Расширенное исследование лечения мукополисахаридоза типа IIIB
16 января 2023 г. обновлено: Allievex Corporation
Многоцентровое многонациональное расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности интрацеребровентрикулярного введения AX 250 у пациентов с мукополисахаридозом типа IIIB (МПС IIIB, синдром Санфилиппо типа B)
Основными целями этого исследования являются оценка долгосрочной безопасности и переносимости AX 250, вводимого субъектам с MPS IIIB с помощью имплантированного резервуара ICV и катетера, и оценка влияния длительного лечения AX 250 на когнитивную функцию у пациентов с MPS IIIB по оценке коэффициента развития (DQ).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Hamburg, Германия
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
-
Santiago de Compostela, Испания
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
-
-
-
-
Bogotá,, Колумбия
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
-
-
-
-
-
Taipei, Тайвань
- MacKay Memorial Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 секунда до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Необходимо завершить 48 недель в части 2 исследования 250-201 и ввести 250-202 в течение 8 недель после завершения исследования.
- Письменное информированное согласие родителя или законного опекуна и согласие субъекта, если требуется
- Имеет возможность соблюдать требования протокола, по мнению следователя
- Мужчины и женщины репродуктивного возраста должны практиковать истинное воздержание, определяемое как отсутствие сексуальной активности, во время исследования и в течение 6 месяцев после завершения исследования (или выхода из исследования). Если мужчины и женщины репродуктивного возраста ведут активную половую жизнь и не практикуют истинного воздержания, они должны использовать высокоэффективный метод контрацепции во время участия в исследовании.
- Если женщина имеет детородный потенциал, она должна иметь отрицательный тест на беременность во время скринингового визита и быть готова пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.
Критерий исключения:
- Имеет (1) когнитивный балл AEq ≤ 18 месяцев и (2) балл DQ ≤ 20
- По мнению исследователя, участие в исследовании не принесет пользы
- Получал стволовые клетки, генную терапию или ФЗТ (кроме AX 250) для MPS IIIB
- Имеет противопоказания к нейрохирургии (например, врожденный порок сердца, тяжелое нарушение дыхания или нарушения свертываемости крови)
- Имеет противопоказания для МРТ (например, наличие кардиостимулятора, металлического фрагмента или чипа в глазу или зажима аневризмы в головном мозге)
- Имеет в анамнезе плохо контролируемое судорожное расстройство
- Склонен к осложнениям при внутрижелудочковом введении лекарств, в том числе у пациентов с гидроцефалией или желудочковыми шунтами
- Получал какое-либо исследуемое лекарство, кроме AX 250, в течение 30 дней до исходного визита или планировал получить какое-либо исследуемое лекарство в ходе исследования.
- Имеет заболевание или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу способность субъекта соблюдать требования протокола, благополучие или безопасность субъекта или интерпретируемость клинических данных субъекта.
- Беременность в любой момент исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ТОПОР 250
Все субъекты будут получать AX 250 при MTTD, установленном в 250-201, по 300 мг еженедельно путем инфузии ICV, которая будет продолжаться до 240 недель.
|
Химерный гибрид рекомбинантной альфа-N-ацетилглюкозаминидазы человека и укороченного человеческого инсулиноподобного фактора роста 2 (rhNAGLU-IGF2)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценить долгосрочную безопасность и переносимость AX 250, вводимого не более чем 33 субъектам с MPS IIIB, путем оценки числа участников с аномальными клиническими лабораторными показателями и/или нежелательными явлениями, связанными с лечением.
Временное ограничение: Весь период обучения, до 240 недель
|
Весь период обучения, до 240 недель
|
|
Оценка влияния длительного лечения AX 250 на когнитивные функции у 33 пациентов с МПС IIIB по коэффициенту развития (DQ)
Временное ограничение: Весь период обучения, до 240 недель
|
Весь период обучения, до 240 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить влияние длительного лечения AX 250 на когнитивную функцию у 33 пациентов с МПС IIIB по возрастному эквиваленту (AEq).
Временное ограничение: Весь период обучения, до 240 недель
|
Оценка, эквивалентная возрасту, получена из нейрокогнитивных тестов (Шкала развития младенцев Бейли, 3-е издание или Батарея оценок Кауфмана для детей, 2-е издание).
|
Весь период обучения, до 240 недель
|
|
Охарактеризовать иммуногенность, измеряемую уровнями IgE, образованием антител против AX 250, IGF1 и IGF2 в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) и сыворотке.
Временное ограничение: Весь период обучения, до 240 недель
|
Весь период обучения, до 240 недель
|
|
|
Оцените влияние длительного лечения AX 250 на уровни гепарансульфата (HS) в спинномозговой жидкости (CSF), сыворотке и моче.
Временное ограничение: Весь период обучения, до 240 недель
|
Весь период обучения, до 240 недель
|
|
|
Оцените влияние длительного лечения AX 250 на структуру головного мозга с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ).
Временное ограничение: Весь период обучения, до 240 недель
|
Весь период обучения, до 240 недель
|
|
|
Оцените влияние длительного лечения AX 250 на адаптивную функцию, полученную на основе шкал адаптивного поведения Вайнленда, 2-е издание (VABS-II).
Временное ограничение: Весь период обучения, до 240 недель
|
VABS-II является мерой адаптивного поведения и может использоваться для оценки уровня функционирования субъектов в разном возрасте.
Шкала варьируется от 0 до 4 (0 означает, что поведение никогда не выполняется, а 4 означает, что поведение почти всегда выполняется независимо).
|
Весь период обучения, до 240 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 февраля 2018 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 января 2025 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 февраля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 марта 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 декабря 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 декабря 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 января 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 января 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AX 250-202
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .