Um estudo de extensão do tratamento da mucopolissacaridose tipo IIIB
16 de janeiro de 2023 atualizado por: Allievex Corporation
Um estudo de extensão multicêntrico e multinacional para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do AX 250 intracerebroventricular em pacientes com mucopolissacaridose tipo IIIB (MPS IIIB, síndrome de Sanfilippo tipo B)
Os objetivos principais deste estudo são avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do AX 250 administrado a indivíduos com MPS IIIB por um reservatório e cateter ICV implantado e avaliar o impacto do tratamento AX 250 a longo prazo na função cognitiva em pacientes com MPS IIIB avaliada pelo quociente de desenvolvimento (DQ).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Bogotá,, Colômbia
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
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Santiago de Compostela, Espanha
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
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Ankara, Peru
- Gazi University Faculty of Medicine
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Taipei, Taiwan
- MacKay Memorial Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter completado 48 semanas na Parte 2 do Estudo 250-201 e entrar no 250-202 dentro de 8 semanas após a conclusão do estudo
- Consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal e consentimento do sujeito, se necessário
- Tem a capacidade de cumprir os requisitos do protocolo, na opinião do investigador
- Homens e mulheres em idade reprodutiva devem praticar abstinência verdadeira, definida como nenhuma atividade sexual, durante o estudo e por 6 meses após a conclusão do estudo (ou retirada do estudo). Se forem sexualmente ativos e não praticarem abstinência verdadeira, homens e mulheres em idade reprodutiva devem usar um método contraceptivo altamente eficaz enquanto participam do estudo.
- Se for mulher com potencial para engravidar, deve ter um teste de gravidez negativo na visita de triagem e estar disposta a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Tem (1) uma pontuação AEq cognitiva ≤ 18 meses e (2) uma pontuação DQ ≤ 20
- Não se beneficiaria de se inscrever no estudo na opinião do investigador
- Recebeu células-tronco, terapia genética ou TRE (exceto AX 250) para MPS IIIB
- Tem contra-indicações para neurocirurgia (por exemplo, doença cardíaca congênita, insuficiência respiratória grave ou anormalidades de coagulação)
- Tem contra-indicações para exames de ressonância magnética (por exemplo, marca-passo cardíaco, fragmento de metal ou chip no olho ou clipe de aneurisma no cérebro)
- Tem um histórico de distúrbio convulsivo mal controlado
- É propenso a complicações decorrentes da administração intraventricular de medicamentos, incluindo pacientes com hidrocefalia ou shunts ventriculares
- Recebeu qualquer medicamento experimental que não seja o AX 250 dentro de 30 dias antes da visita inicial ou está programado para receber qualquer medicamento experimental durante o estudo
- Tem uma condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, pode comprometer a capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do protocolo, o bem-estar ou a segurança do sujeito ou a interpretabilidade dos dados clínicos do sujeito.
- Está grávida em qualquer momento durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: AX 250
Todos os indivíduos receberão AX 250 no MTTD estabelecido em 250-201, 300mg administrado semanalmente por infusão ICV que continuará por até 240 semanas.
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Fusão quimérica de alfa-N-acetilglucosaminidase humana recombinante e fator de crescimento 2 semelhante à insulina humana truncada (rhNAGLU-IGF2)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Avalie a segurança e tolerabilidade a longo prazo do AX 250 administrado em até 33 indivíduos com MPS IIIB, avaliando o número de participantes com valores laboratoriais clínicos anormais e/ou eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: Período de estudo completo, até 240 semanas
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Período de estudo completo, até 240 semanas
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Avaliando o impacto do tratamento de longo prazo com AX 250 na função cognitiva em até 33 pacientes com MPS IIIB, conforme avaliado pelo quociente de desenvolvimento (DQ)
Prazo: Período de estudo completo, até 240 semanas
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Período de estudo completo, até 240 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie o impacto do tratamento de longo prazo com AX 250 na função cognitiva em até 33 pacientes com MPS IIIB, conforme avaliado pelo escore equivalente à idade (AEq)
Prazo: Período de estudo completo, até 240 semanas
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A pontuação equivalente à idade é derivada de testes neurocognitivos (Bayley Scales of Infant Development, 3ª edição OU Kaufman Assessment battery for Children, 2ª edição)
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Período de estudo completo, até 240 semanas
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Caracterizar a imunogenicidade medida pelos níveis de IgE, formação de anticorpos anti-AX 250, IGF1 e IGF2 no líquido cefalorraquidiano (LCR) e soro.
Prazo: Período de estudo completo, até 240 semanas
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Período de estudo completo, até 240 semanas
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Avaliar o impacto do tratamento a longo prazo com AX 250 nos níveis de sulfato de heparan (HS) no líquido cefalorraquidiano (LCR), soro e urina.
Prazo: Período de estudo completo, até 240 semanas
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Período de estudo completo, até 240 semanas
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Avalie o impacto do tratamento de longo prazo com AX 250 na estrutura cerebral avaliada por ressonância magnética (MRI)
Prazo: Período de estudo completo, até 240 semanas
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Período de estudo completo, até 240 semanas
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Avalie o impacto do tratamento de longo prazo com AX 250 na função adaptativa derivada das Escalas de Comportamento Adaptativo de Vineland, 2ª edição (VABS-II)
Prazo: Período de estudo completo, até 240 semanas
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A VABS-II é uma medida de comportamento adaptativo e pode ser usada para avaliar o nível de funcionamento de indivíduos em várias idades.
A escala varia de 0 a 4 (0 significa que nunca realiza o comportamento e 4 significa que quase sempre realiza o comportamento de forma independente)
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Período de estudo completo, até 240 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de fevereiro de 2018
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de março de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de dezembro de 2018
Primeira postagem (Real)
21 de dezembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de janeiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de janeiro de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AX 250-202
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .