En behandlingsforlengelsesstudie av mukopolysakkaridose type IIIB
16. januar 2023 oppdatert av: Allievex Corporation
En multisenter, multinasjonal utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av intracerebroventrikulær AX 250 hos pasienter med mukopolysakkaridose type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo syndrom type B)
Hovedmålene med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til AX 250 administrert til personer med MPS IIIB av et implantert ICV-reservoar og kateter, og å evaluere effekten av langsiktig AX 250-behandling på kognitiv funksjon hos pasienter med MPS IIIB som vurdert av utviklingskvotient (DQ).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bogotá,, Colombia
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
-
-
-
-
-
Santiago de Compostela, Spania
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- MacKay Memorial Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må ha fullført 48 uker i del 2 av studie 250-201 og gå inn i 250-202 innen 8 uker etter fullført studie
- Skriftlig informert samtykke fra forelder eller verge og samtykke fra subjekt, om nødvendig
- Har evne til å etterleve protokollkrav, etter utrederens oppfatning
- Menn og kvinner som er i reproduktiv alder bør praktisere ekte avholdenhet, definert som ingen seksuell aktivitet, under studien og i 6 måneder etter at studien er fullført (eller tilbaketrekking fra studien). Hvis de er seksuelt aktive og ikke praktiserer ekte avholdenhet, må menn og kvinner i reproduktiv alder bruke en svært effektiv prevensjonsmetode mens de deltar i studien.
- Hvis kvinne med fertil alder, må ha en negativ graviditetstest ved screeningbesøket og være villig til å ta ytterligere graviditetstester i løpet av studien.
Ekskluderingskriterier:
- Har både (1) en kognitiv AEq-score ≤ 18 måneder, og (2) en DQ-score ≤ 20
- Ville ikke ha nytte av å melde seg på studien etter etterforskerens oppfatning
- Har mottatt stamcelle-, genterapi eller ERT (annet enn AX 250) for MPS IIIB
- Har kontraindikasjoner for nevrokirurgi (f.eks. medfødt hjertesykdom, alvorlig åndedrettssvikt eller koagulasjonsavvik)
- Har kontraindikasjoner for MR-skanning (f.eks. pacemaker, metallfragment eller brikke i øyet, eller aneurismeklemme i hjernen)
- Har en historie med dårlig kontrollert anfallsforstyrrelse
- Er utsatt for komplikasjoner fra intraventrikulær legemiddeladministrasjon, inkludert pasienter med hydrocephalus eller ventrikulære shunts
- Har mottatt andre undersøkelsesmedisiner enn AX 250 innen 30 dager før baseline-besøket eller er planlagt å motta undersøkelsesmedisin i løpet av studien
- Har en medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere forsøkspersonens evne til å overholde protokollkrav, forsøkspersonens velvære eller sikkerhet, eller tolkbarheten av forsøkspersonens kliniske data.
- Er gravid når som helst under studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AX 250
Alle forsøkspersoner vil motta AX 250 ved MTTD etablert i 250-201, 300 mg administrert ukentlig ved ICV-infusjon som vil fortsette i opptil 240 uker.
|
Kimerisk fusjon av rekombinant human alfa-N-acetylglukosaminidase og trunkert human insulinlignende vekstfaktor 2 (rhNAGLU-IGF2)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Evaluer den langsiktige sikkerheten og toleransen til AX 250 administrert til opptil 33 personer med MPS IIIB ved å vurdere antall deltakere med unormale kliniske laboratorieverdier og/eller bivirkninger relatert til behandlingen
Tidsramme: Hele studietiden, inntil 240 uker
|
Hele studietiden, inntil 240 uker
|
|
Evaluering av virkningen av langvarig AX 250-behandling på kognitiv funksjon hos opptil 33 pasienter med MPS IIIB, vurdert av utviklingskvotient (DQ)
Tidsramme: Hele studietiden, inntil 240 uker
|
Hele studietiden, inntil 240 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer virkningen av langvarig AX 250-behandling på kognitiv funksjon hos opptil 33 pasienter med MPS IIIB, vurdert ved aldersekvivalent score (AEq)
Tidsramme: Hele studietiden, inntil 240 uker
|
Aldersekvivalent poengsum er avledet fra nevrokognitive tester (Bayley Scales of Infant Development, 3. utgave ELLER Kaufman Assessment battery for Children, 2. utgave)
|
Hele studietiden, inntil 240 uker
|
|
Karakteriser immunogenisitet målt ved IgE-nivåer, dannelse av anti-AX 250, IGF1 og IGF2 antistoffer i cerebrospinalvæske (CSF) og serum.
Tidsramme: Hele studietiden, inntil 240 uker
|
Hele studietiden, inntil 240 uker
|
|
|
Evaluer virkningen av langvarig AX 250-behandling på heparansulfat (HS) nivåer i cerebrospinalvæske (CSF), serum og urin.
Tidsramme: Hele studietiden, inntil 240 uker
|
Hele studietiden, inntil 240 uker
|
|
|
Evaluer virkningen av langsiktig AX 250-behandling på hjernestruktur vurdert ved magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Hele studietiden, inntil 240 uker
|
Hele studietiden, inntil 240 uker
|
|
|
Evaluer virkningen av langvarig AX 250-behandling på adaptiv funksjon avledet fra Vineland Adaptive Behavior Scales, 2. utgave (VABS-II)
Tidsramme: Hele studietiden, inntil 240 uker
|
VABS-II er et mål på adaptiv atferd og kan brukes til å vurdere nivået på forsøkspersonens funksjon i ulike aldre.
Skalaen varierer fra 0-4 (0 betyr aldri utfører atferden, og 4 betyr nesten alltid utfører atferden uavhengig)
|
Hele studietiden, inntil 240 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. februar 2018
Primær fullføring (Forventet)
1. januar 2025
Studiet fullført (Forventet)
1. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. mars 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. desember 2018
Først lagt ut (Faktiske)
21. desember 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. januar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. januar 2023
Sist bekreftet
1. oktober 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AX 250-202
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .