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Percepção do paciente sobre a carga de tratamento em injeções semanais versus diárias de hormônio do crescimento em crianças com DGH

12 de outubro de 2021 atualizado por: Pfizer

UM ESTUDO DE FASE 3, RANDOMIZADO, MULTICENTRADO, ABERTO, CROSSOVER AVALIANDO A PERCEPÇÃO DO SUJEITO DA SOBRECARGA DO TRATAMENTO COM O USO DE HORMÔNIO DE CRESCIMENTO SEMANAL (SOMATROGON) VERSUS INJEÇÕES DIÁRIAS DE HORMÔNIO DE CRESCIMENTO (GENOTROPINA (REGISTADO)) EM CRIANÇAS COM DEFICIÊNCIA DE HORMÔNIO DE CRESCIMENTO

Este é um estudo aberto randomizado cruzado de 24 semanas avaliando a carga de tratamento de um regime de injeção semanal de hormônio de crescimento (somatrogon) em comparação com um regime de injeção diária de hormônio de crescimento (Genotropin). Aproximadamente 90 crianças com deficiência de hormônio do crescimento que permaneceram estáveis ​​no tratamento com Genotropin diário serão inscritas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos serão randomizados para uma de duas sequências: 12 semanas de tratamento contínuo com Genotropin diário seguido de 12 semanas de tratamento com somatrogon semanal ou 12 semanas de tratamento com somatrogon semanal seguido de 12 semanas de tratamento com Genotropin diário. Os indivíduos terão visitas de estudo na linha de base, semanas 6, 12, 18 e 24. Os indivíduos também serão acompanhados por telefone 8 a 12 dias após o início de cada período de tratamento (Semana 1 e Semana 13). Indivíduos e cuidadores (como uma díade) preencherão questionários avaliando a sobrecarga do tratamento na linha de base e no final de cada período de tratamento de 12 semanas. Todos os sujeitos/cuidadores receberão um telefonema de acompanhamento na Semana 28.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

87

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Varna, Bulgária, 9010
        • First Pediatric Clinic UMHAT "St. Marina" EAD
  • Eslováquia
      • Bratislava, Eslováquia, 833 40
        • Nemocnicna Lekaren Nudch
      • Bratislava, Eslováquia, 833 40
        • Národný ústav detských chorôb, Detská klinika
      • Kosice, Eslováquia, 040 11
        • Detská fakultná nemocnica Košice Klinika detí a dorastu LF UPJŠ a DFN
      • Kosice, Eslováquia, 040 11
        • Nemocnica lekaren DFN Kosice, Klinika deti a dorastu
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
      • Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, PC
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Biomedical Research
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32514
        • Nemours Children's Clinic
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Shriners Hospitals for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • IU Health Pharmacy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Children's Health Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Reino Unido, SW17 0QT
        • St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SW17 0RE
        • St. Georges University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • The Institute of Child Health, University College London
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • NIHR Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno, Pediatricka Klinika
      • Brno, Tcheca, 61300
        • Nemocnicni lekarna FN Brno
      • Praha 5, Tcheca, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole, Pediatricka klinika 2.LF UK a FN Motol
      • Praha 5, Tcheca, 150 06
        • Nemocnicni lekarna FN Motol

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Crianças de 3 anos e
  2. Atualmente em tratamento com Genotropin Pen®, Genotropin GoQuick Pen®, HumatroPen® (somente nos Estados Unidos da América [EUA]) ou Omnitrope® Pen (somente nos EUA) ≥3 meses e estão em conformidade com uma dose estável (±10% ) por pelo menos 3 meses antes da triagem.
  3. IGF I SDS < 2.
  4. Indivíduos em terapia de reposição hormonal para outras deficiências hormonais do eixo hipotálamo-hipofisário (HPA) e/ou diabetes insipidus devem estar em um regime de tratamento otimizado e estável, conforme determinado pelo investigador, por pelo menos 3 meses antes da triagem.

Critério de exclusão

  1. Histórico de leucemia, linfoma, sarcoma ou qualquer outro tipo de câncer.
  2. Histórico de radioterapia ou quimioterapia.
  3. Crianças com nanismo psicossocial.
  4. Crianças nascidas pequenas para a idade gestacional (PIG) ​​- peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer < 2 SDS para a idade gestacional.
  5. Outras causas de baixa estatura, como hipotireoidismo primário descontrolado e raquitismo.
  6. Anormalidades cromossômicas, incluindo síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader Willi, síndrome de Russell Silver, mutações/deleções homeobox de baixa estatura (SHOX) ou displasias esqueléticas.
  7. Tratamento com medicamentos injetáveis ​​diários ou semanais programados regularmente, exceto Genotropin® Pen, Genotropin GoQuick®, HumatroPen® (somente nos EUA) ou Omnitrope® Pen (somente nos EUA).
  8. Diabetes Mellitus.
  9. Tratamento atual com Genotropin MiniQuick.
  10. História de qualquer exposição a uma preparação de hGH de ação prolongada.
  11. Paciente com vírus da imunodeficiência humana (HIV) conhecido ou suspeito, ou paciente com doenças avançadas, como síndrome da imunodeficiência adquirida (AIDS) ou tuberculose.
  12. Abuso de drogas, substâncias ou álcool.
  13. Hipersensibilidade conhecida aos componentes do medicamento.
  14. Mulheres grávidas; mulheres amamentando; indivíduos férteis do sexo masculino e mulheres com potencial para engravidar que não desejam ou não podem usar um método contraceptivo altamente eficaz, conforme descrito neste protocolo, durante o estudo e por pelo menos 28 dias após a última dose do produto sob investigação.
  15. Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica, incluindo ideação ou comportamento suicida recente (no último ano) ou ativo ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do produto experimental ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, em o julgamento do investigador, tornaria o sujeito inapropriado para entrar neste estudo.
  16. Membros da equipe do centro do investigador diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares, membros da equipe do centro supervisionados pelo investigador ou sujeitos que sejam funcionários da Pfizer, incluindo seus familiares, diretamente envolvidos na condução do estudo.
  17. Participação em outros estudos envolvendo drogas experimentais dentro de 30 dias antes da entrada no estudo e/ou durante a participação no estudo.
  18. É provável que o paciente e/ou o pai/responsável legal não esteja em conformidade com a conduta do estudo.
  19. O sujeito e/ou o pai/responsável legal são incapazes de entender as instruções escritas e/ou verbais sobre o uso adequado dos dispositivos de injeção de hormônio do crescimento.
  20. Crianças com epífises fechadas (esta determinação pode ser baseada em dados clínicos existentes disponíveis).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Diariamente a Semanal
Genotropina para somatrogon
Medicamento: Genotropina
Genotropin (dose [mg] no momento da inscrição) administrado por via subcutânea uma vez ao dia
Medicamento: somatrogon
0,66 mg/kg/semana administrado por via subcutânea uma vez por semana
Outro: Semanal para Diário
somatrogon para Genotropin
Medicamento: Genotropina
Genotropin (dose [mg] no momento da inscrição) administrado por via subcutânea uma vez ao dia
Medicamento: somatrogon
0,66 mg/kg/semana administrado por via subcutânea uma vez por semana

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação total relacionada à interferência geral na vida avaliada na linha de base, usando o questionário Dyad Clinical Outcomes Assessment 1 (DCOA 1)
Prazo: Linha de base
Os participantes foram avaliados quanto à carga de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. O componente do questionário de interferência na vida do participante do DCOA 1 tinha 7 perguntas (interferência na vida [5 perguntas]: uma medida de interferência na vida [atividades diárias/atividades sociais/lazer/noite fora de casa/viagens]; interferência na vida - mudanças na rotina da vida [1 pergunta]: uma medida da frequência com que as mudanças são feitas na rotina de vida; e interferência na vida causada pelas injeções de hormônio do crescimento [GH] [1 pergunta]: uma medida da frequência com que as injeções do hormônio do crescimento causam incômodo) e todas as perguntas usadas uma escala de 5 pontos: 1= nunca, 2= raramente, 3= às vezes, 4= frequentemente, 5= sempre. A pontuação total de interferência na vida geral foi a soma de todas as 7 perguntas, as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava menos interferência na vida (melhor resultado).
Linha de base
Pontuação total relacionada à interferência geral na vida avaliada na semana 12, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Semana 12
Os participantes foram avaliados quanto à carga de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. O componente do questionário de interferência na vida do participante do DCOA 1 tinha 7 perguntas (interferência na vida [5 perguntas]: uma medida de interferência na vida [atividades diárias/atividades sociais/lazer/noite fora de casa/viagens]; interferência na vida - mudanças na rotina da vida [1 pergunta]: uma medida da frequência com que as mudanças são feitas na rotina de vida; e interferência na vida causada pelas injeções de hormônio do crescimento [GH] [1 pergunta]: uma medida da frequência com que as injeções do hormônio do crescimento causam incômodo) e todas as perguntas usadas uma escala de 5 pontos: 1= nunca, 2= raramente, 3= às vezes, 4= frequentemente, 5= sempre. A pontuação total de interferência na vida geral foi a soma de todas as 7 perguntas, as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava menos interferência na vida (melhor resultado).
Semana 12
Pontuação total relacionada à interferência geral na vida avaliada na semana 24, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à carga de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. O componente do questionário de interferência na vida do participante do DCOA 1 tinha 7 perguntas (interferência na vida [5 perguntas]: uma medida de interferência na vida [atividades diárias/atividades sociais/lazer/noite fora de casa/viagens]; interferência na vida - mudanças na rotina da vida [1 pergunta]: uma medida da frequência com que as mudanças são feitas na rotina de vida; e interferência na vida causada pelas injeções de hormônio do crescimento [GH] [1 pergunta]: uma medida da frequência com que as injeções do hormônio do crescimento causam incômodo) e todas as perguntas usadas uma escala de 5 pontos: 1= nunca, 2= raramente, 3= às vezes, 4= frequentemente, 5= sempre. A pontuação total de interferência na vida geral foi a soma de todas as 7 perguntas, as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava menos interferência na vida (melhor resultado).
Semana 24
Pontuação total relacionada à interferência geral na vida por tratamento no estudo geral, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à carga de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. O componente do questionário de interferência na vida do participante do DCOA 1 tinha 7 perguntas (interferência na vida [5 perguntas]: uma medida de interferência na vida [atividades diárias/atividades sociais/lazer/noite fora de casa/viagens]; interferência na vida - mudanças na rotina da vida [1 pergunta]: uma medida da frequência com que as mudanças são feitas na rotina de vida; e interferência na vida causada pelas injeções de hormônio do crescimento [GH] [1 pergunta]: uma medida da frequência com que as injeções do hormônio do crescimento causam incômodo) e todas as perguntas usadas uma escala de 5 pontos: 1= nunca, 2= raramente, 3= às vezes, 4= frequentemente, 5= sempre. A pontuação total de interferência na vida geral foi a soma de todas as 7 perguntas, as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava menos interferência na vida (melhor resultado).
Linha de base até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação total relacionada à facilidade de uso da caneta avaliada na linha de base, semana 12 e semana 24, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a 5 perguntas da Seção I do Injection Pen Assessment Questionnaire (IPAQ) ferramenta de resultado relatado pelo paciente (PRO) relacionada à facilidade de uso da caneta e usaram uma escala de 5 pontos: 1 = muito fácil, 2 = um pouco fácil, 3 = nem fácil nem difícil, 4= um pouco difícil, 5= muito difícil. A pontuação total relacionada à facilidade de uso da caneta foi a soma de todas as 5 questões; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava um resultado melhor.
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Pontuação total relacionada à facilidade de uso da caneta por tratamento no estudo geral, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a 5 perguntas da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionadas à facilidade de uso da caneta e usaram uma escala de 5 pontos: 1= muito fácil, 2= um pouco fácil, 3= nem fácil nem difícil, 4= um pouco difícil, 5 = muito difícil. A pontuação total relacionada à facilidade de uso da caneta foi a soma de todas as 5 questões; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava um resultado melhor.
Linha de base até a semana 24
Pontuação total relacionada à facilidade do esquema de injeção avaliada na linha de base, semana 12 e semana 24, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a uma pergunta da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionada à facilidade do esquema de injeção e usaram uma escala de 5 pontos: 1= muito fácil, 2= um pouco fácil, 3= nem fácil nem difícil, 4= um pouco difícil, 5 = muito difícil. A pontuação total relacionada à facilidade do esquema de injeção variou de 1 a 5; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava um resultado melhor.
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Pontuação total relacionada à facilidade do esquema de injeção por tratamento no estudo geral, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a uma pergunta da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionada à facilidade do esquema de injeção e usaram uma escala de 5 pontos: 1= muito fácil, 2= um pouco fácil, 3= nem fácil nem difícil, 4= um pouco difícil, 5 = muito difícil. A pontuação total relacionada à facilidade do esquema de injeção variou de 1 a 5; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava um resultado melhor.
Linha de base até a semana 24
Pontuação total relacionada à conveniência do esquema de injeção avaliada na linha de base, semana 12 e semana 24, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a uma pergunta da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionada à facilidade do esquema de injeção e usaram uma escala de 7 pontos: 1=extremamente conveniente a 7=extremamente inconveniente. A pontuação total relacionada à conveniência do esquema de injeção variou de 1 a 7; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava um resultado melhor.
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Pontuação total relacionada à conveniência do esquema de injeção por tratamento no estudo geral, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a uma pergunta da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionada à facilidade do esquema de injeção e usaram uma escala de 7 pontos: 1=extremamente conveniente a 7=extremamente inconveniente. A pontuação total relacionada à conveniência do esquema de injeção variou de 1 a 7; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava um resultado melhor.
Linha de base até a semana 24
Pontuação total relacionada à satisfação com a experiência geral de tratamento avaliada na linha de base, semana 12 e semana 24, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a uma pergunta da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionada à satisfação do participante com o tratamento e usaram uma escala de 5 pontos: 1=muito satisfeito a 5=muito insatisfeito. A pontuação total relacionada à satisfação com o tratamento geral variou de 1 a 5; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava um resultado melhor.
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Pontuação total relacionada à satisfação com a experiência geral de tratamento por tratamento no estudo geral, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a uma pergunta da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionada à satisfação do participante com o tratamento e usaram uma escala de 5 pontos: 1=muito satisfeito a 5=muito insatisfeito. A pontuação total relacionada à satisfação com o tratamento geral variou de 1 a 5; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava um resultado melhor.
Linha de base até a semana 24
Pontuações totais relacionadas à disposição para continuar o esquema de injeção avaliada na linha de base, semana 12 e semana 24, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a uma pergunta da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionada à vontade do participante de continuar o tratamento e usou uma escala de 5 pontos: 1 = extremamente disposto a 5 = nada disposto. A pontuação total relacionada à vontade de continuar o esquema de injeção variou de 1 a 5; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava um resultado melhor.
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Pontuações totais relacionadas à disposição para continuar o esquema de injeção por tratamento no estudo geral, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a uma pergunta da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionada à vontade do participante de continuar o tratamento e usou uma escala de 5 pontos: 1 = extremamente disposto a 5 = nada disposto. A pontuação total relacionada à vontade de continuar o esquema de injeção variou de 1 a 5; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa significava um resultado melhor.
Linha de base até a semana 24
Pontuações totais relacionadas a sinais e sintomas de injeção para participantes com 8 anos ou mais avaliados na linha de base, semana 12 e semana 24, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Os participantes foram avaliados por sua experiência de tratamento usando o questionário DCOA 1 preenchido pelos participantes (8-17 anos). Os participantes responderam a 4 perguntas da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionadas aos sinais e sintomas de injeção do participante e usaram uma escala de 11 pontos: 0=sem dor a 10=pior dor possível; 0=nenhuma ardência a 10=pior ardência possível; 0=nenhum hematoma a 10=pior hematoma possível; e 0=sem sangramento a 10=pior sangramento possível, respectivamente. A pontuação total foi a soma de todas as questões; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa para sinais e sintomas de injeção significou um melhor resultado.
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Pontuações totais relacionadas a sinais e sintomas de injeção para participantes com 8 anos ou mais por tratamento no estudo geral, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes foram avaliados por sua experiência de tratamento usando o questionário DCOA 1 preenchido pelos participantes (8-17 anos). Os participantes responderam a 4 perguntas da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionadas aos sinais e sintomas de injeção do participante e usaram uma escala de 11 pontos: 0=sem dor a 10=pior dor possível; 0=nenhuma ardência a 10=pior ardência possível; 0=nenhum hematoma a 10=pior hematoma possível; e 0=sem sangramento a 10=pior sangramento possível, respectivamente. A pontuação total foi a soma de todas as questões; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa para sinais e sintomas de injeção significou um melhor resultado.
Linha de base até a semana 24
Pontuações totais relacionadas à avaliação de sinais, preenchidas pelo cuidador de crianças de idade
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelo cuidador de crianças menores de 8 anos. Os participantes responderam a 2 perguntas da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionadas à avaliação dos sinais do participante e usaram uma escala de 11 pontos: 0=sem hematomas a 10=pior hematoma possível e 0=sem sangramento a 10=pior sangramento possível, respectivamente . A pontuação total foi a soma de todas as questões; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa para avaliação dos sinais significou um melhor resultado.
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Pontuações totais relacionadas à avaliação de sinais, preenchidas pelo cuidador de crianças de idade
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelo cuidador de crianças menores de 8 anos. Os participantes responderam a 2 perguntas da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionadas à avaliação dos sinais do participante e usaram uma escala de 11 pontos: 0=sem hematomas a 10=pior hematoma possível e 0=sem sangramento a 10=pior sangramento possível, respectivamente . A pontuação total foi a soma de todas as questões; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa para avaliação dos sinais significou um melhor resultado.
Linha de base até a semana 24
Pontuações totais relacionadas à interferência na vida do cuidador, incluindo interferência na vida familiar avaliada na linha de base, semana 12 e semana 24, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelo cuidador. Os participantes responderam a 13 perguntas da Seção I do instrumento IPAQ PRO relacionadas à interferência na vida do cuidador e usaram uma escala de 5 pontos: 1= nunca a 5= sempre. A pontuação total variada foi a soma das pontuações de todas as questões; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa para cuidador e interferência na vida familiar significou menos interferência na vida (um melhor resultado).
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Pontuações totais relacionadas à interferência na vida do cuidador, incluindo interferência na vida familiar por tratamento no estudo geral, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelo cuidador. Os participantes responderam a 13 perguntas da Seção I do instrumento IPAQ PRO relacionadas à interferência na vida do cuidador e usaram uma escala de 5 pontos: 1= nunca a 5= sempre. A pontuação total variada foi a soma das pontuações de todas as questões; as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa para cuidador e interferência na vida familiar significou menos interferência na vida (um melhor resultado).
Linha de base até a semana 24
Pontuações totais relacionadas a injeções perdidas avaliadas na linha de base, semana 12 e semana 24, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a uma pergunta da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionada ao número de injeções perdidas (administração diária ou semanal) durante as últimas 4 semanas. As pontuações totais variaram de 0 a 31 para administração diária (Genotropin) e de 0 a 5 para administração semanal (Somatrogon). Todas as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa para injeções perdidas significava um resultado melhor.
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Pontuações totais relacionadas a injeções perdidas por tratamento no estudo geral, usando o questionário DCOA 1
Prazo: Linha de base até a semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 1 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes responderam a uma pergunta da Seção I da ferramenta IPAQ PRO relacionada ao número de injeções perdidas (administração diária ou semanal) durante as últimas 4 semanas. As pontuações totais variaram de 0 a 31 para administração diária (Genotropin) e de 0 a 5 para administração semanal (Somatrogon). Todas as pontuações foram transformadas de pontuações brutas e convertidas em uma escala de 0 a 100; uma pontuação mais baixa para injeções perdidas significava um resultado melhor.
Linha de base até a semana 24
Número de participantes conforme respostas à escolha da caneta de injeção avaliada na semana 24, usando o questionário DCOA 2
Prazo: Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 2 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes/cuidadores responderam à pergunta da Seção II da ferramenta IPAQ PRO "Se você pudesse escolher entre a caneta de injeção diária de hormônio de crescimento e a caneta de injeção semanal de hormônio de crescimento, qual caneta você escolheria?" A resposta foi: 1) a caneta de injeção diária (Genotropin) ou 2) a caneta de injeção semanal (Somatrogon).
Semana 24
Número de participantes conforme respostas ao esquema de injeção preferencial avaliado na semana 24, usando o questionário DCOA 2
Prazo: Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 2 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes/cuidadores responderam à questão da Seção II da ferramenta IPAQ PRO "Qual esquema de injeção de hormônio de crescimento você prefere no geral?" escolhendo 1 opção entre: 1) preferir o esquema de injeção semanal (Somatrogon); 2) prefira o esquema de injeção diária (Genotropin); 3) sem preferência.
Semana 24
Número de participantes conforme respostas à conveniência do cronograma de injeção avaliado na semana 24, usando o questionário DCOA 2
Prazo: Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 2 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes/cuidadores responderam à questão da Seção II da ferramenta IPAQ PRO "Qual esquema de injeção de hormônio de crescimento foi mais conveniente no geral?" escolhendo qualquer uma das 1 opções de: 1) esquema de injeção semanal foi mais conveniente (Somatrogon); 2) esquema de injeção diária foi mais conveniente (Genotropin); 3) nenhuma diferença.
Semana 24
Número de participantes conforme respostas à facilidade de seguir o esquema de injeção avaliado na semana 24, usando o questionário DCOA 2
Prazo: Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 2 preenchido pelas díades participante/cuidador. Os participantes/cuidadores responderam à questão da Seção II da ferramenta IPAQ PRO "Qual esquema de injeção de hormônio de crescimento foi mais fácil de seguir no geral?" escolhendo entre 1 opção entre: 1) mais fácil de seguir o esquema de injeção semanal (Somatrogon); 2) mais fácil de seguir o esquema de injeção diária (Genotropin); 3) nenhuma diferença.
Semana 24
Número de participantes conforme respostas à facilidade de uso da caneta avaliada na semana 24, usando o questionário DCOA 2
Prazo: Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 2 preenchido pelas díades participante/cuidador. Foi feita uma pergunta aos participantes/cuidadores "Qual caneta foi mais fácil de usar?" da Seção II da ferramenta IPAQ PRO. A questão tinha 4 partes: preparar a caneta de injeção (Parte I), definir a dose (Parte II), injetar o medicamento (Parte III) e guardar a caneta (Parte IV). Os participantes/cuidadores expressaram a sua preferência escolhendo entre 1 opção qualquer para cada atividade de: 1) caneta semanal mais fácil de usar (Somatrogon); 2) caneta diária mais fácil de usar (Genotropin); 3) nenhuma diferença.
Semana 24
Número de participantes conforme respostas à interferência na vida do participante avaliada na semana 24, usando o questionário DCOA 2
Prazo: Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 2 preenchido pelas díades participante/cuidador. Foi feita uma pergunta aos participantes/cuidadores "Qual esquema de injeção interferiu menos?" da Seção II da ferramenta IPAQ PRO relacionada à interferência na vida do participante. Os participantes foram avaliados em 5 atividades: atividades diárias (Atividade 1), atividades sociais (Atividade 2), atividades de recreação/lazer (Atividade 3), passar a noite fora de casa (Atividade 4) e viajar (Atividade 5). Os participantes expressaram sua preferência escolhendo entre 1 opção para cada atividade: 1) esquema de injeção semanal interferiu menos (Somatrogon); 2) esquema de injeção diária interferiu menos (Genotropin); 3) nenhuma diferença.
Semana 24
Número de participantes conforme respostas à interferência na vida do cuidador avaliada na semana 24, usando o questionário DCOA 2
Prazo: Semana 24
Foi feita uma pergunta aos cuidadores dos participantes "Qual esquema de injeção interferiu menos?" da Seção II do instrumento IPAQ PRO relacionadas à interferência na vida do cuidador e foram avaliadas em 5 atividades: atividades diárias (Atividade 1), atividades sociais (Atividade 2), atividades de recreação/lazer (Atividade 3), passar a noite fora de casa (Atividade 4) e viagens (Atividade 5). A preferência foi expressa escolhendo entre 1 opção para cada atividade de: 1) esquema de injeção semanal interferiu menos (Somatrogon); 2) esquema de injeção diária interferiu menos (Genotropin); 3) nenhuma diferença. Os cuidadores responderam pelos participantes e, na verdade, eles respondem apenas pelo número de participantes, mas por respostas do cuidador.
Semana 24
Número de participantes conforme respostas à interferência na vida familiar avaliada na semana 24, usando o questionário DCOA 2
Prazo: Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 2 preenchido pelas díades participante/cuidador. Foi feita uma pergunta aos participantes/cuidadores "Qual esquema de injeção interferiu menos?" da Seção II da ferramenta IPAQ PRO relacionada à interferência na vida familiar e avaliada para 5 atividades: atividades diárias (Atividade 1), atividades sociais (Atividade 2), atividades de recreação/lazer (Atividade 3), passar a noite fora de casa (Atividade 4 ) e viagens (Atividade 5). A preferência foi expressa escolhendo entre 1 opção para cada atividade de: 1) esquema de injeção semanal interferiu menos (Somatrogon); 2) esquema de injeção diária interferiu menos (Genotropin); 3) nenhuma diferença.
Semana 24
Número de participantes conforme resposta ao benefício relacionado ao cronograma de injeção avaliado na semana 24, usando o questionário DCOA 2
Prazo: Semana 24
Os participantes foram avaliados quanto à sua experiência de tratamento por meio do questionário DCOA 2 preenchido pelas díades participante/cuidador. Foi feita uma pergunta aos participantes/cuidadores "Quão benéfico foi tomar injeções com menos frequência?" da Seção II da ferramenta IPAQ PRO referente ao benefício relacionado ao esquema de injeção e usou uma escala de 5 pontos: 1 = extremamente benéfico, 2 = muito benéfico, 3 = moderadamente benéfico, 4 = pouco benéfico e 5 = nada benéfico . Menor pontuação de benefício em relação ao esquema de injeção significou um melhor resultado.
Semana 24
Número de participantes conforme respostas à intenção de cumprir avaliadas na semana 24, usando o questionário DCOA 2
Prazo: Semana 24
Aos díades participantes/cuidadores foram colocadas 4 questões "Qual horário seria mais capaz de seguir?" (Questão 1), "Qual cronograma teria mais chances de seguir por mais tempo?" (Questão 2), "Qual horário teria mais condições de seguir por mais tempo?" (Pergunta 3) e "Qual cronograma seria mais provável de seguir?" (Questão 4) da Seção II do instrumento IPAQ PRO relacionada à intenção do participante em aderir ao tratamento. As opções para cada pergunta eram: 1) injeção semanal (Somatrogon) 2) injeção diária (Genotropin) ou 3) sem diferença.
Semana 24
Pontuação de gravidade-impacto da impressão global do paciente nas atividades diárias (PGIS-IDA) avaliada na linha de base, semana 12 e semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
O PGIS-IDA classificou a gravidade do impacto nas atividades diárias devido à administração do tratamento durante as últimas 4 semanas em uma escala de 7 pontos (1 = não presente a 7 = extremamente grave). As pontuações foram transformadas de pontuações brutas para uma escala de 0 a 100. Pontuações mais baixas significam menos impacto nas atividades diárias (melhor resultado).
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Pontuação de gravidade-impacto da impressão global do paciente nas atividades diárias (PGIS-IDA) por tratamento no estudo geral
Prazo: Linha de base até a semana 24
O PGIS-IDA classificou a gravidade do impacto nas atividades diárias devido à administração do tratamento durante as últimas 4 semanas em uma escala de 7 pontos (1 = não presente a 7 = extremamente grave). As pontuações foram transformadas de pontuações brutas para uma escala de 0 a 100. Pontuações mais baixas significam menos impacto nas atividades diárias (melhor resultado).
Linha de base até a semana 24

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento, eventos adversos graves (EAGs), EAs relacionados ao tratamento emergente do tratamento e SAEs
Prazo: Linha de base até 35 dias após a última dose do medicamento do estudo (até 29 semanas)
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. SAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável em qualquer dose que: resultou em morte, foi fatal (risco imediato de morte), exigiu internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa (interrupção substancial da capacidade de conduzir funções vitais normais), resultou em anomalia congênita/defeito congênito. EAs emergentes do tratamento (TEAEs) foram definidos como eventos que ocorreram entre a primeira dose do medicamento do estudo até 35 dias após a última dose do medicamento do estudo. Os TEAEs relacionados foram aqueles EAs que tiveram relação com o tratamento do estudo e foram julgados pelo investigador.
Linha de base até 35 dias após a última dose do medicamento do estudo (até 29 semanas)
Número de participantes com eventos adversos de acordo com a gravidade
Prazo: Linha de base até 35 dias após a última dose do medicamento do estudo (até 29 semanas)
Os EAs foram avaliados e categorizados de acordo com a gravidade como leves (não interferiram na função habitual do participante), moderados (interferiram até certo ponto na função habitual do participante) e graves (interferiram significativamente na função habitual do participante).
Linha de base até 35 dias após a última dose do medicamento do estudo (até 29 semanas)
Número de participantes com descontinuação devido a eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até 35 dias após a última dose do medicamento do estudo (até 29 semanas)
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. As interrupções devido a eventos adversos foram definidas para os participantes e relatadas nesta medida de resultado.
Linha de base até 35 dias após a última dose do medicamento do estudo (até 29 semanas)
Número de participantes com anormalidades laboratoriais
Prazo: Semana 1 a Semana 12, Semana 13 a Semana 24
Os parâmetros de anormalidade laboratoriais incluíram Hematologia: volume corpuscular médio de eritrócitos (Er.), Er. hemoglobina corpuscular média: 3,0 * LSN, albumina:>1,2*ULN, nitrogênio ureico no sangue:>1,3 * LSN, urato:>1,2*ULN, colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL): 1,1 * LSN, fosfato:>1,2*ULN, bicarbonato: 2,0*ULN. Urinálise: gravidade específica:>1,030, cetonas, proteína na urina, hemoglobina na urina, nitrito, esterase leucocitária:>=1.
Semana 1 a Semana 12, Semana 13 a Semana 24
Número de participantes com anticorpos positivos anti-hormônio de crescimento humano recombinante (rhGH) e anticorpos neutralizantes (NAb)
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Amostras de sangue foram coletadas para determinação de rhGH e NAb. Os participantes que testaram positivo para anticorpos foram notificados.
Linha de base, Semana 12, Semana 24
Número de participantes com anticorpos positivos anti-somatrogon e anticorpos neutralizantes (NAb)
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24
Amostras de sangue foram coletadas para determinação de anticorpos anti-somatrogon e NAb. Os participantes que testaram positivo para anticorpos foram notificados.
Linha de base, Semana 12, Semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de fevereiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

28 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Real)

28 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de fevereiro de 2019

Primeira postagem (Real)

6 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de outubro de 2021

Última verificação

1 de outubro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C0311002
  • 2018-000918-38 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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