Mucopolysaccharidosis Type IIIB의 치료 연장 연구
2023년 1월 16일 업데이트: Allievex Corporation
뮤코다당증 유형 IIIB(MPS IIIB, 산필리포 증후군 B형) 환자에서 뇌실내 AX 250의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 다기관, 다국적, 확장 연구
이 연구의 주요 목적은 이식된 ICV 저장소 및 카테터를 통해 MPS IIIB 피험자에게 투여된 AX 250의 장기 안전성 및 내약성을 평가하고 장기 AX 250 치료가 인지 기능에 미치는 영향을 평가하는 것입니다. 발달 지수(DQ)로 평가한 MPS IIIB.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taipei, 대만
- MacKay Memorial Children's Hospital
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Hamburg, 독일
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
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Santiago de Compostela, 스페인
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Ankara, 칠면조
- Gazi University Faculty of Medicine
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Bogotá,, 콜롬비아
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 250-201의 파트 2에서 48주를 완료하고 연구 완료 후 8주 이내에 250-202를 입력해야 합니다.
- 필요한 경우 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 피험자 동의서
- 조사자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력이 있습니다.
- 가임 연령의 남성과 여성은 연구 기간 동안과 연구가 완료된 후 6개월 동안(또는 연구에서 제외) 성행위가 없는 것으로 정의되는 진정한 금욕을 실천해야 합니다. 성적으로 활발하고 진정한 금욕을 실천하지 않는 경우, 가임 연령의 남성과 여성은 연구에 참여하는 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
- 가임 여성인 경우, 스크리닝 방문 시 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.
제외 기준:
- (1) 인지 AEq 점수 ≤ 18개월 및 (2) DQ 점수 ≤ 20을 모두 가지고 있음
- 조사자의 의견에 따라 연구에 등록하는 것이 이익이 되지 않을 것입니다.
- MPS IIIB에 대해 줄기 세포, 유전자 치료 또는 ERT(AX 250 제외)를 받은 경우
- 신경외과 수술에 대한 금기 사항이 있는 경우(예: 선천성 심장 질환, 심각한 호흡 장애 또는 혈액 응고 이상)
- MRI 스캔에 금기 사항이 있는 경우(예: 심장 박동기, 눈의 금속 조각 또는 칩 또는 뇌의 동맥류 클립)
- 잘 조절되지 않는 발작 장애의 병력이 있습니다.
- 수두증 또는 심실 션트 환자를 포함하여 뇌실 내 약물 투여로 인한 합병증이 발생하기 쉽습니다.
- 베이스라인 방문 전 30일 이내에 AX 250 이외의 임의의 조사 약물을 받았거나 연구 과정 동안 임의의 조사 약물을 받을 예정임
- 연구자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수하는 피험자의 능력, 피험자의 웰빙 또는 안전 또는 피험자의 임상 데이터의 해석 가능성을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황이 있습니다.
- 연구 중 언제든지 임신
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 도끼 250
모든 피험자는 250-201에 설정된 MTTD에서 AX 250을 받게 되며, 최대 240주 동안 계속되는 ICV 주입에 의해 매주 300mg 투여됩니다.
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재조합 인간 알파-N-아세틸글루코사미니다아제와 절단형 인간 인슐린 유사 성장 인자 2(rhNAGLU-IGF2)의 키메라 융합
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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비정상적인 임상 실험실 값 및/또는 치료와 관련된 부작용이 있는 참가자 수를 평가하여 MPS IIIB를 가진 최대 33명의 피험자에게 투여된 AX 250의 장기 안전성 및 내약성을 평가합니다.
기간: 전체 학습 기간, 최대 240주
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전체 학습 기간, 최대 240주
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발달 지수(DQ)로 평가한 MPS IIIB 환자 최대 33명의 인지 기능에 대한 장기 AX 250 치료의 영향 평가
기간: 전체 학습 기간, 최대 240주
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전체 학습 기간, 최대 240주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MPS IIIB 환자 최대 33명의 인지 기능에 대한 장기 AX 250 치료의 영향을 연령 동등 점수(AEq)로 평가
기간: 전체 학습 기간, 최대 240주
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연령 등가 점수는 신경인지 테스트(Bayley Scales of Infant Development, 3판 또는 Kaufman Assessment battery for Children, 2판)에서 파생됩니다.
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전체 학습 기간, 최대 240주
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뇌척수액(CSF) 및 혈청에서 IgE 수준, 항-AX 250, IGF1 및 IGF2 항체 형성으로 측정된 면역원성을 특성화합니다.
기간: 전체 학습 기간, 최대 240주
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전체 학습 기간, 최대 240주
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뇌척수액(CSF), 혈청 및 소변의 헤파란 설페이트(HS) 수준에 대한 장기 AX 250 치료의 영향을 평가합니다.
기간: 전체 학습 기간, 최대 240주
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전체 학습 기간, 최대 240주
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자기공명영상(MRI)으로 평가한 뇌 구조에 대한 장기 AX 250 치료의 영향 평가
기간: 전체 학습 기간, 최대 240주
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전체 학습 기간, 최대 240주
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Vineland Adaptive Behavior Scales, 2판(VABS-II)에서 파생된 적응 기능에 대한 장기 AX 250 치료의 영향 평가
기간: 전체 학습 기간, 최대 240주
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VABS-II는 적응 행동의 척도이며 다양한 연령대에서 피험자의 기능 수준을 평가하는 데 사용할 수 있습니다.
척도 범위는 0-4입니다(0은 행동을 전혀 수행하지 않음을 의미하고 4는 거의 항상 독립적으로 행동을 수행함을 의미).
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전체 학습 기간, 최대 240주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 2월 19일
기본 완료 (예상)
2025년 1월 1일
연구 완료 (예상)
2025년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 19일
처음 게시됨 (실제)
2018년 12월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 1월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 1월 16일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AX 250-202
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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