Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av Rapamycin (Sirolimus) i behandlingen av Peutz-Jeghers syndrom

18. januar 2019 oppdatert av: Peking Union Medical College Hospital
En prospektiv ikke-randomisert åpen enarms klinisk studie for å undersøke effekten og sikkerheten til sirolimus hos pasienter med Peutz-Jeghers syndrom.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PJS (Peutz-Jeghers syndrom) er hovedsakelig forårsaket av mutasjoner i Lkb1-genet, som fører til økt aktivitet av mTOR-veien, og dermed gjør mTOR-hemmeren (sirolimus) til en lovende kandidat i behandling og forebygging av PJS. Effekten av sirolimus (rapamycin) på PJS er påvist i musemodeller, men ingen kliniske studier er rapportert. Studien vår ble designet som en prospektiv ikke-randomisert åpen enarms klinisk studie for å undersøke dens effektivitet og sikkerhet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • China/Beijing
      • Beijing, China/Beijing, Kina, 100000
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter er diagnostisert med PJS.
  • Pasienter har gastrointestinale polypper-relaterte syndromer, inkludert magesmerter, abdominal distensjon, gastrointestinal blødning, etc., med bildeologisk undersøkelse som tyder på tarmobstruksjon eller intestinal; eller hvis symptomer kommer tilbake etter tidligere fordøyelsesendoskopisk behandling og kirurgi; eller som er upassende eller uvillige til å akseptere behandlingen ovenfor igjen og ønsker å motta farmakoterapi.
  • Konvensjonell behandling fungerte ikke bra hos pasienter kombinert med PJS-relaterte svulster.
  • Fysisk tilstand (ECGO): 0~3

  • Organfunksjonen er god og biokjemiske indekser oppfyller følgende betingelser:

    • AST≤2,5×øvre grense for normalverdi (ULN),
    • ALT≤2,5×øvre grense for normalverdi (ULN),
    • Serum totalt bilirubin (TSB)≤1,5×øvre grense for normal verdi (ULN),
    • Kreatinin≤1,5×øvre grense for normalverdi (ULN).
  • Ingen andre medisiner har blitt mottatt for tarmpolypper innen 3 måneder før den kliniske studien.
  • Pasienter deltar frivillig i forsøket og har signert det informerte samtykket fra deltakeren eller hans/hennes juridiske verge.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasientene gjennomgikk en operasjon innen 2 uker.
  • Pasienter kan trenge akuttkirurgi i nær fremtid.
  • Pasienter er allergiske mot alle ingredienser i rapamycin.
  • Pasienter lider av en sykdom som krever umiddelbar blodoverføring.

  • Pasienter lider av enhver sykdom eller tilstand som kan påvirke implementeringen av studien eller tolkningen av resultatene. Denne typen sykdommer inkluderer:

    • Kjente alvorlige blodkoagulasjonsforstyrrelser
    • Kjent anemi som ikke er forårsaket av tarmpolypper
    • Kjent hemoglobinopati
    • Andre gastrointestinale infeksjonssykdommer
    • Alvorlige hjerte-, lever-, nyre- og andre samtidige sykdommer som kan sette liv i fare
  • Pasienter er under graviditet og amming.
  • Misbruk av alkohol eller narkotika (som aperient).
  • Pasienter deltok i en annen klinisk studie som kan påvirke denne studien.
  • Forskerne mener det er andre ugunstige grunner til at pasienten blir subjekt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rapamycin

For barn: rapamycin, 1 mg per kvadratmeter kroppsoverflate per dag, oralt, i minst 6 måneder

For voksne: rapamycin, 2 mg daglig, oralt, i minst 6 måneder
Legemiddel: Rapamycin

For barn: rapamycin, 1 mg per kvadratmeter kroppsoverflate per dag, oralt, i minst 6 måneder

For voksne: rapamycin, 2 mg daglig, oralt, i minst 6 måneder

Andre navn:
  • Sirolimus

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total belastning av PJS-relaterte tarmpolypper Total belastning av PJS-relaterte tarmpolypper Total belastning av PJS-relaterte tarmpolypper
Tidsramme: Tiden fra terapistart til 1 år
Lesjonsbelastning (cm2) = A+B. A = summen av produktet av maksimal diameter og maksimal høyde av de største 3 lesjonene vist ved abdomen og bekken MR eller tynntarm CT rekonstruksjon (i cm2). B = summen av produktet av maksimal diameter og maksimal høyde av de største 3 lesjonene vist med fordøyelsesendoskop (i cm2). Merknader: 1. Hvis det er umulig å evaluere 3 eller flere lesjoner, bør resultatene av det faktiske antallet lesjoner anses som gyldige; 2. Evaluerte lesjoner bør samsvare før og etter behandling. Hvis lesjonen er vanskelig å vurdere etter behandling, bør den utelukkes fra vurderingen.
Tiden fra terapistart til 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Konsentrasjon av hemoglobin i blodet
Tidsramme: Tiden fra terapistart til 1 år
Verdien angir mengden gastrointestinal blødning.
Tiden fra terapistart til 1 år
Konsentrasjon av albumin i blodet
Tidsramme: Tiden fra terapistart til 1 år
Verdien indikerer status for ernæring.
Tiden fra terapistart til 1 år
Konsentrasjon av hsCRP i blod
Tidsramme: Tiden fra terapistart til 1 år
Verdien indikerer nivået av betennelse.
Tiden fra terapistart til 1 år
Visuell analog score (VAS)
Tidsramme: Tiden fra terapistart til 1 år
Verdien angir smertenivået.
Tiden fra terapistart til 1 år
Dermatologi livskvalitetsindeks (DLQI)
Tidsramme: Tiden fra terapistart til 1 år
Verdien indikerer statusen til hyperpigmenterte makuler på leppene og munnslimhinnen.
Tiden fra terapistart til 1 år
Uønskede hendelser
Tidsramme: Tiden fra terapistart til 1 år
For å vurdere sikkerheten
Tiden fra terapistart til 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Samarbeidspartnere

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Air Force General Hospital of the PLA

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2018

Primær fullføring (Forventet)

1. januar 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

19. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2019

Sist bekreftet

1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HS-1607

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Peutz-Jeghers syndrom

Kliniske studier på Rapamycin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cameroon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere