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Eficacia de la rapamicina (sirolimus) en el tratamiento del síndrome de Peutz-Jeghers

18 de enero de 2019 actualizado por: Peking Union Medical College Hospital
Un ensayo clínico prospectivo, abierto, no aleatorizado, de un solo brazo para examinar la eficacia y seguridad de sirolimus en pacientes con síndrome de Peutz-Jeghers.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El PJS (síndrome de Peutz-Jeghers) es causado principalmente por mutaciones en el gen Lkb1, lo que conduce a un aumento de la actividad de la vía mTOR, lo que convierte al inhibidor de mTOR (sirolimus) en un candidato prometedor en el tratamiento y la prevención del PJS. La eficacia de sirolimus (rapamicina) en PJS se ha demostrado en un modelo de ratón, pero no se han informado ensayos clínicos. Nuestro estudio se diseñó como un ensayo clínico prospectivo, abierto, de un solo brazo, no aleatorizado, para examinar su eficacia y seguridad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

10

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • China/Beijing
      • Beijing, China/Beijing, Porcelana, 100000
        • Reclutamiento
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes son diagnosticados con PJS.
  • Los pacientes tienen síndromes relacionados con pólipos gastrointestinales, que incluyen dolor abdominal, distensión abdominal, sangrado gastrointestinal, etc., con examen imagenológico que sugiere obstrucción intestinal o intususcepción; o cuyos síntomas recurren después de un tratamiento y cirugía endoscópica digestiva previa; o que son inapropiados o no quieren aceptar el tratamiento anterior nuevamente y desean recibir farmacoterapia.
  • El tratamiento convencional no funcionó bien en pacientes combinados con tumores relacionados con PJS.
  • Condición física (ECGO): 0~3

  • La función del órgano es buena y los índices bioquímicos cumplen las siguientes condiciones:

    • AST≤2.5×límite superior del valor normal (ULN),
    • ALT≤2.5×límite superior del valor normal (LSN),
    • Bilirrubina sérica total (TSB)≤1.5×superior límite del valor normal (ULN),
    • Creatinina≤1.5×superior límite del valor normal (LSN).
  • No se han recibido otros medicamentos para los pólipos intestinales en los 3 meses anteriores al ensayo clínico.
  • Los pacientes participan en el ensayo de forma voluntaria y han firmado el consentimiento informado por parte del participante o su tutor legal.

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes se sometieron a una cirugía dentro de las 2 semanas.
  • Los pacientes pueden necesitar cirugía de emergencia en un futuro cercano.
  • Los pacientes son alérgicos a cualquier componente de la rapamicina.
  • Los pacientes padecen una enfermedad que requiere una transfusión de sangre inmediata.

  • Los pacientes padecen cualquier enfermedad o condición que pueda afectar la implementación del estudio o la interpretación de los resultados. Este tipo de enfermedades incluye:

    • Trastornos graves conocidos de la coagulación de la sangre
    • Anemia conocida que no es causada por pólipos intestinales
    • Hemoglobinopatía conocida
    • Otras enfermedades infecciosas gastrointestinales
    • Enfermedades cardíacas, hepáticas, renales y otras enfermedades concomitantes graves que pueden poner en peligro la vida
  • Los pacientes están en embarazo y lactancia.
  • Abuso de alcohol o drogas (como aperitivos)
  • Los pacientes participaron en otro ensayo clínico que puede influir en este estudio.
  • Los investigadores creen que existen otras razones desfavorables para que el paciente se convierta en sujeto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Rapamicina

Para niños: rapamicina, 1 mg por metro cuadrado de superficie corporal al día, por vía oral, durante al menos 6 meses

Para adultos: rapamicina, 2 mg al día, por vía oral, durante al menos 6 meses
Droga: Rapamicina

Para niños: rapamicina, 1 mg por metro cuadrado de superficie corporal al día, por vía oral, durante al menos 6 meses

Para adultos: rapamicina, 2 mg al día, por vía oral, durante al menos 6 meses

Otros nombres:
  • Sirolimus

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Carga total de pólipos intestinales relacionados con el SPJ Carga total de pólipos intestinales relacionados con el SPJ Carga total de pólipos intestinales relacionados con el SPJ
Periodo de tiempo: El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
Carga lesional (cm2) = A+B. A = suma del producto del diámetro máximo y la altura máxima de las 3 lesiones más grandes mostradas por RM de abdomen y pelvis o reconstrucción por TC de intestino delgado (en cm2). B = suma del producto del diámetro máximo y la altura máxima de las 3 lesiones más grandes mostradas por endoscopio digestivo (en cm2). Observaciones: 1. Si es imposible evaluar 3 o más lesiones, los resultados del número real de lesiones deben tomarse como válidos; 2. Las lesiones evaluadas deben ser correspondientes antes y después del tratamiento. Si la lesión es difícil de evaluar después del tratamiento, debe descartarse de la evaluación.
El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración de hemoglobina en sangre
Periodo de tiempo: El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
El valor indica la cantidad de sangrado gastrointestinal.
El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
Concentración de albúmina en sangre.
Periodo de tiempo: El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
El valor indica el estado de nutrición.
El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
Concentración de hsCRP en sangre
Periodo de tiempo: El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
El valor indica el nivel de inflamación.
El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
Puntuación analógica visual (VAS)
Periodo de tiempo: El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
El valor indica el nivel de dolor.
El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
Índice de calidad de vida en dermatología (DLQI)
Periodo de tiempo: El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
El valor indica el estado de las máculas hiperpigmentadas en los labios y la mucosa bucal.
El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
Eventos adversos
Periodo de tiempo: El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.
Para evaluar la seguridad
El tiempo desde el inicio de la terapia hasta 1 año.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Peking Union Medical College Hospital

Colaboradores

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Air Force General Hospital of the PLA

Investigadores

  • Investigador principal: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de septiembre de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

1 de enero de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

19 de diciembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de enero de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de enero de 2019

Última verificación

1 de enero de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HS-1607

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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