Une étude d'extension du traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIB
16 janvier 2023 mis à jour par: Allievex Corporation
Une étude d'extension multicentrique et multinationale pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'AX 250 intracérébroventriculaire chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB, syndrome de Sanfilippo de type B)
Les principaux objectifs de cette étude sont d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme d'AX 250 administré à des sujets atteints de MPS IIIB par un réservoir et un cathéter ICV implantés et d'évaluer l'impact d'un traitement à long terme par AX 250 sur la fonction cognitive chez des patients atteints de MPS IIIB. MPS IIIB tel qu'évalué par le quotient de développement (QD).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
20
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Hamburg, Allemagne
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
-
Bogotá,, Colombie
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
-
-
-
-
-
Santiago de Compostela, Espagne
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
-
-
-
-
London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Taipei, Taïwan
- MacKay Memorial Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turquie
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 seconde à 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Doit avoir terminé 48 semaines dans la partie 2 de l'étude 250-201 et entrer 250-202 dans les 8 semaines suivant la fin de l'étude
- Consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal et consentement du sujet, si nécessaire
- A la capacité de se conformer aux exigences du protocole, de l'avis de l'investigateur
- Les hommes et les femmes en âge de procréer doivent pratiquer une véritable abstinence, définie comme aucune activité sexuelle, pendant l'étude et pendant 6 mois après la fin de l'étude (ou le retrait de l'étude). S'ils sont sexuellement actifs et ne pratiquent pas une véritable abstinence, les hommes et les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception très efficace lors de leur participation à l'étude.
- Si une femme en âge de procréer, doit avoir un test de grossesse négatif lors de la visite de dépistage et être disposée à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude.
Critère d'exclusion:
- A à la fois (1) un score cognitif AEq ≤ 18 mois et (2) un score DQ ≤ 20
- Ne bénéficierait pas de l'inscription à l'étude de l'avis de l'investigateur
- A reçu des cellules souches, une thérapie génique ou une ERT (autre que AX 250) pour MPS IIIB
- Présente des contre-indications à la neurochirurgie (p. ex., cardiopathie congénitale, insuffisance respiratoire grave ou anomalies de la coagulation)
- A des contre-indications pour les examens IRM (p. ex., stimulateur cardiaque, fragment ou puce métallique dans l'œil, ou clip d'anévrisme dans le cerveau)
- A des antécédents de troubles épileptiques mal contrôlés
- Est sujet aux complications de l'administration de médicaments intraventriculaires, y compris les patients atteints d'hydrocéphalie ou de shunts ventriculaires
- A reçu un médicament expérimental autre que l'AX 250 dans les 30 jours précédant la visite de référence ou doit recevoir un médicament expérimental au cours de l'étude
- A une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la capacité du sujet à se conformer aux exigences du protocole, le bien-être ou la sécurité du sujet, ou l'interprétabilité des données cliniques du sujet.
- Est enceinte à tout moment de l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: AX 250
Tous les sujets recevront AX 250 au MTTD établi en 250-201, 300 mg administrés par semaine par perfusion ICV qui se poursuivra jusqu'à 240 semaines.
|
Fusion chimère de l'alpha-N-acétylglucosaminidase humaine recombinante et du facteur de croissance 2 analogue à l'insuline humain tronqué (rhNAGLU-IGF2)
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'AX 250 administré chez jusqu'à 33 sujets atteints de MPS IIIB en évaluant le nombre de participants présentant des valeurs de laboratoire cliniques anormales et/ou des événements indésirables liés au traitement
Délai: Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
|
Évaluer l'impact d'un traitement à long terme par AX 250 sur la fonction cognitive chez jusqu'à 33 patients atteints de MPS IIIB, tel qu'évalué par le quotient de développement (QD)
Délai: Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Évaluer l'impact d'un traitement à long terme par AX 250 sur la fonction cognitive chez jusqu'à 33 patients atteints de MPS IIIB, tel qu'évalué par le score d'équivalence d'âge (AEq)
Délai: Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
Le score d'équivalence d'âge est dérivé de tests neurocognitifs (Bayley Scales of Infant Development, 3e édition OU Kaufman Assessment battery for Children, 2e édition)
|
Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
|
Caractériser l'immunogénicité telle que mesurée par les niveaux d'IgE, la formation d'anticorps anti-AX 250, IGF1 et IGF2 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le sérum.
Délai: Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
|
|
Évaluer l'impact d'un traitement à long terme par AX 250 sur les niveaux de sulfate d'héparane (HS) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR), le sérum et l'urine.
Délai: Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
|
|
Évaluer l'impact d'un traitement à long terme par AX 250 sur la structure cérébrale évaluée par imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
|
|
Évaluer l'impact du traitement à long terme AX 250 sur la fonction adaptative dérivée des échelles de comportement adaptatif de Vineland, 2e édition (VABS-II)
Délai: Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
Le VABS-II est une mesure du comportement adaptatif et peut être utilisé pour évaluer le niveau de fonctionnement des sujets à différents âges.
L'échelle va de 0 à 4 (0 signifiant qu'il n'exécute jamais le comportement et 4 signifie qu'il exécute presque toujours le comportement indépendamment)
|
Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 février 2018
Achèvement primaire (Anticipé)
1 janvier 2025
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 février 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 mars 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 décembre 2018
Première publication (Réel)
21 décembre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 janvier 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 janvier 2023
Dernière vérification
1 octobre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AX 250-202
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .