Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie przedłużenia leczenia mukopolisacharydozy typu IIIB

16 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Allievex Corporation

Wieloośrodkowe, wielonarodowe, rozszerzone badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia dokomorowego AX 250 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIB (MPS IIIB, zespół Sanfilippo typu B)

Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji AX 250 podawanego pacjentom z MPS IIIB przez wszczepiony zbiornik ICV i cewnik oraz ocena wpływu długotrwałego leczenia AX 250 na funkcje poznawcze u pacjentów z MPS IIIB. MPS IIIB oceniany na podstawie ilorazu rozwojowego (DQ).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Santiago de Compostela, Hiszpania
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clinico Universitario
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Kolumbia
      • Bogotá,, Kolumbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi ukończyć 48 tygodni w części 2 badania 250-201 i wpisać 250-202 w ciągu 8 tygodni od zakończenia badania
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda uczestnika, jeśli jest wymagana
  • Posiada zdolność do przestrzegania wymagań protokołu, w ocenie badacza
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym powinni praktykować prawdziwą abstynencję, rozumianą jako brak aktywności seksualnej, podczas badania i przez 6 miesięcy po zakończeniu badania (lub wycofaniu się z badania). Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, którzy są aktywni seksualnie i nie praktykują prawdziwej abstynencji, muszą podczas udziału w badaniu stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji.
  • Jeśli kobieta może zajść w ciążę, musi mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej i być gotowa na wykonanie dodatkowych testów ciążowych podczas badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Ma zarówno (1) poznawczy wynik AEq ≤ 18 miesięcy, jak i (2) wynik DQ ≤ 20
  • Zdaniem badacza włączenie się do badania nie przyniosłoby korzyści
  • Otrzymał komórkę macierzystą, terapię genową lub ERT (inną niż AX 250) z powodu MPS IIIB
  • Ma przeciwwskazania do neurochirurgii (np. wrodzona wada serca, ciężka niewydolność oddechowa lub zaburzenia krzepnięcia)
  • Ma przeciwwskazania do badania MRI (np. rozrusznik serca, fragment metalu lub chipa w oku lub zaciśnięcie tętniaka w mózgu)
  • Ma historię źle kontrolowanych zaburzeń napadowych
  • Jest podatny na powikłania po dokomorowym podaniu leków, w tym u pacjentów z wodogłowiem lub zastawkami komorowymi
  • Otrzymał jakikolwiek badany lek inny niż AX 250 w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową lub ma otrzymać dowolny badany lek w trakcie badania
  • Ma stan medyczny lub okoliczność łagodzącą, które w opinii badacza mogą zagrozić zdolności podmiotu do przestrzegania wymagań protokołu, dobrostanowi lub bezpieczeństwu podmiotu lub interpretowalności danych klinicznych podmiotu.
  • Jest w ciąży w dowolnym momencie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Siekiera 250
Wszyscy pacjenci otrzymają AX 250 w MTTD ustalonym w 250-201, 300 mg podawane co tydzień przez infuzję ICV, która będzie kontynuowana przez okres do 240 tygodni.
Lek: Siekiera 250
Chimeryczna fuzja rekombinowanej ludzkiej alfa-N-acetyloglukozaminidazy i skróconego ludzkiego insulinopodobnego czynnika wzrostu 2 (rhNAGLU-IGF2)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Oceń długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję AX 250 podawanego maksymalnie 33 pacjentom z MPS IIIB, oceniając liczbę uczestników z nieprawidłowymi wartościami badań laboratoryjnych i/lub zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Cały okres nauki, do 240 tygodni
Cały okres nauki, do 240 tygodni
Ocena wpływu długotrwałego leczenia AX 250 na funkcje poznawcze u maksymalnie 33 pacjentów z MPS IIIB według oceny ilorazu rozwojowego (DQ)
Ramy czasowe: Cały okres nauki, do 240 tygodni
Cały okres nauki, do 240 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić wpływ długotrwałego leczenia AX 250 na funkcje poznawcze u maksymalnie 33 pacjentów z MPS IIIB na podstawie oceny wieku (AEq)
Ramy czasowe: Cały okres nauki, do 240 tygodni
Wynik ekwiwalentu wieku pochodzi z testów neurokognitywnych (Bayley Scales of Infant Development, 3rd edition LUB bateria Kaufman Assessment for Children, 2nd edition)
Cały okres nauki, do 240 tygodni
Scharakteryzuj immunogenność mierzoną na podstawie poziomów IgE, tworzenia przeciwciał anty-AX 250, IGF1 i IGF2 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) i surowicy.
Ramy czasowe: Cały okres nauki, do 240 tygodni
Cały okres nauki, do 240 tygodni
Ocena wpływu długotrwałego leczenia AX 250 na poziomy siarczanu heparanu (HS) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF), surowicy i moczu.
Ramy czasowe: Cały okres nauki, do 240 tygodni
Cały okres nauki, do 240 tygodni
Ocena wpływu długotrwałego leczenia AX 250 na strukturę mózgu ocenianą za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Cały okres nauki, do 240 tygodni
Cały okres nauki, do 240 tygodni
Ocena wpływu długotrwałego leczenia AX 250 na funkcje adaptacyjne na podstawie Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda, wydanie 2 (VABS-II)
Ramy czasowe: Cały okres nauki, do 240 tygodni
VABS-II jest miarą zachowania adaptacyjnego i może służyć do oceny poziomu funkcjonowania osób w różnym wieku. Skala waha się od 0-4 (0 oznacza, że ​​nigdy nie wykonuje danego zachowania, a 4 oznacza, że ​​prawie zawsze wykonuje to zachowanie niezależnie)
Cały okres nauki, do 240 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Allievex Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AX 250-202

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu IIIB

Badania kliniczne na Siekiera 250

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj