Patienternas uppfattning om behandlingsbördan i veckovis versus dagliga tillväxthormoninjektioner hos barn med GHD

Inklusionskriterier:

1. Barn i åldern 3 år och
2. Behandlas för närvarande med antingen Genotropin Pen®, Genotropin GoQuick Pen®, HumatroPen® (endast USA [USA]) eller Omnitrope® Pen (endast USA) ≥3 månader och har varit kompatibla med en stabil dos (±10 % ) i minst 3 månader före screening.
3. IGF I SDS < 2.
4. Försökspersoner på hormonell ersättningsterapi för andra hormonella brister i hypotalamus hypofysaxeln (HPA) och/eller diabetes insipidus måste ha en optimerad och stabil behandlingsregim, som bestämts av utredaren, i minst 3 månader före screening.

Exklusions kriterier

1. Historik av leukemi, lymfom, sarkom eller någon annan cancer.
2. Historik av strålbehandling eller kemoterapi.
3. Barn med psykosocial dvärgväxt.
4. Barn födda små för gestationsålder (SGA) - födelsevikt och/eller födelselängd < 2 SDS för gestationsålder.
5. Andra orsaker till kortväxthet som okontrollerad primär hypotyreos och rakitis.
6. Kromosomavvikelser inklusive Turners syndrom, Larons syndrom, Noonans syndrom, Prader Willis syndrom, Russell Silvers syndrom, mutationer/deletioner/deletioner av kortväxthet homeobox (SHOX) eller skelettdysplasier.
7. Behandling med regelbundet schemalagda dagliga eller veckovisa injicerbara läkemedel andra än Genotropin® Pen, Genotropin GoQuick®, HumatroPen® (endast USA) eller Omnitrope® Pen (endast USA).
8. Diabetes mellitus.
9. Nuvarande behandling med Genotropin MiniQuick.
10. Historik om någon exponering för ett långverkande hGH-preparat.
11. Känd eller misstänkt humant immunbristvirus (HIV) positiv patient, eller patient med avancerade sjukdomar som förvärvat immunbristsyndrom (AIDS) eller tuberkulos.
12. Missbruk av droger, substanser eller alkohol.
13. Känd överkänslighet mot komponenterna i läkemedlet.
14. Gravida kvinnliga försökspersoner; ammande kvinnliga försökspersoner; fertila manliga försökspersoner och kvinnliga försökspersoner i fertil ålder som är ovilliga eller oförmögna att använda en mycket effektiv preventivmetod som beskrivs i detta protokoll under hela studiens varaktighet och i minst 28 dagar efter den sista dosen av prövningsprodukten.
15. Andra akuta eller kroniska medicinska eller psykiatriska tillstånd inklusive nyligen (inom det senaste året) eller aktiva självmordstankar eller -beteende eller laboratorieavvikelser som kan öka risken förknippad med studiedeltagande eller administrering av prövningsprodukter eller kan störa tolkningen av studieresultat och, i utredarens bedömning skulle göra ämnet olämpligt för inträde i denna studie.
16. Utredarplatspersonal som är direkt involverad i genomförandet av studien och deras familjemedlemmar, platspersonal som på annat sätt övervakas av utredaren eller försökspersoner som är Pfizer-anställda, inklusive deras familjemedlemmar, direkt involverade i genomförandet av studien.
17. Deltagande i andra studier som involverar prövningsläkemedel inom 30 dagar före studiestart och/eller under studiedeltagande.
18. Patienten och/eller föräldern/vårdnadshavaren är sannolikt icke-kompatibla med avseende på studieuppförande.
19. Försökspersonen och/eller föräldern/vårdnadshavaren kan inte förstå skriftliga och/eller muntliga instruktioner om korrekt användning av injektionsanordningar för tillväxthormon.
20. Barn med slutna epifyser (denna bestämning kan baseras på tillgängliga befintliga kliniska data).