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GHD 소아의 주간 성장 호르몬 주사와 일일 성장 호르몬 주사의 치료 부담에 대한 환자의 인식

2021년 10월 12일 업데이트: Pfizer

성장 호르몬 결핍이 있는 어린이에게 주간 성장 호르몬(소마트로곤) 대 일일 성장 호르몬(제노트로핀(등록)) 주사를 사용하여 치료 부담에 대한 피험자의 인식을 평가하는 3상, 무작위, 다중 센터, 공개, 교차 연구

이것은 일일 성장 호르몬 주사 요법(Genotropin)과 비교하여 주간 성장 호르몬 주사 요법(somatrogon)의 치료 부담을 평가하는 공개 라벨 무작위 24주 교차 시험입니다. 매일 Genotropin으로 치료를 받고 안정적인 성장 호르몬 결핍이 있는 약 90명의 어린이가 등록됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

피험자는 12주 연속 매일 Genotropin 치료 후 12주 매주 somatrogon 치료 또는 12주 매주 somatrogon 치료 후 12주 매일 Genotropin 치료 중 하나로 무작위 배정됩니다. 피험자는 기준선, 6주, 12주, 18주 및 24주에 연구 방문을 하게 됩니다. 피험자는 각 치료 기간이 시작된 후(1주 및 13주) 8~12일에 전화로 후속 조치를 받게 됩니다. 대상체 및 간병인(Dyad로서)은 기준선 및 각 12주 치료 기간 종료 시 치료 부담을 평가하는 설문지를 작성합니다. 모든 피험자/간병인은 28주차에 후속 전화를 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

87

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Centennial, Colorado, 미국, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
      • Greenwood Village, Colorado, 미국, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, PC
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Biomedical Research
      • Pensacola, Florida, 미국, 32514
        • Nemours Children's Clinic
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • Shriners Hospitals for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • IU Health Pharmacy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Children's Health Center
  • 불가리아
      • Varna, 불가리아, 9010
        • First Pediatric Clinic UMHAT "St. Marina" EAD
  • 슬로바키아
      • Bratislava, 슬로바키아, 833 40
        • Nemocnicna Lekaren Nudch
      • Bratislava, 슬로바키아, 833 40
        • Národný ústav detských chorôb, Detská klinika
      • Kosice, 슬로바키아, 040 11
        • Detská fakultná nemocnica Košice Klinika detí a dorastu LF UPJŠ a DFN
      • Kosice, 슬로바키아, 040 11
        • Nemocnica lekaren DFN Kosice, Klinika deti a dorastu
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, 영국, SW17 0QT
        • St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, 영국, SW17 0RE
        • St. Georges University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, 영국, WC1N 1EH
        • The Institute of Child Health, University College London
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • NIHR Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • 체코
      • Brno, 체코, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno, Pediatricka Klinika
      • Brno, 체코, 61300
        • Nemocnicni lekarna FN Brno
      • Praha 5, 체코, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole, Pediatricka klinika 2.LF UK a FN Motol
      • Praha 5, 체코, 150 06
        • Nemocnicni lekarna FN Motol

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 3세 이상의 어린이 및
  2. 현재 Genotropin Pen®, Genotropin GoQuick Pen®, HumatroPen®(미국[미국]만 해당) 또는 Omnitrope® Pen(미국만 해당)으로 3개월 이상 치료 중이며 안정적인 용량(±10% ) 스크리닝 전 최소 3개월 동안.
  3. IGF I SDS < 2.
  4. 다른 시상하부 뇌하수체 축(HPA) 호르몬 결핍 및/또는 요붕증에 대한 호르몬 대체 요법을 받고 있는 피험자는 스크리닝 전 적어도 3개월 동안 연구자가 결정한 대로 최적화되고 안정적인 치료 요법을 받아야 합니다.

제외 기준

  1. 백혈병, 림프종, 육종 또는 기타 암의 병력.
  2. 방사선 요법 또는 화학 요법의 병력.
  3. 심리 사회적 왜소증을 가진 어린이.
  4. 재태 연령(SGA)에 비해 작게 태어난 아동 - 출생 시 체중 및/또는 출생 시 키가 재태 연령에 대해 2 SDS 미만입니다.
  5. 조절되지 않는 원발성 갑상선 기능 저하증 및 구루병과 같은 단신의 다른 원인.
  6. 터너 증후군, 라론 증후군, 누난 증후군, 프래더 윌리 증후군, 러셀 실버 증후군, 단신 호메오박스(SHOX) 돌연변이/결실 또는 골격 이형성증을 포함한 염색체 이상.
  7. Genotropin® Pen, Genotropin GoQuick®, HumatroPen®(미국만 해당) 또는 Omnitrope® Pen(미국만 해당) 이외의 정기적으로 매일 또는 매주 주사 가능한 약물로 치료.
  8. 진성 당뇨병.
  9. Genotropin MiniQuick을 사용한 현재 치료.
  10. 오래 지속되는 hGH 제제에 노출된 이력.
  11. 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 환자 또는 후천성 면역결핍 증후군(AIDS) 또는 결핵과 같은 진행성 질환이 있는 환자 또는 의심되는 환자.
  12. 약물, 약물 또는 알코올 남용.
  13. 약물 성분에 대해 알려진 과민증.
  14. 임신한 여성 피험자; 모유 수유 여성 피험자; 연구 기간 동안 그리고 연구 제품의 마지막 투여 후 최소 28일 동안 이 프로토콜에 설명된 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않거나 사용할 수 없는 가임 남성 피험자 및 가임 여성 피험자.
  15. 연구 참여 또는 연구 제품 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 최근(지난 1년 이내) 또는 활성 자살 생각 또는 행동 또는 검사실 이상을 포함한 기타 급성 또는 만성 의료 또는 정신 질환 및 조사자의 판단에 따라 피험자는 본 연구에 참여하기에 부적절합니다.
  16. 연구 수행에 직접 관여한 조사 현장 직원 및 그 가족, 조사자가 감독하는 현장 직원 또는 연구 수행에 직접 관여한 가족을 포함하여 화이자 직원인 피험자.
  17. 연구 참여 전 30일 이내 및/또는 연구 참여 기간 동안 연구 약물(들)과 관련된 다른 연구에 참여.
  18. 환자 및/또는 부모/법적 보호자는 연구 수행과 관련하여 준수하지 않을 가능성이 있습니다.
  19. 피험자 및/또는 부모/법적 보호자는 성장 호르몬 주입 장치의 적절한 사용에 대한 서면 및/또는 구두 지침을 이해할 수 없습니다.
  20. 폐쇄형 골단이 있는 소아(이러한 결정은 사용 가능한 기존 임상 데이터를 기반으로 할 수 있음).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 매일에서 매주
제노트로핀에서 소마트로곤으로
의약품: 제노트로핀
1일 1회 피하로 투여되는 제노트로핀(등록 시 투여량[mg])
의약품: 소마트로곤
0.66 mg/kg/주 피하 투여 주 1회
다른: 매주에서 매일
소마트로곤에서 제노트로핀으로
의약품: 제노트로핀
1일 1회 피하로 투여되는 제노트로핀(등록 시 투여량[mg])
의약품: 소마트로곤
0.66 mg/kg/주 피하 투여 주 1회

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Dyad Clinical Outcomes Assessment 1(DCOA 1) 설문지를 사용하여 기준선에서 평가된 전체 생활 간섭과 관련된 총 점수
기간: 기준선
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 부담을 평가했습니다. DCOA 1의 참가자 생활 간섭 설문 구성 요소에는 7개의 질문이 있습니다(생활 간섭[5개 질문]: 생활 간섭의 척도[일상 활동/사회 활동/여가/야간 외출/여행]; 생활 간섭-생활 루틴으로의 변화 [1질문]: 생활 습관에 얼마나 자주 변화가 일어나는지 측정, 그리고 성장 호르몬[GH] 주사의 생활 방해-괴로움 [1질문]: 성장 호르몬 주사가 얼마나 자주 방해를 유발하는지 측정) 및 모든 질문에 사용됨 5점 척도: 1=전혀 없다, 2=드물게, 3=가끔, 4=자주, 5=항상. 전체 생활 간섭 총점은 7개 질문의 합계이며, 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 점수가 낮을수록 생활 간섭이 적다는 의미입니다(더 나은 결과).
기준선
DCOA 1 설문지를 사용하여 12주차에 평가된 전체 생활 간섭과 관련된 총 점수
기간: 12주차
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 부담을 평가했습니다. DCOA 1의 참가자 생활 간섭 설문 구성 요소에는 7개의 질문이 있습니다(생활 간섭[5개 질문]: 생활 간섭의 척도[일상 활동/사회 활동/여가/야간 외출/여행]; 생활 간섭-생활 루틴으로의 변화 [1질문]: 생활 습관에 얼마나 자주 변화가 일어나는지 측정, 그리고 성장 호르몬[GH] 주사의 생활 방해-괴로움 [1질문]: 성장 호르몬 주사가 얼마나 자주 방해를 유발하는지 측정) 및 모든 질문에 사용됨 5점 척도: 1=전혀 없다, 2=드물게, 3=가끔, 4=자주, 5=항상. 전체 생활 간섭 총점은 7개 질문의 합계이며, 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 점수가 낮을수록 생활 간섭이 적다는 의미입니다(더 나은 결과).
12주차
DCOA 1 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 전체 생활 간섭과 관련된 총 점수
기간: 24주차
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 부담을 평가했습니다. DCOA 1의 참가자 생활 간섭 설문 구성 요소에는 7개의 질문이 있습니다(생활 간섭[5개 질문]: 생활 간섭의 척도[일상 활동/사회 활동/여가/야간 외출/여행]; 생활 간섭-생활 루틴으로의 변화 [1질문]: 생활 습관에 얼마나 자주 변화가 일어나는지 측정, 그리고 성장 호르몬[GH] 주사의 생활 방해-괴로움 [1질문]: 성장 호르몬 주사가 얼마나 자주 방해를 유발하는지 측정) 및 모든 질문에 사용됨 5점 척도: 1=전혀 없다, 2=드물게, 3=가끔, 4=자주, 5=항상. 전체 생활 간섭 총점은 7개 질문의 합계이며, 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 점수가 낮을수록 생활 간섭이 적다는 의미입니다(더 나은 결과).
24주차
DCOA 1 설문지를 사용한 전체 연구에서 치료에 의한 전체 생활 간섭과 관련된 총 점수
기간: 24주까지의 기준선
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 부담을 평가했습니다. DCOA 1의 참가자 생활 간섭 설문 구성 요소에는 7개의 질문이 있습니다(생활 간섭[5개 질문]: 생활 간섭의 척도[일상 활동/사회 활동/여가/야간 외출/여행]; 생활 간섭-생활 루틴으로의 변화 [1질문]: 생활 습관에 얼마나 자주 변화가 일어나는지 측정, 그리고 성장 호르몬[GH] 주사의 생활 방해-괴로움 [1질문]: 성장 호르몬 주사가 얼마나 자주 방해를 유발하는지 측정) 및 모든 질문에 사용됨 5점 척도: 1=전혀 없다, 2=드물게, 3=가끔, 4=자주, 5=항상. 전체 생활 간섭 총점은 7개 질문의 합계이며, 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 점수가 낮을수록 생활 간섭이 적다는 의미입니다(더 나은 결과).
24주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DCOA 1 설문지를 사용하여 기준선, 12주 및 24주에 평가된 펜 사용 용이성과 관련된 총 점수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 Pen 사용 용이성과 관련된 IPAQ(Injection Pen Assessment Questionnaire) 환자 보고 결과(PRO) 도구의 섹션 I에서 5개의 질문을 받았고 5점 척도를 사용했습니다. 1= 매우 쉬움, 2= 다소 쉬움, 3 = 쉽지도 어렵지도 않음, 4= 다소 어려움, 5= 매우 어려움. 펜 사용 편의성과 관련된 총점은 5개 질문의 합계입니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
기준선, 12주차, 24주차
DCOA 1 설문지를 사용하여 전체 연구에서 치료에 의한 펜 사용 용이성과 관련된 총 점수
기간: 24주까지의 기준선
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 펜 사용 용이성과 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 5개의 질문을 받았고 5점 척도를 사용했습니다. 1= 매우 쉬움, 2= 다소 쉬움, 3= 쉽지도 어렵지도 않음, 4= 다소 어려움, 5 = 매우 어렵다. 펜 사용 편의성과 관련된 총점은 5개 질문의 합계입니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
24주까지의 기준선
DCOA 1 설문지를 사용하여 기준선, 12주차 및 24주차에 평가된 주사 일정의 용이성과 관련된 총 점수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 주입 일정의 용이성과 관련된 질문을 받았고 5점 척도를 사용했습니다: 1= 매우 쉬움, 2= 다소 쉬움, 3= 쉽지도 어렵지도 않음, 4= 다소 어려움, 5 = 매우 어렵다. 주입 일정의 용이성과 관련된 총 점수 범위는 1에서 5까지였습니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
기준선, 12주차, 24주차
DCOA 1 설문지를 사용한 전체 연구에서 치료에 의한 주사 일정의 용이성과 관련된 총 점수
기간: 24주까지의 기준선
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 주입 일정의 용이성과 관련된 질문을 받았고 5점 척도를 사용했습니다: 1= 매우 쉬움, 2= 다소 쉬움, 3= 쉽지도 어렵지도 않음, 4= 다소 어려움, 5 = 매우 어렵다. 주입 일정의 용이성과 관련된 총 점수 범위는 1에서 5까지였습니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
24주까지의 기준선
DCOA 1 설문지를 사용하여 기준선, 12주차 및 24주차에 평가된 주사 일정의 편의성과 관련된 총 점수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 주입 일정의 용이성과 관련된 질문을 받았고 7점 척도를 사용했습니다. 1=매우 편리함 ~ 7=매우 불편함. 주사 일정의 편의성과 관련된 총점의 범위는 1에서 7까지였습니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
기준선, 12주차, 24주차
DCOA 1 설문지를 사용한 전체 연구에서 치료별 주사 일정의 편의성과 관련된 총 점수
기간: 24주까지의 기준선
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 주입 일정의 용이성과 관련된 질문을 받았고 7점 척도를 사용했습니다. 1=매우 편리함 ~ 7=매우 불편함. 주사 일정의 편의성과 관련된 총점의 범위는 1에서 7까지였습니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
24주까지의 기준선
DCOA 1 설문지를 사용하여 기준선, 12주차 및 24주차에 평가된 전체 치료 경험에 대한 만족도와 관련된 총 점수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 치료에 대한 참가자 만족도와 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 질문을 받았고 5점 척도를 사용했습니다. 1=매우 만족 ~ 5=매우 불만족. 전반적인 치료에 대한 만족도와 관련된 총 점수는 1에서 5까지입니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
기준선, 12주차, 24주차
DCOA 1 설문지를 사용한 전체 연구에서 치료별 전체 치료 경험에 대한 만족도와 관련된 총 점수
기간: 24주까지의 기준선
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 치료에 대한 참가자 만족도와 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 질문을 받았고 5점 척도를 사용했습니다. 1=매우 만족 ~ 5=매우 불만족. 전반적인 치료에 대한 만족도와 관련된 총 점수는 1에서 5까지입니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
24주까지의 기준선
DCOA 1 설문지를 사용하여 기준선, 12주차 및 24주차에 평가된 주사 일정 지속 의지와 관련된 총 점수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자는 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 참가자의 치료 지속 의지와 관련된 질문을 받았고 5점 척도를 사용했습니다. 1=매우 의향이 있음 5=전혀 의향이 없음. 주사 일정을 계속할 의향과 관련된 총 점수 범위는 1에서 5까지였습니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
기준선, 12주차, 24주차
DCOA 1 설문지를 사용한 전체 연구에서 치료에 의한 주사 일정 지속 의지와 관련된 총 점수
기간: 24주까지의 기준선
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자는 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 참가자의 치료 지속 의지와 관련된 질문을 받았고 5점 척도를 사용했습니다. 1=매우 의향이 있음 5=전혀 의향이 없음. 주사 일정을 계속할 의향과 관련된 총 점수 범위는 1에서 5까지였습니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
24주까지의 기준선
DCOA 1 설문지를 사용하여 기준선, 12주차 및 24주차에 평가된 8세 이상 참가자의 주사 징후 및 증상과 관련된 총 점수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
참가자(8-17세)가 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자는 참가자의 주사 징후 및 증상과 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 4개의 질문을 받았고 11점 척도를 사용했습니다. 0=통증 없음 ~ 10=최악의 통증; 0=따가움 없음 내지 10=가장 심한 따가움; 0 = 타박상 없음 내지 10 = 가능한 최악의 타박상; 및 0=출혈 없음 내지 10=최악의 가능한 출혈 각각. 총점은 모든 질문의 합계입니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 주사 징후 및 증상에 대한 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 의미했습니다.
기준선, 12주차, 24주차
DCOA 1 설문지를 사용한 전체 연구에서 치료에 의한 8세 이상 참가자의 주사 징후 및 증상과 관련된 총 점수
기간: 24주까지의 기준선
참가자(8-17세)가 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자는 참가자의 주사 징후 및 증상과 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 4개의 질문을 받았고 11점 척도를 사용했습니다. 0=통증 없음 ~ 10=최악의 통증; 0=따가움 없음 내지 10=가장 심한 따가움; 0 = 타박상 없음 내지 10 = 가능한 최악의 타박상; 및 0=출혈 없음 내지 10=최악의 가능한 출혈 각각. 총점은 모든 질문의 합계입니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 주사 징후 및 증상에 대한 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 의미했습니다.
24주까지의 기준선
고령 아동의 보호자가 작성한 징후 평가와 관련된 총점
기간: 기준선, 12주차, 24주차
참가자들은 8세 미만 어린이를 위해 보호자가 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 치료 경험에 대해 평가했습니다. 참가자는 참가자의 징후 평가와 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 2개의 질문을 받았고 11점 척도를 사용했습니다. . 총점은 모든 질문의 합계입니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 징후 평가 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 의미했습니다.
기준선, 12주차, 24주차
고령 아동의 보호자가 작성한 징후 평가와 관련된 총점
기간: 24주까지의 기준선
참가자들은 8세 미만 어린이를 위해 보호자가 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 치료 경험에 대해 평가했습니다. 참가자는 참가자의 징후 평가와 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 2개의 질문을 받았고 11점 척도를 사용했습니다. . 총점은 모든 질문의 합계입니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 징후 평가 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 의미했습니다.
24주까지의 기준선
DCOA 1 설문지를 사용하여 기준선, 12주차 및 24주차에 평가된 가족 생활 간섭을 포함하여 간병인 생활 간섭과 관련된 총 점수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
간병인이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 간병인 생활 방해와 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 13개의 질문을 받았고 5점 척도를 사용했습니다: 1= 전혀 ~ 5= 항상. 총 점수 범위는 모든 질문의 점수 합계입니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 간병인 및 가족 생활 간섭에 대한 점수가 낮을수록 생활 간섭이 적다는 의미입니다(더 나은 결과).
기준선, 12주차, 24주차
DCOA 1 설문지를 사용하여 전체 연구에서 치료에 의한 가족 생활 방해를 포함한 간병인 생활 방해와 관련된 총 점수
기간: 24주까지의 기준선
간병인이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 간병인 생활 방해와 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 13개의 질문을 받았고 5점 척도를 사용했습니다: 1= 전혀 ~ 5= 항상. 총 점수 범위는 모든 질문의 점수 합계입니다. 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 간병인 및 가족 생활 간섭에 대한 점수가 낮을수록 생활 간섭이 적다는 의미입니다(더 나은 결과).
24주까지의 기준선
DCOA 1 설문지를 사용하여 기준선, 12주차 및 24주차에 평가된 누락된 주사와 관련된 총 점수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 지난 4주 동안 놓친 주사 횟수(매일 또는 매주 투여)와 관련된 질문을 받았습니다. 총점의 범위는 1일 투여(제노트로핀)의 경우 0~31점, 주간 투여(소마트로곤)의 경우 0~5점이었다. 모든 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 놓친 주사에 대한 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
기준선, 12주차, 24주차
DCOA 1 설문지를 사용하여 전체 연구에서 치료별 누락된 주사와 관련된 총 점수
기간: 24주까지의 기준선
참가자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 1 설문지를 사용하여 참가자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자들은 IPAQ PRO 도구의 섹션 I에서 지난 4주 동안 놓친 주사 횟수(매일 또는 매주 투여)와 관련된 질문을 받았습니다. 총점의 범위는 1일 투여(제노트로핀)의 경우 0~31점, 주간 투여(소마트로곤)의 경우 0~5점이었다. 모든 점수는 원시 점수에서 변환되어 0에서 100 척도로 변환되었습니다. 놓친 주사에 대한 낮은 점수는 더 나은 결과를 의미했습니다.
24주까지의 기준선
DCOA 2 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 주사 펜 선택에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 24주차
참여자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 2 설문지를 사용하여 참여자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자/간병인은 IPAQ PRO 도구 섹션 II의 질문에 "일일 성장 호르몬 주사 펜과 주간 성장 호르몬 주사 펜 중 하나를 선택한다면 어떤 펜을 선택하시겠습니까?"라고 응답했습니다. 반응은 1) 매일 주입하는 펜(Genotropin) 또는 2) 매주 주입하는 펜(Somatrogon)이었습니다.
24주차
DCOA 2 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 선호 주사 일정에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 24주차
참여자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 2 설문지를 사용하여 참여자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자/간병인은 IPAQ PRO 도구 섹션 II의 질문에 "전반적으로 어떤 성장 호르몬 주사 일정을 선호하십니까?"에 응답했습니다. 1) 주간 주사 일정(Somatrogon)을 선호합니다. 2) 일일 주사 일정(제노트로핀)을 선호합니다. 3) 특혜 없음.
24주차
DCOA 2 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 주사 일정의 편의성에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 24주차
참여자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 2 설문지를 사용하여 참여자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자/간병인은 IPAQ PRO 도구 섹션 II의 질문에 "전반적으로 어느 성장 호르몬 주사 일정이 더 편리했습니까?"에 응답했습니다. 1) 주간 주사 일정이 더 편리함(Somatrogon); 2) 일일 주사 일정이 더 편리해졌다(제노트로핀); 3) 차이가 없습니다.
24주차
DCOA 2 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 다음 주사 일정의 용이성에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 24주차
참여자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 2 설문지를 사용하여 참여자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자/간병인은 IPAQ PRO 도구 섹션 II의 질문에 "어떤 성장 호르몬 주사 일정이 전반적으로 따르기 더 쉬웠습니까?"에 응답했습니다. 다음 중 하나의 옵션에서 선택하여: 1) 주간 주사 일정을 따르기가 더 쉬움(Somatrogon); 2) 일일 주사 일정(제노트로핀)을 따르기가 더 쉬움; 3) 차이가 없습니다.
24주차
DCOA 2 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 펜 사용 편의성에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 24주차
참여자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 2 설문지를 사용하여 참여자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자/간병인은 "어떤 펜이 사용하기 더 쉬웠습니까?"라는 질문을 받았습니다. IPAQ PRO 도구의 섹션 II에서. 질문은 4 부분으로 구성되어 있습니다: 주사 펜 준비(1부), 용량 설정(2부), 약 주입(3부) 및 펜 보관(4부). 참가자/간병인은 다음 중에서 각 활동에 대한 옵션 1개를 선택하여 선호도를 표시했습니다. 1) 사용하기 쉬운 주간 펜(Somatrogon); 2) 사용하기 쉬운 데일리 펜(Genotropin); 3) 차이가 없습니다.
24주차
DCOA 2 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 참가자 생활 간섭에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 24주차
참여자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 2 설문지를 사용하여 참여자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자/간병인은 "어떤 주입 일정이 덜 방해가 되었습니까?"라는 질문을 받았습니다. 참가자 생활 간섭과 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 II에서. 참가자들은 일상 활동(활동 1), 사교 활동(활동 2), 레크리에이션/여가 활동(활동 3), 집에서 밤을 보내기(활동 4), 여행(활동 5)의 5가지 활동에 대해 평가되었습니다. 참가자들은 각 활동에 대해 다음 중에서 하나의 옵션을 선택하여 선호도를 표시했습니다. 1) 주간 주사 일정이 덜 방해됨(Somatrogon); 2) 일일 주사 일정에 덜 방해됨(Genotropin); 3) 차이가 없습니다.
24주차
DCOA 2 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 간병인 생활 간섭에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 24주차
참가자의 간병인은 "어떤 주입 일정이 덜 방해가 되었습니까?"라는 질문을 받았습니다. 간병인 생활 방해와 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 II에서 5가지 활동에 대해 평가되었습니다: 일상 활동(활동 1), 사회 활동(활동 2), 레크리에이션/레저 활동(활동 3), 집에서 밤 보내기(활동 4) 그리고 여행(활동 5). 각 활동에 대한 옵션 1개를 선택하여 선호도를 표현했습니다. 2) 일일 주사 일정에 덜 방해됨(Genotropin); 3) 차이가 없습니다. 간병인은 참가자에 대해 응답했으며 실제로는 참가자 수에만 응답하지만 간병인당 응답합니다.
24주차
DCOA 2 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 가족 생활 간섭에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 24주차
참여자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 2 설문지를 사용하여 참여자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자/간병인에게 "어떤 주입 일정이 덜 방해가 되었습니까?"라는 질문을 받았습니다. 가족 생활 방해와 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 II에서 5가지 활동에 대해 평가: 일상 활동(활동 1), 사회 활동(활동 2), 레크리에이션/여가 활동(활동 3), 집에서 밤 보내기(활동 4) ) 및 여행(활동 5). 각 활동에 대한 옵션 1개를 선택하여 선호도를 표현했습니다. 2) 일일 주사 일정에 덜 방해됨(Genotropin); 3) 차이가 없습니다.
24주차
DCOA 2 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 주사 일정과 관련된 이점에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 24주차
참여자/간병인 쌍이 작성한 DCOA 2 설문지를 사용하여 참여자의 치료 경험을 평가했습니다. 참가자/간병인은 "주사를 덜 자주 받는 것이 얼마나 유익했습니까?"라는 질문을 받았습니다. 주입 일정과 관련된 이점에 관한 IPAQ PRO 도구의 섹션 II에서 5점 척도 사용: 1= 매우 유익함, 2= 매우 유익함, 3= 약간 유익함, 4= 약간 유익함 및 5= 전혀 유익하지 않음 . 주입 일정과 관련된 이점 점수가 낮을수록 더 나은 결과를 의미했습니다.
24주차
DCOA 2 설문지를 사용하여 24주차에 평가된 준수 의향에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 24주차
참가자/간병인 dyads는 "어떤 일정이 더 잘 따를 수 있습니까?"라는 4가지 질문을 받았습니다. (질문 1), "어떤 일정이 더 오래 이어질 가능성이 더 높습니까?" (질문 2) "어떤 일정이 더 오래 지속할 수 있을까요?" (질문 3) 및 "어떤 일정을 따를 가능성이 더 높습니까?" (질문 4) 참가자의 치료 준수 의도와 관련된 IPAQ PRO 도구의 섹션 II에서. 각 질문에 대한 옵션은 다음과 같습니다. 1) 매주 주사(Somatrogon) 2) 매일 주사(Genotropin) 또는 3) 차이 없음.
24주차
기준선, 12주차 및 24주차에 평가된 환자 전반적 인상 심각도-일상 활동에 대한 영향(PGIS-IDA) 점수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
PGIS-IDA는 지난 4주 동안 치료 투여로 인해 일상 활동에 미치는 영향의 심각도를 7점 척도(1=존재하지 않음 ~ 7=매우 심함)로 평가했습니다. 점수는 원시 점수에서 0에서 100까지의 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 일상 활동에 미치는 영향이 적다는 것을 의미합니다(더 나은 결과).
기준선, 12주차, 24주차
전체 연구에서 치료별 환자 전반적 인상 심각도-일상 활동에 대한 영향(PGIS-IDA) 점수
기간: 24주까지의 기준선
PGIS-IDA는 지난 4주 동안 치료 투여로 인해 일상 활동에 미치는 영향의 심각도를 7점 척도(1=존재하지 않음 ~ 7=매우 심함)로 평가했습니다. 점수는 원시 점수에서 0에서 100까지의 척도로 변환되었습니다. 낮은 점수는 일상 활동에 미치는 영향이 적다는 것을 의미합니다(더 나은 결과).
24주까지의 기준선

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료-응급 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE), 치료-응급 치료 관련 AE 및 SAE가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 35일까지 기준선(최대 29주)
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. SAE는 다음과 같은 임의의 투여량에서의 모든 비정상적인 의학적 사건이었습니다. 사망, 생명을 위협함(즉각적인 사망 위험), 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요함, 지속되거나 상당한 장애/무능력을 초래함(실행 능력의 실질적인 중단) 정상 생활 기능), 선천적 기형/선천적 결손을 초래했습니다. 치료-응급 AE(TEAE)는 연구 약물의 첫 번째 투여 사이에서 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 35일 사이에 발생한 사건으로 정의되었습니다. 관련 TEAE는 연구 치료와 관련이 있고 조사자가 판단한 AE였습니다.
연구 약물의 마지막 투여 후 최대 35일까지 기준선(최대 29주)
심각도에 따른 부작용이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 35일까지 기준선(최대 29주)
AE를 평가하고 중증도에 따라 경도(참가자의 일상 기능을 방해하지 않음), 중등도(참가자의 일상 기능을 어느 정도 방해함) 및 중증(참가자의 일상 기능을 상당히 방해함)으로 분류했습니다.
연구 약물의 마지막 투여 후 최대 35일까지 기준선(최대 29주)
부작용(AE)으로 인해 중단된 참가자 수
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 35일까지 기준선(최대 29주)
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. 부작용으로 인한 중단은 참가자에 대해 정의되었고 이 결과 측정에 보고되었습니다.
연구 약물의 마지막 투여 후 최대 35일까지 기준선(최대 29주)
검사실 이상이 있는 참여자 수
기간: 1주차~12주차, 13주차~24주차
검사실 이상 매개변수에는 혈액학: 적혈구(Er.) 평균 미립체 부피, Er. 평균 미립자 헤모글로빈:3.0*ULN, 알부민:>1.2*ULN, 혈액 요소 질소:>1.3*ULN, 요산염:>1.2*ULN, 고밀도 지단백(HDL) 콜레스테롤:1.1*ULN, 인산염:>1.2*ULN, 중탄산염: 2.0*ULN. 요검사: 비중:>1.030, 케톤, 소변 단백질, 소변 헤모글로빈, 아질산염, 백혈구 에스테라아제:>=1.
1주차~12주차, 13주차~24주차
양성 항재조합 인간 성장 호르몬(rhGH) 항체 및 중화 항체(NAb)를 보유한 참가자 수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
RhGH 및 NAb 측정을 위해 혈액 샘플을 수집했습니다. 항체 양성 반응을 보인 참가자가 보고되었습니다.
기준선, 12주차, 24주차
양성 항-소마트로곤 항체 및 중화 항체(NAb)를 가진 참가자 수
기간: 기준선, 12주차, 24주차
항-소마트로곤 항체 및 NAb의 결정을 위해 혈액 샘플을 수집하였다. 항체 양성 반응을 보인 참가자가 보고되었습니다.
기준선, 12주차, 24주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 2월 7일

기본 완료 (실제)

2020년 8월 28일

연구 완료 (실제)

2020년 8월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 12월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 2월 1일

처음 게시됨 (실제)

2019년 2월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 10월 12일

마지막으로 확인됨

2021년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C0311002
  • 2018-000918-38 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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