Peutz-Jeghers 증후군 치료에서 Rapamycin(Sirolimus)의 효능
2019년 1월 18일 업데이트: Peking Union Medical College Hospital
Peutz-Jeghers Syndrome 환자에서 sirolimus의 효능과 안전성을 조사하기 위한 전향적 비무작위 공개 단일군 임상 시험.
연구 개요
상세 설명
PJS(Peutz-Jeghers Syndrome)는 대부분 Lkb1 유전자의 돌연변이에 의해 발생하며, 이는 mTOR 경로의 활성을 증가시켜 mTOR 억제제(sirolimus)를 PJS의 치료 및 예방에 유망한 후보로 만듭니다.
PJS에 대한 시롤리무스(라파마이신)의 효능은 마우스 모델에서 입증되었지만 임상 시험은 보고되지 않았습니다.
우리의 연구는 효능과 안전성을 조사하기 위한 전향적 비무작위 공개 단일군 임상 시험으로 설계되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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China/Beijing
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Beijing, China/Beijing, 중국, 100000
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
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연락하다:
- Jiaolin Zhou, MD
- 전화번호: 13910136704
- 이메일: conniezhjl@yahoo.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 PJS로 진단됩니다.
- 환자는 복통, 복부 팽만, 위장관 출혈 등을 포함하는 위장관 용종 관련 증후군이 있고 영상학적 검사에서 장 폐쇄 또는 장중첩을 암시합니다. 또는 이전의 소화기 내시경 치료 및 수술 후 증상이 재발한 경우; 또는 위의 치료를 다시 받아들이는 것이 부적절하거나 꺼려하고 약물 요법을 받기를 원하는 사람.
- 기존의 치료는 PJS 관련 종양과 결합된 환자에서 잘 작동하지 않았습니다.
- 신체조건(ECGO): 0~3
장기 기능이 양호하고 생화학적 지표가 다음 조건을 충족합니다.
- AST≤2.5×정상치 상한치(ULN),
- ALT≤2.5× 정상치 상한치(ULN),
- 혈청 총 빌리루빈(TSB)≤1.5×upper 정상치 한계(ULN),
- 크레아티닌≤1.5×상한 정상 값의 한계(ULN).
- 임상 시험 전 3개월 이내에 장 폴립에 대해 다른 약물을 투여받은 적이 없습니다.
- 환자는 자발적으로 임상시험에 참여하고 참가자 또는 그의 법적 보호자로부터 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
제외 기준:
- 환자들은 2주 이내에 수술을 받았습니다.
- 환자는 가까운 장래에 응급 수술이 필요할 수 있습니다.
- 환자는 라파마이신의 모든 성분에 알레르기가 있습니다.
- 환자는 즉각적인 수혈이 필요한 질병을 앓고 있습니다.
환자는 연구 수행 또는 결과 해석에 영향을 줄 수 있는 질병이나 상태를 앓고 있습니다. 이러한 유형의 질병에는 다음이 포함됩니다.
- 알려진 심각한 혈액 응고 장애
- 장 폴립에 의해 유발되지 않는 알려진 빈혈
- 알려진 헤모글로빈 병증
- 기타 소화기 감염증
- 생명을 위협할 수 있는 심각한 심장, 간, 신장 및 기타 수반되는 질병
- 환자는 임신과 수유 중입니다.
- 알코올 또는 약물(예: 환각제) 남용
- 환자들은 이 연구에 영향을 미칠 수 있는 다른 임상 시험에 참여했습니다.
- 연구자들은 환자가 피험자가 되는 데는 다른 불리한 이유가 있다고 생각합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라파마이신
어린이의 경우: 라파마이신, 체표면적 제곱미터당 1mg, 최소 6개월 동안 하루에 경구 투여 성인의 경우: 라파마이신, 하루 2mg, 경구로, 최소 6개월 동안 |
어린이의 경우: 라파마이신, 체표면적 제곱미터당 1mg, 최소 6개월 동안 하루에 경구 투여 성인의 경우: 라파마이신, 하루 2mg, 경구로, 최소 6개월 동안
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PJS 관련 장 폴립의 총 부하 PJS 관련 장 폴립의 총 부하 PJS 관련 장 폴립의 총 부하
기간: 치료 시작부터 1년까지의 시간
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병변 부하(cm2) = A+B.
A = 복부 및 골반 MRI 또는 소장 CT 재구성(단위 cm2)에 의해 나타난 가장 큰 3개의 병변의 최대 직경과 최대 높이의 곱의 합.
B = 소화 내시경으로 보이는 가장 큰 3개의 병변의 최대 직경과 최대 높이의 곱의 합(단위 cm2).
비고: 1.
3개 이상의 병변을 평가할 수 없는 경우 실제 병변 수의 결과를 유효한 것으로 간주해야 합니다. 2. 평가된 병변은 치료 전후에 일치해야 합니다.
치료 후 병변을 평가하기 어려운 경우 평가에서 제외해야 합니다.
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치료 시작부터 1년까지의 시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액 내 헤모글로빈 농도
기간: 치료 시작부터 1년까지의 시간
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값은 위장 출혈의 양을 나타냅니다.
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치료 시작부터 1년까지의 시간
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혈중 알부민 농도
기간: 치료 시작부터 1년까지의 시간
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값은 영양 상태를 나타냅니다.
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치료 시작부터 1년까지의 시간
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혈액 내 hsCRP 농도
기간: 치료 시작부터 1년까지의 시간
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값은 염증 수준을 나타냅니다.
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치료 시작부터 1년까지의 시간
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시각적 아날로그 점수(VAS)
기간: 치료 시작부터 1년까지의 시간
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값은 통증의 정도를 나타냅니다.
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치료 시작부터 1년까지의 시간
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피부과 삶의 질 지수(DLQI)
기간: 치료 시작부터 1년까지의 시간
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이 값은 입술과 구강 점막의 과색소 침착 상태를 나타냅니다.
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치료 시작부터 1년까지의 시간
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부작용
기간: 치료 시작부터 1년까지의 시간
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안전성을 평가하기 위해
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치료 시작부터 1년까지의 시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Chen HY, Jin XW, Li BR, Zhu M, Li J, Mao GP, Zhang YF, Ning SB. Cancer risk in patients with Peutz-Jeghers syndrome: A retrospective cohort study of 336 cases. Tumour Biol. 2017 Jun;39(6):1010428317705131. doi: 10.1177/1010428317705131.
- Shaw RJ, Bardeesy N, Manning BD, Lopez L, Kosmatka M, DePinho RA, Cantley LC. The LKB1 tumor suppressor negatively regulates mTOR signaling. Cancer Cell. 2004 Jul;6(1):91-9. doi: 10.1016/j.ccr.2004.06.007.
- Jenne DE, Reimann H, Nezu J, Friedel W, Loff S, Jeschke R, Muller O, Back W, Zimmer M. Peutz-Jeghers syndrome is caused by mutations in a novel serine threonine kinase. Nat Genet. 1998 Jan;18(1):38-43. doi: 10.1038/ng0198-38.
- Wei C, Amos CI, Zhang N, Zhu J, Wang X, Frazier ML. Chemopreventive efficacy of rapamycin on Peutz-Jeghers syndrome in a mouse model. Cancer Lett. 2009 May 18;277(2):149-54. doi: 10.1016/j.canlet.2008.11.036. Epub 2009 Jan 14.
- Robinson J, Lai C, Martin A, Nye E, Tomlinson I, Silver A. Oral rapamycin reduces tumour burden and vascularization in Lkb1(+/-) mice. J Pathol. 2009 Sep;219(1):35-40. doi: 10.1002/path.2562.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 9월 16일
기본 완료 (예상)
2022년 1월 1일
연구 완료 (예상)
2022년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 12월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 17일
처음 게시됨 (실제)
2018년 12월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 1월 18일
마지막으로 확인됨
2019년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HS-1607
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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