking Union Medical College Hospital
Проспективное нерандомизированное открытое клиническое исследование с одной группой для изучения эффективности и безопасности сиролимуса у пациентов с синдромом Пейтца-Егерса.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

PJS (синдром Пейтца-Егерса) в основном вызывается мутациями в гене Lkb1, что приводит к повышенной активности пути mTOR, что делает ингибитор mTOR (сиролимус) многообещающим кандидатом для лечения и профилактики PJS. Эффективность сиролимуса (рапамицина) при ССГ была продемонстрирована на мышиной модели, но о клинических испытаниях не сообщалось. Наше исследование было разработано как проспективное нерандомизированное открытое клиническое исследование с одной группой для изучения его эффективности и безопасности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

10

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • China/Beijing
      • Beijing, China/Beijing, Китай, 100000
        • Рекрутинг
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
        • Контакт:
          • Jiaolin Zhou, MD
          • Номер телефона: 13910136704
          • Электронная почта: conniezhjl@yahoo.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • У пациентов диагностируют ПЯС.
  • Пациенты имеют синдромы, связанные с полипами желудочно-кишечного тракта, включая боль в животе, вздутие живота, желудочно-кишечное кровотечение и т. д., с визуализирующим исследованием, предполагающим кишечную непроходимость или инвагинацию; или чьи симптомы повторяются после предшествующего эндоскопического лечения и операции на пищеварительном тракте; или которые не подходят или не желают снова принимать вышеуказанное лечение и хотят получить фармакотерапию.
  • Традиционное лечение не работало хорошо у пациентов в сочетании с опухолями, связанными с PJS.
  • Физическое состояние (ECGO): 0~3

  • Функция органов хорошая, биохимические показатели соответствуют следующим условиям:

    • АСТ≤2,5×верхний предел нормального значения (ВГН),
    • АЛТ≤2,5×верхний предел нормального значения (ВГН),
    • Общий билирубин сыворотки (TSB)≤1,5×верхний предел нормального значения (ВГН),
    • Креатинин≤1,5×верхний предел нормального значения (ВГН).
  • Никаких других препаратов для лечения полипов кишечника в течение 3 месяцев до клинического исследования не принималось.
  • Пациенты участвуют в исследовании добровольно и подписали информированное согласие участника или его/ее законного опекуна.

Критерий исключения:

  • Больные были оперированы в течение 2 нед.
  • В ближайшее время пациенту может понадобиться экстренная операция.
  • Пациенты имеют аллергию на любой ингредиент рапамицина.
  • Больные страдают заболеванием, требующим немедленного переливания крови.

  • Пациенты страдают от любого заболевания или состояния, которое может повлиять на проведение исследования или интерпретацию результатов. К этому виду заболеваний относятся:

    • Известные тяжелые нарушения свертывания крови
    • Известная анемия, не вызванная полипами кишечника
    • Известная гемоглобинопатия
    • Другие инфекционные заболевания желудочно-кишечного тракта
    • Серьезные заболевания сердца, печени, почек и другие сопутствующие заболевания, которые могут угрожать жизни
  • Пациенты находятся в период беременности и лактации.
  • Злоупотребление алкоголем или наркотиками (например, слабительными)
  • Пациенты принимали участие в другом клиническом испытании, которое может повлиять на это исследование.
  • Исследователи полагают, что есть и другие неблагоприятные причины для того, чтобы пациент стал субъектом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рапамицин

Детям: рапамицин по 1 мг на квадратный метр поверхности тела в день перорально в течение не менее 6 мес.

Для взрослых: рапамицин по 2 мг в день перорально в течение не менее 6 месяцев.
Лекарство: Рапамицин

Детям: рапамицин по 1 мг на квадратный метр поверхности тела в день перорально в течение не менее 6 мес.

Для взрослых: рапамицин по 2 мг в день перорально в течение не менее 6 месяцев.

Другие имена:
  • Сиролимус

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая нагрузка полипов кишечника, связанных с PJS Общая нагрузка полипов кишечника, связанных с PJS Общая нагрузка полипов кишечника, связанных с PJS
Временное ограничение: Время от начала терапии до 1 года
Нагрузка на поражение (см2) = A+B. A = сумма произведения максимального диаметра и максимальной высоты трех самых больших образований, показанных на МРТ брюшной полости и таза или реконструкции КТ тонкой кишки (в см2). B = сумма произведения максимального диаметра и максимальной высоты 3 самых больших поражений, показанных пищеварительным эндоскопом (в см2). Примечания: 1. Если невозможно оценить 3 или более поражений, результаты фактического количества поражений следует считать достоверными; 2. Оцениваемые поражения должны быть соответствующими до и после лечения. Если поражение трудно оценить после лечения, его следует исключить из оценки.
Время от начала терапии до 1 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Концентрация гемоглобина в крови
Временное ограничение: Время от начала терапии до 1 года
Значение указывает на количество желудочно-кишечного кровотечения.
Время от начала терапии до 1 года
Концентрация альбумина в крови
Временное ограничение: Время от начала терапии до 1 года
Значение указывает на состояние питания.
Время от начала терапии до 1 года
Концентрация вчСРБ в крови
Временное ограничение: Время от начала терапии до 1 года
Значение указывает на уровень воспаления.
Время от начала терапии до 1 года
Визуально-аналоговая оценка (ВАШ)
Временное ограничение: Время от начала терапии до 1 года
Значение указывает на уровень боли.
Время от начала терапии до 1 года
Дерматологический индекс качества жизни (DLQI)
Временное ограничение: Время от начала терапии до 1 года
Значение указывает на состояние гиперпигментированных пятен на губах и слизистой оболочке полости рта.
Время от начала терапии до 1 года
Неблагоприятные события
Временное ограничение: Время от начала терапии до 1 года
Для оценки безопасности
Время от начала терапии до 1 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Peking Union Medical College Hospital

Соавторы

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Air Force General Hospital of the PLA

Следователи

  • Главный следователь: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 сентября 2018 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 января 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 декабря 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 декабря 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 января 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 января 2019 г.

Последняя проверка

1 января 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HS-1607

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться