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GHDの小児における毎週の治療負担と毎日の成長ホルモン注射に対する患者の認識

2021年10月12日 更新者：Pfizer

成長ホルモン欠乏症の小児における毎週の成長ホルモン（ソマトロゴン）と毎日の成長ホルモン（ジェノトロピン（登録済み））注射の使用による治療負荷の被験者の認識を評価する第3相、無作為化、マルチセンター、非盲検、クロスオーバー研究

これは、毎日の成長ホルモン注射レジメン（ジェノトロピン）と比較して、毎週の成長ホルモン注射レジメン（ソマトロゴン）の治療負担を評価する、非盲検ランダム化24週間クロスオーバー試験です。 毎日のジェノトロピンによる治療で安定している成長ホルモン欠乏症の約90人の子供が登録されます.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

被験者は、毎日のジェノトロピンによる12週間の継続治療に続いて毎週のソマトロゴンによる12週間の治療、または毎週のソマトロゴンによる12週間の治療に続いて毎日のジェノトロピンによる12週間の治療のいずれかの2つのシーケンスのいずれかに無作為化されます。 被験者は、ベースライン、6、12、18、および24週目に研究訪問を受けます。 被験者はまた、各治療期間が開始してから8〜12日後（1週目および13週目）に電話でフォローアップされます。 被験者および介護者（Dyadとして）は、ベースライン時および各12週間の治療期間の終わりに治療負担を評価するアンケートに記入します。 すべての被験者/介護者は、28週目にフォローアップの電話を受けます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

87

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Centennial、Colorado、アメリカ、80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
      • Greenwood Village、Colorado、アメリカ、80111
        • Pediatric Endocrine Associates, PC
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Biomedical Research
      • Pensacola、Florida、アメリカ、32514
        • Nemours Children's Clinic
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • Shriners Hospitals for Children
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • IU Health Pharmacy
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Children's Health Center
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London、イギリス、SW17 0QT
        • St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、SW17 0RE
        • St. Georges University Hospital NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、WC1N 1EH
        • The Institute of Child Health, University College London
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • NIHR Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • スロバキア
      • Bratislava、スロバキア、833 40
        • Nemocnicna Lekaren Nudch
      • Bratislava、スロバキア、833 40
        • Národný ústav detských chorôb, Detská klinika
      • Kosice、スロバキア、040 11
        • Detská fakultná nemocnica Košice Klinika detí a dorastu LF UPJŠ a DFN
      • Kosice、スロバキア、040 11
        • Nemocnica lekaren DFN Kosice, Klinika deti a dorastu
  • チェコ
      • Brno、チェコ、61300
        • Fakultni nemocnice Brno, Pediatricka Klinika
      • Brno、チェコ、61300
        • Nemocnicni lekarna FN Brno
      • Praha 5、チェコ、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole, Pediatricka klinika 2.LF UK a FN Motol
      • Praha 5、チェコ、150 06
        • Nemocnicni lekarna FN Motol
  • ブルガリア
      • Varna、ブルガリア、9010
        • First Pediatric Clinic UMHAT "St. Marina" EAD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 3歳以上のお子様
  2. -現在、Genotropin Pen®、Genotropin GoQuick Pen®、HumatroPen® (アメリカ合衆国 [USA] のみ)、または Omnitrope® Pen (USA のみ) のいずれかで治療を受けており、3 か月以上であり、安定した用量 (±10%) に準拠しています。 ) スクリーニングの少なくとも 3 か月前。
  3. IGF I SDS < 2.
  4. 他の視床下部下垂体軸（HPA）ホルモン欠乏症および/または尿崩症のホルモン補充療法を受けている被験者は、治験責任医師が決定したように、最適化された安定した治療計画を少なくとも3か月前にスクリーニングする必要があります。

除外基準

  1. -白血病、リンパ腫、肉腫またはその他の癌の病歴。
  2. 放射線療法または化学療法の既往。
  3. 心理社会的小人症の子供。
  4. 在胎週数に対して小さく生まれた子供 (SGA) - 出生時体重および/または出生時の体長が在胎週数の SDS 2 未満。
  5. コントロールされていない原発性甲状腺機能低下症やくる病など、低身長のその他の原因。
  6. ターナー症候群、ラロン症候群、ヌーナン症候群、プラダー ウィリー症候群、ラッセル シルバー症候群、低身長ホメオボックス (SHOX) 変異/欠失または骨格異形成を含む染色体異常。
  7. Genotropin® Pen、Genotropin GoQuick®、HumatroPen® (米国のみ)、または Omnitrope® Pen (米国のみ) 以外の定期的な毎日または毎週の注射薬による治療。
  8. 真性糖尿病。
  9. ジェノトロピン MiniQuick による現在の治療。
  10. -長時間作用型hGH製剤への曝露歴。
  11. -既知または疑われるヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性患者、または後天性免疫不全症候群（AIDS）または結核などの進行性疾患の患者。
  12. 薬物、物質、またはアルコールの乱用。
  13. -薬の成分に対する既知の過敏症。
  14. -妊娠中の女性の被験者;授乳中の女性被験者; -このプロトコルで概説されているように、研究期間中および治験薬の最終投与後少なくとも28日間、非常に効果的な避妊方法を使用したくない、または使用できない妊娠可能な男性被験者および出産の可能性のある女性被験者。
  15. -最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮または行動を含むその他の急性または慢性の医学的または精神医学的状態 研究への参加または治験薬の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性がある実験室の異常、および、治験責任医師の判断により、被験者がこの研究に参加するのに不適切になる場合があります。
  16. 研究の実施に直接関与する治験責任医師の施設スタッフメンバーとその家族、治験責任医師の監督下にある治験施設のスタッフメンバー、または治験の実施に直接関与する家族を含むファイザーの従業員である被験者。
  17. -研究登録前および/または研究参加中の30日以内の治験薬を含む他の研究への参加。
  18. -患者および/または親/法定後見人は、研究の実施に関して遵守していない可能性があります。
  19. -被験者および/または親/法定後見人は、成長ホルモン注射装置の適切な使用に関する書面および/または口頭の指示を理解できません。
  20. 骨端が閉じている子供（この決定は、利用可能な既存の臨床データに基づくことができます）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：毎日から毎週
ジェノトロピンからソマトロゴンへ
薬：ジェノトロピン
ジェノトロピン（登録時の用量[mg]）を1日1回皮下投与
薬：ソマトロゴン
0.66mg/kg/週を週1回皮下投与
他の：毎週から毎日
ソマトロゴンからジェノトロピンへ
薬：ジェノトロピン
ジェノトロピン（登録時の用量[mg]）を1日1回皮下投与
薬：ソマトロゴン
0.66mg/kg/週を週1回皮下投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Dyad Clinical Outcomes Assessment 1 (DCOA 1)アンケートを使用して、ベースラインで評価された全生命干渉に関連する合計スコア
時間枠：ベースライン
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療負担について評価されました。 DCOA 1 の参加者の生活干渉アンケート コンポーネントには 7 つの質問がありました (生活干渉 [5 つの質問]: 生活干渉の尺度 [日常活動/社会活動/余暇/家から離れた夜/旅行]; 生活干渉 - 日常生活への変化[質問 1]: 日常生活にどのくらいの頻度で変更が加えられるかの尺度; 成長ホルモン [GH] 注射による生活への干渉 [質問 1]: 成長ホルモン注射が迷惑を引き起こす頻度の尺度) および使用されるすべての質問5 段階評価: 1 = まったくない、2 = ほとんどない、3 = ときどき、4 = よくある、5 = いつも。 全体的な生命干渉の合計スコアは、7 つの質問すべての合計であり、スコアは生のスコアから変換され、0 から 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、生活への干渉が少ない (より良い結果) ことを意味します。
ベースライン
DCOA 1アンケートを使用して、12週目に評価された全寿命干渉に関連する合計スコア
時間枠：第12週
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療負担について評価されました。 DCOA 1 の参加者の生活干渉アンケート コンポーネントには 7 つの質問がありました (生活干渉 [5 つの質問]: 生活干渉の尺度 [日常活動/社会活動/余暇/家から離れた夜/旅行]; 生活干渉 - 日常生活への変化[質問 1]: 日常生活にどのくらいの頻度で変更が加えられるかの尺度; 成長ホルモン [GH] 注射による生活への干渉 [質問 1]: 成長ホルモン注射が迷惑を引き起こす頻度の尺度) および使用されるすべての質問5 段階評価: 1 = まったくない、2 = ほとんどない、3 = ときどき、4 = よくある、5 = いつも。 全体的な生命干渉の合計スコアは、7 つの質問すべての合計であり、スコアは生のスコアから変換され、0 から 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、生活への干渉が少ない (より良い結果) ことを意味します。
第12週
DCOA 1アンケートを使用して、24週目に評価された全生涯干渉に関連する合計スコア
時間枠：24週目
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療負担について評価されました。 DCOA 1 の参加者の生活干渉アンケート コンポーネントには 7 つの質問がありました (生活干渉 [5 つの質問]: 生活干渉の尺度 [日常活動/社会活動/余暇/家から離れた夜/旅行]; 生活干渉 - 日常生活への変化[質問 1]: 日常生活にどのくらいの頻度で変更が加えられるかの尺度; 成長ホルモン [GH] 注射による生活への干渉 [質問 1]: 成長ホルモン注射が迷惑を引き起こす頻度の尺度) および使用されるすべての質問5 段階評価: 1 = まったくない、2 = ほとんどない、3 = ときどき、4 = よくある、5 = いつも。 全体的な生命干渉の合計スコアは、7 つの質問すべての合計であり、スコアは生のスコアから変換され、0 から 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、生活への干渉が少ない (より良い結果) ことを意味します。
24週目
DCOA 1アンケートを使用した、全体的な研究における治療による全体的な生活障害に関連する合計スコア
時間枠：24週目までのベースライン
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療負担について評価されました。 DCOA 1 の参加者の生活干渉アンケート コンポーネントには 7 つの質問がありました (生活干渉 [5 つの質問]: 生活干渉の尺度 [日常活動/社会活動/余暇/家から離れた夜/旅行]; 生活干渉 - 日常生活への変化[質問 1]: 日常生活にどのくらいの頻度で変更が加えられるかの尺度; 成長ホルモン [GH] 注射による生活への干渉 [質問 1]: 成長ホルモン注射が迷惑を引き起こす頻度の尺度) および使用されるすべての質問5 段階評価: 1 = まったくない、2 = ほとんどない、3 = ときどき、4 = よくある、5 = いつも。 全体的な生命干渉の合計スコアは、7 つの質問すべての合計であり、スコアは生のスコアから変換され、0 から 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、生活への干渉が少ない (より良い結果) ことを意味します。
24週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DCOA 1アンケートを使用して、ベースライン、12週目および24週目に評価されたペンの使いやすさに関連する合計スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、ペンの使いやすさに関連する注射ペン アセスメント アンケート (IPAQ) 患者報告アウトカム (PRO) ツールのセクション I から 5 つの質問を受け、5 段階のスケールを使用しました: 1 = 非常に簡単、2 = やや簡単、3 = 簡単でも難しくもない、4= やや難しい、5= 非常に難しい。 ペンの使いやすさに関する合計スコアは、5 つの質問すべての合計です。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、より良い結果を意味します。
ベースライン、12週目、24週目
DCOA 1アンケートを使用した、全体的な研究における治療ごとのペンの使いやすさに関連する合計スコア
時間枠：24週目までのベースライン
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、ペンの使いやすさに関連する IPAQ PRO ツールのセクション I から 5 つの質問を受け、5 段階評価を使用しました。 ＝非常に難しい。 ペンの使いやすさに関する合計スコアは、5 つの質問すべての合計です。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、より良い結果を意味します。
24週目までのベースライン
DCOA 1アンケートを使用して、ベースライン、12週目および24週目に評価された注射スケジュールの容易さに関連する合計スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、IPAQ PRO ツールのセクション I から注射スケジュールの容易さに関連する質問を受け、5 段階の尺度を使用しました: 1= とても簡単、2= やや簡単、3= どちらともいえない、4= やや難しい、5 ＝非常に難しい。 注射スケジュールの容易さに関連する合計スコアは、1 から 5 の範囲でした。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、より良い結果を意味します。
ベースライン、12週目、24週目
DCOA 1アンケートを使用した、全体的な研究における治療ごとの注射スケジュールの容易さに関連する合計スコア
時間枠：24週目までのベースライン
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、IPAQ PRO ツールのセクション I から注射スケジュールの容易さに関連する質問を受け、5 段階の尺度を使用しました: 1= とても簡単、2= やや簡単、3= どちらともいえない、4= やや難しい、5 ＝非常に難しい。 注射スケジュールの容易さに関連する合計スコアは、1 から 5 の範囲でした。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、より良い結果を意味します。
24週目までのベースライン
DCOA 1アンケートを使用して、ベースライン、12週目および24週目に評価された注射スケジュールの利便性に関連する合計スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、注射スケジュールの容易さに関連する IPAQ PRO ツールのセクション I から質問を受け、7 段階のスケールを使用しました: 1 = 非常に便利から 7 = 非常に不便。 注射スケジュールの利便性に関連する合計スコアは、1 から 7 の範囲でした。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、より良い結果を意味します。
ベースライン、12週目、24週目
DCOA 1アンケートを使用した、全体的な研究における治療ごとの注射スケジュールの利便性に関連する合計スコア
時間枠：24週目までのベースライン
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、注射スケジュールの容易さに関連する IPAQ PRO ツールのセクション I から質問を受け、7 段階のスケールを使用しました: 1 = 非常に便利から 7 = 非常に不便。 注射スケジュールの利便性に関連する合計スコアは、1 から 7 の範囲でした。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、より良い結果を意味します。
24週目までのベースライン
DCOA 1アンケートを使用して、ベースライン、12週目および24週目に評価された全体的な治療経験に対する満足度に関連する合計スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、治療に対する参加者の満足度に関連する IPAQ PRO ツールのセクション I から質問を受け、5 段階のスケールを使用しました: 1=非常に満足～5=非常に不満。 全体的な治療に対する満足度に関連する合計スコアは、1 から 5 の範囲でした。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、より良い結果を意味します。
ベースライン、12週目、24週目
DCOA 1アンケートを使用した、全体的な研究における治療ごとの全体的な治療経験に対する満足度に関連する合計スコア
時間枠：24週目までのベースライン
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、治療に対する参加者の満足度に関連する IPAQ PRO ツールのセクション I から質問を受け、5 段階のスケールを使用しました: 1=非常に満足～5=非常に不満。 全体的な治療に対する満足度に関連する合計スコアは、1 から 5 の範囲でした。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、より良い結果を意味します。
24週目までのベースライン
DCOA 1アンケートを使用して、ベースライン、12週目および24週目に評価された注射スケジュールを継続する意欲に関連する合計スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、IPAQ PRO ツールのセクション I から、治療を継続する参加者の意欲に関連する質問を受け、5 段階のスケールを使用しました: 1 = 非常に意欲がある 5 = まったく意欲がない. 注射スケジュールを継続する意思に関連する合計スコアは、1 から 5 の範囲でした。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、より良い結果を意味します。
ベースライン、12週目、24週目
DCOA 1アンケートを使用した、全体的な研究における治療ごとの注射スケジュールを継続する意欲に関連する合計スコア
時間枠：24週目までのベースライン
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、IPAQ PRO ツールのセクション I から、治療を継続する参加者の意欲に関連する質問を受け、5 段階のスケールを使用しました: 1 = 非常に意欲がある 5 = まったく意欲がない. 注射スケジュールを継続する意思に関連する合計スコアは、1 から 5 の範囲でした。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。スコアが低いほど、より良い結果を意味します。
24週目までのベースライン
DCOA 1アンケートを使用して、ベースライン、12週目および24週目に評価された8歳以上の参加者の注射の徴候および症状に関連する合計スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
参加者は、参加者 (8 ～ 17 歳) が記入した DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、参加者の注射の徴候と症状に関連する IPAQ PRO ツールのセクション I から 4 つの質問を受け、11 段階のスケールを使用しました。 0=刺激なし～10=最悪の刺激。 0=打撲なし～10=最悪の打撲。 ０＝出血なし、１０＝最悪の出血あり。 合計スコアはすべての質問の合計です。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。注射の兆候と症状のスコアが低いほど、より良い結果を意味しました。
ベースライン、12週目、24週目
DCOA 1アンケートを使用した、全体的な研究における治療による8歳以上の参加者の注射の兆候と症状に関連する合計スコア
時間枠：24週目までのベースライン
参加者は、参加者 (8 ～ 17 歳) が記入した DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、参加者の注射の徴候と症状に関連する IPAQ PRO ツールのセクション I から 4 つの質問を受け、11 段階のスケールを使用しました。 0=刺激なし～10=最悪の刺激。 0=打撲なし～10=最悪の打撲。 ０＝出血なし、１０＝最悪の出血あり。 合計スコアはすべての質問の合計です。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。注射の兆候と症状のスコアが低いほど、より良い結果を意味しました。
24週目までのベースライン
高齢の子供の介護者が記入した兆候の評価に関連する合計スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
参加者は、8歳未満の子供のために介護者が記入したDCOA 1アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、参加者の徴候の評価に関連する IPAQ PRO ツールのセクション I から 2 つの質問を受け、11 段階のスケールを使用しました。 . 合計スコアはすべての質問の合計です。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。兆候の評価のスコアが低いほど、より良い結果を意味しました。
ベースライン、12週目、24週目
高齢の子供の介護者が記入した徴候の評価に関連する合計スコア
時間枠：24週目までのベースライン
参加者は、8歳未満の子供のために介護者が記入したDCOA 1アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、参加者の徴候の評価に関連する IPAQ PRO ツールのセクション I から 2 つの質問を受け、11 段階のスケールを使用しました。 . 合計スコアはすべての質問の合計です。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。兆候の評価のスコアが低いほど、より良い結果を意味しました。
24週目までのベースライン
DCOA 1アンケートを使用して、ベースライン、12週目および24週目に評価された家族生活の干渉を含む、介護者の生活の干渉に関連する合計スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
参加者は、介護者が記入した DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、IPAQ PRO ツールのセクション I から、介護者の生活への干渉に関連する 13 の質問をされ、5 段階のスケールを使用しました: 1 = まったくないから 5 = 常に。 範囲の合計スコアは、すべての質問のスコアの合計です。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。介護者と家族生活への干渉のスコアが低いほど、生活への干渉が少ない (より良い結果) ことを意味しました。
ベースライン、12週目、24週目
DCOA 1アンケートを使用した、全体的な研究における治療による家族生活の干渉を含む、介護者の生活の干渉に関連する合計スコア
時間枠：24週目までのベースライン
参加者は、介護者が記入した DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、IPAQ PRO ツールのセクション I から、介護者の生活への干渉に関連する 13 の質問をされ、5 段階のスケールを使用しました: 1 = まったくないから 5 = 常に。 範囲の合計スコアは、すべての質問のスコアの合計です。スコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。介護者と家族生活への干渉のスコアが低いほど、生活への干渉が少ない (より良い結果) ことを意味しました。
24週目までのベースライン
DCOA 1アンケートを使用して、ベースライン、12週目および24週目に評価された注射の失敗に関連する合計スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、IPAQ PRO ツールのセクション I から、過去 4 週間の注射の失敗数 (毎日または毎週の投与) について質問を受けました。 合計スコアは、毎日の投与 (ジェノトロピン) では 0 から 31、毎週の投与 (ソマトロゴン) では 0 から 5 の範囲でした。 すべてのスコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。逃した注射のスコアが低いほど、より良い結果を意味しました。
ベースライン、12週目、24週目
DCOA 1アンケートを使用した、全体的な研究における治療による注射の失敗に関連する合計スコア
時間枠：24週目までのベースライン
参加者は、参加者/介護者の 2 人組によって記入された DCOA 1 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者は、IPAQ PRO ツールのセクション I から、過去 4 週間の注射の失敗数 (毎日または毎週の投与) について質問を受けました。 合計スコアは、毎日の投与 (ジェノトロピン) では 0 から 31、毎週の投与 (ソマトロゴン) では 0 から 5 の範囲でした。 すべてのスコアは生のスコアから変換され、0 ～ 100 のスケールに変換されました。逃した注射のスコアが低いほど、より良い結果を意味しました。
24週目までのベースライン
DCOA 2アンケートを使用して、24週目に評価された注射ペンの選択に対する回答ごとの参加者数
時間枠：24週目
参加者は、参加者/介護者のペアによって記入された DCOA 2 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者/介護者は、IPAQ PRO ツールのセクション II からの質問に答えました。 回答は、1) 毎日の注射ペン (ジェノトロピン) または 2) 毎週の注射ペン (ソマトロゴン) でした。
24週目
DCOA 2アンケートを使用して、24週目に評価された優先注射スケジュールへの回答ごとの参加者数
時間枠：24週目
参加者は、参加者/介護者のペアによって記入された DCOA 2 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者/介護者は、IPAQ PRO ツールのセクション II からの質問「どの成長ホルモン注射スケジュールが全体的に好きですか?」に回答しました。次のいずれか 1 つのオプションから選択します。1) 毎週の注射スケジュール (Somatrogon) を優先します。 2) 毎日の注射スケジュール (ジェノトロピン) を好む。 3) 希望なし。
24週目
DCOA 2アンケートを使用して、24週目に評価された注射スケジュールの利便性に対する回答ごとの参加者数
時間枠：24週目
参加者は、参加者/介護者のペアによって記入された DCOA 2 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者/介護者は、IPAQ PRO ツールのセクション II からの質問「全体的にどの成長ホルモン注射スケジュールがより便利でしたか?」に回答しました。以下から任意の 1 つのオプションを選択します。1) 毎週の注射スケジュールがより便利でした (Somatrogon)。 2）毎日の注射スケジュールがより便利になりました（ジェノトロピン）。 3) 違いはありません。
24週目
DCOA 2アンケートを使用して、24週目に評価された注射スケジュールの容易さに対する回答ごとの参加者数
時間枠：24週目
参加者は、参加者/介護者のペアによって記入された DCOA 2 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者/介護者は、IPAQ PRO ツールのセクション II からの質問に答えました。以下のいずれか 1 つのオプションから選択します。 2) 毎日の注射スケジュール (ジェノトロピン) に従いやすい。 3) 違いはありません。
24週目
DCOA 2アンケートを使用して、24週目に評価されたペンの使いやすさに対する回答ごとの参加者数
時間枠：24週目
参加者は、参加者/介護者のペアによって記入された DCOA 2 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者/介護者は、「どのペンが使いやすかったですか?」という質問を受けました。 IPAQ PRO ツールのセクション II から。 質問は 4 つの部分で構成されていました。注射ペンの準備 (パート I)、投与量の設定 (パート II)、薬の注射 (パート III)、ペンの保管 (パート IV) です。 参加者/介護者は、次の中から各アクティビティのいずれか 1 つのオプションから選択することにより、好みを表明しました。 2）使いやすい毎日のペン（ジェノトロピン）; 3) 違いはありません。
24週目
DCOA 2アンケートを使用して、第24週に評価された参加者の生命干渉に対する応答ごとの参加者数
時間枠：24週目
参加者は、参加者/介護者のペアによって記入された DCOA 2 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者/介護者は、「どの注射スケジュールが干渉が少なかったか?」という質問をされました。参加者の生命干渉に関連する IPAQ PRO ツールのセクション II から。 参加者は、日常活動（活動 1）、社会活動（活動 2）、レクリエーション/余暇活動（活動 3）、家から離れて夜を過ごす（活動 4）、旅行（活動 5）の 5 つの活動について評価されました。 参加者は、次の各アクティビティのいずれか 1 つのオプションから選択することで、好みを表明しました。 2) 毎日の注射スケジュールによる干渉が少ない (ジェノトロピン)。 3) 違いはありません。
24週目
DCOA 2アンケートを使用して、24週目に評価された介護者の生活干渉に対する回答ごとの参加者数
時間枠：24週目
参加者の介護者は、「どの注射スケジュールが干渉が少なかったか?」という質問をされました。介護者の生活の干渉に関連するIPAQ PROツールのセクションIIから、5つの活動について評価されました：日常活動（活動1）、社会活動（活動2）、レクリエーション/レジャー活動（活動3）、家から離れて夜を過ごす（活動4) および旅行 (活動 5)。 好みは、次の各アクティビティのいずれか 1 つのオプションから選択することで表されました。 2) 毎日の注射スケジュールによる干渉が少ない (ジェノトロピン)。 3) 違いはありません。 介護者は参加者について回答し、実際には介護者の回答ごとに参加者の数のみに回答しました。
24週目
DCOA 2アンケートを使用して、24週目に評価された家族生活の干渉に対する回答ごとの参加者数
時間枠：24週目
参加者は、参加者/介護者のペアによって記入された DCOA 2 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者/介護者は、「どの注射スケジュールが干渉が少なかったか?」という質問をされました。家族生活の干渉に関連する IPAQ PRO ツールのセクション II から、日常活動 (活動 1)、社会活動 (活動 2)、レクリエーション/余暇活動 (活動 3)、家から離れて夜を過ごす (活動 4) の 5 つの活動について評価されます。 ）と旅行（活動5）。 好みは、次の各アクティビティのいずれか 1 つのオプションから選択することで表されました。 2) 毎日の注射スケジュールによる干渉が少ない (ジェノトロピン)。 3) 違いはありません。
24週目
DCOA 2アンケートを使用して、24週目に評価された注射スケジュールに関連する利益に対する回答ごとの参加者数
時間枠：24週目
参加者は、参加者/介護者のペアによって記入された DCOA 2 アンケートを使用して、治療経験について評価されました。 参加者/介護者は、「注射の頻度を減らすことはどのくらい有益でしたか?」という質問をされました。注射スケジュールに関連する利点に関する IPAQ PRO ツールのセクション II から、5 段階のスケールを使用しました。 . 注射スケジュールに関連する利益のスコアが低いほど、より良い結果を意味しました。
24週目
DCOA 2 アンケートを使用して、第 24 週に評価された遵守の意思に対する回答ごとの参加者数
時間枠：24週目
参加者/介護者の 2 人組に、「どのスケジュールがよりよく従うことができるでしょうか?」という 4 つの質問をしました。 (質問 1)、「より長く続く可能性が高いのはどのスケジュールですか?」 (質問 2)、「より長く続けられるスケジュールはどれですか?」 (質問 3) と「どちらのスケジュールに従う可能性が高いですか?」 (質問 4) IPAQ PRO ツールのセクション II から、治療を遵守するという参加者の意思に関連しています。 各質問の選択肢は、1) 毎週の注射 (ソマトロゴン)、2) 毎日の注射 (ジェノトロピン)、または 3) 違いなしでした。
24週目
ベースライン、12週目および24週目に評価された患者の全体的な印象の重症度 - 日常活動への影響（PGIS-IDA）スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
PGIS-IDA は、過去 4 週間の治療投与による日常生活への影響の深刻度を 7 段階で評価しました (1 = 存在しない～7 = 非常に深刻)。 スコアは、生のスコアから 0 ～ 100 のスケールに変換されました。 スコアが低いほど、日常活動への影響が少ない (より良い結果) ことを意味します。
ベースライン、12週目、24週目
全体的な研究における治療ごとの患者の全体的な印象の重症度 - 日常活動への影響 (PGIS-IDA) スコア
時間枠：24週目までのベースライン
PGIS-IDA は、過去 4 週間の治療投与による日常生活への影響の深刻度を 7 段階で評価しました (1 = 存在しない～7 = 非常に深刻)。 スコアは、生のスコアから 0 ～ 100 のスケールに変換されました。 スコアが低いほど、日常活動への影響が少ない (より良い結果) ことを意味します。
24週目までのベースライン

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に起因する有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、治療に起因する治療関連のAEおよびSAEを有する参加者の数
時間枠：治験薬の最終投与後35日までのベースライン（29週間まで）
AE は、因果関係の可能性に関係なく治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。 SAE は、次のいずれかの線量で発生した不都合な医学的発生であり、死亡に至った、生命を脅かす (死の即時のリスク)、入院患者の入院または既存の入院の延長が必要であった、永続的または重大な障害/無能力 (行動能力の実質的な混乱) をもたらした正常な生活機能）、先天異常/先天性欠損症を引き起こしました。 治療に起因する AE (TEAE) は、治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後 35 日までに発生した事象として定義されました。 関連するTEAEは、研究治療に関連し、研究者によって判断されたAEでした。
治験薬の最終投与後35日までのベースライン（29週間まで）
重症度に応じた有害事象のある参加者の数
時間枠：治験薬の最終投与後35日までのベースライン（29週間まで）
有害事象は、軽度（参加者の通常の機能を妨げなかった）、中等度（参加者の通常の機能をある程度妨げた）、および重度（参加者の通常の機能を著しく妨げた）の重症度に従って評価および分類されました。
治験薬の最終投与後35日までのベースライン（29週間まで）
有害事象（AE）により中止された参加者の数
時間枠：治験薬の最終投与後35日までのベースライン（29週間まで）
AE は、因果関係の可能性に関係なく治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。 有害事象による中止は、参加者に対して定義され、この結果測定で報告されました。
治験薬の最終投与後35日までのベースライン（29週間まで）
実験室異常のある参加者の数
時間枠：1週目から12週目、13週目から24週目
実験室異常パラメータには、血液学：赤血球（Er.）平均赤血球容積、Er.が含まれていました。平均赤血球ヘモグロビン:3.0*ULN, アルブミン:>1.2*ULN, 血中尿素窒素:>1.3*ULN, 尿酸:>1.2*ULN, 高密度リポタンパク質 (HDL) コレステロール:1.1*ULN、 リン酸塩:>1.2*ULN, 重炭酸：2.0*ULN。 尿検査: 比重:>1.030, ケトン、尿タンパク質、尿ヘモグロビン、亜硝酸塩、白血球エステラーゼ:>=1.
1週目から12週目、13週目から24週目
抗組換えヒト成長ホルモン（rhGH）抗体および中和抗体（NAb）陽性の参加者数
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
ＲｈＧＨおよびＮＡｂの測定のために血液サンプルを採取した。 抗体検査で陽性となった参加者が報告されました。
ベースライン、12週目、24週目
陽性の抗ソマトロゴン抗体および中和抗体（NAb）を持つ参加者の数
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
血液サンプルは、抗ソマトロゴン抗体および NAb の測定のために収集されました。 抗体検査で陽性となった参加者が報告されました。
ベースライン、12週目、24週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年2月7日

一次修了 (実際)

2020年8月28日

研究の完了 (実際)

2020年8月28日

試験登録日

最初に提出

2018年12月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年2月1日

最初の投稿 (実際)

2019年2月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年10月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年10月12日

最終確認日

2021年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C0311002
  • 2018-000918-38 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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