T1Dの非常に幼い子供の人工膵臓 (KidsAP02)

臨床試験の目的:

24時間年中無休の自動化されたハイブリッドクローズドループが、T1Dの非常に幼い子供のセンサー増強ポンプ療法と比較して、目標範囲内の時間で測定されたグルコース制御を改善するかどうかを判断する.

研究の目的:

この研究の目的は、1 型糖尿病の非常に幼い子供における自動ハイブリッド クローズド ループ グルコース コントロールの安全性、有効性、有用性を評価することです。

1. 有効性: 目的は、ハイブリッド クローズド ループ システムが CGM グルコース レベルを 3.9 ～ 10 mmol/l (70 ～ 180 mg/dl) の目標範囲内に維持する能力を、非常に幼い子供のセンサー増強ポンプ療法と比較して評価することです。 1型糖尿病で。
2. 安全性: 目的は、低血糖のエピソードと重症度、糖尿病性ケトアシドーシス (DKA) の頻度、その他の有害事象の性質と重症度に関して、センサー増強ポンプ療法と比較した閉ループ グルコース制御の安全性を評価することです。
3. ユーティリティ: 目的は、この母集団におけるクローズド ループ システムの許容性と使用期間を判断することです。
4. 人的要因: 目的は、検証済みの調査と半構造化された質的インタビューを使用して、参加者と保護者/保護者の感情的および行動的特徴と、クローズド ループ システムおよび臨床試験に対する反応を評価することです。
5. 健康経済学: 目的は、費用効用分析を実行して、償還の意思決定を通知することです。

参加臨床センター:

1. Addenbrooke's Hospital、ケンブリッジ大学病院 NHS Foundation Trust、ケンブリッジ、英国
2. リーズ教育病院 NHS トラスト、リーズ、英国
3. DECCP、センター ホスピタリエ ド ルクセンブルク、ルクセンブルク大公国
4. ライプツィヒ大学、ライプツィヒ、ドイツ
5. グラーツ医科大学、グラーツ、オーストリア
6. インスブルック医科大学、インスブルック、オーストリア
7. ウィーン医科大学、ウィーン、オーストリア

サンプルサイズ：

無作為化された72人の参加者（センターあたり8〜12人の参加者）。 初期段階の最終訪問時に、標準的な臨床ケアとしてセンサー増強ポンプ療法を受けている参加者 (英国のサイトのみ) は、さらに 18 か月間の閉ループ療法の延長段階に参加するよう招待されます。

被験者の最大学習期間: 11 か月 (初期段階)。 18 か月の延長フェーズに参加することを選択した参加者 (英国のサイトのみ) の場合は 29 か月。

募集：

被験者は、参加している臨床センターの小児糖尿病外来診療所を通じて募集されます（上記を参照）。 登録は、慣らし運転中のドロップアウトを考慮して、最大 80 名 (センターあたり 8 ～ 12 名の参加者を目標) を対象とします。

プライマリ フェーズを完了し、標準的な臨床ケアとしてセンサー増強ポンプ療法を受けている参加者 (英国サイトのみ) は、延長フェーズに参加するよう招待されます。

同意：

研究に関連する活動の前に、書面によるインフォームドコンセントをすべての親/保護者から取得し、年長の子供から書面による同意を取得します。

延長段階については、すべての保護者から追加の書面による同意が得られます。

ベースライン評価:

適格な被験者は、HbA1cの測定のための血液サンプルを含むベースライン評価を受けます。 質問票は保護者が記入します。

研究前のトレーニングと慣らし運転:

研究 CGM とインスリン ポンプの使用に関するトレーニング セッションは、研究チームによって提供されます。 2〜4週間の慣らし期間中、被験者は研究CGMとインスリンポンプを使用します。 コンプライアンスのために、また被験者が治験機器を安全に使用する能力を評価するために、少なくとも 8 日間の CGM データを記録し、慣らし期間の最後の 14 日間に治験インスリンポンプの安全な使用を実証する必要があります。 CGM データは、ベースラインの血糖コントロールを評価するためにも使用され、必要に応じて治療の最適化に使用される場合があります。

能力評価:

スタディ インスリン ポンプおよびスタディ CGM の使用に関するコンピテンシーは、研究チームが開発したコンピテンシー評価ツールを使用して評価されます。 必要に応じてトレーニングを繰り返すことができます。

ランダム化:

適格な被験者は、無作為化ソフトウェアを使用して、自動化されたハイブリッド閉ループグルコースシステムの最初の使用、または1〜4週間のウォッシュアウト期間を含む16週間のセンサー増強ポンプ療法に無作為化されます。

自動化された昼と夜のクローズド ループ インスリン注入 (介入アーム)

クローズド ループ アームの参加者とその介護者は、クローズド ループ インスリン送達を開始する前に、研究チームが提供するクローズド ループ システムの使用をカバーする追加のトレーニング セッションを受けます。 この 1 ～ 2 時間のセッションの間、保護者/保護者は臨床研究チームの監督の下でシステムを操作します。 クローズド ループ システムの使用に関する能力が評価されます。 その後、被験者とその両親/保護者は、ハイブリッド閉ループシステムを自宅で 16 週間使用します。

クロスオーバー評価:

最初の研究アームの終わりに、HbA1cの測定のための血液サンプルが採取され、体重と身長が測定されます。 生活の質、心理社会的機能、糖尿病の管理、および治療の満足度に使用されるデバイスの影響を評価する検証済みの調査が完了する予定です。

親/保護者は、現在の治療、臨床試験、および生活の質の変化に対するフィードバックと反応を収集するためにインタビューを受けるよう招待されます。

センサー拡張ポンプ療法 (コントロール アーム):

センサー増強ポンプ療法アームの参加者とその介護者は、インスリン ポンプ療法と CGM 使用の重要な側面に関する再教育を受けます。

被験者とその両親/保護者は、自宅でセンサー増強ポンプ療法を16週間使用し続けます。

研究連絡先:

参加者は、各研究アームを開始してから 24 時間後に連絡を受け、研究機器に関する懸念がないことを確認します。 研究訪問の合間に、有害事象、デバイスの欠陥、およびインスリン設定の変更、他の病状および/または薬。

低血糖や高血糖などの技術的装置または糖尿病管理に関連する問題が発生した場合、被験者はいつでも地元の研究チームに24時間対応の電話ヘルプラインに連絡することができます. 現地の調査チームは、技術的な問題に関する中央の 24 時間のアドバイスにアクセスできます。

研究評価の終了 (第一段階):

研究の終わりにHbA1cの測定のために血液サンプルが採取されます。 身長と体重が記録されます。 研究用デバイスはダウンロードされ、返却されます。 参加者は、研究前のインスリンポンプを使用して通常のケアを再開します。 生活の質、心理社会的機能、糖尿病の管理、および治療の満足度に使用されるデバイスの影響を評価する検証済みの調査が完了する予定です。

親/保護者は、最終訪問の前に睡眠サブスタディに参加するよう招待されます (英国とルクセンブルグのみ)。

親/保護者は、現在の治療、臨床試験、および生活の質の変化に対するフィードバックと反応を収集するためにインタビューを受けるよう招待されます。

延長フェーズ (英国サイトのみ):

有害事象、病歴、インスリン必要量、HbA1c の記録を含む定期的な診療所訪問に合わせて、フォローアップの連絡を 3 か月ごとに実施します。

初期段階の終了から 18 か月後、親/保護者は、生活の質、糖尿病管理、睡眠の質、低血糖への恐怖に対する技術の影響を評価する有効なアンケートに記入します。 身長と体重が測定されます。 延長期の終わりにHbA1cの測定のために血液サンプルが採取されます

試験中の安全監視の手順:

重篤な有害事象（SAE）、重篤な機器への影響（SADE）、および重度の低血糖などの特定の有害事象（AE）を含む、すべての有害事象の監視と報告のための標準的な運用手順が整備されます。

データの安全性と監視委員会 (DSMB) は、すべての重大な有害事象と、研究中に発生する予期しない重大なデバイスへの悪影響について通知され、編集された有害事象データを定期的にレビューします。

安全上の理由による被験者の中止基準:

被験者/保護者は、必ずしも理由を述べることなく、個人的な不利益なしに、いつでも研究への参加を終了することができます. 治験責任医師は、ベネフィット/リスク比を考慮した後、被験者の参加を停止できます。 考えられる理由は次のとおりです。

• 重篤な有害事象
• コンプライアンス違反
• 深刻なプロトコル違反
• -研究者またはスポンサーによる、終了が被験者の最善の医学的利益であるという決定
• インスリンに対するアレルギー反応