Un estudio de extensión del tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB
16 de enero de 2023 actualizado por: Allievex Corporation
Un estudio de extensión multicéntrico y multinacional para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de AX 250 intracerebroventricular en pacientes con mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS IIIB, síndrome de Sanfilippo tipo B)
Los objetivos principales de este estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de AX 250 administrado a sujetos con MPS IIIB mediante un reservorio y catéter ICV implantados y evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con AX 250 sobre la función cognitiva en pacientes con MPS IIIB según lo evaluado por el cociente de desarrollo (DQ).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Bogotá,, Colombia
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
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Santiago de Compostela, España
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital Pittburgh
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Ankara, Pavo
- Gazi University Faculty of Medicine
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
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Taipei, Taiwán
- MacKay Memorial Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe haber completado 48 semanas en la Parte 2 del Estudio 250-201 e ingresar 250-202 dentro de las 8 semanas posteriores a la finalización del estudio
- Consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal y asentimiento del sujeto, si es necesario
- Tiene la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo, en opinión del investigador.
- Los hombres y mujeres en edad reproductiva deben practicar una verdadera abstinencia, definida como ausencia de actividad sexual, durante el estudio y durante los 6 meses posteriores a la finalización del estudio (o la retirada del estudio). Si son sexualmente activos y no practican la verdadera abstinencia, los hombres y mujeres en edad reproductiva deben usar un método anticonceptivo altamente efectivo mientras participan en el estudio.
- Si es una mujer en edad fértil, debe tener una prueba de embarazo negativa en la visita de selección y estar dispuesta a hacerse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.
Criterio de exclusión:
- Tiene (1) una puntuación cognitiva AEq ≤ 18 meses y (2) una puntuación DQ ≤ 20
- No se beneficiaría de participar en el estudio en opinión del investigador
- Ha recibido terapia de células madre, génica o ERT (que no sea AX 250) para MPS IIIB
- Tiene contraindicaciones para la neurocirugía (p. ej., cardiopatía congénita, insuficiencia respiratoria grave o anomalías de la coagulación)
- Tiene contraindicaciones para las resonancias magnéticas (p. ej., marcapasos cardíaco, fragmento de metal o chip en el ojo, o clip de aneurisma en el cerebro)
- Tiene antecedentes de trastorno convulsivo mal controlado
- Es propenso a complicaciones por la administración intraventricular de fármacos, incluidos pacientes con hidrocefalia o derivaciones ventriculares.
- Ha recibido cualquier medicamento en investigación que no sea AX 250 dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial o está programado para recibir cualquier medicamento en investigación durante el transcurso del estudio.
- Tiene una condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, podría comprometer la capacidad del sujeto para cumplir con los requisitos del protocolo, el bienestar o la seguridad del sujeto, o la interpretabilidad de los datos clínicos del sujeto.
- Está embarazada en cualquier momento durante el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: HACHA 250
Todos los sujetos recibirán AX 250 en el MTTD establecido en 250-201, 300 mg administrados semanalmente mediante infusión ICV que continuará hasta 240 semanas.
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Fusión quimérica de alfa-N-acetilglucosaminidasa humana recombinante y factor de crecimiento 2 similar a la insulina humana truncada (rhNAGLU-IGF2)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de AX 250 administrado en hasta 33 sujetos con MPS IIIB evaluando el número de participantes con valores anormales de laboratorio clínico y/o eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Evaluación del impacto del tratamiento a largo plazo con AX 250 sobre la función cognitiva en hasta 33 pacientes con MPS IIIB según la evaluación del cociente de desarrollo (DQ)
Periodo de tiempo: Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con AX 250 en la función cognitiva en hasta 33 pacientes con MPS IIIB según la evaluación de la puntuación equivalente a la edad (AEq)
Periodo de tiempo: Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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La puntuación equivalente a la edad se deriva de las pruebas neurocognitivas (Bayley Scales of Infant Development, 3.ª edición O Kaufman Assessment battery for Children, 2.ª edición)
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Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Caracterizar la inmunogenicidad medida por los niveles de IgE, formación de anticuerpos anti-AX 250, IGF1 e IGF2 en líquido cefalorraquídeo (LCR) y suero.
Periodo de tiempo: Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con AX 250 en los niveles de heparán sulfato (HS) en líquido cefalorraquídeo (LCR), suero y orina.
Periodo de tiempo: Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con AX 250 en la estructura cerebral evaluada mediante resonancia magnética nuclear (RMN)
Periodo de tiempo: Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con AX 250 en la función adaptativa derivado de las Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland, 2.ª edición (VABS-II)
Periodo de tiempo: Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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VABS-II es una medida del comportamiento adaptativo y se puede utilizar para evaluar el nivel de funcionamiento de los sujetos a distintas edades.
La escala va de 0 a 4 (0 significa que nunca realiza el comportamiento y 4 significa que casi siempre realiza el comportamiento de forma independiente)
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Todo el período de estudio, hasta 240 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Monitor, MD, Allievex Corporation
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de febrero de 2018
Finalización primaria (Anticipado)
1 de enero de 2025
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de febrero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de marzo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de diciembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
21 de diciembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de enero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de enero de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AX 250-202
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .