Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En behandlingsudvidelsesundersøgelse af mucopolysaccharidosis type IIIB

16. januar 2023 opdateret af: Allievex Corporation

Et multicenter, multinationalt udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af intracerebroventrikulær AX 250 hos patienter med mucopolysaccharidosis type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo syndrom type B)

De primære mål for denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af AX 250 administreret til forsøgspersoner med MPS IIIB af et implanteret ICV-reservoir og kateter og at evaluere indvirkningen af ​​langtidsbehandling med AX 250 på kognitiv funktion hos patienter med MPS IIIB som vurderet ved udviklingskvotient (DQ).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Colombia
      • Bogotá,, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have gennemført 48 uger i del 2 af undersøgelse 250-201 og indtaste 250-202 inden for 8 uger efter studiets afslutning
  • Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge og samtykke fra subjekt, hvis det kræves
  • Har evnen til at overholde protokolkrav, efter efterforskerens mening
  • Mænd og kvinder, der er i den fødedygtige alder, bør praktisere ægte afholdenhed, defineret som ingen seksuel aktivitet, under undersøgelsen og i 6 måneder efter undersøgelsen er afsluttet (eller tilbagetrækning fra undersøgelsen). Hvis de er seksuelt aktive og ikke praktiserer ægte afholdenhed, skal mænd og kvinder i den fødedygtige alder bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal have en negativ graviditetstest ved screeningsbesøget og være villig til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Har både (1) en kognitiv AEq-score ≤ 18 måneder og (2) en DQ-score ≤ 20
  • Ville ikke have gavn af at tilmelde sig undersøgelsen efter investigators mening
  • Har modtaget stamcelle-, genterapi eller ERT (andre end AX 250) for MPS IIIB
  • Har kontraindikationer for neurokirurgi (f.eks. medfødt hjertesygdom, alvorlig åndedrætsnedsættelse eller koagulationsabnormiteter)
  • Har kontraindikationer for MR-scanninger (f.eks. pacemaker, metalfragment eller chip i øjet eller aneurismeklemme i hjernen)
  • Har en historie med dårligt kontrolleret anfaldsforstyrrelse
  • Er tilbøjelig til komplikationer fra intraventrikulær lægemiddeladministration, herunder patienter med hydrocephalus eller ventrikulære shunts
  • Har modtaget anden forsøgsmedicin end AX 250 inden for 30 dage før baseline-besøget eller er planlagt til at modtage et forsøgslægemiddel i løbet af undersøgelsen
  • Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens evne til at overholde protokolkrav, forsøgspersonens velbefindende eller sikkerhed eller fortolkningen af ​​forsøgspersonens kliniske data.
  • Er gravid på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AX 250
Alle forsøgspersoner vil modtage AX 250 på MTTD etableret i 250-201, 300 mg administreret ugentligt ved ICV-infusion, der vil fortsætte i op til 240 uger.
Medicin: AX 250
Kimærisk fusion af rekombinant human alfa-N-acetylglucosaminidase og trunkeret human insulinlignende vækstfaktor 2 (rhNAGLU-IGF2)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Evaluer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af AX 250 administreret til op til 33 forsøgspersoner med MPS IIIB ved at vurdere antallet af deltagere med unormale kliniske laboratorieværdier og/eller bivirkninger relateret til behandlingen
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Hele studieperioden, op til 240 uger
Evaluering af virkningen af ​​langvarig AX 250-behandling på kognitiv funktion hos op til 33 patienter med MPS IIIB som vurderet ved udviklingskvotient (DQ)
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Hele studieperioden, op til 240 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer virkningen af ​​langvarig AX 250-behandling på kognitiv funktion hos op til 33 patienter med MPS IIIB som vurderet ved aldersækvivalent score (AEq)
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Aldersækvivalent score er afledt af neurokognitive tests (Bayley Scales of Infant Development, 3. udgave ELLER Kaufman Assessment battery for Children, 2. udgave)
Hele studieperioden, op til 240 uger
Karakteriser immunogenicitet som målt ved IgE-niveauer, dannelse af anti-AX 250, IGF1 og IGF2 antistoffer i cerebrospinalvæske (CSF) og serum.
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Hele studieperioden, op til 240 uger
Evaluer virkningen af ​​langvarig AX 250-behandling på heparansulfat-niveauer (HS) i cerebrospinalvæske (CSF), serum og urin.
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Hele studieperioden, op til 240 uger
Evaluer virkningen af ​​langvarig AX 250-behandling på hjernestruktur vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
Hele studieperioden, op til 240 uger
Evaluer virkningen af ​​langvarig AX 250-behandling på adaptiv funktion afledt af Vineland Adaptive Behavior Scales, 2. udgave (VABS-II)
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
VABS-II er et mål for adaptiv adfærd og kan bruges til at vurdere niveauet af forsøgspersoners funktionsevne i forskellige aldre. Skalaen går fra 0-4 (0 betyder aldrig udfører adfærden, og 4 betyder næsten altid udfører adfærden uafhængigt)
Hele studieperioden, op til 240 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Allievex Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. februar 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. januar 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2018

Først opslået (Faktiske)

21. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. januar 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AX 250-202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner