Sztuczna trzustka u bardzo małych dzieci z T1D (KidsAP02)

Cel badania klinicznego:

Określenie, czy zautomatyzowana hybrydowa pętla zamknięta działająca 24 godziny na dobę, 7 dni w tygodniu poprawi kontrolę glukozy mierzoną w czasie w zakresie docelowym w porównaniu z terapią pompą wspomaganą czujnikiem u bardzo małych dzieci z T1D.

Cele studiów:

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i użyteczności zautomatyzowanej hybrydowej kontroli glikemii w zamkniętej pętli u bardzo małych dzieci z cukrzycą typu 1.

1. SKUTECZNOŚĆ: celem jest ocena zdolności hybrydowego systemu z zamkniętą pętlą do utrzymania poziomów glukozy CGM w docelowym zakresie od 3,9 do 10 mmol/l (70 do 180 mg/dl) w porównaniu z terapią pompą wspomaganą czujnikiem u bardzo małych dzieci z cukrzycą typu 1.
2. BEZPIECZEŃSTWO: Celem jest ocena bezpieczeństwa kontroli glukozy w pętli zamkniętej w porównaniu z terapią pompą wspomaganą czujnikiem pod względem epizodów i ciężkości hipoglikemii, częstości występowania cukrzycowej kwasicy ketonowej (DKA) oraz rodzaju i ciężkości innych zdarzeń niepożądanych.
3. UŻYTECZNOŚĆ: Celem jest określenie akceptowalności i czasu stosowania systemu zamkniętego obiegu w tej populacji.
4. CZYNNIKI LUDZKIE: Celem jest ocena cech emocjonalnych i behawioralnych uczestników i rodziców/opiekunów oraz ich reakcji na system zamkniętej pętli i badanie kliniczne za pomocą zatwierdzonych ankiet i częściowo ustrukturyzowanych wywiadów jakościowych.
5. EKONOMIKA ZDROWIA: Celem jest przeprowadzenie analizy użyteczności kosztów w celu poinformowania o podejmowaniu decyzji dotyczących refundacji.

Uczestniczące ośrodki kliniczne:

1. Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Cambridge, Wielka Brytania
2. Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Leeds, Wielka Brytania
3. DECCP, Centre Hospitalier de Luxembourg, Wielkie Księstwo Luksemburga
4. Uniwersytet w Lipsku, Lipsk, Niemcy
5. Uniwersytet Medyczny w Grazu, Graz, Austria
6. Uniwersytet Medyczny w Innsbrucku, Innsbruck, Austria
7. Uniwersytet Medyczny w Wiedniu, Wiedeń, Austria

Wielkość próbki:

Randomizowano 72 uczestników (8-12 uczestników na ośrodek). Podczas wizyty końcowej fazy podstawowej uczestnicy (tylko placówki w Wielkiej Brytanii) korzystający ze standardowej opieki klinicznej za pomocą pompy wspomaganej czujnikiem zostaną zaproszeni do udziału w przedłużonej fazie terapii w obiegu zamkniętym przez kolejne 18 miesięcy.

Maksymalny czas trwania studiów dla przedmiotu: 11 miesięcy (faza podstawowa). 29 miesięcy dla uczestników (tylko witryny w Wielkiej Brytanii) decydujących się na udział w 18-miesięcznej fazie przedłużenia.

Rekrutacja:

Pacjenci będą rekrutowani przez przychodnie diabetologiczne dzieci w uczestniczących ośrodkach klinicznych (patrz wyżej). Rejestracja będzie skierowana do 80 (celem jest 8-12 uczestników na ośrodek), aby umożliwić rezygnację z nauki podczas fazy wstępnej.

Uczestnicy (tylko placówki w Wielkiej Brytanii) kończący fazę podstawową, którzy w ramach standardowej opieki klinicznej korzystają z pompy wspomaganej czujnikiem, zostaną zaproszeni do udziału w fazie przedłużenia.

Zgoda:

Pisemna świadoma zgoda zostanie uzyskana od wszystkich rodziców/opiekunów oraz pisemna zgoda od starszych dzieci przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem.

Dodatkowa pisemna zgoda na fazę przedłużenia zostanie uzyskana od wszystkich rodziców/opiekunów.

Ocena wyjściowa:

Kwalifikujący się uczestnicy zostaną poddani wstępnej ocenie obejmującej pobranie próbki krwi do pomiaru HbA1c. Ankiety będą wypełniane przez rodziców/opiekunów.

Szkolenie przed nauką i wprowadzenie:

Sesje szkoleniowe dotyczące korzystania z badanego CGM i pompy insulinowej będą prowadzone przez zespół badawczy. Podczas 2-4 tygodniowego okresu wstępnego uczestnicy będą korzystać z CGM i pompy insulinowej. Aby zapewnić zgodność i ocenić zdolność pacjenta do bezpiecznego korzystania z badanych urządzeń, należy zarejestrować dane CGM z co najmniej 8 dni i wykazać bezpieczne korzystanie z badanej pompy insulinowej w ciągu ostatnich 14 dni okresu docierania. Dane CGM zostaną również wykorzystane do oceny wyjściowej kontroli glikemii i mogą być wykorzystane w razie potrzeby do optymalizacji leczenia.

Ocena kompetencji:

Kompetencje w zakresie korzystania z badanej pompy insulinowej i badanego CGM zostaną ocenione za pomocą narzędzia oceny kompetencji opracowanego przez zespół badawczy. W razie potrzeby szkolenie można powtórzyć.

Randomizacja:

Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni za pomocą oprogramowania do randomizacji do początkowego użycia zautomatyzowanego hybrydowego systemu glukozy z zamkniętą pętlą lub do terapii pompą wspomaganą czujnikiem przez 16 tygodni z okresem wymywania od 1 do 4 tygodni przed przejściem do drugiej grupy badania.

Zautomatyzowane podawanie insuliny w zamkniętej pętli w dzień iw nocy (grupa interwencyjna)

Uczestnicy ramienia z zamkniętą pętlą i ich opiekunowie przejdą dodatkową sesję szkoleniową obejmującą korzystanie z systemu zamkniętej pętli, zapewnioną przez zespół badawczy przed rozpoczęciem podawania insuliny w pętli zamkniętej. Podczas tej 1-2 godzinnej sesji rodzice/opiekunowie będą obsługiwać system pod nadzorem zespołu badań klinicznych. Oceniane będą kompetencje w zakresie korzystania z systemu zamkniętej pętli. Następnie badani i ich rodzice/opiekunowie będą korzystać z hybrydowego systemu zamkniętej pętli przez 16 tygodni w domu.

Ocena krzyżowa:

Pod koniec pierwszego ramienia badania zostanie pobrana próbka krwi do pomiaru HbA1c oraz zmierzona zostanie waga i wzrost. Zakończone zostaną zweryfikowane ankiety oceniające wpływ zastosowanych urządzeń na jakość życia, funkcje psychospołeczne, zarządzanie cukrzycą i zadowolenie z leczenia.

Rodzice/opiekunowie zostaną zaproszeni na rozmowę w celu zebrania opinii i reakcji na ich obecne leczenie, badanie kliniczne i zmiany jakości życia.

Terapia pompą wspomaganą czujnikiem (ramię kontrolne):

Uczestnicy ramienia terapii pompą wspomaganą czujnikiem i ich opiekunowie przejdą szkolenie odświeżające w zakresie kluczowych aspektów terapii pompą insulinową i stosowania CGM.

Pacjenci i ich rodzice/opiekunowie będą kontynuować terapię pompą wspomaganą czujnikiem przez 16 tygodni w domu.

Kontakty studyjne:

Z uczestnikami skontaktujemy się 24 godziny po rozpoczęciu każdej grupy badawczej, aby upewnić się, że nie ma żadnych obaw dotyczących urządzeń badawczych. Pomiędzy wizytami w badaniu zespół badawczy będzie kontaktował się z uczestnikami (e-mail/telefon) raz w miesiącu i co 3 miesiące w fazie przedłużenia, w celu odnotowania wszelkich zdarzeń niepożądanych, braków w urządzeniu, zmian ustawień insuliny, innych schorzeń i / lub leki.

W przypadku jakichkolwiek problemów związanych z urządzeniem technicznym lub leczeniem cukrzycy, takich jak hipo- lub hiperglikemia, badani będą mogli w każdej chwili skontaktować się z całodobową infolinią telefoniczną lokalnego zespołu badawczego. Lokalny zespół badawczy będzie miał dostęp do centralnych całodobowych porad w kwestiach technicznych.

Oceny na koniec studiów (faza podstawowa):

Po zakończeniu badania zostanie pobrana próbka krwi do pomiaru HbA1c. Wzrost i waga zostaną zapisane. Urządzenia do nauki zostaną pobrane i zwrócone. Uczestnicy powrócą do zwykłej opieki, korzystając z pompy insulinowej stosowanej przed badaniem. Zakończone zostaną zatwierdzone ankiety oceniające wpływ zastosowanych urządzeń na jakość życia, funkcje psychospołeczne i zarządzanie cukrzycą oraz zadowolenie z leczenia.

Rodzice/opiekunowie zostaną zaproszeni do udziału w dodatkowym badaniu snu przed wizytą końcową (tylko Wielka Brytania i Luksemburg).

Rodzice/opiekunowie zostaną zaproszeni na rozmowę w celu zebrania opinii i reakcji na ich obecne leczenie, badanie kliniczne i zmiany jakości życia.

Faza rozszerzenia (tylko witryny w Wielkiej Brytanii):

Kontakty kontrolne będą przeprowadzane co 3 miesiące, zgodnie z rutynowymi wizytami w klinice, w tym rejestracją zdarzeń niepożądanych, historii medycznej, zapotrzebowania na insulinę i HbA1c.

Po 18 miesiącach od zakończenia fazy podstawowej rodzice/opiekunowie wypełnią zweryfikowane kwestionariusze oceniające wpływ technologii na jakość życia, leczenie cukrzycy, jakość snu i lęk przed hipoglikemią. Zostanie zmierzony wzrost i waga. Po zakończeniu fazy przedłużenia zostanie pobrana próbka krwi do pomiaru HbA1c

Procedury monitorowania bezpieczeństwa podczas próby:

Wprowadzone zostaną standardowe procedury operacyjne dotyczące monitorowania i zgłaszania wszystkich zdarzeń niepożądanych, w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), poważnych działań niepożądanych związanych z urządzeniem (SADE) i określonych zdarzeń niepożądanych (AE), takich jak ciężka hipoglikemia.

Rada ds. Bezpieczeństwa i Monitorowania Danych (DSMB) zostanie poinformowana o wszystkich poważnych zdarzeniach niepożądanych i wszelkich nieprzewidzianych poważnych niepożądanych skutkach urządzenia, które wystąpią podczas badania, i będzie przeglądać zebrane dane o zdarzeniach niepożądanych w okresowych odstępach czasu.

Kryteria wycofania przedmiotów ze względów bezpieczeństwa:

Uczestnik/opiekun może w każdej chwili zakończyć udział w badaniu bez konieczności podania przyczyny i bez ponoszenia przez niego strat osobistych. Badacz może przerwać udział uczestnika po rozważeniu stosunku korzyści do ryzyka. Możliwe przyczyny to:

• Poważne zdarzenia niepożądane
• Niezgodność
• Poważne naruszenie protokołu
• Decyzja badacza lub sponsora, że ​​przerwanie ciąży leży w najlepszym interesie medycznym uczestnika
• Reakcja alergiczna na insulinę