Patientopfattelse af behandlingsbyrde i ugentlige versus daglige væksthormoninjektioner hos børn med GHD

Inklusionskriterier:

1. Børn i alderen 3 år og
2. I øjeblikket i behandling med enten Genotropin Pen®, Genotropin GoQuick Pen®, HumatroPen® (kun USA [USA]) eller Omnitrope® Pen (kun USA) ≥3 måneder og har været kompatibel med en stabil dosis (±10 % ) i mindst 3 måneder før screening.
3. IGF I SDS < 2.
4. Forsøgspersoner i hormonsubstitutionsterapi for andre hormonelle hypothalamus-hypofyse-defekter (HPA) og/eller diabetes insipidus skal være på et optimeret og stabilt behandlingsregime, som bestemt af investigator, i mindst 3 måneder før screening.

Eksklusionskriterier

1. Anamnese med leukæmi, lymfom, sarkom eller enhver anden kræftsygdom.
2. Historie om strålebehandling eller kemoterapi.
3. Børn med psykosocial dværgvækst.
4. Børn født små for gestationsalder (SGA) - fødselsvægt og/eller fødselslængde < 2 SDS for gestationsalder.
5. Andre årsager til kort statur såsom ukontrolleret primær hypothyroidisme og rakitis.
6. Kromosomale abnormiteter inklusive Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader Willi syndrom, Russell Silver syndrom, short statur homeobox (SHOX) mutationer/deletioner eller skeletdysplasier.
7. Behandling med regelmæssigt planlagte daglige eller ugentlige injicerbare lægemidler, bortset fra Genotropin® Pen, Genotropin GoQuick®, HumatroPen® (kun USA) eller Omnitrope® Pen (kun USA).
8. Diabetes mellitus.
9. Nuværende behandling med Genotropin MiniQuick.
10. Historie om enhver eksponering for et langtidsvirkende hGH-præparat.
11. Kendt eller mistænkt human immundefektvirus (HIV) positiv patient eller patient med fremskredne sygdomme såsom erhvervet immundefekt syndrom (AIDS) eller tuberkulose.
12. Stof-, stof- eller alkoholmisbrug.
13. Kendt overfølsomhed over for komponenterne i medicinen.
14. Gravide kvindelige forsøgspersoner; ammende kvindelige emner; fertile mandlige forsøgspersoner og kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som er uvillige eller ude af stand til at bruge en højeffektiv præventionsmetode som beskrevet i denne protokol i hele undersøgelsens varighed og i mindst 28 dage efter den sidste dosis af forsøgsproduktet.
15. Anden akut eller kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylige (inden for det seneste år) eller aktive selvmordstanker eller -adfærd eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, i efterforskerens vurdering ville gøre emnet uegnet til at indgå i denne undersøgelse.
16. Medlemmer af efterforskerstedet, der er direkte involveret i gennemførelsen af ​​undersøgelsen, og deres familiemedlemmer, medlemmer af stedets personale, der på anden måde overvåges af investigatoren, eller forsøgspersoner, der er Pfizer-ansatte, herunder deres familiemedlemmer, direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen.
17. Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer forsøgslægemidler inden for 30 dage før studiestart og/eller under undersøgelsesdeltagelse.
18. Det er sandsynligt, at patienten og/eller forælderen/værgen ikke overholder kravene med hensyn til undersøgelsesadfærd.
19. Forsøgspersonen og/eller forælderen/værgen er ikke i stand til at forstå skriftlige og/eller mundtlige instruktioner om korrekt brug af væksthormon-injektionsanordninger.
20. Børn med lukkede epifyser (denne bestemmelse kan baseres på tilgængelige eksisterende kliniske data).