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Eficácia da Rapamicina (Sirolimus) no Tratamento da Síndrome de Peutz-Jeghers

18 de janeiro de 2019 atualizado por: Peking Union Medical College Hospital
Um ensaio clínico prospectivo, não randomizado, de braço único, aberto, para examinar a eficácia e a segurança do sirolimus em pacientes com síndrome de Peutz-Jeghers.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A SPJ (Síndrome de Peutz-Jeghers) é causada principalmente por mutações no gene Lkb1, que leva a um aumento da atividade da via mTOR, tornando o inibidor de mTOR (sirolimus) um candidato promissor no tratamento e prevenção da SPJ. A eficácia do sirolimo (rapamicina) na SPJ foi demonstrada em modelo de camundongo, mas nenhum ensaio clínico foi relatado. Nosso estudo foi concebido como um ensaio clínico prospectivo, não randomizado, de braço único, aberto, para examinar sua eficácia e segurança.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

10

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • China/Beijing
      • Beijing, China/Beijing, China, 100000
        • Recrutamento
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes são diagnosticados com SPJ.
  • Os pacientes têm síndromes relacionadas a pólipos gastrointestinais, incluindo dor abdominal, distensão abdominal, sangramento gastrointestinal, etc, com exame de imagem sugerindo obstrução intestinal ou intussuscepção; ou cujos sintomas recorrem após tratamento endoscópico digestivo anterior e cirurgia; ou que são inapropriados ou não querem aceitar o tratamento acima novamente e desejam receber farmacoterapia.
  • O tratamento convencional não funcionou bem em pacientes combinados com tumores relacionados à SPJ.
  • Condição física (ECGO): 0~3

  • A função dos órgãos é boa e os índices bioquímicos atendem às seguintes condições:

    • AST≤2,5×limite superior do valor normal (LSN),
    • ALT≤2,5×limite superior do valor normal (LSN),
    • Bilirrubina total sérica (TSB)≤1,5×superior limite do valor normal (ULN),
    • Creatinina≤1,5×superior limite do valor normal (ULN).
  • Nenhum outro medicamento foi recebido para pólipos intestinais nos 3 meses anteriores ao ensaio clínico.
  • Os pacientes participam do estudo voluntariamente e assinaram o consentimento informado pelo participante ou seu responsável legal.

Critério de exclusão:

  • Os pacientes sofreram uma cirurgia dentro de 2 semanas.
  • Os pacientes podem precisar de cirurgia de emergência em um futuro próximo.
  • Os pacientes são alérgicos a qualquer ingrediente da rapamicina.
  • Os pacientes sofrem de uma doença que requer transfusão de sangue imediata.

  • Os pacientes sofrem de qualquer doença ou condição que possa afetar a implementação do estudo ou a interpretação dos resultados. Este tipo de doenças inclui:

    • Distúrbios graves conhecidos da coagulação do sangue
    • Anemia conhecida não causada por pólipos intestinais
    • Hemoglobinopatia conhecida
    • Outras doenças infecciosas gastrointestinais
    • Doenças cardíacas, hepáticas, renais e outras doenças concomitantes graves que podem colocar vidas em risco
  • Os pacientes estão na gravidez e lactação.
  • Abuso de álcool ou drogas (como aperitivo)
  • Os pacientes participaram de outro ensaio clínico que pode influenciar este estudo.
  • Os pesquisadores acreditam que existem outros motivos desfavoráveis ​​para que o paciente se torne um sujeito.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Rapamicina

Para crianças: rapamicina, 1 mg por metro quadrado de superfície corporal por dia, por via oral, por pelo menos 6 meses

Para adultos: rapamicina, 2 mg por dia, por via oral, por pelo menos 6 meses
Medicamento: Rapamicina

Para crianças: rapamicina, 1 mg por metro quadrado de superfície corporal por dia, por via oral, por pelo menos 6 meses

Para adultos: rapamicina, 2 mg por dia, por via oral, por pelo menos 6 meses

Outros nomes:
  • Sirolimo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Carga total de pólipos intestinais relacionados à SPJ Carga total de pólipos intestinais relacionados à SPJ Carga total de pólipos intestinais relacionados à SPJ
Prazo: O tempo desde o início da terapia até 1 ano
Carga da lesão (cm2) = A+B. A = soma do produto do diâmetro máximo e da altura máxima das 3 maiores lesões mostradas por RM de abdome e pelve ou reconstrução por TC de intestino delgado (em cm2). B = soma do produto do diâmetro máximo e altura máxima das 3 maiores lesões mostradas pelo endoscópio digestivo (em cm2). Observações: 1. Se for impossível avaliar 3 ou mais lesões, os resultados do número real de lesões devem ser considerados válidos; 2. As lesões avaliadas devem ser correspondentes antes e depois do tratamento. Se a lesão for difícil de avaliar após o tratamento, ela deve ser excluída da avaliação.
O tempo desde o início da terapia até 1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração de hemoglobina no sangue
Prazo: O tempo desde o início da terapia até 1 ano
O valor indica a quantidade de sangramento gastrointestinal.
O tempo desde o início da terapia até 1 ano
Concentração de albumina no sangue
Prazo: O tempo desde o início da terapia até 1 ano
O valor indica o estado de nutrição.
O tempo desde o início da terapia até 1 ano
Concentração de hsCRP no sangue
Prazo: O tempo desde o início da terapia até 1 ano
O valor indica o nível de inflamação.
O tempo desde o início da terapia até 1 ano
Pontuação visual analógica (VAS)
Prazo: O tempo desde o início da terapia até 1 ano
O valor indica o nível de dor.
O tempo desde o início da terapia até 1 ano
Índice de qualidade de vida em dermatologia (DLQI)
Prazo: O tempo desde o início da terapia até 1 ano
O valor indica o estado das máculas hiperpigmentadas nos lábios e na mucosa oral.
O tempo desde o início da terapia até 1 ano
Eventos adversos
Prazo: O tempo desde o início da terapia até 1 ano
Para avaliar a segurança
O tempo desde o início da terapia até 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Peking Union Medical College Hospital

Colaboradores

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Air Force General Hospital of the PLA

Investigadores

  • Investigador principal: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de setembro de 2018

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de janeiro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de dezembro de 2018

Primeira postagem (Real)

19 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de janeiro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de janeiro de 2019

Última verificação

1 de janeiro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HS-1607

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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