Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Восприятие пациентом бремени лечения при еженедельных и ежедневных инъекциях гормона роста у детей с ДГР

12 октября 2021 г. обновлено: Pfizer

ФАЗА 3, РАНДОМИЗИРОВАННОЕ, МНОГОЦЕНТРОВОЕ, ОТКРЫТОЕ, ПЕРЕКРЕСТНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ПО ОЦЕНКЕ ВОСПРИЯТИЯ ОБЪЕКТОВ ЛЕЧЕНИЯ С ИСПОЛЬЗОВАНИЕМ ЕЖЕНЕДЕЛЬНЫХ ИНЪЕКЦИЙ ГОРМОНА РОСТА (СОМАТРОГОН) В СРАВНЕНИИ С ЕЖЕДНЕВНЫМИ ИНЪЕКЦИЯМИ ГОРМОНОМ РОСТА (ГЕНОТРОПИН (ЗАРЕГИСТРИРОВАННЫЙ)) У ДЕТЕЙ С ДЕФИЦИТОМ ГРОМОНТА РОСТА

Это открытое рандомизированное 24-недельное перекрестное исследование, в котором оценивается бремя лечения еженедельными инъекциями гормона роста (соматрогон) по сравнению с ежедневными инъекциями гормона роста (генотропин). Приблизительно 90 детей с дефицитом гормона роста, которые были стабильны при ежедневном лечении Генотропином.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Субъекты будут рандомизированы в одну из двух последовательностей: либо 12 недель непрерывного лечения ежедневным генотропином с последующим 12-недельным лечением еженедельным соматрогоном, либо 12 недель лечения еженедельным лечением соматрогоном с последующим 12-недельным лечением ежедневным генотропином. Субъекты будут иметь учебные визиты на исходном уровне, на 6, 12, 18 и 24 неделях. Субъектов также будут сопровождать по телефону через 8–12 дней после начала каждого периода лечения (неделя 1 и неделя 13). Субъекты и опекуны (как диада) будут заполнять анкеты, оценивающие бремя лечения на исходном уровне и в конце каждого 12-недельного периода лечения. Все субъекты/опекуны получат дополнительный телефонный звонок на неделе 28.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

87

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Varna, Болгария, 9010
        • First Pediatric Clinic UMHAT "St. Marina" EAD
  • Словакия
      • Bratislava, Словакия, 833 40
        • Nemocnicna Lekaren Nudch
      • Bratislava, Словакия, 833 40
        • Národný ústav detských chorôb, Detská klinika
      • Kosice, Словакия, 040 11
        • Detská fakultná nemocnica Košice Klinika detí a dorastu LF UPJŠ a DFN
      • Kosice, Словакия, 040 11
        • Nemocnica lekaren DFN Kosice, Klinika deti a dorastu
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
        • St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, SW17 0RE
        • St. Georges University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
        • The Institute of Child Health, University College London
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • NIHR Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
      • Greenwood Village, Colorado, Соединенные Штаты, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, PC
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Biomedical Research
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32514
        • Nemours Children's Clinic
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Shriners Hospitals for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • IU Health Pharmacy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Children's Health Center
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno, Pediatricka Klinika
      • Brno, Чехия, 61300
        • Nemocnicni lekarna FN Brno
      • Praha 5, Чехия, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole, Pediatricka klinika 2.LF UK a FN Motol
      • Praha 5, Чехия, 150 06
        • Nemocnicni lekarna FN Motol

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Дети в возрасте 3 лет и
  2. В настоящее время проходит лечение препаратами Genotropin Pen®, Genotropin GoQuick Pen®, HumatroPen® (только для Соединенных Штатов Америки [США]) или Omnitrope® Pen (только для США) в течение ≥3 месяцев и соответствует стабильной дозе (±10% ) не менее чем за 3 месяца до скрининга.
  3. IGF I SDS < 2.
  4. Субъекты, получающие заместительную гормональную терапию по поводу гормонального дефицита другой гипоталамо-гипофизарной оси (ГГНС) и/или несахарного диабета, должны находиться на оптимизированном и стабильном режиме лечения, как это определено исследователем, в течение как минимум 3 месяцев до скрининга.

Критерий исключения

  1. История лейкемии, лимфомы, саркомы или любого другого рака.
  2. История лучевой терапии или химиотерапии.
  3. Дети с психосоциальной карликовостью.
  4. Дети, рожденные маленькими для гестационного возраста (SGA) - масса тела при рождении и/или длина тела при рождении < 2 SDS для гестационного возраста.
  5. Другие причины низкого роста, такие как неконтролируемый первичный гипотиреоз и рахит.
  6. Хромосомные аномалии, включая синдром Тернера, синдром Ларона, синдром Нунана, синдром Прадера-Вилли, синдром Рассела Сильвера, мутации/делеции гомеобокса низкого роста (SHOX) или скелетные дисплазии.
  7. Лечение регулярными ежедневными или еженедельными инъекционными препаратами, кроме Genotropin® Pen, Genotropin GoQuick®, HumatroPen® (только для США) или Omnitrope® Pen (только для США).
  8. Сахарный диабет.
  9. Текущее лечение Генотропином МиниКвик.
  10. История любого контакта с длительно действующим препаратом чГР.
  11. Известный или подозреваемый вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) положительный пациент или пациент с запущенными заболеваниями, такими как синдром приобретенного иммунодефицита (СПИД) или туберкулез.
  12. Злоупотребление наркотиками, психоактивными веществами или алкоголем.
  13. Известная гиперчувствительность к компонентам препарата.
  14. беременные женщины; кормящие женщины; фертильные субъекты мужского пола и субъекты женского пола детородного возраста, которые не желают или не могут использовать высокоэффективный метод контрацепции, как указано в этом протоколе, на время исследования и в течение как минимум 28 дней после последней дозы исследуемого продукта.
  15. Другое острое или хроническое медицинское или психиатрическое состояние, включая недавние (в течение последнего года) или активные суицидальные мысли или поведение или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании или приемом исследуемого продукта, или могут помешать интерпретации результатов исследования и, в случае по мнению исследователя, сделало бы субъекта неприемлемым для включения в это исследование.
  16. Сотрудники исследовательского центра, непосредственно участвующие в проведении исследования, и члены их семей, сотрудники исследовательского центра, иным образом контролируемые исследователем, или испытуемые, являющиеся сотрудниками Pfizer, включая членов их семей, непосредственно участвующие в проведении исследования.
  17. Участие в других исследованиях с использованием исследуемых препаратов в течение 30 дней до включения в исследование и/или во время участия в исследовании.
  18. Пациент и/или родитель/законный опекун, вероятно, не будут соблюдать требования в отношении проведения исследования.
  19. Субъект и/или родитель/законный опекун не могут понять письменные и/или устные инструкции по надлежащему использованию устройств для инъекций гормона роста.
  20. Дети с закрытыми эпифизами (это определение может быть основано на имеющихся клинических данных).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Ежедневно в еженедельно
Генотропин в соматрогон
Лекарство: Генотропин
Генотропин (доза [мг] на момент включения) подкожно один раз в день
Лекарство: соматрогон
0,66 мг/кг/неделю подкожно один раз в неделю
Другой: Еженедельно в Ежедневно
соматрогон в генотропин
Лекарство: Генотропин
Генотропин (доза [мг] на момент включения) подкожно один раз в день
Лекарство: соматрогон
0,66 мг/кг/неделю подкожно один раз в неделю

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий балл, относящийся к общему вмешательству в жизнь, оцененному на исходном уровне с использованием опросника оценки клинических исходов 1 для диад (DCOA 1)
Временное ограничение: Базовый уровень
Участники были оценены на предмет их бремени лечения с использованием опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Компонент анкеты о вмешательстве в жизнь участников DCOA 1 содержал 7 вопросов (вмешательство в жизнь [5 вопросов]: мера вмешательства в жизнь [повседневная деятельность / социальная деятельность / отдых / ночь вдали от дома / путешествие]; вмешательство в жизнь - изменения в рутине жизни [1 вопрос]: мера того, как часто вносятся изменения в повседневную жизнь; и вмешательство в жизнь – беспокойство от инъекций гормона роста (ГР) [1 вопрос]: мера того, как часто инъекции гормона роста вызывают беспокойство) и все использованные вопросы по пятибалльной шкале: 1= никогда, 2= редко, 3= иногда, 4= часто, 5= всегда. Общая оценка вмешательства в жизнь представляла собой сумму всех 7 вопросов, оценки были преобразованы из необработанных оценок и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал меньшее вмешательство в жизнь (лучший результат).
Базовый уровень
Общий балл, относящийся к общему вмешательству в жизнь, оцененному на 12-й неделе с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Неделя 12
Участники были оценены на предмет их бремени лечения с использованием опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Компонент анкеты о вмешательстве в жизнь участников DCOA 1 содержал 7 вопросов (вмешательство в жизнь [5 вопросов]: мера вмешательства в жизнь [повседневная деятельность / социальная деятельность / отдых / ночь вдали от дома / путешествие]; вмешательство в жизнь - изменения в рутине жизни [1 вопрос]: мера того, как часто вносятся изменения в повседневную жизнь; и вмешательство в жизнь – беспокойство от инъекций гормона роста (ГР) [1 вопрос]: мера того, как часто инъекции гормона роста вызывают беспокойство) и все использованные вопросы по пятибалльной шкале: 1= никогда, 2= редко, 3= иногда, 4= часто, 5= всегда. Общая оценка вмешательства в жизнь представляла собой сумму всех 7 вопросов, оценки были преобразованы из необработанных оценок и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал меньшее вмешательство в жизнь (лучший результат).
Неделя 12
Общий балл, относящийся к общему вмешательству в жизнь, оцененному на 24-й неделе с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Неделя 24
Участники были оценены на предмет их бремени лечения с использованием опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Компонент анкеты о вмешательстве в жизнь участников DCOA 1 содержал 7 вопросов (вмешательство в жизнь [5 вопросов]: мера вмешательства в жизнь [повседневная деятельность / социальная деятельность / отдых / ночь вдали от дома / путешествие]; вмешательство в жизнь - изменения в рутине жизни [1 вопрос]: мера того, как часто вносятся изменения в повседневную жизнь; и вмешательство в жизнь – беспокойство от инъекций гормона роста (ГР) [1 вопрос]: мера того, как часто инъекции гормона роста вызывают беспокойство) и все использованные вопросы по пятибалльной шкале: 1= никогда, 2= редко, 3= иногда, 4= часто, 5= всегда. Общая оценка вмешательства в жизнь представляла собой сумму всех 7 вопросов, оценки были преобразованы из необработанных оценок и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал меньшее вмешательство в жизнь (лучший результат).
Неделя 24
Общий балл, относящийся к общему влиянию лечения на жизнь в общем исследовании с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Участники были оценены на предмет их бремени лечения с использованием опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Компонент анкеты о вмешательстве в жизнь участников DCOA 1 содержал 7 вопросов (вмешательство в жизнь [5 вопросов]: мера вмешательства в жизнь [повседневная деятельность / социальная деятельность / отдых / ночь вдали от дома / путешествие]; вмешательство в жизнь - изменения в рутине жизни [1 вопрос]: мера того, как часто вносятся изменения в повседневную жизнь; и вмешательство в жизнь – беспокойство от инъекций гормона роста (ГР) [1 вопрос]: мера того, как часто инъекции гормона роста вызывают беспокойство) и все использованные вопросы по пятибалльной шкале: 1= никогда, 2= редко, 3= иногда, 4= часто, 5= всегда. Общая оценка вмешательства в жизнь представляла собой сумму всех 7 вопросов, оценки были преобразованы из необработанных оценок и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал меньшее вмешательство в жизнь (лучший результат).
Исходный уровень до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий балл, относящийся к простоте использования ручки, оцененный на исходном уровне, на 12-й и 24-й неделе с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам было задано 5 вопросов из Раздела I Опросника для оценки инъекционных ручек (IPAQ) инструмента, сообщаемого пациентами (PRO), связанных с простотой использования ручки, и использовалась 5-балльная шкала: 1 = очень легко, 2 = довольно легко, 3 = ни легко, ни сложно, 4= несколько сложно, 5= очень сложно. Общий балл, связанный с простотой использования пера, представлял собой сумму всех 5 вопросов; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал лучший результат.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Общий балл, связанный с простотой использования ручки при лечении в общем исследовании с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам было задано 5 вопросов из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающихся простоты использования пера, и использовалась 5-балльная шкала: 1= очень легко, 2= довольно легко, 3= ни легко, ни сложно, 4= довольно сложно, 5 = очень сложно. Общий балл, связанный с простотой использования пера, представлял собой сумму всех 5 вопросов; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал лучший результат.
Исходный уровень до 24 недели
Общий балл, относящийся к простоте графика инъекций, оцениваемый на исходном уровне, на 12-й и 24-й неделе с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам был задан вопрос из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающийся простоты графика инъекций, и использовалась 5-балльная шкала: 1 = очень легко, 2 = довольно легко, 3 = ни легко, ни сложно, 4 = несколько сложно, 5 = очень сложно. Общий балл, связанный с простотой схемы инъекций, варьировался от 1 до 5; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал лучший результат.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Общий балл, относящийся к простоте схемы инъекций при лечении в общем исследовании с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам был задан вопрос из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающийся простоты графика инъекций, и использовалась 5-балльная шкала: 1 = очень легко, 2 = довольно легко, 3 = ни легко, ни сложно, 4 = несколько сложно, 5 = очень сложно. Общий балл, связанный с простотой схемы инъекций, варьировался от 1 до 5; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал лучший результат.
Исходный уровень до 24 недели
Общий балл, относящийся к удобству графика инъекций, оцениваемый на исходном уровне, на 12-й и 24-й неделе с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам был задан вопрос из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающийся простоты графика инъекций, и использовалась 7-балльная шкала: от 1 = очень удобно до 7 = крайне неудобно. Суммарный балл, связанный с удобством схемы инъекций, колебался от 1 до 7; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал лучший результат.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Общий балл, относящийся к удобству схемы инъекций в зависимости от лечения в общем исследовании с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам был задан вопрос из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающийся простоты графика инъекций, и использовалась 7-балльная шкала: от 1 = очень удобно до 7 = крайне неудобно. Суммарный балл, связанный с удобством схемы инъекций, колебался от 1 до 7; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал лучший результат.
Исходный уровень до 24 недели
Общий балл, связанный с удовлетворенностью общим опытом лечения, оцененным на исходном уровне, на 12-й и 24-й неделе с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам был задан вопрос из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающийся удовлетворенности участников лечением, и использовалась 5-балльная шкала: 1 = очень доволен до 5 = очень неудовлетворен. Общий балл, связанный с удовлетворенностью лечением в целом, варьировался от 1 до 5; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал лучший результат.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Общий балл, относящийся к удовлетворенности общим опытом лечения по лечению в общем исследовании с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам был задан вопрос из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающийся удовлетворенности участников лечением, и использовалась 5-балльная шкала: 1 = очень доволен до 5 = очень неудовлетворен. Общий балл, связанный с удовлетворенностью лечением в целом, варьировался от 1 до 5; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал лучший результат.
Исходный уровень до 24 недели
Общие баллы, связанные с готовностью продолжать график инъекций, оцененные на исходном уровне, на 12-й и 24-й неделе с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам был задан вопрос из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающийся готовности участников продолжать лечение, и использовалась 5-балльная шкала: 1 = очень согласен, 5 = совсем не согласен. Общий балл, связанный с готовностью продолжать график инъекций, варьировался от 1 до 5; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал лучший результат.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Общие баллы, связанные с готовностью продолжать график инъекций в зависимости от лечения в общем исследовании с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам был задан вопрос из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающийся готовности участников продолжать лечение, и использовалась 5-балльная шкала: 1 = очень согласен, 5 = совсем не согласен. Общий балл, связанный с готовностью продолжать график инъекций, варьировался от 1 до 5; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл означал лучший результат.
Исходный уровень до 24 недели
Общие баллы, связанные с признаками и симптомами инъекций для участников в возрасте 8 лет и старше, оцененные на исходном уровне, на 12-й и 24-й неделе с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью анкеты DCOA 1, заполненной участниками (8-17 лет). Участникам задали 4 вопроса из раздела I инструмента IPAQ PRO, относящиеся к признакам и симптомам инъекций участника, и использовали 11-балльную шкалу: от 0 = отсутствие боли до 10 = сильная возможная боль; от 0 = нет жжения до 10 = самое сильное жжение; от 0 = нет синяков до 10 = самые сильные синяки; и 0 = отсутствие кровотечения до 10 = максимально возможное кровотечение соответственно. Общий балл представлял собой сумму всех вопросов; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл за признаки и симптомы инъекций означал лучший результат.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Общие баллы, связанные с признаками и симптомами инъекций для участников в возрасте 8 лет и старше в зависимости от лечения в общем исследовании с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью анкеты DCOA 1, заполненной участниками (8-17 лет). Участникам задали 4 вопроса из раздела I инструмента IPAQ PRO, относящиеся к признакам и симптомам инъекций участника, и использовали 11-балльную шкалу: от 0 = отсутствие боли до 10 = сильная возможная боль; от 0 = нет жжения до 10 = самое сильное жжение; от 0 = нет синяков до 10 = самые сильные синяки; и 0 = отсутствие кровотечения до 10 = максимально возможное кровотечение соответственно. Общий балл представлял собой сумму всех вопросов; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл за признаки и симптомы инъекций означал лучший результат.
Исходный уровень до 24 недели
Общие баллы, связанные с оценкой признаков, выполненной лицом, осуществляющим уход за детьми в возрасте
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью анкеты DCOA 1, заполняемой лицом, осуществляющим уход за детьми в возрасте до 8 лет. Участникам задавали 2 вопроса из Раздела I инструмента IPAQ PRO, связанные с оценкой участниками симптомов, и использовали 11-балльную шкалу: от 0 = отсутствие кровоподтеков до 10 = наихудшие возможные кровоподтеки и от 0 = отсутствие кровотечения до 10 = наихудшее возможное кровотечение соответственно. . Общий балл представлял собой сумму всех вопросов; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл за оценку признаков означал лучший результат.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Общие баллы, связанные с оценкой признаков, выполненной лицом, осуществляющим уход за детьми в возрасте
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью анкеты DCOA 1, заполняемой лицом, осуществляющим уход за детьми в возрасте до 8 лет. Участникам задавали 2 вопроса из Раздела I инструмента IPAQ PRO, связанные с оценкой участниками симптомов, и использовали 11-балльную шкалу: от 0 = отсутствие кровоподтеков до 10 = наихудшие возможные кровоподтеки и от 0 = отсутствие кровотечения до 10 = наихудшее возможное кровотечение соответственно. . Общий балл представлял собой сумму всех вопросов; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл за оценку признаков означал лучший результат.
Исходный уровень до 24 недели
Общие баллы, относящиеся к вмешательству в жизнь лица, осуществляющего уход, включая вмешательство в семейную жизнь, оцененное на исходном уровне, на 12-й и 24-й неделе с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью анкеты DCOA 1, заполненной лицом, осуществляющим уход. Участникам задали 13 вопросов из раздела I инструмента IPAQ PRO, касающихся вмешательства в жизнь лиц, осуществляющих уход, и использовали 5-балльную шкалу: от 1 = никогда до 5 = всегда. Общий ранжированный балл представлял собой сумму баллов по всем вопросам; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл за вмешательство в жизнь опекуна и семьи означал меньшее вмешательство в жизнь (лучший результат).
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Общие баллы, относящиеся к вмешательству в жизнь лица, осуществляющего уход, включая вмешательство в семейную жизнь из-за лечения в общем исследовании, с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью анкеты DCOA 1, заполненной лицом, осуществляющим уход. Участникам задали 13 вопросов из раздела I инструмента IPAQ PRO, касающихся вмешательства в жизнь лиц, осуществляющих уход, и использовали 5-балльную шкалу: от 1 = никогда до 5 = всегда. Общий ранжированный балл представлял собой сумму баллов по всем вопросам; баллы были преобразованы из необработанных баллов и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл за вмешательство в жизнь опекуна и семьи означал меньшее вмешательство в жизнь (лучший результат).
Исходный уровень до 24 недели
Общие баллы, связанные с пропущенными инъекциями, оцененные на исходном уровне, на 12-й и 24-й неделе с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам был задан вопрос из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающийся количества пропущенных инъекций (ежедневного или еженедельного введения) в течение последних 4 недель. Суммарные баллы варьировали от 0 до 31 при ежедневном введении (Генотропин) и от 0 до 5 при еженедельном введении (Соматрогон). Все оценки были преобразованы из необработанных оценок и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл за пропущенные инъекции означал лучший результат.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Суммарные баллы, относящиеся к пропущенным инъекциям в зависимости от лечения в общем исследовании с использованием опросника DCOA 1
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 1, заполненного парами участник/опекун. Участникам был задан вопрос из Раздела I инструмента IPAQ PRO, касающийся количества пропущенных инъекций (ежедневного или еженедельного введения) в течение последних 4 недель. Суммарные баллы варьировали от 0 до 31 при ежедневном введении (Генотропин) и от 0 до 5 при еженедельном введении (Соматрогон). Все оценки были преобразованы из необработанных оценок и преобразованы в шкалу от 0 до 100; более низкий балл за пропущенные инъекции означал лучший результат.
Исходный уровень до 24 недели
Количество участников в соответствии с ответами на выбор шприц-ручки, оцененное на неделе 24 с использованием опросника DCOA 2
Временное ограничение: Неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 2, заполненного парами участник/опекун. Участники/лица, осуществляющие уход, ответили на вопрос из Раздела II инструмента IPAQ PRO: «Если бы у вас был выбор между шприц-ручкой для ежедневных инъекций гормона роста и шприц-ручкой для еженедельных инъекций, какую шприц-ручку вы бы выбрали?» Ответ был следующим: 1) ручка для ежедневных инъекций (генотропин) или 2) ручка для еженедельных инъекций (соматрогон).
Неделя 24
Количество участников в соответствии с ответами на предпочтительный график инъекций, оцененное на неделе 24 с использованием опросника DCOA 2
Временное ограничение: Неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 2, заполненного парами участник/опекун. Участники/опекуны ответили на вопрос из Раздела II инструмента IPAQ PRO «Какой график инъекций гормона роста вы предпочитаете в целом?» выбрав любой из 1 вариантов из: 1) предпочесть недельный график инъекций (соматрогон); 2) предпочитают ежедневный график инъекций (Генотропин); 3) без предпочтений.
Неделя 24
Количество участников согласно ответам на вопрос об удобстве графика инъекций, оцененное на неделе 24 с использованием опросника DCOA 2
Временное ограничение: Неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 2, заполненного парами участник/опекун. Участники/опекуны ответили на вопрос из Раздела II инструмента IPAQ PRO «Какой график инъекций гормона роста в целом был более удобным?» выбрав любой из 1 вариантов из: 1) еженедельный график инъекций был удобнее (соматрогон); 2) ежедневный график инъекций был более удобным (Генотропин); 3) без разницы.
Неделя 24
Количество участников в соответствии с ответами на легкость соблюдения графика инъекций, оцененное на неделе 24 с использованием опросника DCOA 2
Временное ограничение: Неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 2, заполненного парами участник/опекун. Участники/опекуны ответили на вопрос из Раздела II инструмента IPAQ PRO «Какому графику инъекций гормона роста в целом было легче следовать?» выбрав любой из 1 вариантов из: 1) более простого еженедельного графика инъекций (соматрогон); 2) легче соблюдать график ежедневных инъекций (Генотропин); 3) без разницы.
Неделя 24
Количество участников согласно ответам на вопросник «Удобство использования ручки», оцененный на неделе 24 с использованием опросника DCOA 2
Временное ограничение: Неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 2, заполненного парами участник/опекун. Участникам/лицам, осуществляющим уход, был задан вопрос: «Какую ручку было легче использовать?» из Раздела II инструмента IPAQ PRO. Вопрос состоял из 4 частей: подготовка ручки для инъекций (часть I), установка дозы (часть II), введение лекарства (часть III) и хранение ручки (часть IV). Участники/лица, осуществляющие уход, выразили свое предпочтение, выбрав любой из 1 вариантов для каждого вида деятельности из: 1) еженедельной ручки, которую легче использовать (соматрогон); 2) ежедневная ручка более удобна в использовании (Генотропин); 3) без разницы.
Неделя 24
Количество участников в соответствии с ответами на вмешательство в жизнь участников, оцененное на неделе 24 с использованием опросника DCOA 2
Временное ограничение: Неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 2, заполненного парами участник/опекун. Участникам/лицам, осуществляющим уход, был задан вопрос: «Какой график инъекций мешал меньше?» из Раздела II инструмента IPAQ PRO, касающегося вмешательства в жизнь участников. Участников оценивали по 5 видам деятельности: повседневная деятельность (деятельность 1), социальная активность (деятельность 2), отдых/досуг (деятельность 3), ночевка вдали от дома (деятельность 4) и путешествия (деятельность 5). Участники выразили свое предпочтение, выбрав любой 1 вариант для каждого вида деятельности из: 1) еженедельный график инъекций меньше мешал (соматрогон); 2) суточный график инъекций меньше мешал (Генотропин); 3) без разницы.
Неделя 24
Количество участников в соответствии с ответами на вмешательство опекуна в жизнь, оцененное на неделе 24 с использованием опросника DCOA 2
Временное ограничение: Неделя 24
Лицам, осуществляющим уход за участниками, был задан вопрос: «Какой график инъекций мешал меньше?» из раздела II инструмента IPAQ PRO, связанного с вмешательством в жизнь лиц, осуществляющих уход, и оценивались по 5 видам деятельности: повседневная деятельность (деятельность 1), социальная деятельность (деятельность 2), отдых/досуг (деятельность 3), проведение ночи вдали от дома (деятельность 4) и путешествия (деятельность 5). Предпочтение выражали путем выбора любого 1 варианта для каждого вида деятельности из: 1) еженедельный график инъекций меньше мешал (соматрогон); 2) суточный график инъекций меньше мешал (Генотропин); 3) без разницы. Опекуны отвечали за участников, и на самом деле они отвечали только за количество участников, но на ответы опекунов.
Неделя 24
Количество участников в соответствии с ответами на вмешательство в семейную жизнь, оцененное на 24-й неделе с использованием опросника DCOA 2
Временное ограничение: Неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 2, заполненного парами участник/опекун. Участникам/лицам, осуществляющим уход, был задан вопрос: «Какой график инъекций мешал меньше?» из Раздела II инструмента IPAQ PRO, связанного с вмешательством в семейную жизнь и оцененного по 5 видам деятельности: повседневная деятельность (Деятельность 1), социальная деятельность (Деятельность 2), отдых/досуг (Деятельность 3), проведение ночи вдали от дома (Деятельность 4) ) и путешествия (деятельность 5). Предпочтение выражали путем выбора любого 1 варианта для каждого вида деятельности из: 1) еженедельный график инъекций меньше мешал (соматрогон); 2) суточный график инъекций меньше мешал (Генотропин); 3) без разницы.
Неделя 24
Количество участников в соответствии с ответом на пользу, связанную с графиком инъекций, оцененным на неделе 24 с использованием опросника DCOA 2
Временное ограничение: Неделя 24
Участников оценивали на предмет их опыта лечения с помощью опросника DCOA 2, заполненного парами участник/опекун. Участникам/лицам, осуществляющим уход, был задан вопрос: «Насколько полезным было реже делать инъекции?» из Раздела II инструмента IPAQ PRO, относящегося к пользе, связанной со схемой инъекций, и использовал 5-балльную шкалу: 1 = очень полезная, 2 = очень полезная, 3 = умеренно полезная, 4 = слегка полезная и 5 = совсем не полезная . Более низкая оценка пользы, связанная с графиком инъекций, означала лучший результат.
Неделя 24
Количество участников согласно ответам на намерение соблюдать требования, оцененное на неделе 24 с использованием вопросника DCOA 2
Временное ограничение: Неделя 24
Парам участников и опекунов было задано 4 вопроса: «Какому графику лучше следовать?» (Вопрос 1): «Какой график с большей вероятностью будет следовать в течение более длительного времени?» (Вопрос 2): «Какому графику лучше следовать в течение более длительного времени?» (Вопрос 3) и «Какой график будет более вероятным?» (Вопрос 4) из раздела II инструмента IPAQ PRO, касающийся намерения участника соблюдать лечение. Варианты ответа на каждый вопрос: 1) еженедельная инъекция (соматрогон) 2) ежедневная инъекция (генотропин) или 3) без разницы.
Неделя 24
Общее впечатление пациента о серьезности воздействия на повседневную активность (PGIS-IDA) Оценивается на исходном уровне, на 12-й и 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
PGIS-IDA оценил тяжесть воздействия на повседневную деятельность из-за назначения лечения в течение последних 4 недель по 7-балльной шкале (от 1 = отсутствует до 7 = крайне тяжелое). Баллы были преобразованы из необработанных баллов в шкалу от 0 до 100. Более низкие баллы означали меньшее влияние на повседневную деятельность (лучший результат).
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Общее впечатление пациента о серьезности воздействия на повседневную активность (PGIS-IDA) Оценка лечения в общем исследовании
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
PGIS-IDA оценил тяжесть воздействия на повседневную деятельность из-за назначения лечения в течение последних 4 недель по 7-балльной шкале (от 1 = отсутствует до 7 = крайне тяжелое). Баллы были преобразованы из необработанных баллов в шкалу от 0 до 100. Более низкие баллы означали меньшее влияние на повседневную деятельность (лучший результат).
Исходный уровень до 24 недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими при лечении, серьезными нежелательными явлениями (СНЯ), связанными с лечением НЯ и СНЯ
Временное ограничение: Исходный уровень до 35 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 29 недель)
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление при любой дозе, которое: привело к смерти, представляло угрозу для жизни (непосредственный риск смерти), потребовало госпитализации в стационар или продления имеющейся госпитализации, привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности (существенное нарушение способности проводить нормальные жизненные функции), что привело к врожденной аномалии/врожденному дефекту. НЯ, возникшие во время лечения (TEAE), определялись как события, которые произошли между первой дозой исследуемого препарата и 35 днями после последней дозы исследуемого препарата. Связанные НЯ были теми НЯ, которые имели отношение к исследуемому лечению и оценивались исследователем.
Исходный уровень до 35 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 29 недель)
Количество участников с нежелательными явлениями в зависимости от степени тяжести
Временное ограничение: Исходный уровень до 35 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 29 недель)
НЯ оценивали и классифицировали в зависимости от степени тяжести как легкие (не нарушали обычную функцию участника), умеренные (в некоторой степени нарушали обычную функцию участника) и тяжелые (значительно нарушали обычную функцию участника).
Исходный уровень до 35 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 29 недель)
Количество участников, прекративших участие в исследовании из-за нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 35 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 29 недель)
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Прекращения из-за нежелательных явлений были определены для участников и зарегистрированы в этом показателе исхода.
Исходный уровень до 35 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 29 недель)
Количество участников с лабораторными отклонениями
Временное ограничение: С 1 по 12 неделю, с 13 по 24 неделю
Параметры лабораторных отклонений включали гематологию: средний объем эритроцитов (Er.), Er. средний корпускулярный гемоглобин: 3,0*ВГН, альбумин:>1,2*ВГН, азот мочевины крови:> 1,3 * ВГН, ураты:>1,2*ВГН, холестерин липопротеинов высокой плотности (ЛПВП): 1,1*ВГН, фосфат:>1,2*ВГН, бикарбонат: 2,0*ВГН. Анализ мочи: удельный вес:> 1,030, кетоны, белок мочи, гемоглобин мочи, нитриты, эстераза лейкоцитов:>=1.
С 1 по 12 неделю, с 13 по 24 неделю
Количество участников с положительными антителами к рекомбинантному гормону роста человека (rhGH) и нейтрализующими антителами (NAb)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Образцы крови собирали для определения rhGH и NAb. Сообщалось об участниках с положительным результатом на антитела.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Количество участников с положительными антителами к соматрогону и нейтрализующими антителами (NAb)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24
Образцы крови собирали для определения антисоматрогоновых антител и NAb. Сообщалось об участниках с положительным результатом на антитела.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 февраля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 августа 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 августа 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 февраля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 февраля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 октября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 октября 2021 г.

Последняя проверка

1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C0311002
  • 2018-000918-38 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться