Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van Rapamycine (Sirolimus) bij de behandeling van het syndroom van Peutz-Jeghers

18 januari 2019 bijgewerkt door: Peking Union Medical College Hospital
Een prospectieve, niet-gerandomiseerde open-label eenarmige klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van sirolimus bij patiënten met het syndroom van Peutz-Jeghers te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PJS (Peutz-Jeghers-syndroom) wordt meestal veroorzaakt door mutaties in het Lkb1-gen, wat leidt tot een verhoogde activiteit van de mTOR-route, waardoor mTOR-remmer (sirolimus) een veelbelovende kandidaat wordt bij de behandeling en preventie van PJS. De werkzaamheid van sirolimus (rapamycine) op PJS is aangetoond in een muismodel, maar er zijn geen klinische onderzoeken gerapporteerd. Onze studie was opgezet als een prospectieve niet-gerandomiseerde open-label eenarmige klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid ervan te onderzoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • China/Beijing
      • Beijing, China/Beijing, China, 100000
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten krijgen de diagnose PJS.
  • Patiënten hebben aan gastro-intestinale poliepen gerelateerde syndromen, waaronder buikpijn, opgezette buik, gastro-intestinale bloedingen, enz., waarbij beeldologisch onderzoek wijst op intestinale obstructie of intussusceptie; of waarvan de symptomen terugkeren na eerdere endoscopische behandeling en chirurgie van het spijsverteringskanaal; of die niet geschikt zijn of niet bereid zijn om bovenstaande behandeling opnieuw te accepteren en farmacotherapie willen ontvangen.
  • Conventionele behandeling werkte niet goed bij patiënten in combinatie met PJS-gerelateerde tumoren.
  • Lichamelijke conditie (ECGO): 0~3

  • De orgaanfunctie is goed en de biochemische indices voldoen aan de volgende voorwaarden:

    • AST≤2,5×bovengrens van de normale waarde (ULN),
    • ALT≤2,5×bovengrens van de normale waarde (ULN),
    • Serum totaal bilirubine (TSB) ≤1,5×bovenste limiet van de normale waarde (ULN),
    • Creatinine≤1,5×bovenste limiet van de normale waarde (ULN).
  • Er zijn geen andere medicijnen ontvangen voor darmpoliepen binnen 3 maanden voorafgaand aan de klinische proef.
  • Patiënten nemen vrijwillig deel aan het onderzoek en hebben de geïnformeerde toestemming ondertekend door de deelnemer of zijn/haar wettelijke voogd.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten ondergingen een operatie binnen 2 weken.
  • Patiënten kunnen in de nabije toekomst een spoedoperatie nodig hebben.
  • Patiënten zijn allergisch voor elk ingrediënt van rapamycine.
  • Patiënten lijden aan een ziekte die onmiddellijke bloedtransfusie vereist.

  • Patiënten lijden aan een ziekte of aandoening die van invloed kan zijn op de uitvoering van het onderzoek of de interpretatie van de resultaten. Dit type ziekten omvat:

    • Bekende ernstige bloedstollingsstoornissen
    • Bekende bloedarmoede die niet wordt veroorzaakt door darmpoliepen
    • Bekende hemoglobinopathie
    • Andere gastro-intestinale infectieziekten
    • Ernstige hart-, lever-, nier- en andere bijkomende ziekten die levens in gevaar kunnen brengen
  • Patiënten zijn zwanger en geven borstvoeding.
  • Alcohol- of drugsmisbruik (zoals aperitief).
  • Patiënten namen deel aan een ander klinisch onderzoek dat van invloed kan zijn op dit onderzoek.
  • De onderzoekers denken dat er andere ongunstige redenen zijn voor de patiënt om proefpersoon te worden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rapamycine

Voor kinderen: rapamycine, 1 mg per vierkante meter lichaamsoppervlak per dag, oraal, gedurende minimaal 6 maanden

Voor volwassenen: rapamycine, 2 mg per dag, oraal, gedurende minimaal 6 maanden
Geneesmiddel: Rapamycine

Voor kinderen: rapamycine, 1 mg per vierkante meter lichaamsoppervlak per dag, oraal, gedurende minimaal 6 maanden

Voor volwassenen: rapamycine, 2 mg per dag, oraal, gedurende minimaal 6 maanden

Andere namen:
  • Sirolimus

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale belasting PJS-gerelateerde darmpoliepen Totale belasting PJS-gerelateerde darmpoliepen Totale belasting PJS-gerelateerde darmpoliepen
Tijdsspanne: De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
Laesiebelasting (cm2) = A+B. A = som van het product van maximale diameter en maximale hoogte van de 3 grootste laesies getoond door MRI van de buik en het bekken of CT-reconstructie van de dunne darm (in cm2). B = som van het product van maximale diameter en maximale hoogte van de 3 grootste laesies weergegeven door de digestieve endoscoop (in cm2). Opmerkingen: 1. Als het onmogelijk is om 3 of meer laesies te evalueren, moeten de resultaten van het werkelijke aantal laesies als geldig worden beschouwd; 2. Laesies moeten voor en na de behandeling worden beoordeeld. Als de laesie na de behandeling moeilijk te beoordelen is, moet deze worden uitgesloten van de beoordeling.
De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Concentratie van hemoglobine in het bloed
Tijdsspanne: De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
De waarde geeft de hoeveelheid gastro-intestinale bloedingen aan.
De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
Concentratie van albumine in het bloed
Tijdsspanne: De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
De waarde geeft de status van de voeding aan.
De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
Concentratie van hsCRP in het bloed
Tijdsspanne: De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
De waarde geeft het ontstekingsniveau aan.
De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
Visuele analoge score (VAS)
Tijdsspanne: De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
De waarde geeft het pijnniveau aan.
De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
Levenskwaliteitsindex dermatologie (DLQI)
Tijdsspanne: De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
De waarde geeft de status aan van hypergepigmenteerde macules op de lippen en het mondslijmvlies.
De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
Bijwerkingen
Tijdsspanne: De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar
Om de veiligheid te evalueren
De tijd vanaf het begin van de therapie tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Medewerkers

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Air Force General Hospital of the PLA

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 september 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HS-1607

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren