Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pasientens oppfatning av behandlingsbyrden i ukentlige versus daglige veksthormoninjeksjoner hos barn med GHD

12. oktober 2021 oppdatert av: Pfizer

EN FASE 3, RANDOMISERT, MULTICENTER, ÅPEN LABEL, CROSSOVER STUDIE SOM VURDERER FAGSPERSEPSJON AV BEHANDLINGSBYRDE VED BRUK AV UKELIG VEKSTHORMON (SOMATROGON) VERSUS DAGLIG VEKSTHORMON (GENOTROPIN) (GENOTROPIN)

Dette er en åpen randomisert 24 ukers crossover-studie som vurderer behandlingsbyrden ved et ukentlig veksthormoninjeksjonsregime (somatrogon) sammenlignet med et daglig veksthormoninjeksjonsregime (Genotropin). Omtrent 90 barn med veksthormonmangel som har vært stabile på behandling med daglig Genotropin vil bli registrert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersonene vil bli randomisert til en av to sekvenser, enten 12 uker med fortsatt behandling med daglig Genotropin etterfulgt av 12 ukers behandling med ukentlig somatrogon, eller 12 ukers behandling med ukentlig somatrogon etterfulgt av 12 ukers behandling med daglig Genotropin. Fagene vil ha studiebesøk ved baseline, uke 6, 12, 18 og 24. Forsøkspersonene vil også bli fulgt opp på telefon 8 til 12 dager etter hver behandlingsperiode starter (uke 1 og uke 13). Forsøkspersoner og omsorgspersoner (som en Dyad) vil fylle ut spørreskjemaer som vurderer behandlingsbyrden ved baseline og ved slutten av hver 12 ukers behandlingsperiode. Alle forsøkspersoner/omsorgspersoner vil motta en oppfølgingstelefon i uke 28.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

87

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • First Pediatric Clinic UMHAT "St. Marina" EAD
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
      • Greenwood Village, Colorado, Forente stater, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, PC
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Biomedical Research
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32514
        • Nemours Children's Clinic
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Shriners Hospitals for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • IU Health Pharmacy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Children's Health Center
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 833 40
        • Nemocnicna Lekaren Nudch
      • Bratislava, Slovakia, 833 40
        • Národný ústav detských chorôb, Detská klinika
      • Kosice, Slovakia, 040 11
        • Detská fakultná nemocnica Košice Klinika detí a dorastu LF UPJŠ a DFN
      • Kosice, Slovakia, 040 11
        • Nemocnica lekaren DFN Kosice, Klinika deti a dorastu
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Storbritannia, SW17 0QT
        • St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, SW17 0RE
        • St. Georges University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • The Institute of Child Health, University College London
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • NIHR Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno, Pediatricka Klinika
      • Brno, Tsjekkia, 61300
        • Nemocnicni lekarna FN Brno
      • Praha 5, Tsjekkia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole, Pediatricka klinika 2.LF UK a FN Motol
      • Praha 5, Tsjekkia, 150 06
        • Nemocnicni lekarna FN Motol

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn i alderen 3 år og
  2. For tiden i behandling med enten Genotropin Pen®, Genotropin GoQuick Pen®, HumatroPen® (kun USA [USA]) eller Omnitrope® Pen (kun USA) ≥3 måneder og har vært kompatibel med en stabil dose (±10 % ) i minst 3 måneder før screening.
  3. IGF I SDS < 2.
  4. Personer på hormonell erstatningsterapi for andre hormonelle mangler i hypothalamus hypofyse (HPA) og/eller diabetes insipidus må være på et optimalisert og stabilt behandlingsregime, som bestemt av etterforskeren, i minst 3 måneder før screening.

Eksklusjonskriterier

  1. Historie med leukemi, lymfom, sarkom eller annen kreft.
  2. Historie med strålebehandling eller kjemoterapi.
  3. Barn med psykososial dvergvekst.
  4. Barn født små for svangerskapsalder (SGA) - fødselsvekt og/eller fødselslengde < 2 SDS for svangerskapsalder.
  5. Andre årsaker til kort vekst som ukontrollert primær hypotyreose og rakitt.
  6. Kromosomavvik inkludert Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader Willi syndrom, Russell Silver syndrom, short statur homeobox (SHOX) mutasjoner/delesjoner eller skjelettdysplasier.
  7. Behandling med regelmessige, daglige eller ukentlige injiserbare medisiner andre enn Genotropin® Pen, Genotropin GoQuick®, HumatroPen® (kun USA) eller Omnitrope® Pen (kun USA).
  8. Sukkersyke.
  9. Nåværende behandling med Genotropin MiniQuick.
  10. Historie om eksponering for et langtidsvirkende hGH-preparat.
  11. Kjent eller mistenkt humant immunsviktvirus (HIV) positiv pasient, eller pasient med avanserte sykdommer som ervervet immunsviktsyndrom (AIDS) eller tuberkulose.
  12. Misbruk av narkotika, stoffer eller alkohol.
  13. Kjent overfølsomhet overfor komponentene i medisinen.
  14. Gravide kvinnelige emner; ammende kvinnelige emner; fertile mannlige forsøkspersoner og kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder som er uvillige eller ute av stand til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode som beskrevet i denne protokollen i løpet av studien og i minst 28 dager etter siste dose av forsøksproduktet.
  15. Annen akutt eller kronisk medisinsk eller psykiatrisk tilstand, inkludert nylig (i løpet av det siste året) eller aktive selvmordstanker eller -adferd eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av undersøkelsesprodukter eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, i etterforskerens vurdering ville gjøre emnet upassende for å delta i denne studien.
  16. Ansatte på etterforskerstedet som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer, ansatte på stedet som ellers er overvåket av etterforskeren, eller forsøkspersoner som er Pfizer-ansatte, inkludert deres familiemedlemmer, direkte involvert i gjennomføringen av studien.
  17. Deltakelse i andre studier som involverer forsøksmedisin(er) innen 30 dager før studiestart og/eller under studiedeltakelse.
  18. Pasienten og/eller forelderen/vergen er sannsynligvis ikke-kompatibel med hensyn til studieatferd.
  19. Subjektet og/eller forelderen/vergen er ikke i stand til å forstå skriftlige og/eller muntlige instruksjoner om riktig bruk av veksthormoninjeksjonsutstyr.
  20. Barn med lukkede epifyser (denne bestemmelsen kan være basert på tilgjengelige eksisterende kliniske data).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Daglig til ukentlig
Genotropin til somatrogon
Legemiddel: Genotropin
Genotropin (dose [mg] ved registreringstidspunktet) gitt subkutant én gang daglig
Legemiddel: somatrogon
0,66 mg/kg/uke gitt subkutant en gang i uken
Annen: Ukentlig til daglig
somatrogon til Genotropin
Legemiddel: Genotropin
Genotropin (dose [mg] ved registreringstidspunktet) gitt subkutant én gang daglig
Legemiddel: somatrogon
0,66 mg/kg/uke gitt subkutant en gang i uken

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total poengsum relatert til total livsinterferens vurdert ved baseline, ved bruk av Dyad Clinical Outcomes Assessment 1 (DCOA 1) Spørreskjema
Tidsramme: Grunnlinje
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingsbyrde ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerens livsinterferens spørreskjemakomponenten i DCOA 1 hadde 7 spørsmål (livsinterferens [5 spørsmål]: et mål på livsinterferens [daglige aktiviteter/sosiale aktiviteter/fritid/natt borte fra hjemmet/reiser]; livsforstyrrelser – endringer i livsrutine [1 spørsmål]: et mål på hvor ofte endringer gjøres i livsrutinen; og livsforstyrrelser - plager med veksthormon [GH] injeksjoner [1 spørsmål]: et mål på hvor ofte veksthormoninjeksjonene forårsaker plager) og alle spørsmål som brukes en 5-punkts skala: 1= aldri, 2= sjelden, 3= noen ganger, 4= ofte, 5= alltid. Totalskåren for livsinterferens var summen av alle 7 spørsmålene, poengsummene ble transformert fra råskårer og konvertert til en skala fra 0 til 100; en lavere score betydde mindre livsinterferens (bedre resultat).
Grunnlinje
Total poengsum relatert til total livsinterferens vurdert ved uke 12, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Uke 12
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingsbyrde ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerens livsinterferens spørreskjemakomponenten i DCOA 1 hadde 7 spørsmål (livsinterferens [5 spørsmål]: et mål på livsinterferens [daglige aktiviteter/sosiale aktiviteter/fritid/natt borte fra hjemmet/reiser]; livsforstyrrelser – endringer i livsrutine [1 spørsmål]: et mål på hvor ofte endringer gjøres i livsrutinen; og livsforstyrrelser - plager med veksthormon [GH] injeksjoner [1 spørsmål]: et mål på hvor ofte veksthormoninjeksjonene forårsaker plager) og alle spørsmål som brukes en 5-punkts skala: 1= aldri, 2= sjelden, 3= noen ganger, 4= ofte, 5= alltid. Totalskåren for livsinterferens var summen av alle 7 spørsmålene, poengsummene ble transformert fra råskårer og konvertert til en skala fra 0 til 100; en lavere score betydde mindre livsinterferens (bedre resultat).
Uke 12
Total poengsum relatert til total livsinterferens vurdert ved uke 24, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingsbyrde ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerens livsinterferens spørreskjemakomponenten i DCOA 1 hadde 7 spørsmål (livsinterferens [5 spørsmål]: et mål på livsinterferens [daglige aktiviteter/sosiale aktiviteter/fritid/natt borte fra hjemmet/reiser]; livsforstyrrelser – endringer i livsrutine [1 spørsmål]: et mål på hvor ofte endringer gjøres i livsrutinen; og livsforstyrrelser - plager med veksthormon [GH] injeksjoner [1 spørsmål]: et mål på hvor ofte veksthormoninjeksjonene forårsaker plager) og alle spørsmål som brukes en 5-punkts skala: 1= aldri, 2= sjelden, 3= noen ganger, 4= ofte, 5= alltid. Totalskåren for livsinterferens var summen av alle 7 spørsmålene, poengsummene ble transformert fra råskårer og konvertert til en skala fra 0 til 100; en lavere score betydde mindre livsinterferens (bedre resultat).
Uke 24
Total poengsum relatert til generell livsinterferens ved behandling i samlet studie, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingsbyrde ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerens livsinterferens spørreskjemakomponenten i DCOA 1 hadde 7 spørsmål (livsinterferens [5 spørsmål]: et mål på livsinterferens [daglige aktiviteter/sosiale aktiviteter/fritid/natt borte fra hjemmet/reiser]; livsforstyrrelser – endringer i livsrutine [1 spørsmål]: et mål på hvor ofte endringer gjøres i livsrutinen; og livsforstyrrelser - plager med veksthormon [GH] injeksjoner [1 spørsmål]: et mål på hvor ofte veksthormoninjeksjonene forårsaker plager) og alle spørsmål som brukes en 5-punkts skala: 1= aldri, 2= sjelden, 3= noen ganger, 4= ofte, 5= alltid. Totalskåren for livsinterferens var summen av alle 7 spørsmålene, poengsummene ble transformert fra råskårer og konvertert til en skala fra 0 til 100; en lavere score betydde mindre livsinterferens (bedre resultat).
Baseline frem til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalscore relatert til pennens brukervennlighet vurdert ved baseline, uke 12 og uke 24, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt 5 spørsmål fra seksjon I av Injection Pen Assessment Questionnaire (IPAQ) pasientrapportert resultat (PRO)-verktøy relatert til pennens brukervennlighet og brukte en 5-punkts skala: 1= veldig enkelt, 2= noe lett, 3 = verken lett eller vanskelig, 4= noe vanskelig, 5= veldig vanskelig. Den totale poengsummen relatert til pennens brukervennlighet var summen av alle 5 spørsmålene; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere poengsum betydde et bedre resultat.
Baseline, uke 12, uke 24
Total poengsum relatert til pennens brukervennlighet ved behandling i den samlede studien, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt 5 spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet relatert til pennens brukervennlighet og brukte en 5-punkts skala: 1= veldig lett, 2= noe lett, 3= verken lett eller vanskelig, 4= noe vanskelig, 5 = veldig vanskelig. Den totale poengsummen relatert til pennens brukervennlighet var summen av alle 5 spørsmålene; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere poengsum betydde et bedre resultat.
Baseline frem til uke 24
Total poengsum relatert til enkel injeksjonsplan vurdert ved baseline, uke 12 og uke 24, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt et spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet relatert til enkel injeksjonsplan og brukte en 5-punkts skala: 1= veldig lett, 2= noe lett, 3= verken lett eller vanskelig, 4= noe vanskelig, 5 = veldig vanskelig. Den totale poengsummen knyttet til enkel injeksjonsplan varierte fra 1 til 5; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere poengsum betydde et bedre resultat.
Baseline, uke 12, uke 24
Total poengsum relatert til enkel injeksjonsplan etter behandling i samlet studie, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt et spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet relatert til enkel injeksjonsplan og brukte en 5-punkts skala: 1= veldig lett, 2= noe lett, 3= verken lett eller vanskelig, 4= noe vanskelig, 5 = veldig vanskelig. Den totale poengsummen knyttet til enkel injeksjonsplan varierte fra 1 til 5; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere poengsum betydde et bedre resultat.
Baseline frem til uke 24
Total poengsum knyttet til bekvemmeligheten av injeksjonsplanen vurdert ved baseline, uke 12 og uke 24, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt et spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet knyttet til enkel injeksjonsplan og brukte en 7-punkts skala: 1=ekstremt praktisk til 7=ekstremt ubeleilig. Den totale poengsummen knyttet til bekvemmeligheten av injeksjonsplanen varierte fra 1 til 7; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere poengsum betydde et bedre resultat.
Baseline, uke 12, uke 24
Total poengsum relatert til bekvemmeligheten av injeksjonsplanen etter behandling i samlet studie, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt et spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet knyttet til enkel injeksjonsplan og brukte en 7-punkts skala: 1=ekstremt praktisk til 7=ekstremt ubeleilig. Den totale poengsummen knyttet til bekvemmeligheten av injeksjonsplanen varierte fra 1 til 7; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere poengsum betydde et bedre resultat.
Baseline frem til uke 24
Total poengsum relatert til tilfredshet med samlet behandlingserfaring vurdert ved baseline, uke 12 og uke 24, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt et spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet knyttet til deltakertilfredshet med behandlingen og brukte en 5-punkts skala: 1=svært fornøyd til 5=veldig misfornøyd. Den totale poengsummen knyttet til tilfredshet med generell behandling varierte fra 1 til 5; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere poengsum betydde et bedre resultat.
Baseline, uke 12, uke 24
Total poengsum relatert til tilfredshet med samlet behandlingserfaring etter behandling i samlet studie, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt et spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet knyttet til deltakertilfredshet med behandlingen og brukte en 5-punkts skala: 1=svært fornøyd til 5=veldig misfornøyd. Den totale poengsummen knyttet til tilfredshet med generell behandling varierte fra 1 til 5; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere poengsum betydde et bedre resultat.
Baseline frem til uke 24
Totalpoeng knyttet til vilje til å fortsette injeksjonsplanen vurdert ved baseline, uke 12 og uke 24, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt et spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet knyttet til deltakerens vilje til å fortsette behandlingen og brukte en 5-punkts skala: 1=ekstremt villig til 5=ikke i det hele tatt. Den totale poengsummen knyttet til vilje til å fortsette injeksjonsplanen varierte fra 1 til 5; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere poengsum betydde et bedre resultat.
Baseline, uke 12, uke 24
Totalpoeng knyttet til vilje til å fortsette injeksjonsplan etter behandling i samlet studie, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt et spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet knyttet til deltakerens vilje til å fortsette behandlingen og brukte en 5-punkts skala: 1=ekstremt villig til 5=ikke i det hele tatt. Den totale poengsummen knyttet til vilje til å fortsette injeksjonsplanen varierte fra 1 til 5; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere poengsum betydde et bedre resultat.
Baseline frem til uke 24
Totalpoeng relatert til injeksjonstegn og -symptomer for deltakere i alderen 8 år og oppover vurdert ved baseline, uke 12 og uke 24, ved bruk av DCOA 1-spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltakere (8-17 år). Deltakerne ble stilt 4 spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet relatert til deltakerens injeksjonstegn og symptomer og brukte en 11-punkts skala: 0=ingen smerte til 10=verst mulig smerte; 0=ingen stikk til 10=verst mulig stikking; 0=ingen blåmerker til 10=verst mulig blåmerker; og henholdsvis 0=ingen blødning til 10=verst mulig blødning. Den totale poengsummen var summen av alle spørsmål; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere skåre for injeksjonstegn og -symptomer betydde et bedre resultat.
Baseline, uke 12, uke 24
Totalpoeng relatert til injeksjonstegn og -symptomer for deltakere i alderen 8 år og oppover etter behandling i samlet studie, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltakere (8-17 år). Deltakerne ble stilt 4 spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet relatert til deltakerens injeksjonstegn og symptomer og brukte en 11-punkts skala: 0=ingen smerte til 10=verst mulig smerte; 0=ingen stikk til 10=verst mulig stikking; 0=ingen blåmerker til 10=verst mulig blåmerker; og henholdsvis 0=ingen blødning til 10=verst mulig blødning. Den totale poengsummen var summen av alle spørsmål; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere skåre for injeksjonstegn og -symptomer betydde et bedre resultat.
Baseline frem til uke 24
Totalpoeng knyttet til vurdering av tegn, fullført av omsorgsperson for barn i alderen
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av omsorgsperson for barn under 8 år. Deltakerne ble stilt 2 spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet knyttet til deltakerens vurdering av tegn og brukte en 11-punkts skala: henholdsvis 0=ingen blåmerker til 10=verst mulig blåmerker og 0=ingen blødning til 10=verst mulig blødning. . Den totale poengsummen var summen av alle spørsmål; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere skåre for vurdering av tegn betydde et bedre resultat.
Baseline, uke 12, uke 24
Totalpoeng knyttet til vurdering av tegn, fullført av omsorgsperson for barn i alderen
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av omsorgsperson for barn under 8 år. Deltakerne ble stilt 2 spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet knyttet til deltakerens vurdering av tegn og brukte en 11-punkts skala: henholdsvis 0=ingen blåmerker til 10=verst mulig blåmerker og 0=ingen blødning til 10=verst mulig blødning. . Den totale poengsummen var summen av alle spørsmål; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere skåre for vurdering av tegn betydde et bedre resultat.
Baseline frem til uke 24
Totalscore relatert til omsorgspersonens livsinterferens, inkludert familielivsinterferens vurdert ved baseline, uke 12 og uke 24, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1 spørreskjema utfylt av omsorgsperson. Deltakerne ble stilt 13 spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet relatert til omsorgspersonens livsinterferens og brukte en 5-punkts skala: 1= aldri til 5= alltid. Den totale poengsummen var summen av poengsummene fra alle spørsmålene; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere skåre for omsorgsperson og familielivsinterferens betydde mindre livsinterferens (et bedre resultat).
Baseline, uke 12, uke 24
Totalpoeng relatert til omsorgspersonens livsinterferens, inkludert familielivsinterferens etter behandling i den samlede studien, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1 spørreskjema utfylt av omsorgsperson. Deltakerne ble stilt 13 spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet relatert til omsorgspersonens livsinterferens og brukte en 5-punkts skala: 1= aldri til 5= alltid. Den totale poengsummen var summen av poengsummene fra alle spørsmålene; score ble transformert fra rå score og konvertert til en 0 til 100 skala; en lavere skåre for omsorgsperson og familielivsinterferens betydde mindre livsinterferens (et bedre resultat).
Baseline frem til uke 24
Totalpoeng relatert til ubesvarte injeksjoner vurdert ved baseline, uke 12 og uke 24, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt et spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet relatert til antall ubesvarte injeksjoner (daglig eller ukentlig administrering) i løpet av de siste 4 ukene. De totale skårene varierte fra 0 til 31 for daglig administrering (Genotropin) og fra 0 til 5 for ukentlig administrering (Somatrogon). Alle skårer ble transformert fra råskårer og konvertert til en skala fra 0 til 100; en lavere score for ubesvarte injeksjoner betydde et bedre resultat.
Baseline, uke 12, uke 24
Totalpoeng relatert til ubesvarte injeksjoner etter behandling i samlet studie, ved bruk av DCOA 1 spørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 1-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne ble stilt et spørsmål fra seksjon I av IPAQ PRO-verktøyet relatert til antall ubesvarte injeksjoner (daglig eller ukentlig administrering) i løpet av de siste 4 ukene. De totale skårene varierte fra 0 til 31 for daglig administrering (Genotropin) og fra 0 til 5 for ukentlig administrering (Somatrogon). Alle skårer ble transformert fra råskårer og konvertert til en skala fra 0 til 100; en lavere score for ubesvarte injeksjoner betydde et bedre resultat.
Baseline frem til uke 24
Antall deltakere per svar på valg av injeksjonspenn vurdert ved uke 24, ved bruk av DCOA 2 spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 2-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakere/omsorgspersoner svarte på spørsmål fra seksjon II av IPAQ PRO-verktøyet "Hvis du fikk valget mellom den daglige veksthormoninjeksjonspennen og den ukentlige veksthormoninjeksjonspennen, hvilken penn ville du valgt?" Responsen var: 1) den daglige injeksjonspennen (Genotropin) eller 2) den ukentlige injeksjonspennen (Somatrogon).
Uke 24
Antall deltakere som per svar på foretrukket injeksjonsplan vurdert ved uke 24, ved bruk av DCOA 2-spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 2-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakere/omsorgspersoner svarte på spørsmål fra seksjon II av IPAQ PRO-verktøyet "Hvilken veksthormoninjeksjonsplan foretrekker du totalt sett?" ved å velge fra et hvilket som helst alternativ fra: 1) foretrekk den ukentlige injeksjonsplanen (Somatrogon); 2) foretrekker den daglige injeksjonsplanen (Genotropin); 3) ingen preferanse.
Uke 24
Antall deltakere som per svar på bekvemmeligheten av injeksjonsplanen vurdert ved uke 24, ved bruk av DCOA 2 spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 2-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakere/omsorgspersoner svarte på spørsmål fra seksjon II av IPAQ PRO-verktøyet "Hvilken veksthormoninjeksjonsplan var mer praktisk generelt?" ved å velge fra et hvilket som helst alternativ fra: 1) ukentlig injeksjonsplan var mer praktisk (Somatrogon); 2) daglig injeksjonsplan var mer praktisk (Genotropin); 3) ingen forskjell.
Uke 24
Antall deltakere som per svar for at det er enkelt å følge injeksjonsplanen vurdert ved uke 24, ved bruk av DCOA 2-spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 2-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakere/omsorgspersoner svarte på spørsmål fra seksjon II av IPAQ PRO-verktøyet "Hvilken veksthormoninjeksjonsplan var lettere å følge generelt?" ved å velge fra et hvilket som helst alternativ fra: 1) enklere å følge ukentlige injeksjonsplaner (Somatrogon); 2) lettere å følge daglig injeksjonsplan (Genotropin); 3) ingen forskjell.
Uke 24
Antall deltakere per svar på pennens brukervennlighet vurdert ved uke 24, ved bruk av DCOA 2 spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 2-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne/omsorgspersonen ble stilt spørsmålet "Hvilken penn var lettere å bruke?" fra seksjon II av IPAQ PRO-verktøyet. Spørsmålet hadde 4 deler: klargjøring av injeksjonspennen (del I), innstilling av dose (del II), injeksjon av medisinen (del III) og oppbevaring av pennen (del IV). Deltakerne/omsorgspersonen uttrykte sine preferanser ved å velge mellom ett alternativ for hver aktivitet fra: 1) ukentlig penn enklere å bruke (Somatrogon); 2) daglig penn enklere å bruke (Genotropin); 3) ingen forskjell.
Uke 24
Antall deltakere per svar på deltakerens livsinterferens vurdert ved uke 24, ved hjelp av DCOA 2 spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 2-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakere/omsorgsperson ble stilt spørsmålet "Hvilken injeksjonsplan forstyrret mindre?" fra seksjon II av IPAQ PRO-verktøyet relatert til deltakers livsinterferens. Deltakerne ble vurdert for 5 aktiviteter: daglige aktiviteter (Aktivitet 1), sosiale aktiviteter (Aktivitet 2), rekreasjons-/fritidsaktiviteter (Aktivitet 3), overnatting borte fra hjemmet (Aktivitet 4) og reise (Aktivitet 5). Deltakerne uttrykte sine preferanser ved å velge mellom ett alternativ for hver aktivitet fra: 1) ukentlig injeksjonsplan forstyrret mindre (Somatrogon); 2) daglig injeksjonsplan forstyrret mindre (Genotropin); 3) ingen forskjell.
Uke 24
Antall deltakere som per svar på omsorgspersonens livsinterferens vurdert ved uke 24, ved hjelp av DCOA 2-spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Omsorgspersoner til deltakerne ble stilt spørsmålet "Hvilken injeksjonsplan forstyrret mindre?" fra seksjon II av IPAQ PRO-verktøyet relatert til omsorgspersonens livsinnblanding og ble vurdert for 5 aktiviteter: daglige aktiviteter (Aktivitet 1), sosiale aktiviteter (Aktivitet 2), rekreasjons-/fritidsaktiviteter (Aktivitet 3), tilbringe natt borte fra hjemmet (Aktivitet). 4) og reise (Aktivitet 5). Preferanse ble uttrykt ved å velge fra et hvilket som helst alternativ for hver aktivitet fra: 1) ukentlig injeksjonsplan forstyrret mindre (Somatrogon); 2) daglig injeksjonsplan forstyrret mindre (Genotropin); 3) ingen forskjell. Omsorgspersonene svarte for deltakerne, og faktisk svarer de kun på antall deltakere, men per omsorgsperson.
Uke 24
Antall deltakere per svar på familielivsinterferens vurdert ved uke 24, ved hjelp av DCOA 2 spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 2-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne/omsorgspersonen ble stilt spørsmålet "Hvilken injeksjonsplan forstyrret mindre?" fra seksjon II av IPAQ PRO-verktøyet knyttet til forstyrrelser i familielivet og vurdert for 5 aktiviteter: daglige aktiviteter (Aktivitet 1), sosiale aktiviteter (Aktivitet 2), rekreasjons-/fritidsaktiviteter (Aktivitet 3), tilbringe natt borte fra hjemmet (Aktivitet 4) ) og reise (Aktivitet 5). Preferanse ble uttrykt ved å velge fra et hvilket som helst alternativ for hver aktivitet fra: 1) ukentlig injeksjonsplan forstyrret mindre (Somatrogon); 2) daglig injeksjonsplan forstyrret mindre (Genotropin); 3) ingen forskjell.
Uke 24
Antall deltakere per svar på fordel knyttet til injeksjonsplanen vurdert ved uke 24, ved bruk av DCOA 2-spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Deltakerne ble vurdert for sin behandlingserfaring ved å bruke DCOA 2-spørreskjema utfylt av deltaker-/omsorgspersoner. Deltakerne/omsorgspersonen ble stilt spørsmålet "Hvor gunstig var det å ta injeksjoner sjeldnere?" fra seksjon II av IPAQ PRO-verktøyet som gjelder fordeler knyttet til injeksjonsplanen og brukte en 5-punkts skala: 1= ekstremt gunstig, 2= svært gunstig, 3= moderat gunstig, 4= litt gunstig og 5= ikke i det hele tatt gunstig . Lavere resultatscore knyttet til injeksjonsplanen betydde et bedre resultat.
Uke 24
Antall deltakere per svar på intensjon om å etterleve vurdert ved uke 24, ved bruk av DCOA 2 spørreskjema
Tidsramme: Uke 24
Deltakere/omsorgsdyader ble stilt 4 spørsmål "Hvilken tidsplan ville være bedre i stand til å følge?" (Spørsmål 1), "Hvilken tidsplan vil være mer sannsynlig å følge over lengre tid?" (Spørsmål 2), "Hvilken tidsplan ville være bedre i stand til å følge over lengre tid?" (Spørsmål 3) og "Hvilken tidsplan vil det være mest sannsynlig å følge?" (Spørsmål 4) fra seksjon II i IPAQ PRO-verktøyet knyttet til deltakerens intensjon om å etterkomme behandlingen. Alternativer for hvert spørsmål var: 1) ukentlig injeksjon (Somatrogon) 2) daglig injeksjon (Genotropin), eller 3) ingen forskjell.
Uke 24
Pasientens globale inntrykksgrad – innvirkning på daglige aktiviteter (PGIS-IDA)-score vurdert ved baseline, uke 12 og uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
PGIS-IDA vurderte alvorlighetsgraden av påvirkningen på daglige aktiviteter på grunn av behandlingsadministrasjonen i løpet av de siste 4 ukene på en 7-punkts skala (1= ikke tilstede til 7= ekstremt alvorlig). Poeng ble transformert fra råskårer til en skala fra 0 til 100. Lavere score betydde mindre innvirkning på daglige aktiviteter (bedre resultat).
Baseline, uke 12, uke 24
Pasientens globale inntrykksgrad – innvirkning på daglige aktiviteter (PGIS-IDA)-score etter behandling i samlet studie
Tidsramme: Baseline frem til uke 24
PGIS-IDA vurderte alvorlighetsgraden av påvirkningen på daglige aktiviteter på grunn av behandlingsadministrasjonen i løpet av de siste 4 ukene på en 7-punkts skala (1= ikke tilstede til 7= ekstremt alvorlig). Poeng ble transformert fra råskårer til en skala fra 0 til 100. Lavere score betydde mindre innvirkning på daglige aktiviteter (bedre resultat).
Baseline frem til uke 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE), behandlingsrelaterte behandlingsrelaterte bivirkninger og SAE
Tidsramme: Baseline opptil 35 dager etter siste dose av studiemedikamentet (opptil 29 uker)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. SAE var enhver uheldig medisinsk hendelse ved enhver dose som: resulterte i død, var livstruende (umiddelbar risiko for død), krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet (betydelig forstyrrelse av evnen til å opptre normale livsfunksjoner), resulterte i medfødt anomali/fødselsdefekt. Treatment-emergent AEs (TEAEs) ble definert som hendelser som skjedde mellom første dose av studiemedikamentet opp til 35 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Relaterte TEAE-er var de AE-ene som hadde relasjon til studiebehandlingen og ble bedømt av etterforskeren.
Baseline opptil 35 dager etter siste dose av studiemedikamentet (opptil 29 uker)
Antall deltakere med uønskede hendelser i henhold til alvorlighetsgrad
Tidsramme: Baseline opptil 35 dager etter siste dose av studiemedikamentet (opptil 29 uker)
AE ble vurdert og kategorisert i henhold til alvorlighetsgraden som mild (forstyrret ikke deltakerens vanlige funksjon), moderat (interfererte til en viss grad med deltakerens vanlige funksjon) og alvorlig (interfererte signifikant med deltakerens vanlige funksjon).
Baseline opptil 35 dager etter siste dose av studiemedikamentet (opptil 29 uker)
Antall deltakere med seponering på grunn av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline opptil 35 dager etter siste dose av studiemedikamentet (opptil 29 uker)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Seponeringene på grunn av uønskede hendelser ble definert for deltakerne og rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline opptil 35 dager etter siste dose av studiemedikamentet (opptil 29 uker)
Antall deltakere med laboratorieavvik
Tidsramme: Uke 1 til uke 12, uke 13 til uke 24
Laboratorieabnormalitetsparametrene inkluderte hematologi: erytrocytt (Er.) gjennomsnittlig korpuskulært volum, Er. gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin:3,0*ULN, albumin:>1,2*ULN, blod urea nitrogen:>1,3*ULN, urate:>1,2*ULN, høydensitetslipoprotein (HDL) kolesterol: 1,1*ULN, fosfat:>1,2*ULN, bikarbonat:2,0*ULN. Urinalyse: egenvekt:>1.030, ketoner, urinprotein, urinhemoglobin, nitritt, leukocyttesterase:>=1.
Uke 1 til uke 12, uke 13 til uke 24
Antall deltakere med positive anti-rekombinante humant veksthormon (rhGH) antistoffer og nøytraliserende antistoffer (NAb)
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Blodprøver ble samlet for bestemmelse av rhGH og NAb. Deltakerne som testet positivt for antistoffer ble rapportert.
Baseline, uke 12, uke 24
Antall deltakere med positive anti-somatrogon-antistoffer og nøytraliserende antistoffer (NAb)
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Blodprøver ble samlet for bestemmelse av anti-somatrogon antistoffer og NAb. Deltakerne som testet positivt for antistoffer ble rapportert.
Baseline, uke 12, uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. februar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

28. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

28. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

6. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2021

Sist bekreftet

1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C0311002
  • 2018-000918-38 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere