Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tyypin IIIB mukopolysakkaridoosin hoidon jatkamista koskeva tutkimus

maanantai 16. tammikuuta 2023 päivittänyt: Allievex Corporation

Monikeskus, monikansallinen laajennustutkimus intraserebroventrikulaarisen AX 250:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin IIIB mukopolysakkaridoosi (MPS IIIB, Sanfilippo-oireyhtymä tyyppi B)

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida AX 250:n pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilaille, joilla on MPS IIIB implantoidulla ICV-säiliöllä ja katetrilla, sekä arvioida pitkäaikaisen AX 250 -hoidon vaikutusta kognitiivisiin toimintoihin potilailla, joilla on MPS IIIB kehitysosamäärällä (DQ) arvioituna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Santiago de Compostela, Espanja
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clinico Universitario
  • Kolumbia
      • Bogotá,, Kolumbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Turkki
      • Ankara, Turkki
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinun on oltava suorittanut 48 viikkoa tutkimuksen 250-201 osassa 2 ja syötettävä 250-202 8 viikon kuluessa tutkimuksen suorittamisesta
  • Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja tarvittaessa tutkittavan suostumus
  • Hänellä on kyky noudattaa protokollavaatimuksia tutkijan mielestä
  • Lisääntymisiässä olevien miesten ja naisten tulee harjoittaa todellista pidättymistä, joka määritellään seksittömäksi aktiivisuudeksi, tutkimuksen aikana ja 6 kuukauden ajan tutkimuksen päättymisen (tai tutkimuksesta vetäytymisen) jälkeen. Seksuaalisesti aktiivisten ja todellista pidättymistä harjoittavien lisääntymisiässä olevien miesten ja naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistuessaan.
  • Jos nainen on hedelmällisessä iässä, tulee seulontakäynnillä saada negatiivinen raskaustesti ja olla valmis tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä on sekä (1) kognitiivinen AEq-pisteet ≤ 18 kuukautta että (2) DQ-pisteet ≤ 20
  • Ei hyötyisi tutkimukseen ilmoittautumisesta tutkijan mielestä
  • on saanut kantasolu-, geeniterapiaa tai ERT:tä (muu kuin AX 250) MPS IIIB:n vuoksi
  • Onko vasta-aiheisia neurokirurgiaan (esim. synnynnäinen sydänsairaus, vakava hengitysvajaus tai hyytymishäiriöt)
  • Onko sinulla vasta-aiheita MRI-skannauksille (esim. sydämentahdistin, metallifragmentti tai siru silmässä tai aneurysmaklipsi aivoissa)
  • Hänellä on ollut huonosti hallittuja kohtaushäiriöitä
  • On alttiina suonensisäisen lääkkeen annon komplikaatioille, mukaan lukien potilaat, joilla on vesipää tai kammioiden shuntti
  • on saanut muita tutkimuslääkkeitä kuin AX 250 30 päivän sisällä ennen peruskäyntiä tai hänen on määrä saada mitä tahansa tutkimuslääkettä tutkimuksen aikana
  • Hänellä on sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa protokollan vaatimuksia, potilaan hyvinvointia tai turvallisuutta tai tutkittavan kliinisen tiedon tulkittavuutta.
  • Onko raskaana milloin tahansa tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AX 250
Kaikki koehenkilöt saavat AX 250:tä vuosina 250-201 perustetussa MTTD:ssä, 300 mg viikoittain ICV-infuusiona, joka jatkuu jopa 240 viikkoa.
Lääke: AX 250
Ihmisen rekombinantin alfa-N-asetyyliglukosaminidaasin ja typistetyn ihmisen insuliinin kaltaisen kasvutekijän 2 (rhNAGLU-IGF2) kimeerinen fuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioi AX 250:n pitkäaikaisturvallisuus ja siedettävyys annettuna enintään 33 potilaalle, joilla on MPS IIIB, arvioimalla niiden osallistujien lukumäärää, joilla on poikkeavia kliinisistä laboratorioarvoista ja/tai hoitoon liittyviä haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Arvioidaan pitkäaikaisen AX 250 -hoidon vaikutusta kognitiivisiin toimintoihin jopa 33 potilaalla, joilla on MPS IIIB kehitystekijällä (DQ) arvioituna
Aikaikkuna: Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi pitkäaikaisen AX 250 -hoidon vaikutus kognitiivisiin toimintoihin jopa 33 potilaalla, joilla on MPS IIIB ikää vastaavalla pisteellä (AEq) arvioituna.
Aikaikkuna: Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Ikävastaava pistemäärä on johdettu neurokognitiivisista testeistä (Bayley Scales of Infant Development, 3. painos TAI Kaufman Assessment Battery for Children, 2. painos)
Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Kuvaile immunogeenisuutta mitattuna IgE-tasoilla, anti-AX 250-, IGF1- ja IGF2-vasta-aineiden muodostumisella aivo-selkäydinnesteessä (CSF) ja seerumissa.
Aikaikkuna: Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Arvioi pitkäaikaisen AX 250 -hoidon vaikutus aivo-selkäydinnesteen (CSF), seerumin ja virtsan heparaanisulfaatin (HS) tasoihin.
Aikaikkuna: Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Arvioi pitkäaikaisen AX 250 -hoidon vaikutus aivojen rakenteeseen magneettikuvauksella (MRI) arvioituna
Aikaikkuna: Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
Arvioi pitkäaikaisen AX 250 -hoidon vaikutus mukautuvaan toimintaan, joka on johdettu Vineland Adaptive Behavior Scales -asteikosta, 2. painos (VABS-II)
Aikaikkuna: Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa
VABS-II on mukautuvan käyttäytymisen mitta, jonka avulla voidaan arvioida eri ikäisten koehenkilöiden toimintakykyä. Asteikko vaihtelee välillä 0-4 (0 tarkoittaa, että ei koskaan suorita käyttäytymistä, ja 4 tarkoittaa, että lähes aina suorittaa käyttäytymisen itsenäisesti)
Koko opintojakso, jopa 240 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Allievex Corporation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 30. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AX 250-202

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB

Kliiniset tutkimukset AX 250

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa