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Eine Behandlungsverlängerungsstudie zu Mukopolysaccharidose Typ IIIB

16. Januar 2023 aktualisiert von: Allievex Corporation

Eine multizentrische, multinationale Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von intrazerebroventrikulärem AX 250 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo-Syndrom Typ B)

Die Hauptziele dieser Studie sind die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von AX 250, das Patienten mit MPS IIIB über ein implantiertes ICV-Reservoir und einen Katheter verabreicht wurde, und die Bewertung der Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die kognitive Funktion bei Patienten mit MPS IIIB, wie anhand des Entwicklungsquotienten (DQ) bewertet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Kolumbien
      • Bogotá,, Kolumbien
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss 48 Wochen in Teil 2 der Studie 250-201 abgeschlossen haben und innerhalb von 8 Wochen nach Studienabschluss in 250-202 eintreten
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Probanden, falls erforderlich
  • Hat nach Meinung des Ermittlers die Fähigkeit, die Protokollanforderungen zu erfüllen
  • Männer und Frauen im reproduktionsfähigen Alter sollten während der Studie und für 6 Monate nach Abschluss der Studie (oder Abbruch der Studie) echte Abstinenz praktizieren, definiert als keine sexuelle Aktivität. Wenn sie sexuell aktiv sind und keine echte Abstinenz praktizieren, müssen Männer und Frauen im gebärfähigen Alter während der Teilnahme an der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden.
  • Wenn es sich um eine Frau im gebärfähigen Alter handelt, muss beim Screening-Besuch ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

  • Hat sowohl (1) einen kognitiven AEq-Score ≤ 18 Monate als auch (2) einen DQ-Score ≤ 20
  • Würde nach Meinung des Prüfarztes nicht von der Aufnahme in die Studie profitieren
  • Hat Stammzellen, Gentherapie oder ERT (außer AX 250) für MPS IIIB erhalten
  • Hat Kontraindikationen für die Neurochirurgie (z. B. angeborene Herzfehler, schwere Atmungsstörungen oder Gerinnungsstörungen)
  • Hat Kontraindikationen für MRT-Scans (z. B. Herzschrittmacher, Metallsplitter oder Chip im Auge oder Aneurysma-Clip im Gehirn)
  • Hat eine Vorgeschichte von schlecht kontrollierten Anfallsleiden
  • Neigt zu Komplikationen durch intraventrikuläre Arzneimittelverabreichung, einschließlich Patienten mit Hydrozephalus oder ventrikulären Shunts
  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Besuch ein anderes Prüfpräparat als AX 250 erhalten oder soll im Verlauf der Studie ein Prüfpräparat erhalten
  • Hat einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, die Protokollanforderungen, das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Probanden oder die Interpretierbarkeit der klinischen Daten des Probanden einzuhalten.
  • Zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AX250
Alle Probanden erhalten AX 250 bei der in 250-201 festgelegten MTTD, 300 mg, die wöchentlich durch ICV-Infusion verabreicht werden, die bis zu 240 Wochen andauern wird.
Arzneimittel: AX250
Chimäre Fusion aus rekombinanter humaner alpha-N-Acetylglucosaminidase und verkürztem humanem insulinähnlichem Wachstumsfaktor 2 (rhNAGLU-IGF2)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von AX 250, das bei bis zu 33 Probanden mit MPS IIIB verabreicht wurde, indem Sie die Anzahl der Teilnehmer mit anormalen klinischen Laborwerten und/oder Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung bewerten
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Bewertung der Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die kognitive Funktion bei bis zu 33 Patienten mit MPS IIIB, bewertet anhand des Entwicklungsquotienten (DQ)
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die kognitive Funktion bei bis zu 33 Patienten mit MPS IIIB, bewertet anhand des altersäquivalenten Scores (AEq).
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Der altersäquivalente Score wird aus neurokognitiven Tests abgeleitet (Bayley Scales of Infant Development, 3. Ausgabe ODER Kaufman Assessment Battery for Children, 2. Ausgabe)
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Charakterisieren Sie die Immunogenität, gemessen anhand der IgE-Spiegel, der Bildung von Anti-AX 250-, IGF1- und IGF2-Antikörpern in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) und im Serum.
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Bewerten Sie die Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die Heparansulfat (HS)-Spiegel in Zerebrospinalflüssigkeit (CSF), Serum und Urin.
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Bewertung der Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die durch Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilte Gehirnstruktur
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
Bewerten Sie die Auswirkungen einer Langzeitbehandlung mit AX 250 auf die adaptive Funktion, abgeleitet von den Vineland Adaptive Behavior Scales, 2. Ausgabe (VABS-II)
Zeitfenster: Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen
VABS-II ist ein Maß für adaptives Verhalten und kann verwendet werden, um das Leistungsniveau der Probanden in verschiedenen Altersstufen zu beurteilen. Die Skala reicht von 0-4 (0 bedeutet, dass das Verhalten nie ausgeführt wird, und 4 bedeutet, dass das Verhalten fast immer unabhängig ausgeführt wird).
Gesamte Studiendauer, bis zu 240 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Allievex Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Februar 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AX 250-202

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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