ムコ多糖症IIIB型の治療延長研究
2023年1月16日 更新者：Allievex Corporation
ムコ多糖症 IIIB 型（MPS IIIB、サンフィリッポ症候群 B 型）患者における脳室内 AX 250 の長期的な安全性と有効性を評価するための多施設、多国籍、拡張研究
この研究の主な目的は、移植されたICVリザーバーとカテーテルによってMPS IIIBの被験者に投与されたAX 250の長期的な安全性と忍容性を評価し、患者の認知機能に対する長期のAX 250治療の影響を評価することです。発達指数（DQ）によって評価されるMPS IIIB。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
-
-
-
-
-
London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bogotá,、コロンビア
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
-
-
-
-
-
Santiago de Compostela、スペイン
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
-
-
-
-
Hamburg、ドイツ
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
-
Ankara、七面鳥
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Taipei、台湾
- MacKay Memorial Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -研究250-201のパート2で48週間を完了し、研究完了から8週間以内に250-202に入る必要があります
- 必要に応じて、親または法定後見人からの書面によるインフォームド コンセントおよび被験者からの同意
- -治験責任医師の意見では、プロトコル要件に準拠する能力があります
- 生殖年齢の男性および女性は、研究中および研究終了後 6 か月間 (または研究からの離脱)、性行為の禁止と定義される真の禁欲を実践する必要があります。 性的に活発で真の禁欲を実践していない場合、生殖年齢の男性と女性は、研究に参加している間、非常に効果的な避妊方法を使用する必要があります.
- -出産の可能性がある女性の場合、スクリーニング訪問で妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない。
除外基準:
- -（1）認知AEqスコア≤18か月、および（2）DQスコア≤20の両方を持っている
- 治験責任医師の意見では、本研究に登録することは有益ではない
- -MPS IIIBに対して幹細胞、遺伝子治療、またはERT（AX 250以外）を受けた
- 脳神経外科手術の禁忌がある（例、先天性心疾患、重度の呼吸障害、または凝固異常）
- MRIスキャンの禁忌がある（例、心臓ペースメーカー、眼の金属片またはチップ、または脳の動脈瘤クリップ）
- 制御不良の発作障害の病歴がある
- 水頭症または脳室シャントの患者を含む、脳室内薬物投与による合併症を起こしやすい
- -ベースライン訪問の前の30日以内にAX 250以外の治験薬を受け取ったか、研究の過程で治験薬を受け取る予定です
- -治験責任医師の意見では、プロトコル要件、被験者の健康または安全、または被験者の臨床データの解釈可能性を遵守する被験者の能力を損なう可能性のある病状または酌量すべき状況があります。
- 研究中いつでも妊娠している
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：AX250
すべての被験者は、250-201 で確立された MTTD で AX 250 を受け取ります。300 mg は、ICV 注入によって毎週投与され、最大 240 週間続きます。
|
組み換えヒト α-N-アセチルグルコサミニダーゼと切断型ヒト インスリン様成長因子 2 (rhNAGLU-IGF2) のキメラ融合
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
異常な臨床検査値および/または治療に関連する有害事象を持つ参加者の数を評価することにより、MPS IIIB の最大 33 人の被験者に投与された AX 250 の長期的な安全性と忍容性を評価します
時間枠：学習期間全体、最大 240 週間
|
学習期間全体、最大 240 週間
|
|
MPS IIIB 患者最大 33 人の認知機能に対する長期 AX 250 治療の影響を、発達指数 (DQ) によって評価
時間枠：学習期間全体、最大 240 週間
|
学習期間全体、最大 240 週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
最大 33 人の MPS IIIB 患者の認知機能に対する長期 AX 250 治療の影響を、年齢等価スコア (AEq) で評価
時間枠：学習期間全体、最大 240 週間
|
年齢相当スコアは、神経認知テストから導き出されます (Bayley Scales of Infant Development、第 3 版または Kaufman Assessment battery for Children、第 2 版)
|
学習期間全体、最大 240 週間
|
|
IgE レベル、脳脊髄液 (CSF) および血清中の抗 AX 250、IGF1 および IGF2 抗体の形成によって測定される免疫原性を特徴付けます。
時間枠：学習期間全体、最大 240 週間
|
学習期間全体、最大 240 週間
|
|
|
長期の AX 250 治療が脳脊髄液 (CSF)、血清、尿中のヘパラン硫酸 (HS) レベルに与える影響を評価します。
時間枠：学習期間全体、最大 240 週間
|
学習期間全体、最大 240 週間
|
|
|
磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価された脳構造に対する AX 250 の長期治療の影響を評価する
時間枠：学習期間全体、最大 240 週間
|
学習期間全体、最大 240 週間
|
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales、第 2 版 (VABS-II) から導き出された適応機能に対する長期の AX 250 治療の影響を評価します。
時間枠：学習期間全体、最大 240 週間
|
VABS-II は適応行動の尺度であり、さまざまな年齢で被験者の機能レベルを評価するために使用できます。
スケールの範囲は 0 ～ 4 です (0 は動作をまったく実行しないことを意味し、4 はほとんどの場合独立して動作を実行することを意味します)
|
学習期間全体、最大 240 週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Monitor, MD、Allievex Corporation
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年2月19日
一次修了 (予想される)
2025年1月1日
研究の完了 (予想される)
2025年2月1日
試験登録日
最初に提出
2018年3月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月19日
最初の投稿 (実際)
2018年12月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年1月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月16日
最終確認日
2022年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AX 250-202
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。