Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En behandlingsförlängningsstudie av mukopolysackaridos typ IIIB

16 januari 2023 uppdaterad av: Allievex Corporation

En multicenter, multinationell, förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av intracerebroventrikulär AX 250 hos patienter med mukopolysackaridos typ IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo syndrom typ B)

De primära syftena med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av AX 250 administrerat till patienter med MPS IIIB av en implanterad ICV-reservoar och kateter och att utvärdera effekten av långtidsbehandling med AX 250 på kognitiv funktion hos patienter med MPS IIIB bedömd av utvecklingskvot (DQ).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Colombia
      • Bogotá,, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clinico Universitario
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Måste ha genomfört 48 veckor i del 2 av studie 250-201 och ange 250-202 inom 8 veckor efter avslutad studie
  • Skriftligt informerat samtycke från förälder eller vårdnadshavare och samtycke från försöksperson, om så krävs
  • Har förmåga att följa protokollkrav, enligt utredarens uppfattning
  • Män och kvinnor som är i reproduktiv ålder bör utöva sann avhållsamhet, definierad som ingen sexuell aktivitet, under studien och i 6 månader efter att studien har slutförts (eller drar sig tillbaka från studien). Om de är sexuellt aktiva och inte utövar sann abstinens, måste män och kvinnor i reproduktiv ålder använda en mycket effektiv preventivmetod medan de deltar i studien.
  • Om kvinna med fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screeningbesöket och vara villig att ta ytterligare graviditetstest under studien.

Exklusions kriterier:

  • Har både (1) en kognitiv AEq-poäng ≤ 18 månader och (2) en DQ-poäng ≤ 20
  • Skulle inte tjäna på att anmäla sig till studien enligt utredarens uppfattning
  • Har fått stamcell, genterapi eller ERT (annat än AX 250) för MPS IIIB
  • Har kontraindikationer för neurokirurgi (t.ex. medfödd hjärtsjukdom, allvarlig andningsnedsättning eller koaguleringsavvikelser)
  • Har kontraindikationer för MRT-undersökningar (t.ex. pacemaker, metallfragment eller chip i ögat, eller aneurysm i hjärnan)
  • Har en historia av dåligt kontrollerad anfallsstörning
  • Är benägen för komplikationer från intraventrikulär läkemedelsadministrering, inklusive patienter med hydrocefalus eller ventrikulära shunts
  • Har fått någon annan prövningsmedicin än AX 250 inom 30 dagar före baslinjebesöket eller är planerad att få något prövningsläkemedel under studiens gång
  • Har ett medicinskt tillstånd eller förmildrande omständighet som, enligt utredarens uppfattning, kan äventyra försökspersonens förmåga att följa protokollkrav, patientens välbefinnande eller säkerhet eller tolkningsbarheten av försökspersonens kliniska data.
  • Är gravid när som helst under studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AX 250
Alla försökspersoner kommer att få AX 250 vid MTTD etablerad i 250-201, 300 mg administrerat varje vecka genom ICV-infusion som kommer att fortsätta i upp till 240 veckor.
Läkemedel: AX 250
Chimär fusion av rekombinant humant alfa-N-acetylglukosaminidas och trunkerad human insulinliknande tillväxtfaktor 2 (rhNAGLU-IGF2)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för AX 250 administrerat till upp till 33 patienter med MPS IIIB genom att bedöma antalet deltagare med onormala kliniska laboratorievärden och/eller biverkningar relaterade till behandlingen
Tidsram: Hela studietiden, upp till 240 veckor
Hela studietiden, upp till 240 veckor
Utvärdera effekten av långvarig AX 250-behandling på kognitiv funktion hos upp till 33 patienter med MPS IIIB, bedömd av utvecklingskvot (DQ)
Tidsram: Hela studietiden, upp till 240 veckor
Hela studietiden, upp till 240 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera effekten av långtidsbehandling med AX 250 på kognitiv funktion hos upp till 33 patienter med MPS IIIB, bedömd med åldersekvivalentpoäng (AEq)
Tidsram: Hela studietiden, upp till 240 veckor
Åldersekvivalentpoäng härleds från neurokognitiva tester (Bayley Scales of Infant Development, 3:e upplagan ELLER Kaufman Assessment battery for Children, 2:a upplagan)
Hela studietiden, upp till 240 veckor
Karakterisera immunogenicitet mätt med IgE-nivåer, bildning av anti-AX 250, IGF1 och IGF2 antikroppar i cerebrospinalvätska (CSF) och serum.
Tidsram: Hela studietiden, upp till 240 veckor
Hela studietiden, upp till 240 veckor
Utvärdera effekten av långvarig AX 250-behandling på nivåerna av heparansulfat (HS) i cerebrospinalvätska (CSF), serum och urin.
Tidsram: Hela studietiden, upp till 240 veckor
Hela studietiden, upp till 240 veckor
Utvärdera effekten av långvarig AX 250-behandling på hjärnans struktur bedömd med magnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: Hela studietiden, upp till 240 veckor
Hela studietiden, upp till 240 veckor
Utvärdera effekten av långvarig AX 250-behandling på adaptiv funktion härledd från Vineland Adaptive Behavior Scales, 2:a upplagan (VABS-II)
Tidsram: Hela studietiden, upp till 240 veckor
VABS-II är ett mått på adaptivt beteende och kan användas för att bedöma nivån på försökspersoners funktion i olika åldrar. Skalan sträcker sig från 0-4 (0 betyder aldrig utför beteendet, och 4 betyder nästan alltid utför beteendet oberoende)
Hela studietiden, upp till 240 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Allievex Corporation

Utredare

  • Studierektor: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 februari 2018

Primärt slutförande (Förväntat)

1 januari 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 februari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2018

Första postat (Faktisk)

21 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 januari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 januari 2023

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AX 250-202

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos typ IIIB

Kliniska prövningar på AX 250

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera