Studie prodloužení léčby mukopolysacharidózy typu IIIB
16. ledna 2023 aktualizováno: Allievex Corporation
Multicentrická, nadnárodní, rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti intracerebroventrikulárního AX 250 u pacientů s mukopolysacharidózou typu IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo syndrom typu B)
Primárními cíli této studie je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost AX 250 podávaného subjektům s MPS IIIB pomocí implantovaného ICV rezervoáru a katétru a zhodnotit dopad dlouhodobé léčby AX 250 na kognitivní funkce u pacientů s MPS IIIB podle vývojového kvocientu (DQ).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bogotá,, Kolumbie
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan
- MacKay Memorial Children's Hospital
-
-
-
-
-
Santiago de Compostela, Španělsko
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Musí absolvovat 48 týdnů v části 2 studie 250-201 a zadat 250-202 do 8 týdnů od ukončení studie
- Písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce a souhlas subjektu, je-li vyžadován
- Má schopnost vyhovět požadavkům protokolu podle názoru zkoušejícího
- Muži a ženy, kteří jsou v reprodukčním věku, by měli během studie a po dobu 6 měsíců po dokončení studie (nebo odstoupení ze studie) praktikovat skutečnou abstinenci, definovanou jako žádná sexuální aktivita. Pokud jsou sexuálně aktivní a nepraktikují skutečnou abstinenci, musí muži a ženy v reprodukčním věku při účasti ve studii používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.
- Pokud je žena ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test při screeningové návštěvě a musí být ochotna podstoupit další těhotenské testy během studie.
Kritéria vyloučení:
- Má jak (1) kognitivní skóre AEq ≤ 18 měsíců, tak (2) skóre DQ ≤ 20
- Podle názoru zkoušejícího by zařazení do studie neprospělo
- Podstoupil kmenové buňky, genovou terapii nebo ERT (jinou než AX 250) pro MPS IIIB
- Má kontraindikace pro neurochirurgii (např. vrozená srdeční vada, těžká respirační porucha nebo abnormality srážení krve)
- Má kontraindikace pro vyšetření magnetickou rezonancí (např. kardiostimulátor, kovový fragment nebo čip v oku nebo klip aneuryzmatu v mozku)
- Má v anamnéze špatně kontrolovanou záchvatovou poruchu
- Je náchylný ke komplikacím z intraventrikulárního podávání léků, včetně pacientů s hydrocefalem nebo komorovými zkraty
- Dostal jakoukoli jinou hodnocenou medikaci než AX 250 během 30 dnů před základní návštěvou nebo je naplánováno, že bude dostávat jakýkoli zkoumaný lék v průběhu studie
- Má zdravotní stav nebo polehčující okolnosti, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit schopnost subjektu vyhovět požadavkům protokolu, jeho pohodu nebo bezpečnost nebo interpretovatelnost klinických údajů subjektu.
- Je těhotná kdykoli během studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: AX 250
Všichni jedinci dostanou AX 250 v MTTD stanoveném v 250-201, 300 mg podávaných týdně ICV infuzí, která bude pokračovat po dobu až 240 týdnů.
|
Chimérická fúze rekombinantní lidské alfa-N-acetylglukosaminidázy a zkráceného lidského inzulínu podobného růstového faktoru 2 (rhNAGLU-IGF2)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost AX 250 podávaného až 33 subjektům s MPS IIIB posouzením počtu účastníků s abnormálními klinickými laboratorními hodnotami a/nebo nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
|
Celé období studia, až 240 týdnů
|
|
Hodnocení vlivu dlouhodobé léčby AX 250 na kognitivní funkce až u 33 pacientů s MPS IIIB podle vývojového kvocientu (DQ)
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
|
Celé období studia, až 240 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte dopad dlouhodobé léčby AX 250 na kognitivní funkce až u 33 pacientů s MPS IIIB podle skóre ekvivalentního věku (AEq)
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
|
Věkové ekvivalentní skóre je odvozeno z neurokognitivních testů (Bayley Scales of Infant Development, 3. vydání NEBO Kaufmanova hodnotící baterie pro děti, 2. vydání)
|
Celé období studia, až 240 týdnů
|
|
Charakterizujte imunogenicitu měřenou hladinami IgE, tvorbou protilátek anti-AX 250, IGF1 a IGF2 v mozkomíšním moku (CSF) a séru.
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
|
Celé období studia, až 240 týdnů
|
|
|
Vyhodnoťte dopad dlouhodobé léčby AX 250 na hladiny heparan sulfátu (HS) v mozkomíšním moku (CSF), séru a moči.
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
|
Celé období studia, až 240 týdnů
|
|
|
Zhodnoťte dopad dlouhodobé léčby AX 250 na strukturu mozku hodnocenou magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
|
Celé období studia, až 240 týdnů
|
|
|
Vyhodnoťte dopad dlouhodobé léčby AX 250 na adaptivní funkce odvozené z Vineland Adaptive Behavior Scales, 2. vydání (VABS-II)
Časové okno: Celé období studia, až 240 týdnů
|
VABS-II je měřítkem adaptivního chování a lze jej použít k posouzení úrovně fungování subjektů v různém věku.
Stupnice se pohybuje od 0 do 4 (0 znamená, že nikdy neprovede chování a 4 znamená, že téměř vždy provede chování nezávisle)
|
Celé období studia, až 240 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. února 2018
Primární dokončení (Očekávaný)
1. ledna 2025
Dokončení studie (Očekávaný)
1. února 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. března 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
21. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. ledna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. ledna 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AX 250-202
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .