- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03781050
Efficacia della rapamicina (Sirolimus) nel trattamento della sindrome di Peutz-Jeghers
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
China/Beijing
-
Beijing, China/Beijing, Cina, 100000
- Reclutamento
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
-
Contatto:
- Jiaolin Zhou, MD
- Numero di telefono: 13910136704
- Email: conniezhjl@yahoo.com
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ai pazienti viene diagnosticata la PJS.
- I pazienti hanno sindromi correlate a polipi gastrointestinali, tra cui dolore addominale, distensione addominale, sanguinamento gastrointestinale, ecc., con esame immaginiologico che suggerisce ostruzione intestinale o intussuscezione; o i cui sintomi ricorrono dopo un precedente trattamento endoscopico digestivo e intervento chirurgico; o che sono inadeguati o non disposti ad accettare nuovamente il trattamento di cui sopra e desiderano ricevere la farmacoterapia.
- Il trattamento convenzionale non ha funzionato bene nei pazienti combinati con tumori correlati alla PJS.
- Condizione fisica (ECGO): 0~3
La funzione degli organi è buona e gli indici biochimici soddisfano le seguenti condizioni:
- AST≤2,5×limite superiore del valore normale (ULN),
- ALT≤2,5×limite superiore del valore normale (ULN),
- Bilirubina totale sierica (TSB)≤1,5×superiore limite del valore normale (ULN),
- Creatinina≤1,5×superiore limite del valore normale (ULN).
- Nessun altro farmaco è stato ricevuto per i polipi intestinali nei 3 mesi precedenti la sperimentazione clinica.
- I pazienti partecipano volontariamente alla sperimentazione e hanno firmato il consenso informato dal partecipante o dal suo tutore legale.
Criteri di esclusione:
- I pazienti sono stati sottoposti a intervento chirurgico entro 2 settimane.
- I pazienti potrebbero aver bisogno di un intervento chirurgico d'urgenza nel prossimo futuro.
- I pazienti sono allergici a qualsiasi ingrediente della rapamicina.
- I pazienti soffrono di una malattia che richiede trasfusioni di sangue immediate.
I pazienti soffrono di qualsiasi malattia o condizione che possa influire sull'implementazione dello studio o sull'interpretazione dei risultati. Questo tipo di malattie include:
- Gravi disturbi noti della coagulazione del sangue
- Anemia nota che non è causata da polipi intestinali
- Emoglobinopatia nota
- Altre malattie infettive gastrointestinali
- Gravi malattie cardiache, epatiche, renali e altre malattie concomitanti che possono mettere in pericolo la vita
- I pazienti sono in gravidanza e allattamento.
- Abuso di alcol o droghe (come aperient).
- I pazienti hanno preso parte a un altro studio clinico che potrebbe influenzare questo studio.
- I ricercatori ritengono che ci siano altri motivi sfavorevoli per cui il paziente diventi un soggetto.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Rapamicina
Per i bambini: rapamicina, 1 mg per metro quadrato di superficie corporea al giorno, per via orale, per almeno 6 mesi Per gli adulti: rapamicina, 2 mg al giorno, per via orale, per almeno 6 mesi |
Per i bambini: rapamicina, 1 mg per metro quadrato di superficie corporea al giorno, per via orale, per almeno 6 mesi Per gli adulti: rapamicina, 2 mg al giorno, per via orale, per almeno 6 mesi
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Carico totale di polipi intestinali correlati a PJS Carico totale di polipi intestinali correlati a PJS Carico totale di polipi intestinali correlati a PJS
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Carico della lesione (cm2) = A+B.
A = somma del prodotto del diametro massimo e dell'altezza massima delle 3 lesioni più grandi mostrate dalla RM dell'addome e del bacino o dalla ricostruzione TC dell'intestino tenue (in cm2).
B = somma del prodotto del diametro massimo e dell'altezza massima delle 3 lesioni più grandi mostrate dall'endoscopio digestivo (in cm2).
Osservazioni: 1.
Se è impossibile valutare 3 o più lesioni, i risultati del numero effettivo di lesioni devono essere considerati validi; 2. Le lesioni valutate devono essere corrispondenti prima e dopo il trattamento.
Se la lesione è difficile da valutare dopo il trattamento, dovrebbe essere esclusa dalla valutazione.
|
Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Concentrazione di emoglobina nel sangue
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Il valore indica la quantità di sanguinamento gastrointestinale.
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Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Concentrazione di albumina nel sangue
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Il valore indica lo stato di nutrizione.
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Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Concentrazione di hsCRP nel sangue
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Il valore indica il livello di infiammazione.
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Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Punteggio analogico visivo (VAS)
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Il valore indica il livello di dolore.
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Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Indice di qualità della vita in dermatologia (DLQI)
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Il valore indica lo stato delle macule iperpigmentate sulle labbra e sulla mucosa orale.
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Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Eventi avversi
Lasso di tempo: Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Per valutare la sicurezza
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Il tempo dall'inizio della terapia a 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Chen HY, Jin XW, Li BR, Zhu M, Li J, Mao GP, Zhang YF, Ning SB. Cancer risk in patients with Peutz-Jeghers syndrome: A retrospective cohort study of 336 cases. Tumour Biol. 2017 Jun;39(6):1010428317705131. doi: 10.1177/1010428317705131.
- Shaw RJ, Bardeesy N, Manning BD, Lopez L, Kosmatka M, DePinho RA, Cantley LC. The LKB1 tumor suppressor negatively regulates mTOR signaling. Cancer Cell. 2004 Jul;6(1):91-9. doi: 10.1016/j.ccr.2004.06.007.
- Jenne DE, Reimann H, Nezu J, Friedel W, Loff S, Jeschke R, Muller O, Back W, Zimmer M. Peutz-Jeghers syndrome is caused by mutations in a novel serine threonine kinase. Nat Genet. 1998 Jan;18(1):38-43. doi: 10.1038/ng0198-38.
- Wei C, Amos CI, Zhang N, Zhu J, Wang X, Frazier ML. Chemopreventive efficacy of rapamycin on Peutz-Jeghers syndrome in a mouse model. Cancer Lett. 2009 May 18;277(2):149-54. doi: 10.1016/j.canlet.2008.11.036. Epub 2009 Jan 14.
- Robinson J, Lai C, Martin A, Nye E, Tomlinson I, Silver A. Oral rapamycin reduces tumour burden and vascularization in Lkb1(+/-) mice. J Pathol. 2009 Sep;219(1):35-40. doi: 10.1002/path.2562.
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie della pelle
- Neoplasie
- Patologia
- Malattie gastrointestinali
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie intestinali
- Sindromi neoplastiche, ereditarie
- Poliposi intestinale
- Iperpigmentazione
- Disturbi della pigmentazione
- Melanosi
- Lentigo
- Sindrome
- Sindrome di Peutz-Jeghers
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antinfettivi
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti antibatterici
- Antibiotici, Antineoplastici
- Agenti antimicotici
- Sirolimo
Altri numeri di identificazione dello studio
- HS-1607
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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