Uno studio di estensione del trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIB
16 gennaio 2023 aggiornato da: Allievex Corporation
Uno studio di estensione multicentrico, multinazionale per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'AX 250 intracerebroventricolare in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB, sindrome di Sanfilippo di tipo B)
Gli obiettivi primari di questo studio sono valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di AX 250 somministrato a soggetti con MPS IIIB mediante un serbatoio e un catetere ICV impiantati e valutare l'impatto del trattamento a lungo termine con AX 250 sulla funzione cognitiva in pazienti con MPS IIIB come valutato dal quoziente di sviluppo (DQ).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bogotá,, Colombia
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
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Hamburg, Germania
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Santiago de Compostela, Spagna
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
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Ankara, Tacchino
- Gazi University Faculty of Medicine
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Taipei, Taiwan
- MacKay Memorial Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 secondo a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve aver completato 48 settimane nella Parte 2 dello Studio 250-201 ed inserire 250-202 entro 8 settimane dal completamento dello studio
- Consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e assenso del soggetto, se richiesto
- Ha la capacità di rispettare i requisiti del protocollo, secondo l'opinione dello sperimentatore
- I maschi e le femmine in età riproduttiva devono praticare la vera astinenza, definita come nessuna attività sessuale, durante lo studio e per 6 mesi dopo il completamento dello studio (o il ritiro dallo studio). Se sessualmente attivi e non praticanti la vera astinenza, i maschi e le femmine in età riproduttiva devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio.
- Se donna in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo alla visita di screening ed essere disposta a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
Criteri di esclusione:
- Ha entrambi (1) un punteggio AEq cognitivo ≤ 18 mesi e (2) un punteggio DQ ≤ 20
- Secondo l'opinione dello sperimentatore, non trarrebbe beneficio dall'arruolamento nello studio
- Ha ricevuto cellule staminali, terapia genica o ERT (diverso da AX 250) per MPS IIIB
- Ha controindicazioni per la neurochirurgia (p. es., cardiopatie congenite, grave insufficienza respiratoria o anomalie della coagulazione)
- Ha controindicazioni per le scansioni MRI (p. es., pacemaker cardiaco, frammento di metallo o chip nell'occhio o clip di aneurisma nel cervello)
- Ha una storia di disturbo convulsivo scarsamente controllato
- È soggetto a complicazioni dovute alla somministrazione di farmaci intraventricolari, compresi i pazienti con idrocefalo o shunt ventricolari
- Ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale diverso da AX 250 entro 30 giorni prima della visita di riferimento o è programmato per ricevere qualsiasi farmaco sperimentale durante il corso dello studio
- Ha una condizione medica o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del soggetto di rispettare i requisiti del protocollo, il benessere o la sicurezza del soggetto o l'interpretazione dei dati clinici del soggetto.
- È incinta in qualsiasi momento durante lo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: AX 250
Tutti i soggetti riceveranno AX 250 all'MTTD stabilito in 250-201, 300 mg somministrati settimanalmente mediante infusione di ICV che continuerà fino a 240 settimane.
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Fusione chimerica di alfa-N-acetilglucosaminidasi umana ricombinante e fattore di crescita insulino-simile umano troncato 2 (rhNAGLU-IGF2)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di AX 250 somministrato a un massimo di 33 soggetti con MPS IIIB valutando il numero di partecipanti con valori di laboratorio clinici anomali e/o eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Valutazione dell'impatto del trattamento a lungo termine con AX 250 sulla funzione cognitiva in un massimo di 33 pazienti con MPS IIIB come valutato dal quoziente di sviluppo (DQ)
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l'impatto del trattamento a lungo termine con AX 250 sulla funzione cognitiva in un massimo di 33 pazienti con MPS IIIB come valutato dal punteggio equivalente all'età (AEq)
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Il punteggio equivalente all'età è derivato dai test neurocognitivi (Bayley Scales of Infant Development, 3a edizione OPPURE Kaufman Assessment battery for Children, 2a edizione)
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Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Caratterizzare l'immunogenicità misurata dai livelli di IgE, la formazione di anticorpi anti-AX 250, IGF1 e IGF2 nel liquido cerebrospinale (CSF) e nel siero.
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Valutare l'impatto del trattamento a lungo termine con AX 250 sui livelli di eparan solfato (HS) nel liquido cerebrospinale (CSF), nel siero e nelle urine.
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Valutare l'impatto del trattamento a lungo termine con AX 250 sulla struttura cerebrale valutata mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Valutare l'impatto del trattamento AX 250 a lungo termine sulla funzione adattativa derivato dalle Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd edition (VABS-II)
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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VABS-II è una misura del comportamento adattivo e può essere utilizzato per valutare il livello di funzionamento dei soggetti a varie età.
La scala varia da 0 a 4 (il significato di 0 non esegue mai il comportamento e il significato di 4 esegue quasi sempre il comportamento in modo indipendente)
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Intero periodo di studio, fino a 240 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 febbraio 2018
Completamento primario (Anticipato)
1 gennaio 2025
Completamento dello studio (Anticipato)
1 febbraio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 marzo 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 dicembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
21 dicembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 gennaio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 gennaio 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AX 250-202
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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