Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vnímání léčebné zátěže pacientem při týdenních versus denních injekcích růstového hormonu u dětí s GHD

12. října 2021 aktualizováno: Pfizer

FÁZE 3, RANDOMIZOVANÁ, MULTICENTROVÁ, OTEVŘENÁ, CROSSOVEROVÁ STUDIE POSOUZUJÍCÍ VNÍMÁNÍ LÉČEBNÉ ZÁTĚŽE SUBJEKTU S POUŽITÍM TÝDENNÍHO RŮSTOVÉHO HORMONU (SOMATROGON) VS.

Toto je otevřená randomizovaná 24týdenní zkřížená studie hodnotící léčebnou zátěž týdenního injekčního režimu růstového hormonu (somatrogon) ve srovnání s denním injekčním režimem růstového hormonu (Genotropin). Bude zařazeno přibližně 90 dětí s nedostatkem růstového hormonu, které byly stabilní při denní léčbě přípravkem Genotropin.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty budou randomizovány do jedné ze dvou sekvencí, buď 12 týdnů nepřetržité léčby denním Genotropinem, po které bude následovat 12 týdnů léčby týdenním somatrogonem, nebo 12 týdnů léčby týdenním somatrogonem následovaných 12 týdny léčby denním Genotropinem. Subjekty budou mít studijní návštěvy ve výchozím stavu, v týdnech 6, 12, 18 a 24. Subjekty budou také telefonicky sledovány 8 až 12 dní po zahájení každého léčebného období (1. týden a 13. týden). Subjekty a pečovatelé (jako Dyad) vyplní dotazníky hodnotící zátěž léčby na začátku a na konci každého 12týdenního léčebného období. Všechny subjekty/pečovatelé obdrží následný telefonát v týdnu 28.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

87

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • First Pediatric Clinic UMHAT "St. Marina" EAD
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 833 40
        • Nemocnicna Lekaren Nudch
      • Bratislava, Slovensko, 833 40
        • Národný ústav detských chorôb, Detská klinika
      • Kosice, Slovensko, 040 11
        • Detská fakultná nemocnica Košice Klinika detí a dorastu LF UPJŠ a DFN
      • Kosice, Slovensko, 040 11
        • Nemocnica lekaren DFN Kosice, Klinika deti a dorastu
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Spojené království, SW17 0QT
        • St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, SW17 0RE
        • St. Georges University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • The Institute of Child Health, University College London
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • NIHR Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
      • Greenwood Village, Colorado, Spojené státy, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, PC
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Biomedical Research
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32514
        • Nemours Children's Clinic
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Shriners Hospitals for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • IU Health Pharmacy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Children's Health Center
  • Česko
      • Brno, Česko, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno, Pediatricka Klinika
      • Brno, Česko, 61300
        • Nemocnicni lekarna FN Brno
      • Praha 5, Česko, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole, Pediatricka klinika 2.LF UK a FN Motol
      • Praha 5, Česko, 150 06
        • Nemocnicni lekarna FN Motol

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Děti ve věku 3 let a
  2. V současné době na léčbě buď Genotropin Pen®, Genotropin GoQuick Pen®, HumatroPen® (pouze Spojené státy americké [USA]) nebo Omnitrope® Pen (pouze USA) ≥ 3 měsíce a vyhovují stabilní dávce (±10 % ) alespoň 3 měsíce před screeningem.
  3. IGF I SDS < 2.
  4. Subjekty s hormonální substituční terapií pro jiné hormonální deficity hypotalamické hypofýzy (HPA) a/nebo diabetes insipidus musí být na optimalizovaném a stabilním léčebném režimu, jak stanoví zkoušející, po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem.

Kritéria vyloučení

  1. Anamnéza leukémie, lymfomu, sarkomu nebo jakékoli jiné rakoviny.
  2. Anamnéza radioterapie nebo chemoterapie.
  3. Děti s psychosociálním trpaslíkem.
  4. Děti narozené malé pro gestační věk (SGA) - porodní hmotnost a/nebo porodní délka < 2 SDS pro gestační věk.
  5. Jiné příčiny malého vzrůstu, jako je nekontrolovaná primární hypotyreóza a křivice.
  6. Chromozomální abnormality včetně Turnerova syndromu, Laronova syndromu, Noonanova syndromu, Prader Williho syndromu, Russell Silver syndromu, mutací/delecí homeoboxu malého vzrůstu (SHOX) nebo skeletálních dysplazií.
  7. Léčba pravidelně naplánovanými denními nebo týdenními injekčními léky jinými než Genotropin® Pen, Genotropin GoQuick®, HumatroPen® (pouze USA) nebo Omnitrope® Pen (pouze USA).
  8. Diabetes Mellitus.
  9. Současná léčba přípravkem Genotropin MiniQuick.
  10. Historie jakékoli expozice dlouhodobě působícímu přípravku hGH.
  11. Známý nebo suspektní pacient pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo pacient s pokročilým onemocněním, jako je syndrom získané imunodeficience (AIDS) nebo tuberkulóza.
  12. Zneužívání drog, návykových látek nebo alkoholu.
  13. Známá přecitlivělost na složky léku.
  14. Těhotné ženy; kojící ženské subjekty; plodné mužské subjekty a ženské subjekty ve fertilním věku, které nejsou ochotny nebo schopny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce, jak je uvedeno v tomto protokolu, po dobu trvání studie a po dobu alespoň 28 dnů po poslední dávce hodnoceného produktu.
  15. Jiný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav včetně nedávných (během posledního roku) nebo aktivních sebevražedných myšlenek nebo chování nebo laboratorních abnormalit, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním hodnoceného přípravku nebo mohou narušovat interpretaci výsledků studie a úsudek zkoušejícího by učinil subjekt nevhodným pro vstup do této studie.
  16. Členové personálu pracoviště zkoušejícího přímo zapojení do provádění studie a jejich rodinní příslušníci, členové personálu pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího nebo subjekty, které jsou zaměstnanci společnosti Pfizer, včetně jejich rodinných příslušníků, kteří se přímo podílejí na provádění studie.
  17. Účast v jiných studiích zahrnujících zkoumané léčivo(a) během 30 dnů před vstupem do studie a/nebo během účasti ve studii.
  18. Je pravděpodobné, že pacient a/nebo rodič/zákonný zástupce nebudou ve vztahu k provádění studie dodržovat.
  19. Subjekt a/nebo rodič/zákonný zástupce nejsou schopni porozumět písemným a/nebo ústním pokynům o správném používání injekčních pomůcek pro růstový hormon.
  20. Děti s uzavřenými epifýzami (toto stanovení může být založeno na dostupných existujících klinických údajích).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Denně až Týdně
Genotropin na somatrogon
Lék: Genotropin
Genotropin (dávka [mg] v době zařazení) podávaný subkutánně jednou denně
Lék: somatrogon
0,66 mg/kg/týden podávaných subkutánně jednou týdně
Jiný: Týdně až denně
somatrogon na Genotropin
Lék: Genotropin
Genotropin (dávka [mg] v době zařazení) podávaný subkutánně jednou denně
Lék: somatrogon
0,66 mg/kg/týden podávaných subkutánně jednou týdně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre související s celkovým životním rušením hodnoceným na začátku, pomocí dotazníku hodnocení klinických výsledků Dyad 1 (DCOA 1)
Časové okno: Základní linie
U účastníků byla hodnocena jejich léčebná zátěž pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Složka dotazníku DCOA 1 pro zasahování do života účastníků měla 7 otázek (rušení života [5 otázek]: míra zásahu do života [denní aktivity/společenské aktivity/volný čas/noc mimo domov/cestování]; zásahy do života – změny životní rutiny [1 otázka]: měřítko toho, jak často jsou prováděny změny v životní rutině; a životní interference – obtěžování injekcí růstového hormonu [GH] [1 otázka]: měřítko toho, jak často injekce růstového hormonu způsobují potíže) a všechny použité otázky 5bodová škála: 1= nikdy, 2= zřídka, 3= někdy, 4= často, 5= vždy. Celkové skóre životní interference bylo součtem všech 7 otázek, skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo menší zásah do života (lepší výsledek).
Základní linie
Celkové skóre související s celkovou životní interferencí hodnocenou v týdnu 12 pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: 12. týden
U účastníků byla hodnocena jejich léčebná zátěž pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Složka dotazníku DCOA 1 pro zasahování do života účastníků měla 7 otázek (rušení života [5 otázek]: míra zásahu do života [denní aktivity/společenské aktivity/volný čas/noc mimo domov/cestování]; zásahy do života – změny životní rutiny [1 otázka]: měřítko toho, jak často jsou prováděny změny v životní rutině; a životní interference – obtěžování injekcí růstového hormonu [GH] [1 otázka]: měřítko toho, jak často injekce růstového hormonu způsobují potíže) a všechny použité otázky 5bodová škála: 1= nikdy, 2= zřídka, 3= někdy, 4= často, 5= vždy. Celkové skóre životní interference bylo součtem všech 7 otázek, skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo menší zásah do života (lepší výsledek).
12. týden
Celkové skóre související s celkovým životním rušením hodnocené ve 24. týdnu pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: 24. týden
U účastníků byla hodnocena jejich léčebná zátěž pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Složka dotazníku DCOA 1 pro zasahování do života účastníků měla 7 otázek (rušení života [5 otázek]: míra zásahu do života [denní aktivity/společenské aktivity/volný čas/noc mimo domov/cestování]; zásahy do života – změny životní rutiny [1 otázka]: měřítko toho, jak často jsou prováděny změny v životní rutině; a životní interference – obtěžování injekcí růstového hormonu [GH] [1 otázka]: měřítko toho, jak často injekce růstového hormonu způsobují potíže) a všechny použité otázky 5bodová škála: 1= nikdy, 2= zřídka, 3= někdy, 4= často, 5= vždy. Celkové skóre životní interference bylo součtem všech 7 otázek, skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo menší zásah do života (lepší výsledek).
24. týden
Celkové skóre související s celkovým zásahem do života léčbou v celkové studii s použitím dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
U účastníků byla hodnocena jejich léčebná zátěž pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Složka dotazníku DCOA 1 pro zasahování do života účastníků měla 7 otázek (rušení života [5 otázek]: míra zásahu do života [denní aktivity/společenské aktivity/volný čas/noc mimo domov/cestování]; zásahy do života – změny životní rutiny [1 otázka]: měřítko toho, jak často jsou prováděny změny v životní rutině; a životní interference – obtěžování injekcí růstového hormonu [GH] [1 otázka]: měřítko toho, jak často injekce růstového hormonu způsobují potíže) a všechny použité otázky 5bodová škála: 1= nikdy, 2= zřídka, 3= někdy, 4= často, 5= vždy. Celkové skóre životní interference bylo součtem všech 7 otázek, skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo menší zásah do života (lepší výsledek).
Výchozí stav do 24. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre související s perem Snadné použití hodnocené na začátku, týden 12 a týden 24, pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům bylo položeno 5 otázek ze sekce I dotazníku pro hodnocení injekčního pera (IPAQ) pacientem hlášeného výsledku (PRO) souvisejícího se snadností použití pera a použili 5bodovou škálu: 1= velmi snadné, 2= poněkud snadné, 3 = ani snadné, ani obtížné, 4= poněkud obtížné, 5= velmi obtížné. Celkové skóre související s jednoduchostí použití pera bylo součtem všech 5 otázek; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Celkové skóre související s perem Snadné použití podle léčby v celkové studii pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům bylo položeno 5 otázek ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se snadného použití pera a použili 5bodovou škálu: 1= velmi snadné, 2= poněkud snadné, 3= ani snadné, ani obtížné, 4= poněkud obtížné, 5 = velmi obtížné. Celkové skóre související s jednoduchostí použití pera bylo součtem všech 5 otázek; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav do 24. týdne
Celkové skóre související se snadností plánu injekcí hodnoceným na začátku, v týdnu 12 a v týdnu 24, pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům byla položena otázka ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se snadného plánu injekce a byla použita pětibodová stupnice: 1= velmi snadné, 2= poněkud snadné, 3= ani snadné, ani obtížné, 4= poněkud obtížné, 5 = velmi obtížné. Celkové skóre související se snadností injekčního schématu se pohybovalo od 1 do 5; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Celkové skóre související se snadností injekčního schématu podle léčby v celkové studii s použitím dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům byla položena otázka ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se snadného plánu injekce a byla použita pětibodová stupnice: 1= velmi snadné, 2= poněkud snadné, 3= ani snadné, ani obtížné, 4= poněkud obtížné, 5 = velmi obtížné. Celkové skóre související se snadností injekčního schématu se pohybovalo od 1 do 5; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav do 24. týdne
Celkové skóre související s pohodlností rozvrhu injekcí hodnocené na začátku, týden 12 a týden 24, pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům byla položena otázka ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se snadného rozvrhu injekce a byla použita 7bodová stupnice: 1=velmi pohodlné až 7=velmi nepohodlné. Celkové skóre související s pohodlím injekčního schématu se pohybovalo od 1 do 7; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Celkové skóre související s pohodlností schématu injekcí podle léčby v celkové studii s použitím dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům byla položena otázka ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se snadného rozvrhu injekce a byla použita 7bodová stupnice: 1=velmi pohodlné až 7=velmi nepohodlné. Celkové skóre související s pohodlím injekčního schématu se pohybovalo od 1 do 7; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav do 24. týdne
Celkové skóre související se spokojeností s celkovou léčebnou zkušeností hodnocenou na začátku, 12. a 24. týden, pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům byla položena otázka ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se spokojenosti účastníků s léčbou a byla použita 5bodová stupnice: 1=velmi spokojeni až 5=velmi nespokojeni. Celkové skóre vztahující se ke spokojenosti s celkovou léčbou se pohybovalo od 1 do 5; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Celkové skóre související se spokojeností s celkovými zkušenostmi s léčbou podle léčby v celkové studii s použitím dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům byla položena otázka ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se spokojenosti účastníků s léčbou a byla použita 5bodová stupnice: 1=velmi spokojeni až 5=velmi nespokojeni. Celkové skóre vztahující se ke spokojenosti s celkovou léčbou se pohybovalo od 1 do 5; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav do 24. týdne
Celkové skóre související s ochotou pokračovat v plánu injekcí hodnoceno na začátku, v týdnu 12 a v týdnu 24, pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům byla položena otázka ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se ochoty účastníků pokračovat v léčbě a byla použita 5bodová stupnice: 1=mimořádně ochotný až 5=vůbec neochotný. Celkové skóre související s ochotou pokračovat v injekčním schématu se pohybovalo od 1 do 5; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Celkové skóre související s ochotou pokračovat v injekčním plánu podle léčby v celkové studii s použitím dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům byla položena otázka ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se ochoty účastníků pokračovat v léčbě a byla použita 5bodová stupnice: 1=mimořádně ochotný až 5=vůbec neochotný. Celkové skóre související s ochotou pokračovat v injekčním schématu se pohybovalo od 1 do 5; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav do 24. týdne
Celkové skóre související s injekčními příznaky a symptomy pro účastníky ve věku 8 let a více hodnocené ve výchozím stavu, týden 12 a týden 24, pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1, který vyplnili účastníci (8-17 let). Účastníkům byly položeny 4 otázky ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se známek a symptomů injekce účastníka a byla použita 11bodová stupnice: 0=žádná bolest až 10=nejhorší možná bolest; 0=žádné štípání až 10=nejhorší možné štípání; 0=žádné modřiny až 10=nejhorší možné modřiny; a 0 = žádné krvácení do 10 = nejhorší možné krvácení. Celkové skóre bylo součtem všech otázek; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre injekčních známek a symptomů znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Celkové skóre související s injekčními příznaky a symptomy pro účastníky ve věku 8 let a více podle léčby v celkové studii s použitím dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1, který vyplnili účastníci (8-17 let). Účastníkům byly položeny 4 otázky ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se známek a symptomů injekce účastníka a byla použita 11bodová stupnice: 0=žádná bolest až 10=nejhorší možná bolest; 0=žádné štípání až 10=nejhorší možné štípání; 0=žádné modřiny až 10=nejhorší možné modřiny; a 0 = žádné krvácení do 10 = nejhorší možné krvácení. Celkové skóre bylo součtem všech otázek; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre injekčních známek a symptomů znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav do 24. týdne
Celkové skóre související s hodnocením příznaků, které provedl pečovatel o děti ve věku
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného pečovatelem pro děti do 8 let. Účastníkům byly položeny 2 otázky ze sekce I nástroje IPAQ PRO související s hodnocením příznaků účastníkem a byla použita 11bodová stupnice: 0=žádné modřiny až 10=nejhorší možné modřiny a 0=žádné krvácení až 10=nejhorší možné krvácení, resp. . Celkové skóre bylo součtem všech otázek; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre pro hodnocení známek znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Celkové skóre související s hodnocením příznaků, které provedl pečovatel o děti ve věku
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného pečovatelem pro děti do 8 let. Účastníkům byly položeny 2 otázky ze sekce I nástroje IPAQ PRO související s hodnocením příznaků účastníkem a byla použita 11bodová stupnice: 0=žádné modřiny až 10=nejhorší možné modřiny a 0=žádné krvácení až 10=nejhorší možné krvácení, resp. . Celkové skóre bylo součtem všech otázek; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre pro hodnocení známek znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav do 24. týdne
Celkové skóre související se zásahem do života pečovatele, včetně zásahu do rodinného života hodnoceného ve výchozím stavu, týden 12 a týden 24, pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného pečovatelem. Účastníkům bylo položeno 13 otázek ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se zasahování do života pečovatele a byla použita pětibodová stupnice: 1= nikdy až 5= vždy. Celkové skóre v rozmezí bylo součtem skóre ze všech otázek; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre zasahování do života pečovatele a rodiny znamenalo menší zasahování do života (lepší výsledek).
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Celkové skóre související se zásahem do života pečovatele, včetně zásahu do rodinného života léčbou v celkové studii, s použitím dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného pečovatelem. Účastníkům bylo položeno 13 otázek ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se zasahování do života pečovatele a byla použita pětibodová stupnice: 1= nikdy až 5= vždy. Celkové skóre v rozmezí bylo součtem skóre ze všech otázek; skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre zasahování do života pečovatele a rodiny znamenalo menší zasahování do života (lepší výsledek).
Výchozí stav do 24. týdne
Celkové skóre související se zmeškanými injekcemi hodnocené ve výchozím stavu, týden 12 a týden 24, pomocí dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům byla položena otázka ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se počtu vynechaných injekcí (denní nebo týdenní podávání) během posledních 4 týdnů. Celkové skóre se pohybovalo od 0 do 31 pro denní podávání (Genotropin) a od 0 do 5 pro týdenní podávání (Somatrogon). Všechna skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre za vynechané injekce znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Celkové skóre související se zmeškanými injekcemi podle léčby v celkové studii s použitím dotazníku DCOA 1
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Účastníci byli hodnoceni z hlediska své zkušenosti s léčbou pomocí dotazníku DCOA 1 vyplněného dyádami účastníků/pečovatelů. Účastníkům byla položena otázka ze sekce I nástroje IPAQ PRO týkající se počtu vynechaných injekcí (denní nebo týdenní podávání) během posledních 4 týdnů. Celkové skóre se pohybovalo od 0 do 31 pro denní podávání (Genotropin) a od 0 do 5 pro týdenní podávání (Somatrogon). Všechna skóre byla transformována z hrubých skóre a převedena na stupnici od 0 do 100; nižší skóre za vynechané injekce znamenalo lepší výsledek.
Výchozí stav do 24. týdne
Počet účastníků podle odpovědí na výběr injekčního pera hodnocený v týdnu 24 pomocí dotazníku DCOA 2
Časové okno: 24. týden
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 2 vyplněného dvojicí účastníků/pečovatelů. Účastníci/pečovatelé odpověděli na otázku ze sekce II nástroje IPAQ PRO "Kdyby jste dostali na výběr mezi denním injekčním perem růstového hormonu a týdenním injekčním perem růstového hormonu, jaké pero byste si vybrali?" Odpověď byla: 1) denní injekční pero (Genotropin) nebo 2) týdenní injekční pero (Somatrogon).
24. týden
Počet účastníků podle odpovědí na preferovaný rozvrh injekcí hodnocený v týdnu 24 pomocí dotazníku DCOA 2
Časové okno: 24. týden
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 2 vyplněného dvojicí účastníků/pečovatelů. Účastníci/pečovatelé odpověděli na otázku ze sekce II nástroje IPAQ PRO "Jakému schématu injekcí růstového hormonu celkově dáváte přednost?" výběrem z libovolné 1 možnosti z: 1) preferujte týdenní schéma injekcí (Somatrogon); 2) preferovat denní schéma injekcí (Genotropin); 3) žádná preference.
24. týden
Počet účastníků podle odpovědí na pohodlí plánu injekcí hodnocený v týdnu 24 pomocí dotazníku DCOA 2
Časové okno: 24. týden
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 2 vyplněného dvojicí účastníků/pečovatelů. Účastníci/pečovatelé odpověděli na otázku ze sekce II nástroje IPAQ PRO „Který plán injekcí růstového hormonu byl celkově pohodlnější?“ výběrem z libovolné 1 možnosti z: 1) týdenní schéma injekcí bylo pohodlnější (Somatrogon); 2) denní schéma injekcí bylo pohodlnější (Genotropin); 3) žádný rozdíl.
24. týden
Počet účastníků podle odpovědí na snadnost dodržování plánu injekcí hodnocený v týdnu 24, pomocí dotazníku DCOA 2
Časové okno: 24. týden
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 2 vyplněného dvojicí účastníků/pečovatelů. Účastníci/pečovatelé odpověděli na otázku ze sekce II nástroje IPAQ PRO "Který plán injekcí růstového hormonu bylo celkově jednodušší?" výběrem z libovolné 1 možnosti z: 1) snadnější dodržování týdenního rozvrhu injekcí (Somatrogon); 2) snadnější dodržování denního rozvrhu injekcí (Genotropin); 3) žádný rozdíl.
24. týden
Počet účastníků podle odpovědí na pero Snadné použití hodnoceno v týdnu 24 pomocí dotazníku DCOA 2
Časové okno: 24. týden
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 2 vyplněného dvojicí účastníků/pečovatelů. Účastníkům/pečovatelům byla položena otázka "Které pero bylo jednodušší na použití?" ze sekce II nástroje IPAQ PRO. Otázka měla 4 části: příprava injekčního pera (část I), nastavení dávky (část II), aplikace injekce léku (část III) a uložení pera (část IV). Účastníci/pečovatelé vyjádřili své preference tím, že si pro každou aktivitu vybrali jednu z 1 možnosti: 1) týdenní pero, které se snadněji používá (Somatrogon); 2) jednodušší použití denního pera (Genotropin); 3) žádný rozdíl.
24. týden
Počet účastníků podle odpovědí na ovlivnění života účastníků hodnocený v týdnu 24 pomocí dotazníku DCOA 2
Časové okno: 24. týden
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 2 vyplněného dvojicí účastníků/pečovatelů. Účastníkům/pečovatelům byla položena otázka "Který rozvrh injekcí zasahoval méně?" z části II nástroje IPAQ PRO týkající se zasahování do života účastníků. Účastníci byli hodnoceni za 5 aktivit: denní aktivity (aktivita 1), společenské aktivity (aktivita 2), rekreaci/volnočasové aktivity (aktivita 3), nocování mimo domov (aktivita 4) a cestování (aktivita 5). Účastníci vyjádřili svou preferenci výběrem z kterékoli 1 možnosti pro každou aktivitu z: 1) týdenní schéma injekcí interferovalo méně (somatrogon); 2) denní schéma injekcí interferovalo méně (Genotropin); 3) žádný rozdíl.
24. týden
Počet účastníků podle odpovědí na zasahování do života pečovatele hodnoceno ve 24. týdnu pomocí dotazníku DCOA 2
Časové okno: 24. týden
Ošetřovatelům účastníků byla položena otázka "Který rozvrh injekcí zasahoval méně?" z části II nástroje IPAQ PRO týkající se zasahování do života pečovatele a byly hodnoceny pro 5 aktivit: denní aktivity (aktivita 1), společenské aktivity (aktivita 2), rekreační/volnočasové aktivity (aktivita 3), nocování mimo domov (aktivita 4) a cestování (aktivita 5). Preference byla vyjádřena výběrem z kterékoli 1 možnosti pro každou aktivitu z: 1) týdenní schéma injekcí interferovalo méně (Somatrogon); 2) denní schéma injekcí interferovalo méně (Genotropin); 3) žádný rozdíl. Pečovatelé odpovídali za účastníky a ve skutečnosti reagují pouze na počet účastníků, ale na odpovědi pečovatele.
24. týden
Počet účastníků podle odpovědí na zasahování do rodinného života hodnocený v týdnu 24 pomocí dotazníku DCOA 2
Časové okno: 24. týden
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 2 vyplněného dvojicí účastníků/pečovatelů. Účastníkům/pečovateli byla položena otázka "Který injekční režim zasahoval méně?" z části II nástroje IPAQ PRO týkající se zasahování do rodinného života a hodnoceno pro 5 aktivit: denní aktivity (aktivita 1), společenské aktivity (aktivita 2), rekreace/volnočasové aktivity (aktivita 3), nocování mimo domov (aktivita 4 ) a cestování (aktivita 5). Preference byla vyjádřena výběrem z kterékoli 1 možnosti pro každou aktivitu z: 1) týdenní schéma injekcí interferovalo méně (Somatrogon); 2) denní schéma injekcí interferovalo méně (Genotropin); 3) žádný rozdíl.
24. týden
Počet účastníků podle odpovědi na přínos související s harmonogramem injekcí hodnocený v týdnu 24, pomocí dotazníku DCOA 2
Časové okno: 24. týden
U účastníků byla hodnocena jejich zkušenost s léčbou pomocí dotazníku DCOA 2 vyplněného dvojicí účastníků/pečovatelů. Účastníkům/pečovatelům byla položena otázka "Jak přínosné bylo brát injekce méně často?" z části II nástroje IPAQ PRO týkající se přínosu souvisejícího s harmonogramem injekcí a použité 5bodové škály: 1= mimořádně přínosné, 2= velmi přínosné, 3= středně přínosné, 4= mírně přínosné a 5= vůbec nepříznivé . Nižší skóre přínosu souvisejícího s injekčním schématem znamenalo lepší výsledek.
24. týden
Počet účastníků podle odpovědí na záměr splnit posouzeno v týdnu 24, pomocí dotazníku DCOA 2
Časové okno: 24. týden
Účastníkům/dyádam pečovatelů byly položeny 4 otázky "Který rozvrh by bylo možné lépe dodržet?" (Otázka 1): "Který rozvrh bude pravděpodobně dodržován delší dobu?" (Otázka 2): "Který rozvrh by bylo lepší dodržet delší dobu?" (Otázka 3) a "Který rozvrh bude pravděpodobnější?" (Otázka 4) z části II nástroje IPAQ PRO týkající se záměru účastníka podřídit se léčbě. Možnosti pro každou otázku byly: 1) týdenní injekce (Somatrogon) 2) denní injekce (Genotropin) nebo 3) žádný rozdíl.
24. týden
Skóre závažnosti celkového dojmu pacienta – dopad na denní aktivity (PGIS-IDA) hodnocené na začátku, 12. týden a 24. týden
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
PGIS-IDA hodnotila závažnost dopadu na denní aktivity v důsledku podávání léčby během posledních 4 týdnů na 7bodové škále (1= nepřítomno až 7= extrémně závažné). Skóre byla transformována z hrubých skóre na stupnici 0 až 100. Nižší skóre znamenalo menší dopad na denní aktivity (lepší výsledek).
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Skóre závažnosti celkového dojmu pacienta – dopad na denní aktivity (PGIS-IDA) podle léčby v celkové studii
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
PGIS-IDA hodnotila závažnost dopadu na denní aktivity v důsledku podávání léčby během posledních 4 týdnů na 7bodové škále (1= nepřítomno až 7= extrémně závažné). Skóre byla transformována z hrubých skóre na stupnici 0 až 100. Nižší skóre znamenalo menší dopad na denní aktivity (lepší výsledek).
Výchozí stav do 24. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE), AE a SAE souvisejícími s léčbou
Časové okno: Výchozí stav až 35 dní po poslední dávce studovaného léku (až 29 týdnů)
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. SAE byla jakákoli nežádoucí lékařská událost při jakékoli dávce, která: vedla ke smrti, byla život ohrožující (bezprostřední riziko smrti), vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalé nebo významné invaliditě/neschopnosti (podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce), vyústily ve vrozenou anomálii/vrozenou vadu. AEs (TEAE) související s léčbou byly definovány jako události, které se vyskytly mezi první dávkou studovaného léčiva až do 35 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Související TEAE byly ty AE, které měly vztah ke studijní léčbě a byly posouzeny zkoušejícím.
Výchozí stav až 35 dní po poslední dávce studovaného léku (až 29 týdnů)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami podle závažnosti
Časové okno: Výchozí stav až 35 dní po poslední dávce studovaného léku (až 29 týdnů)
NÚ byly hodnoceny a kategorizovány podle závažnosti jako mírné (neinterferovaly s obvyklou funkcí účastníka), střední (do určité míry narušovaly obvyklou funkci účastníka) a těžké (významně interferovaly s obvyklou funkcí účastníka).
Výchozí stav až 35 dní po poslední dávce studovaného léku (až 29 týdnů)
Počet účastníků s přerušením z důvodu nepříznivých událostí (AE)
Časové okno: Výchozí stav až 35 dní po poslední dávce studovaného léku (až 29 týdnů)
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Přerušení kvůli nežádoucím účinkům byla definována pro účastníky a hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav až 35 dní po poslední dávce studovaného léku (až 29 týdnů)
Počet účastníků s laboratorními abnormalitami
Časové okno: Týden 1 až 12, týden 13 až 24
Laboratorní parametry abnormality zahrnovaly hematologii: střední korpuskulární objem erytrocytů (Er.), Er. průměrný korpuskulární hemoglobin: 3,0*ULN, albumin:>1,2*ULN, dusík močoviny v krvi:>1,3*ULN, uráty:>1,2*ULN, cholesterol lipoproteinů s vysokou hustotou (HDL): 1,1*ULN, fosfát:>1,2*ULN, hydrogenuhličitan: 2,0*ULN. Analýza moči: specifická hmotnost:>1,030, ketony, bílkovina v moči, hemoglobin v moči, dusitany, leukocytární esteráza:>=1.
Týden 1 až 12, týden 13 až 24
Počet účastníků s pozitivními protilátkami proti rekombinantnímu lidskému růstovému hormonu (rhGH) a neutralizujícími protilátkami (NAb)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Byly odebrány vzorky krve pro stanovení rhGH a NAb. Byli hlášeni účastníci s pozitivním testem na protilátky.
Výchozí stav, týden 12, týden 24
Počet účastníků s pozitivními anti-somatrogonovými protilátkami a neutralizujícími protilátkami (NAb)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Byly odebrány vzorky krve pro stanovení anti-somatrogonových protilátek a NAb. Byli hlášeni účastníci s pozitivním testem na protilátky.
Výchozí stav, týden 12, týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. února 2019

Primární dokončení (Aktuální)

28. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

28. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C0311002
  • 2018-000918-38 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit