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患者对 GHD 患儿每周与每日生长激素注射治疗负担的看法

2021年10月12日 更新者：Pfizer

一项第 3 阶段、随机、多中心、开放标签、交叉研究评估受试者对使用每周生长激素（SOMATROGON）与每日生长激素（促性腺激素（已注册））注射对患有生长激素缺乏症的儿童的治疗负担的看法

这是一项为期 24 周的开放标签随机交叉试验，评估每周注射生长激素方案 (somatrogon) 与每日注射生长激素方案 (Genotropin) 相比的治疗负担。 将招募大约 90 名生长激素缺乏症的儿童，这些儿童在接受每日 Genotropin 治疗后情况稳定。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

受试者将被随机分配到两个序列中的一个，即每天使用 Genotropin 持续治疗 12 周，然后每周使用 somatrogon 治疗 12 周，或者每周使用 somatrogon 治疗 12 周，然后每天使用 Genotropin 治疗 12 周。 受试者将在基线、第 6、12、18 和 24 周进行研究访问。 在每个治疗期开始后（第 1 周和第 13 周）8 至 12 天，还将通过电话对受试者进行随访。 受试者和护理人员（作为 Dyad）将完成问卷调查，评估基线时和每 12 周治疗期结束时的治疗负担。 所有受试者/护理人员将在第 28 周接到跟进电话。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

87

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 保加利亚
      • Varna、保加利亚、9010
        • First Pediatric Clinic UMHAT "St. Marina" EAD
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、61300
        • Fakultni nemocnice Brno, Pediatricka Klinika
      • Brno、捷克语、61300
        • Nemocnicni lekarna FN Brno
      • Praha 5、捷克语、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole, Pediatricka klinika 2.LF UK a FN Motol
      • Praha 5、捷克语、150 06
        • Nemocnicni lekarna FN Motol
  • 斯洛伐克
      • Bratislava、斯洛伐克、833 40
        • Nemocnicna Lekaren Nudch
      • Bratislava、斯洛伐克、833 40
        • Národný ústav detských chorôb, Detská klinika
      • Kosice、斯洛伐克、040 11
        • Detská fakultná nemocnica Košice Klinika detí a dorastu LF UPJŠ a DFN
      • Kosice、斯洛伐克、040 11
        • Nemocnica lekaren DFN Kosice, Klinika deti a dorastu
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Centennial、Colorado、美国、80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
      • Greenwood Village、Colorado、美国、80111
        • Pediatric Endocrine Associates, PC
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Biomedical Research
      • Pensacola、Florida、美国、32514
        • Nemours Children's Clinic
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • Shriners Hospitals for Children
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • IU Health Pharmacy
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Children's Health Center
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London、英国、SW17 0QT
        • St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London、英国、SW17 0RE
        • St. Georges University Hospital NHS Foundation Trust
      • London、英国、WC1N 1EH
        • The Institute of Child Health, University College London
      • London、英国、WC1N 3JH
        • NIHR Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 3岁及以下儿童
  2. 目前正在接受 Genotropin Pen®、Genotropin GoQuick Pen®、HumatroPen®（仅限美国 [美国]）或 Omnitrope® Pen（仅限美国）治疗 ≥ 3 个月，并且已依从稳定剂量（±10% ) 筛选前至少 3 个月。
  3. IGF I SDS < 2。
  4. 因其他下丘脑垂体轴 (HPA) 激素缺乏症和/或尿崩症而接受激素替代疗法的受试者必须在筛选前至少 3 个月接受由研究者确定的优化且稳定的治疗方案。

排除标准

  1. 白血病、淋巴瘤、肉瘤或任何其他癌症的病史。
  2. 放疗或化疗史。
  3. 患有社会心理侏儒症的儿童。
  4. 小于胎龄儿 (SGA) - 出生体重和/或出生身长 < 2 SDS for gestational age。
  5. 身材矮小的其他原因，如不受控制的原发性甲状腺功能减退症和佝偻病。
  6. 染色体异常，包括特纳综合征、拉伦综合征、努南综合征、普拉德威利综合征、罗素银综合征、身材矮小同源框 (SHOX) 突变/缺失或骨骼发育不良。
  7. 使用 Genotropin® Pen、Genotropin GoQuick®、HumatroPen®（仅限美国）或 Omnitrope® Pen（仅限美国）以外的定期每日或每周注射药物进行治疗。
  8. 糖尿病。
  9. 目前使用 Genotropin MiniQuick 进行治疗。
  10. 任何接触长效 hGH 制剂的历史。
  11. 已知或疑似人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性患者，或患有获得性免疫缺陷综合症（AIDS）或肺结核等晚期疾病的患者。
  12. 药物、物质或酒精滥用。
  13. 已知对药物成分过敏。
  14. 怀孕女性受试者；母乳喂养的女性受试者；在研究期间和最后一次研究药物给药后至少 28 天内，不愿意或不能使用本方案中概述的高效避孕方法的生育能力男性受试者和有生育能力的女性受试者。
  15. 其他急性或慢性医学或精神疾病，包括最近（过去一年内）或活跃的自杀意念或行为或实验室异常，可能会增加与研究参与或研究产品管理相关的风险或可能干扰研究结果的解释，并且，研究者的判断，会使受试者不适合进入本研究。
  16. 直接参与研究开展的研究者现场工作人员及其家庭成员、研究者在其他方面监督的研究中心工作人员，或者直接参与研究开展的辉瑞员工受试者，包括他们的家庭成员。
  17. 在进入研究前 30 天内和/或参与研究期间参与涉及研究药物的其他研究。
  18. 患者和/或父母/法定监护人可能不遵守研究行为。
  19. 受试者和/或父母/法定监护人无法理解有关正确使用生长激素注射装置的书面和/或口头说明。
  20. 骨骺闭合的儿童（该确定可以基于可用的现有临床数据）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：每天到每周
促生长激素
药品：促性腺激素
促性腺激素（入组时的剂量 [mg]）每天皮下注射一次
药品：生长激素
每周一次皮下注射 0.66 mg/kg/周
其他：每周到每天
somatrogon 到 Genotropin
药品：促性腺激素
促性腺激素（入组时的剂量 [mg]）每天皮下注射一次
药品：生长激素
每周一次皮下注射 0.66 mg/kg/周

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
使用 Dyad 临床结果评估 1 (DCOA 1) 问卷在基线评估与整体生活干扰相关的总分
大体时间：基线
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗负担。 DCOA 1 的参与者生活干扰问卷部分有 7 个问题（生活干扰 [5 个问题]：生活干扰的测量 [日常活动/社交活动/休闲/离家/旅行的夜晚]；生活干扰 - 改变生活常规[1 个问题]：衡量生活常规发生改变的频率；以及生长激素 [GH] 注射的生活干扰-干扰 [1 个问题]：衡量生长激素注射造成困扰的频率）以及所有使用的问题5 分制：1=从不，2=很少，3=有时，4=经常，5=总是。 总体生活干扰总分是7个问题的总分，分数由原始分数转化为0到100分制；较低的分数意味着较少的生活干扰（更好的结果）。
基线
在第 12 周评估的与整体生活干扰相关的总分，使用 DCOA 1 问卷
大体时间：第 12 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗负担。 DCOA 1 的参与者生活干扰问卷部分有 7 个问题（生活干扰 [5 个问题]：生活干扰的测量 [日常活动/社交活动/休闲/离家/旅行的夜晚]；生活干扰 - 改变生活常规[1 个问题]：衡量生活常规发生改变的频率；以及生长激素 [GH] 注射的生活干扰-干扰 [1 个问题]：衡量生长激素注射造成困扰的频率）以及所有使用的问题5 分制：1=从不，2=很少，3=有时，4=经常，5=总是。 总体生活干扰总分是7个问题的总分，分数由原始分数转化为0到100分制；较低的分数意味着较少的生活干扰（更好的结果）。
第 12 周
使用 DCOA 1 问卷在第 24 周评估的与总体生活干扰相关的总分
大体时间：第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗负担。 DCOA 1 的参与者生活干扰问卷部分有 7 个问题（生活干扰 [5 个问题]：生活干扰的测量 [日常活动/社交活动/休闲/离家/旅行的夜晚]；生活干扰 - 改变生活常规[1 个问题]：衡量生活常规发生改变的频率；以及生长激素 [GH] 注射的生活干扰-干扰 [1 个问题]：衡量生长激素注射造成困扰的频率）以及所有使用的问题5 分制：1=从不，2=很少，3=有时，4=经常，5=总是。 总体生活干扰总分是7个问题的总分，分数由原始分数转化为0到100分制；较低的分数意味着较少的生活干扰（更好的结果）。
第 24 周
总分与整体研究中治疗对整体生活的干扰相关，使用 DCOA 1 问卷
大体时间：至第 24 周的基线
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗负担。 DCOA 1 的参与者生活干扰问卷部分有 7 个问题（生活干扰 [5 个问题]：生活干扰的测量 [日常活动/社交活动/休闲/离家/旅行的夜晚]；生活干扰 - 改变生活常规[1 个问题]：衡量生活常规发生改变的频率；以及生长激素 [GH] 注射的生活干扰-干扰 [1 个问题]：衡量生长激素注射造成困扰的频率）以及所有使用的问题5 分制：1=从不，2=很少，3=有时，4=经常，5=总是。 总体生活干扰总分是7个问题的总分，分数由原始分数转化为0到100分制；较低的分数意味着较少的生活干扰（更好的结果）。
至第 24 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
使用 DCOA 1 问卷在基线、第 12 周和第 24 周评估与笔易用性相关的总分
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者被问及注射笔评估问卷 (IPAQ) 患者报告结果 (PRO) 工具第一部分中与注射笔易用性相关的 5 个问题，并使用 5 分制：1 = 非常容易，2 = 比较容易，3 = 既不简单也不困难，4= 有点困难，5= 非常困难。 与笔易用性相关的总分是所有 5 个问题的总和；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；较低的分数意味着更好的结果。
基线、第 12 周、第 24 周
总体研究中与笔易用性相关的总分，使用 DCOA 1 问卷
大体时间：至第 24 周的基线
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 IPAQ PRO 工具第一部分向参与者提出了 5 个与笔易用性相关的问题，并使用了 5 分制：1 = 非常容易，2 = 比较容易，3 = 既不简单也不困难，4 = 有点困难，5 = 非常困难。 与笔易用性相关的总分是所有 5 个问题的总和；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；较低的分数意味着更好的结果。
至第 24 周的基线
使用 DCOA 1 问卷在基线、第 12 周和第 24 周评估的与注射计划的难易程度相关的总分
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者被问及 IPAQ PRO 工具第一部分中与注射计划难易程度相关的问题，并使用 5 分制：1 = 非常容易，2 = 有点容易，3 = 既不容易也不困难，4 = 有点困难，5 = 非常困难。 与易于注射计划相关的总分范围为 1 至 5；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；较低的分数意味着更好的结果。
基线、第 12 周、第 24 周
在总体研究中，使用 DCOA 1 调查问卷，与通过治疗缓解注射计划相关的总分
大体时间：至第 24 周的基线
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者被问及 IPAQ PRO 工具第一部分中与注射计划难易程度相关的问题，并使用 5 分制：1 = 非常容易，2 = 有点容易，3 = 既不容易也不困难，4 = 有点困难，5 = 非常困难。 与易于注射计划相关的总分范围为 1 至 5；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；较低的分数意味着更好的结果。
至第 24 周的基线
使用 DCOA 1 问卷在基线、第 12 周和第 24 周评估的与注射计划便利性相关的总分
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者被问及 IPAQ PRO 工具第 I 部分中与注射计划难易程度相关的问题，并使用 7 分制：1 = 非常方便，7 = 非常不方便。 与方便注射时间表相关的总分范围为 1 至 7；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；较低的分数意味着更好的结果。
基线、第 12 周、第 24 周
总体研究中与注射计划便利性相关的总分，使用 DCOA 1 问卷
大体时间：至第 24 周的基线
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者被问及 IPAQ PRO 工具第 I 部分中与注射计划难易程度相关的问题，并使用 7 分制：1 = 非常方便，7 = 非常不方便。 与方便注射时间表相关的总分范围为 1 至 7；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；较低的分数意味着更好的结果。
至第 24 周的基线
使用 DCOA 1 问卷在基线、第 12 周和第 24 周评估的与整体治疗体验满意度相关的总分
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 IPAQ PRO 工具的第一部分向参与者询问了与参与者对治疗的满意度相关的问题，并使用了 5 分制：1 = 非常满意到 5 = 非常不满意。 与整体治疗满意度相关的总分范围为 1 至 5；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；较低的分数意味着更好的结果。
基线、第 12 周、第 24 周
使用 DCOA 1 问卷对整体研究中治疗的整体治疗体验满意度相关的总分
大体时间：至第 24 周的基线
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 IPAQ PRO 工具的第一部分向参与者询问了与参与者对治疗的满意度相关的问题，并使用了 5 分制：1 = 非常满意到 5 = 非常不满意。 与整体治疗满意度相关的总分范围为 1 至 5；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；较低的分数意味着更好的结果。
至第 24 周的基线
使用 DCOA 1 问卷在基线、第 12 周和第 24 周评估的与继续注射计划的意愿相关的总分
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 IPAQ PRO 工具的第一部分向参与者询问了与参与者继续治疗意愿相关的问题，并使用了 5 分制：1 = 非常愿意到 5 = 根本不愿意。 与继续注射计划的意愿相关的总分范围为 1 至 5；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；较低的分数意味着更好的结果。
基线、第 12 周、第 24 周
在总体研究中，使用 DCOA 1 调查问卷，与按治疗继续注射计划的意愿相关的总分
大体时间：至第 24 周的基线
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 IPAQ PRO 工具的第一部分向参与者询问了与参与者继续治疗意愿相关的问题，并使用了 5 分制：1 = 非常愿意到 5 = 根本不愿意。 与继续注射计划的意愿相关的总分范围为 1 至 5；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；较低的分数意味着更好的结果。
至第 24 周的基线
使用 DCOA 1 问卷在基线、第 12 周和第 24 周评估 8 岁及以上参与者与注射体征和症状相关的总分
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
使用参与者（8-17 岁）完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 IPAQ PRO 工具第 I 部分向参与者提出了 4 个问题，这些问题与参与者的注射体征和症状有关，并使用 11 分制：0 = 没有疼痛到 10 = 最可能的疼痛； 0=没有刺痛到 10=最严重的刺痛； 0=没有瘀伤到 10=最严重的瘀伤；和 0 = 无出血至 10 = 最严重的出血。 总分是所有问题的总分；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；注射体征和症状得分越低意味着结果越好。
基线、第 12 周、第 24 周
在总体研究中，使用 DCOA 1 问卷进行治疗的 8 岁及以上参与者与注射体征和症状相关的总分
大体时间：至第 24 周的基线
使用参与者（8-17 岁）完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 IPAQ PRO 工具第 I 部分向参与者提出了 4 个问题，这些问题与参与者的注射体征和症状有关，并使用 11 分制：0 = 没有疼痛到 10 = 最可能的疼痛； 0=没有刺痛到 10=最严重的刺痛； 0=没有瘀伤到 10=最严重的瘀伤；和 0 = 无出血至 10 = 最严重的出血。 总分是所有问题的总分；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；注射体征和症状得分越低意味着结果越好。
至第 24 周的基线
与体征评估相关的总分，由照料者为老年儿童完成
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
使用由 8 岁以下儿童的照料者完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 IPAQ PRO 工具第 I 部分向参与者提出了 2 个问题，这些问题与参与者对体征的评估有关，并使用 11 分制：0 = 没有瘀伤到 10 = 最严重的瘀伤和 0 = 没有出血到 10 = 最严重的出血. 总分是所有问题的总分；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；体征评估得分越低意味着结果越好。
基线、第 12 周、第 24 周
与体征评估相关的总分，由照料者为老年儿童完成
大体时间：至第 24 周的基线
使用由 8 岁以下儿童的照料者完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 IPAQ PRO 工具第 I 部分向参与者提出了 2 个问题，这些问题与参与者对体征的评估有关，并使用 11 分制：0 = 没有瘀伤到 10 = 最严重的瘀伤和 0 = 没有出血到 10 = 最严重的出血. 总分是所有问题的总分；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；体征评估得分越低意味着结果越好。
至第 24 周的基线
与照顾者生活干扰相关的总分，包括在基线、第 12 周和第 24 周评估的家庭生活干扰，使用 DCOA 1 问卷
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
使用护理人员完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者被问及 IPAQ PRO 工具第一部分中与护理人员生活干扰相关的 13 个问题，并使用 5 分制：1 = 从不到 5 = 总是。 总分范围是所有问题的分数之和；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；照顾者和家庭生活干扰得分越低意味着生活干扰越少（结果越好）。
基线、第 12 周、第 24 周
与照顾者生活干扰相关的总分，包括整体研究中治疗对家庭生活的干扰，使用 DCOA 1 问卷
大体时间：至第 24 周的基线
使用护理人员完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者被问及 IPAQ PRO 工具第一部分中与护理人员生活干扰相关的 13 个问题，并使用 5 分制：1 = 从不到 5 = 总是。 总分范围是所有问题的分数之和；分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级；照顾者和家庭生活干扰得分越低意味着生活干扰越少（结果越好）。
至第 24 周的基线
使用 DCOA 1 问卷在基线、第 12 周和第 24 周评估与错过注射相关的总分
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 在过去 4 周内，参与者被问及 IPAQ PRO 工具第 I 部分中与错过注射次数（每日或每周给药）相关的问题。 每日给药（Genotropin）的总分范围为 0 至 31，每周给药（Somatrogon）的总分范围为 0 至 5。 所有分数均从原始分数转换为 0 到 100 的等级；错过注射的分数越低意味着结果越好。
基线、第 12 周、第 24 周
使用 DCOA 1 调查问卷，在整体研究中与治疗错过注射相关的总分
大体时间：至第 24 周的基线
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 1 问卷评估参与者的治疗经验。 在过去 4 周内，参与者被问及 IPAQ PRO 工具第 I 部分中与错过注射次数（每日或每周给药）相关的问题。 每日给药（Genotropin）的总分范围为 0 至 31，每周给药（Somatrogon）的总分范围为 0 至 5。 所有分数均从原始分数转换为 0 到 100 的等级；错过注射的分数越低意味着结果越好。
至第 24 周的基线
使用 DCOA 2 问卷调查在第 24 周根据对注射笔选择的反应评估的参与者人数
大体时间：第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 2 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者/护理人员回答了 IPAQ PRO 工具第二部分的问题“如果让您在每日生长激素注射笔和每周生长激素注射笔之间做出选择，您会选择哪支笔？” 响应是：1) 每日注射笔 (Genotropin) 或 2) 每周注射笔 (Somatrogon)。
第 24 周
使用 DCOA 2 问卷在第 24 周根据对首选注射计划的反应评估的参与者人数
大体时间：第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 2 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者/看护者回答了 IPAQ PRO 工具第二部分的问题“总体而言，您更喜欢哪种生长激素注射时间表？”从以下任意一项中进行选择：1) 更喜欢每周注射时间表 (Somatrogon)； 2) 更喜欢每日注射时间表 (Genotropin); 3）没有偏好。
第 24 周
根据使用 DCOA 2 问卷调查在第 24 周评估的注射计划便利性的参与者人数
大体时间：第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 2 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者/护理人员回答了 IPAQ PRO 工具第二部分的问题“哪种生长激素注射时间表总体上更方便？”从以下任意一项中进行选择：1) 每周注射时间表更方便 (Somatrogon)； 2) 每日注射时间表更方便（Genotropin）； 3）没有区别。
第 24 周
根据使用 DCOA 2 问卷在第 24 周评估的对遵循注射计划的难易程度的反应的参与者人数
大体时间：第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 2 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者/护理人员回答了 IPAQ PRO 工具第 II 部分的问题“哪种生长激素注射时间表总体上更容易遵循？”从以下任意一项中进行选择：1) 更容易遵循每周注射时间表 (Somatrogon)； 2) 更容易遵循每日注射时间表（Genotropin）； 3）没有区别。
第 24 周
根据使用 DCOA 2 问卷调查在第 24 周评估的笔易用性反应的参与者人数
大体时间：第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 2 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者/看护者被问到一个问题“哪支笔更容易使用？”来自 IPAQ PRO 工具的第二部分。 问题有 4 个部分：准备注射笔（第一部分）、设定剂量（第二部分）、注射药物（第三部分）和存放笔（第四部分）。 参与者/看护者通过从每个活动的任何 1 个选项中进行选择来表达他们的偏好：1）更易于使用的每周笔（Somatrogon）； 2）日用笔更易用（Genotropin）； 3）没有区别。
第 24 周
使用 DCOA 2 问卷在第 24 周根据对参与者生活干扰的反应评估的参与者人数
大体时间：第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 2 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者/护理人员被问到一个问题“哪种注射时间表干扰较小？”来自 IPAQ PRO 工具第 II 部分与参与者生活干扰相关的部分。 对参与者的 5 项活动进行了评估：日常活动（活动 1）、社交活动（活动 2）、娱乐/休闲活动（活动 3）、离家过夜（活动 4）和旅行（活动 5）。 参与者通过从每个活动的任何 1 个选项中选择来表达他们的偏好：1）每周注射计划干扰较少（Somatrogon）； 2) 每日注射时间表干扰较少（Genotropin）； 3）没有区别。
第 24 周
使用 DCOA 2 问卷在第 24 周根据对护理人员生活干扰的反应评估的参与者人数
大体时间：第 24 周
参与者的护理人员被问到一个问题“哪种注射时间表干扰较小？”来自 IPAQ PRO 工具第 II 部分与看护者生活干扰相关的部分，并针对 5 项活动进行了评估：日常活动（活动 1）、社交活动（活动 2）、娱乐/休闲活动（活动 3）、离家过夜（活动4) 和旅行（活动 5）。 通过从以下各项活动的任何 1 个选项中进行选择来表达偏好：1) 每周注射计划干扰较少 (Somatrogon)； 2) 每日注射时间表干扰较少（Genotropin）； 3）没有区别。 看护者为参与者做出回应，实际上他们只对参与者的数量做出回应，但每个看护者的反应都是如此。
第 24 周
根据第 24 周评估的家庭生活干扰反应的参与者人数，使用 DCOA 2 问卷
大体时间：第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 2 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者/护理人员被问到一个问题“哪种注射时间表干扰较小？”来自 IPAQ PRO 工具第二部分与家庭生活干扰相关的内容，并评估了 5 项活动：日常活动（活动 1）、社交活动（活动 2）、娱乐/休闲活动（活动 3）、离家过夜（活动 4） ) 和旅行（活动 5）。 通过从以下各项活动的任何 1 个选项中进行选择来表达偏好：1) 每周注射计划干扰较少 (Somatrogon)； 2) 每日注射时间表干扰较少（Genotropin）； 3）没有区别。
第 24 周
根据使用 DCOA 2 问卷评估的第 24 周时评估的与注射计划相关的获益反应的参与者人数
大体时间：第 24 周
使用参与者/看护者二人完成的 DCOA 2 问卷评估参与者的治疗经验。 参与者/护理人员被问到一个问题“减少注射次数有多大好处？”来自 IPAQ PRO 工具的第 II 节，关于注射计划的益处，并使用 5 分制：1 = 非常有益，2 = 非常有益，3 = 适度有益，4 = 轻微有益，5 = 完全没有益处. 与注射时间表相关的较低获益分数意味着更好的结果。
第 24 周
使用 DCOA 2 问卷调查在第 24 周根据合规意向评估的参与者人数
大体时间：第 24 周
向参与者/看护者二人组询问了 4 个问题“哪个时间表更容易遵循？” （问题 1），“哪个时间表更有可能遵循更长的时间？” （问题2），“哪个时间表能更好地遵循更长的时间？” （问题 3）和“更可能遵循哪个时间表？” （问题 4）来自 IPAQ PRO 工具的第 II 节，与参与者遵守治疗的意愿有关。 每个问题的选项是：1) 每周注射 (Somatrogon) 2) 每天注射 (Genotropin)，或 3) 无差异。
第 24 周
在基线、第 12 周和第 24 周评估的患者总体印象严重程度-对日常活动的影响 (PGIS-IDA) 评分
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
PGIS-IDA 根据 7 分制（1 = 不存在到 7 = 极其严重）对过去 4 周内治疗管理对日常活动影响的严重程度进行了评级。 分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级。 较低的分数意味着对日常活动的影响较小（更好的结果）。
基线、第 12 周、第 24 周
患者总体印象严重程度 - 对日常活动的影响 (PGIS-IDA) 总体研究中治疗评分
大体时间：至第 24 周的基线
PGIS-IDA 根据 7 分制（1 = 不存在到 7 = 极其严重）对过去 4 周内治疗管理对日常活动影响的严重程度进行了评级。 分数从原始分数转换为 0 到 100 的等级。 较低的分数意味着对日常活动的影响较小（更好的结果）。
至第 24 周的基线

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
发生治疗紧急不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE)、治疗紧急治疗相关 AE 和 SAE 的参与者人数
大体时间：最后一次研究药物给药后最多 35 天的基线（最多 29 周）
AE 是接受研究药物的参与者的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 SAE 是在任何剂量下发生的任何不良医疗事件：导致死亡、危及生命（即刻死亡风险）、需要住院治疗或延长现有住院治疗、导致持续或严重残疾/无能力（严重破坏执行能力）正常的生活功能），导致先天性异常/出生缺陷。 治疗中出现的 AE (TEAE) 定义为研究药物首次给药至最后一次研究药物给药后 35 天之间发生的事件。 相关 TEAE 是那些与研究治疗相关并由研究者判断的 AE。
最后一次研究药物给药后最多 35 天的基线（最多 29 周）
根据严重程度出现不良事件的参与者人数
大体时间：最后一次研究药物给药后最多 35 天的基线（最多 29 周）
AE 根据严重程度进行评估和分类，分为轻度（不干扰参与者的日常功能）、中度（在一定程度上干扰参与者的日常功能）和严重的（显着干扰参与者的日常功能）。
最后一次研究药物给药后最多 35 天的基线（最多 29 周）
因不良事件 (AE) 而停药的参与者人数
大体时间：最后一次研究药物给药后最多 35 天的基线（最多 29 周）
AE 是接受研究药物的参与者的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 因不良事件导致的停药是为参与者定义的，并在该结果测量中报告。
最后一次研究药物给药后最多 35 天的基线（最多 29 周）
实验室异常的参与者人数
大体时间：第 1 周至第 12 周，第 13 周至第 24 周
实验室异常参数包括血液学：红细胞（Er.）平均红细胞体积，Er。平均红细胞血红蛋白：3.0*ULN， 白蛋白：>1.2*ULN， 血尿素氮：>1.3*ULN， 尿酸盐：>1.2*ULN， 高密度脂蛋白 (HDL) 胆固醇：1.1*ULN， 磷酸盐：>1.2*ULN， 碳酸氢盐：2.0*ULN。 尿液分析：比重：>1.030， 酮体、尿蛋白、尿血红蛋白、亚硝酸盐、白细胞酯酶：>=1。
第 1 周至第 12 周，第 13 周至第 24 周
抗重组人生长激素 (rhGH) 抗体和中和抗体 (NAb) 阳性的参与者人数
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
收集血样用于测定 rhGH 和 NAb。 报告了抗体检测呈阳性的参与者。
基线、第 12 周、第 24 周
抗生长素抗体和中和抗体 (NAb) 阳性的参与者人数
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
收集血样用于测定抗生长激素抗体和 NAb。 报告了抗体检测呈阳性的参与者。
基线、第 12 周、第 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年2月7日

初级完成 (实际的)

2020年8月28日

研究完成 (实际的)

2020年8月28日

研究注册日期

首次提交

2018年12月21日

首先提交符合 QC 标准的

2019年2月1日

首次发布 (实际的)

2019年2月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年10月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年10月12日

最后验证

2021年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • C0311002
  • 2018-000918-38 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如 协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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