Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar uitbreiding van de behandeling van mucopolysaccharidose type IIIB

16 januari 2023 bijgewerkt door: Allievex Corporation

Een multicenter, multinationaal, uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intracerebroventriculaire AX 250 te evalueren bij patiënten met mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo-syndroom type B)

De primaire doelstellingen van deze studie zijn het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AX 250 toegediend aan proefpersonen met MPS IIIB door een geïmplanteerd ICV-reservoir en katheter en het evalueren van de impact van langdurige behandeling met AX 250 op de cognitieve functie bij patiënten met MPS IIIB zoals beoordeeld door ontwikkelingsquotiënt (DQ).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Colombia
      • Bogotá,, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Spanje
      • Santiago de Compostela, Spanje
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital Pittburgh

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet 48 weken hebben voltooid in deel 2 van studie 250-201 en binnen 8 weken na voltooiing van de studie naar 250-202 gaan
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd en toestemming van de proefpersoon, indien vereist
  • Heeft het vermogen om te voldoen aan protocolvereisten, naar de mening van de onderzoeker
  • Mannetjes en vrouwtjes die in de reproductieve leeftijd zijn, dienen echte onthouding te betrachten, gedefinieerd als geen seksuele activiteit, tijdens het onderzoek en gedurende 6 maanden nadat het onderzoek is voltooid (of na beëindiging van het onderzoek). Als ze seksueel actief zijn en geen echte onthouding beoefenen, moeten mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken tijdens hun deelname aan het onderzoek.
  • Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd een negatieve zwangerschapstest moet hebben tijdens het screeningsbezoek en bereid is om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft zowel (1) een cognitieve AEq-score ≤ 18 maanden, als (2) een DQ-score ≤ 20
  • Zou volgens de onderzoeker geen baat hebben bij deelname aan het onderzoek
  • Heeft stamceltherapie, gentherapie of ERT (anders dan AX 250) gekregen voor MPS IIIB
  • Heeft contra-indicaties voor neurochirurgie (bijv. aangeboren hartaandoening, ernstige ademhalingsstoornis of stollingsafwijkingen)
  • Heeft contra-indicaties voor MRI-scans (bijv. Pacemaker, metalen fragment of chip in het oog of aneurysmaclip in de hersenen)
  • Heeft een voorgeschiedenis van slecht gecontroleerde epilepsie
  • Is vatbaar voor complicaties door intraventriculaire toediening van geneesmiddelen, inclusief patiënten met hydrocephalus of ventriculaire shunts
  • Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het basislijnbezoek andere onderzoeksmedicatie dan AX 250 gekregen of staat gepland om in de loop van het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel te krijgen
  • Heeft een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan protocolvereisten, het welzijn of de veiligheid van de proefpersoon, of de interpreteerbaarheid van de klinische gegevens van de proefpersoon in gevaar kan brengen.
  • Is op enig moment tijdens het onderzoek zwanger

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BIJL 250
Alle proefpersonen zullen AX 250 ontvangen op de MTTD die is vastgesteld in 250-201, 300 mg wekelijks toegediend via een ICV-infuus dat tot 240 weken zal duren.
Geneesmiddel: BIJL 250
Chimere fusie van recombinant humaan alfa-N-acetylglucosaminidase en afgeknotte humane insulineachtige groeifactor 2 (rhNAGLU-IGF2)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AX 250 toegediend aan maximaal 33 proefpersonen met MPS IIIB door het aantal deelnemers te beoordelen met abnormale klinische laboratoriumwaarden en/of bijwerkingen die verband houden met de behandeling
Tijdsspanne: Gehele studieperiode, tot 240 weken
Gehele studieperiode, tot 240 weken
Evaluatie van de impact van langdurige AX 250-behandeling op de cognitieve functie bij maximaal 33 patiënten met MPS IIIB, beoordeeld aan de hand van ontwikkelingsquotiënt (DQ)
Tijdsspanne: Gehele studieperiode, tot 240 weken
Gehele studieperiode, tot 240 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de impact van langdurige AX 250-behandeling op de cognitieve functie bij maximaal 33 patiënten met MPS IIIB, beoordeeld aan de hand van een leeftijdsequivalentscore (AEq)
Tijdsspanne: Gehele studieperiode, tot 240 weken
Leeftijdsequivalentscore is afgeleid van neurocognitieve tests (Bayley Scales of Infant Development, 3e editie OF Kaufman Assessment battery for Children, 2e editie)
Gehele studieperiode, tot 240 weken
Karakteriseer immunogeniciteit zoals gemeten door IgE-niveaus, vorming van anti-AX 250-, IGF1- en IGF2-antilichamen in cerebrospinale vloeistof (CSF) en serum.
Tijdsspanne: Gehele studieperiode, tot 240 weken
Gehele studieperiode, tot 240 weken
Evalueer de impact van langdurige AX 250-behandeling op heparansulfaat (HS) -spiegels in cerebrospinale vloeistof (CSF), serum en urine.
Tijdsspanne: Gehele studieperiode, tot 240 weken
Gehele studieperiode, tot 240 weken
Evalueer de impact van langdurige AX 250-behandeling op de hersenstructuur, beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Gehele studieperiode, tot 240 weken
Gehele studieperiode, tot 240 weken
Evalueer de impact van langdurige AX 250-behandeling op adaptieve functie afgeleid van de Vineland Adaptive Behavior Scales, 2e editie (VABS-II)
Tijdsspanne: Gehele studieperiode, tot 240 weken
VABS-II is een maat voor adaptief gedrag en kan worden gebruikt om het niveau van functioneren van proefpersonen op verschillende leeftijden te beoordelen. Schaal loopt van 0-4 (0 betekent dat het gedrag nooit wordt uitgevoerd, en 4 betekent dat het gedrag bijna altijd onafhankelijk wordt uitgevoerd)
Gehele studieperiode, tot 240 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Allievex Corporation

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 februari 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AX 250-202

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren