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Percepción del paciente de la carga del tratamiento en inyecciones de hormona de crecimiento semanales versus diarias en niños con GHD

12 de octubre de 2021 actualizado por: Pfizer

UN ESTUDIO DE FASE 3, ALEATORIZADO, MULTICENTRO, ABIERTO, CRUZADO QUE EVALUÓ LA PERCEPCIÓN DE LOS SUJETOS DE LA CARGA DEL TRATAMIENTO CON EL USO DE HORMONA DE CRECIMIENTO SEMANAL (SOMATROGON) VERSUS INYECCIONES DIARIAS DE HORMONA DE CRECIMIENTO (GENOTROPINA (REGISTRO)) EN NIÑOS CON DEFICIENCIA DE HORMONA DE CRECIMIENTO

Este es un ensayo cruzado aleatorizado abierto de 24 semanas que evalúa la carga de tratamiento de un régimen de inyección de hormona de crecimiento semanal (somatrogon) en comparación con un régimen de inyección de hormona de crecimiento diario (Genotropin). Se inscribirán aproximadamente 90 niños con deficiencia de la hormona del crecimiento que se han mantenido estables con el tratamiento con Genotropin diario.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos serán aleatorizados a una de dos secuencias, ya sea 12 semanas de tratamiento continuo con Genotropin diario seguido de 12 semanas de tratamiento con somatrogon semanal, o 12 semanas de tratamiento con somatrogon semanal seguido de 12 semanas de tratamiento con Genotropin diario. Los sujetos tendrán visitas de estudio en el inicio, las semanas 6, 12, 18 y 24. Los sujetos también serán objeto de seguimiento por teléfono de 8 a 12 días después de que comience cada período de tratamiento (semana 1 y semana 13). Los sujetos y los cuidadores (como díada) completarán cuestionarios que evalúan la carga del tratamiento al inicio y al final de cada período de tratamiento de 12 semanas. Todos los sujetos/cuidadores recibirán una llamada telefónica de seguimiento en la semana 28.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

87

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • First Pediatric Clinic UMHAT "St. Marina" EAD
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno, Pediatricka Klinika
      • Brno, Chequia, 61300
        • Nemocnicni lekarna FN Brno
      • Praha 5, Chequia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole, Pediatricka klinika 2.LF UK a FN Motol
      • Praha 5, Chequia, 150 06
        • Nemocnicni lekarna FN Motol
  • Eslovaquia
      • Bratislava, Eslovaquia, 833 40
        • Nemocnicna Lekaren Nudch
      • Bratislava, Eslovaquia, 833 40
        • Národný ústav detských chorôb, Detská klinika
      • Kosice, Eslovaquia, 040 11
        • Detská fakultná nemocnica Košice Klinika detí a dorastu LF UPJŠ a DFN
      • Kosice, Eslovaquia, 040 11
        • Nemocnica lekaren DFN Kosice, Klinika deti a dorastu
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
      • Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, PC
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Biomedical Research
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32514
        • Nemours Children's Clinic
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Shriners Hospitals for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • IU Health Pharmacy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Children's Health Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Reino Unido, SW17 0QT
        • St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SW17 0RE
        • St. Georges University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • The Institute of Child Health, University College London
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • NIHR Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Niños de 3 años y
  2. Actualmente en tratamiento con Genotropin Pen®, Genotropin GoQuick Pen®, HumatroPen® (solo en los Estados Unidos de América [EE. UU.]) o Omnitrope® Pen (solo en los EE. ) durante al menos 3 meses antes de la selección.
  3. IGF I SDS < 2.
  4. Los sujetos que reciben terapia de reemplazo hormonal para otras deficiencias hormonales del eje hipotálamo-pituitario (HPA) y/o diabetes insípida deben estar en un régimen de tratamiento optimizado y estable, según lo determine el investigador, durante al menos 3 meses antes de la selección.

Criterio de exclusión

  1. Antecedentes de leucemia, linfoma, sarcoma o cualquier otro cáncer.
  2. Antecedentes de radioterapia o quimioterapia.
  3. Niños con enanismo psicosocial.
  4. Niños nacidos pequeños para la edad gestacional (SGA): peso al nacer y/o talla al nacer < 2 SDS para la edad gestacional.
  5. Otras causas de baja estatura como el hipotiroidismo primario no controlado y el raquitismo.
  6. Anomalías cromosómicas que incluyen el síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader Willi, síndrome de Russell Silver, mutaciones/deleciones del homeobox de baja estatura (SHOX) o displasias esqueléticas.
  7. Tratamiento con medicamentos inyectables diarios o semanales programados regularmente que no sean Genotropin® Pen, Genotropin GoQuick®, HumatroPen® (solo EE. UU.) u Omnitrope® Pen (solo EE. UU.).
  8. Diabetes Mellitus.
  9. Tratamiento actual con Genotropin MiniQuick.
  10. Antecedentes de cualquier exposición a una preparación de hGH de acción prolongada.
  11. Paciente con virus de inmunodeficiencia humana (VIH) positivo conocido o sospechoso, o paciente con enfermedades avanzadas como el síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o tuberculosis.
  12. Abuso de drogas, sustancias o alcohol.
  13. Hipersensibilidad conocida a los componentes del medicamento.
  14. Sujetos femeninos embarazadas; sujetos femeninos lactantes; sujetos masculinos fértiles y sujetos femeninos en edad fértil que no deseen o no puedan usar un método anticonceptivo altamente efectivo como se describe en este protocolo durante la duración del estudio y durante al menos 28 días después de la última dosis del producto en investigación.
  15. Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica, incluida la idea o el comportamiento suicida reciente (en el último año) o activo, o anomalías de laboratorio que puedan aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del producto en investigación o que puedan interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, en el juicio del investigador, haría que el sujeto fuera inapropiado para participar en este estudio.
  16. Miembros del personal del sitio del investigador directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del sitio supervisados ​​por el investigador o sujetos que sean empleados de Pfizer, incluidos sus familiares, directamente involucrados en la realización del estudio.
  17. Participación en otros estudios que involucren fármacos en investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio y/o durante la participación en el estudio.
  18. Es probable que el paciente y/o el padre/tutor legal no cumplan con la conducta del estudio.
  19. El sujeto y/o el padre/tutor legal no pueden entender las instrucciones escritas y/o verbales sobre el uso adecuado de los dispositivos de inyección de hormona de crecimiento.
  20. Niños con epífisis cerradas (esta determinación puede basarse en los datos clínicos existentes disponibles).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Diario a Semanal
Genotropina a somatrogon
Droga: Genotropina
Genotropina (dosis [mg] en el momento de la inscripción) administrada por vía subcutánea una vez al día
Droga: somatrogón
0,66 mg/kg/semana por vía subcutánea una vez a la semana
Otro: Semanal a Diario
somatrogon a genotropina
Droga: Genotropina
Genotropina (dosis [mg] en el momento de la inscripción) administrada por vía subcutánea una vez al día
Droga: somatrogón
0,66 mg/kg/semana por vía subcutánea una vez a la semana

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje total relacionado con la interferencia general de la vida evaluada al inicio, utilizando el cuestionario de evaluación de resultados clínicos 1 (DCOA 1) de Dyad
Periodo de tiempo: Base
Se evaluó la carga de tratamiento de los participantes mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. El componente del cuestionario de interferencia en la vida del participante del DCOA 1 tenía 7 preguntas (interferencia en la vida [5 preguntas]: una medida de interferencia en la vida [actividades diarias/actividades sociales/ocio/noche fuera de casa/viajes]; interferencia en la vida: cambios en la rutina de la vida [1 pregunta]: una medida de la frecuencia con la que se realizan cambios en la rutina de la vida; y la interferencia en la vida: molestias de las inyecciones de la hormona del crecimiento [GH] [1 pregunta]: una medida de la frecuencia con la que las inyecciones de la hormona del crecimiento causan molestias) y todas las preguntas utilizadas una escala de 5 puntos: 1= nunca, 2= rara vez, 3= a veces, 4= a menudo, 5= siempre. La puntuación total de interferencia vital general fue la suma de las 7 preguntas, las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba menos interferencia en la vida (mejor resultado).
Base
Puntuación total relacionada con la interferencia general de la vida evaluada en la semana 12, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Semana 12
Se evaluó la carga de tratamiento de los participantes mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. El componente del cuestionario de interferencia en la vida del participante del DCOA 1 tenía 7 preguntas (interferencia en la vida [5 preguntas]: una medida de interferencia en la vida [actividades diarias/actividades sociales/ocio/noche fuera de casa/viajes]; interferencia en la vida: cambios en la rutina de la vida [1 pregunta]: una medida de la frecuencia con la que se realizan cambios en la rutina de la vida; y la interferencia en la vida: molestias de las inyecciones de la hormona del crecimiento [GH] [1 pregunta]: una medida de la frecuencia con la que las inyecciones de la hormona del crecimiento causan molestias) y todas las preguntas utilizadas una escala de 5 puntos: 1= nunca, 2= rara vez, 3= a veces, 4= a menudo, 5= siempre. La puntuación total de interferencia vital general fue la suma de las 7 preguntas, las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba menos interferencia en la vida (mejor resultado).
Semana 12
Puntaje total relacionado con la interferencia general de la vida evaluada en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Semana 24
Se evaluó la carga de tratamiento de los participantes mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. El componente del cuestionario de interferencia en la vida del participante del DCOA 1 tenía 7 preguntas (interferencia en la vida [5 preguntas]: una medida de interferencia en la vida [actividades diarias/actividades sociales/ocio/noche fuera de casa/viajes]; interferencia en la vida: cambios en la rutina de la vida [1 pregunta]: una medida de la frecuencia con la que se realizan cambios en la rutina de la vida; y la interferencia en la vida: molestias de las inyecciones de la hormona del crecimiento [GH] [1 pregunta]: una medida de la frecuencia con la que las inyecciones de la hormona del crecimiento causan molestias) y todas las preguntas utilizadas una escala de 5 puntos: 1= nunca, 2= rara vez, 3= a veces, 4= a menudo, 5= siempre. La puntuación total de interferencia vital general fue la suma de las 7 preguntas, las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba menos interferencia en la vida (mejor resultado).
Semana 24
Puntaje total relacionado con la interferencia general de la vida por tratamiento en el estudio general, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se evaluó la carga de tratamiento de los participantes mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. El componente del cuestionario de interferencia en la vida del participante del DCOA 1 tenía 7 preguntas (interferencia en la vida [5 preguntas]: una medida de interferencia en la vida [actividades diarias/actividades sociales/ocio/noche fuera de casa/viajes]; interferencia en la vida: cambios en la rutina de la vida [1 pregunta]: una medida de la frecuencia con la que se realizan cambios en la rutina de la vida; y la interferencia en la vida: molestias de las inyecciones de la hormona del crecimiento [GH] [1 pregunta]: una medida de la frecuencia con la que las inyecciones de la hormona del crecimiento causan molestias) y todas las preguntas utilizadas una escala de 5 puntos: 1= nunca, 2= rara vez, 3= a veces, 4= a menudo, 5= siempre. La puntuación total de interferencia vital general fue la suma de las 7 preguntas, las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba menos interferencia en la vida (mejor resultado).
Línea de base hasta la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación total relacionada con la facilidad de uso del bolígrafo evaluada al inicio, semana 12 y semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hicieron 5 preguntas de la Sección I de la herramienta de resultados informados por el paciente (PRO) del Cuestionario de evaluación de la pluma de inyección (IPAQ) relacionadas con la facilidad de uso de la pluma y se utilizó una escala de 5 puntos: 1= muy fácil, 2= algo fácil, 3 = ni fácil ni difícil, 4= algo difícil, 5= muy difícil. La puntuación total relacionada con la facilidad de uso del lápiz fue la suma de las 5 preguntas; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba un mejor resultado.
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Puntaje total relacionado con la facilidad de uso del lápiz por tratamiento en el estudio general, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hicieron 5 preguntas de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionadas con la facilidad de uso del lápiz y se utilizó una escala de 5 puntos: 1= muy fácil, 2= algo fácil, 3= ni fácil ni difícil, 4= algo difícil, 5 = muy difícil. La puntuación total relacionada con la facilidad de uso del lápiz fue la suma de las 5 preguntas; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 24
Puntaje total relacionado con la facilidad del programa de inyección evaluado al inicio, semana 12 y semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hizo una pregunta de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la facilidad del programa de inyección y se utilizó una escala de 5 puntos: 1= muy fácil, 2= algo fácil, 3= ni fácil ni difícil, 4= algo difícil, 5 = muy difícil. La puntuación total relacionada con la facilidad del programa de inyección osciló entre 1 y 5; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba un mejor resultado.
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Puntaje total relacionado con la facilidad del programa de inyecciones por tratamiento en el estudio general, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hizo una pregunta de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la facilidad del programa de inyección y se utilizó una escala de 5 puntos: 1= muy fácil, 2= algo fácil, 3= ni fácil ni difícil, 4= algo difícil, 5 = muy difícil. La puntuación total relacionada con la facilidad del programa de inyección osciló entre 1 y 5; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 24
Puntaje total relacionado con la conveniencia del programa de inyecciones evaluado al inicio, semana 12 y semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hizo una pregunta de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la facilidad del programa de inyección y se utilizó una escala de 7 puntos: 1=extremadamente conveniente a 7=extremadamente inconveniente. La puntuación total relacionada con la conveniencia del programa de inyección varió de 1 a 7; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba un mejor resultado.
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Puntaje total relacionado con la conveniencia del programa de inyecciones por tratamiento en el estudio general, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hizo una pregunta de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la facilidad del programa de inyección y se utilizó una escala de 7 puntos: 1=extremadamente conveniente a 7=extremadamente inconveniente. La puntuación total relacionada con la conveniencia del programa de inyección varió de 1 a 7; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 24
Puntuación total relacionada con la satisfacción con la experiencia general del tratamiento evaluada al inicio, la semana 12 y la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hizo una pregunta de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la satisfacción de los participantes con el tratamiento y se utilizó una escala de 5 puntos: 1 = muy satisfecho a 5 = muy insatisfecho. La puntuación total relacionada con la satisfacción con el tratamiento general osciló entre 1 y 5; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba un mejor resultado.
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Puntaje total relacionado con la satisfacción con la experiencia general del tratamiento por tratamiento en el estudio general, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hizo una pregunta de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la satisfacción de los participantes con el tratamiento y se utilizó una escala de 5 puntos: 1 = muy satisfecho a 5 = muy insatisfecho. La puntuación total relacionada con la satisfacción con el tratamiento general osciló entre 1 y 5; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 24
Puntuaciones totales relacionadas con la voluntad de continuar con el programa de inyecciones evaluadas al inicio, semana 12 y semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hizo una pregunta de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la disposición de los participantes para continuar con el tratamiento y se utilizó una escala de 5 puntos: 1 = muy dispuesto a 5 = nada dispuesto. La puntuación total relacionada con la voluntad de continuar con el programa de inyecciones osciló entre 1 y 5; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba un mejor resultado.
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Puntuaciones totales relacionadas con la voluntad de continuar con el programa de inyecciones por tratamiento en el estudio general, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hizo una pregunta de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la disposición de los participantes para continuar con el tratamiento y se utilizó una escala de 5 puntos: 1 = muy dispuesto a 5 = nada dispuesto. La puntuación total relacionada con la voluntad de continuar con el programa de inyecciones osciló entre 1 y 5; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja significaba un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 24
Puntuaciones totales relacionadas con los signos y síntomas de inyección para los participantes de 8 años o más evaluados al inicio, la semana 12 y la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Los participantes fueron evaluados por su experiencia de tratamiento utilizando el cuestionario DCOA 1 completado por los participantes (8-17 años). A los participantes se les hicieron 4 preguntas de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionadas con los signos y síntomas de inyección del participante y se utilizó una escala de 11 puntos: 0 = sin dolor a 10 = el peor dolor posible; 0 = sin escozor a 10 = el peor escozor posible; 0 = sin hematomas a 10 = los peores hematomas posibles; y 0 = sin sangrado a 10 = peor sangrado posible, respectivamente. La puntuación total fue la suma de todas las preguntas; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja para los signos y síntomas de la inyección significó un mejor resultado.
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Puntuaciones totales relacionadas con los signos y síntomas de inyección para los participantes de 8 años o más por tratamiento en el estudio general, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Los participantes fueron evaluados por su experiencia de tratamiento utilizando el cuestionario DCOA 1 completado por los participantes (8-17 años). A los participantes se les hicieron 4 preguntas de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionadas con los signos y síntomas de inyección del participante y se utilizó una escala de 11 puntos: 0 = sin dolor a 10 = el peor dolor posible; 0 = sin escozor a 10 = el peor escozor posible; 0 = sin hematomas a 10 = los peores hematomas posibles; y 0 = sin sangrado a 10 = peor sangrado posible, respectivamente. La puntuación total fue la suma de todas las preguntas; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja para los signos y síntomas de la inyección significó un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 24
Puntuaciones totales relacionadas con la evaluación de signos, completadas por el cuidador de niños de edad
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Los participantes fueron evaluados por su experiencia de tratamiento utilizando el cuestionario DCOA 1 completado por el cuidador de niños menores de 8 años. A los participantes se les hicieron 2 preguntas de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionadas con la evaluación de los signos del participante y se utilizó una escala de 11 puntos: 0 = sin hematomas a 10 = el peor hematoma posible y 0 = sin sangrado a 10 = el peor sangrado posible, respectivamente . La puntuación total fue la suma de todas las preguntas; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja para la evaluación de los signos significó un mejor resultado.
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Puntuaciones totales relacionadas con la evaluación de signos, completadas por el cuidador de niños de edad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Los participantes fueron evaluados por su experiencia de tratamiento utilizando el cuestionario DCOA 1 completado por el cuidador de niños menores de 8 años. A los participantes se les hicieron 2 preguntas de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionadas con la evaluación de los signos del participante y se utilizó una escala de 11 puntos: 0 = sin hematomas a 10 = el peor hematoma posible y 0 = sin sangrado a 10 = el peor sangrado posible, respectivamente . La puntuación total fue la suma de todas las preguntas; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja para la evaluación de los signos significó un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 24
Puntuaciones totales relacionadas con la interferencia en la vida del cuidador, incluida la interferencia en la vida familiar evaluada al inicio, la semana 12 y la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Los participantes fueron evaluados por su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por el cuidador. A los participantes se les hicieron 13 preguntas de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionadas con la interferencia en la vida del cuidador y se utilizó una escala de 5 puntos: 1= nunca a 5= siempre. El rango de puntuación total fue la suma de las puntuaciones de todas las preguntas; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja para el cuidador y la interferencia en la vida familiar significaba menos interferencia en la vida (un mejor resultado).
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Puntuaciones totales relacionadas con la interferencia en la vida del cuidador, incluida la interferencia en la vida familiar por tratamiento en el estudio general, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Los participantes fueron evaluados por su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por el cuidador. A los participantes se les hicieron 13 preguntas de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionadas con la interferencia en la vida del cuidador y se utilizó una escala de 5 puntos: 1= nunca a 5= siempre. El rango de puntuación total fue la suma de las puntuaciones de todas las preguntas; las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja para el cuidador y la interferencia en la vida familiar significaba menos interferencia en la vida (un mejor resultado).
Línea de base hasta la semana 24
Puntuaciones totales relacionadas con las inyecciones omitidas evaluadas al inicio, la semana 12 y la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hizo una pregunta de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la cantidad de inyecciones olvidadas (administración diaria o semanal) durante las últimas 4 semanas. Las puntuaciones totales variaron de 0 a 31 para la administración diaria (Genotropin) y de 0 a 5 para la administración semanal (Somatrogon). Todas las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja para las inyecciones perdidas significó un mejor resultado.
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Puntuaciones totales relacionadas con las inyecciones omitidas por tratamiento en el estudio general, utilizando el cuestionario DCOA 1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 1 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes se les hizo una pregunta de la Sección I de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la cantidad de inyecciones olvidadas (administración diaria o semanal) durante las últimas 4 semanas. Las puntuaciones totales variaron de 0 a 31 para la administración diaria (Genotropin) y de 0 a 5 para la administración semanal (Somatrogon). Todas las puntuaciones se transformaron a partir de puntuaciones brutas y se convirtieron a una escala de 0 a 100; una puntuación más baja para las inyecciones perdidas significó un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 24
Número de participantes según las respuestas a la elección de la pluma de inyección evaluada en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 2
Periodo de tiempo: Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 2 completado por díadas de participante/cuidador. Los participantes/cuidadores respondieron a la pregunta de la Sección II de la herramienta IPAQ PRO "Si le dieran a elegir entre la pluma de inyección diaria de hormona de crecimiento y la pluma de inyección semanal de hormona de crecimiento, ¿qué pluma elegiría?" La respuesta fue: 1) la pluma de inyección diaria (Genotropin) o 2) la pluma de inyección semanal (Somatrogon).
Semana 24
Número de participantes según las respuestas al programa de inyecciones preferido evaluado en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 2
Periodo de tiempo: Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 2 completado por díadas de participante/cuidador. Los participantes/cuidadores respondieron a la pregunta de la Sección II de la herramienta IPAQ PRO "¿Qué programa de inyección de hormona de crecimiento prefiere en general?" eligiendo entre 1 opción cualquiera de: 1) prefiera el programa de inyecciones semanales (Somatrogon); 2) preferir el programa de inyecciones diarias (Genotropin); 3) sin preferencia.
Semana 24
Número de participantes según las respuestas a la conveniencia del programa de inyección evaluado en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 2
Periodo de tiempo: Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 2 completado por díadas de participante/cuidador. Los participantes/cuidadores respondieron a la pregunta de la Sección II de la herramienta IPAQ PRO "¿Qué programa de inyección de hormona de crecimiento fue más conveniente en general?" eligiendo entre 1 opción cualquiera de: 1) el programa de inyecciones semanales era más conveniente (Somatrogon); 2) el programa de inyecciones diarias fue más conveniente (Genotropin); 3) ninguna diferencia.
Semana 24
Número de participantes según las respuestas a la facilidad para seguir el cronograma de inyecciones evaluado en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 2
Periodo de tiempo: Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 2 completado por díadas de participante/cuidador. Los participantes/cuidadores respondieron a la pregunta de la Sección II de la herramienta IPAQ PRO "¿Qué programa de inyección de hormona de crecimiento fue más fácil de seguir en general?" eligiendo entre 1 opción cualquiera de: 1) programa de inyecciones semanales más fácil de seguir (Somatrogon); 2) programa de inyecciones diarias más fácil de seguir (Genotropin); 3) ninguna diferencia.
Semana 24
Número de participantes según las respuestas a la facilidad de uso del lápiz evaluado en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 2
Periodo de tiempo: Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 2 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes/cuidadores se les preguntó "¿Qué bolígrafo fue más fácil de usar?" de la Sección II de la herramienta IPAQ PRO. La pregunta constaba de 4 partes: preparación de la pluma de inyección (Parte I), ajuste de la dosis (Parte II), inyección del medicamento (Parte III) y almacenamiento de la pluma (Parte IV). Los participantes/cuidador expresaron su preferencia eligiendo entre 1 opción cualquiera para cada actividad de: 1) bolígrafo semanal más fácil de usar (Somatrogon); 2) bolígrafo diario más fácil de usar (Genotropin); 3) ninguna diferencia.
Semana 24
Número de participantes según las respuestas a la interferencia en la vida del participante evaluada en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 2
Periodo de tiempo: Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 2 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes/cuidadores se les preguntó "¿Qué programa de inyecciones interfirió menos?" de la Sección II de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la interferencia en la vida de los participantes. Los participantes fueron evaluados para 5 actividades: actividades diarias (Actividad 1), actividades sociales (Actividad 2), actividades recreativas/de ocio (Actividad 3), pasar la noche fuera de casa (Actividad 4) y viajar (Actividad 5). Los participantes expresaron su preferencia eligiendo entre 1 opción cualquiera para cada actividad entre: 1) el programa de inyecciones semanales interfirió menos (Somatrogon); 2) el programa de inyecciones diarias interfirió menos (Genotropin); 3) ninguna diferencia.
Semana 24
Número de participantes según las respuestas a la interferencia en la vida del cuidador evaluada en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 2
Periodo de tiempo: Semana 24
A los cuidadores de los participantes se les preguntó: "¿Qué programa de inyecciones interfirió menos?" de la Sección II de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la interferencia en la vida del cuidador y se evaluaron para 5 actividades: actividades diarias (Actividad 1), actividades sociales (Actividad 2), actividades de recreación/tiempo libre (Actividad 3), pasar la noche fuera de casa (Actividad 4) y viajes (Actividad 5). La preferencia se expresó eligiendo entre 1 opción cualquiera para cada actividad de: 1) el programa de inyecciones semanales interfirió menos (Somatrogon); 2) el programa de inyecciones diarias interfirió menos (Genotropin); 3) ninguna diferencia. Los cuidadores respondieron por los participantes y, en realidad, solo responden al número de participantes pero por respuestas del cuidador.
Semana 24
Número de participantes según las respuestas a la interferencia en la vida familiar evaluadas en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 2
Periodo de tiempo: Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 2 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes/cuidadores se les preguntó "¿Qué programa de inyecciones interfirió menos?" de la Sección II de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la interferencia en la vida familiar y evaluada para 5 actividades: actividades diarias (Actividad 1), actividades sociales (Actividad 2), actividades recreativas/de ocio (Actividad 3), pasar la noche fuera de casa (Actividad 4 ) y viajes (Actividad 5). La preferencia se expresó eligiendo entre 1 opción cualquiera para cada actividad de: 1) el programa de inyecciones semanales interfirió menos (Somatrogon); 2) el programa de inyecciones diarias interfirió menos (Genotropin); 3) ninguna diferencia.
Semana 24
Número de participantes según la respuesta al beneficio relacionado con el programa de inyecciones evaluado en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 2
Periodo de tiempo: Semana 24
Se evaluó a los participantes en cuanto a su experiencia de tratamiento mediante el cuestionario DCOA 2 completado por díadas de participante/cuidador. A los participantes/cuidadores se les preguntó: "¿Qué tan beneficioso fue recibir inyecciones con menos frecuencia?" de la Sección II de la herramienta IPAQ PRO relacionada con el beneficio relacionado con el programa de inyección y usó una escala de 5 puntos: 1= extremadamente beneficioso, 2= muy beneficioso, 3= moderadamente beneficioso, 4= ligeramente beneficioso y 5= nada beneficioso . Una puntuación más baja de beneficio en relación con el programa de inyecciones significó un mejor resultado.
Semana 24
Número de participantes según las respuestas a la intención de cumplir evaluadas en la semana 24, utilizando el cuestionario DCOA 2
Periodo de tiempo: Semana 24
A las díadas de participantes/cuidadores se les hicieron 4 preguntas "¿Qué horario podría seguir mejor?" (Pregunta 1), "¿Qué horario sería más probable que siguiera durante más tiempo?" (Pregunta 2), "¿Qué horario podría seguir mejor durante más tiempo?" (Pregunta 3) y "¿Qué horario sería más probable que siguiera?" (Pregunta 4) de la Sección II de la herramienta IPAQ PRO relacionada con la intención del participante de cumplir con el tratamiento. Las opciones para cada pregunta fueron: 1) inyección semanal (Somatrogon) 2) inyección diaria (Genotropin) o 3) ninguna diferencia.
Semana 24
Puntuación de la gravedad-impacto de la impresión global del paciente en las actividades diarias (PGIS-IDA) evaluada al inicio, semana 12 y semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
El PGIS-IDA calificó la gravedad del impacto en las actividades diarias debido a la administración del tratamiento durante las últimas 4 semanas en una escala de 7 puntos (1= no presente a 7= extremadamente grave). Las puntuaciones se transformaron de puntuaciones brutas a una escala de 0 a 100. Las puntuaciones más bajas significaron un menor impacto en las actividades diarias (mejor resultado).
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Puntuación de la gravedad-impacto de la impresión global del paciente en las actividades diarias (PGIS-IDA) por tratamiento en el estudio general
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
El PGIS-IDA calificó la gravedad del impacto en las actividades diarias debido a la administración del tratamiento durante las últimas 4 semanas en una escala de 7 puntos (1= no presente a 7= extremadamente grave). Las puntuaciones se transformaron de puntuaciones brutas a una escala de 0 a 100. Las puntuaciones más bajas significaron un menor impacto en las actividades diarias (mejor resultado).
Línea de base hasta la semana 24

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) emergentes del tratamiento, eventos adversos graves (SAE), AE y SAE relacionados con el tratamiento emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 35 días después de la última dosis del fármaco del estudio (hasta 29 semanas)
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. SAE era cualquier evento médico adverso en cualquier dosis que: resultó en la muerte, puso en peligro la vida (riesgo inmediato de muerte), requirió la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa (interrupción sustancial de la capacidad para realizar funciones normales de la vida), resultó en una anomalía congénita/defecto de nacimiento. Los AA emergentes del tratamiento (TEAE) se definieron como eventos que ocurrieron entre la primera dosis del fármaco del estudio hasta 35 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Los TEAE relacionados fueron aquellos EA que tenían relación con el tratamiento del estudio y fueron juzgados por el investigador.
Línea de base hasta 35 días después de la última dosis del fármaco del estudio (hasta 29 semanas)
Número de participantes con eventos adversos según la gravedad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 35 días después de la última dosis del fármaco del estudio (hasta 29 semanas)
Los AA se evaluaron y clasificaron según la gravedad como leves (no interfirieron con la función habitual del participante), moderados (interfirieron hasta cierto punto con la función habitual del participante) y graves (interfirieron significativamente con la función habitual del participante).
Línea de base hasta 35 días después de la última dosis del fármaco del estudio (hasta 29 semanas)
Número de participantes con interrupción debido a eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 35 días después de la última dosis del fármaco del estudio (hasta 29 semanas)
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Las interrupciones debidas a eventos adversos se definieron para los participantes y se informaron en esta medida de resultado.
Línea de base hasta 35 días después de la última dosis del fármaco del estudio (hasta 29 semanas)
Número de participantes con anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 12, Semana 13 a Semana 24
Los parámetros de anormalidad de laboratorio incluyeron Hematología: volumen corpuscular medio de eritrocitos (Er.), Er. hemoglobina corpuscular media: 3,0*ULN, albúmina:>1.2*LSN, nitrógeno ureico en sangre:>1.3*ULN, urato:>1.2*ULN, colesterol de lipoproteína de alta densidad (HDL): 1,1*ULN, fosfato:>1.2*ULN, bicarbonato: 2,0*LSN. Análisis de orina: gravedad específica:>1.030, cetonas, proteínas en orina, hemoglobina en orina, nitritos, esterasa leucocitaria: >=1.
Semana 1 a Semana 12, Semana 13 a Semana 24
Número de participantes con anticuerpos positivos contra la hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH) y anticuerpos neutralizantes (NAb)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Se recogieron muestras de sangre para la determinación de rhGH y NAb. Se informaron los participantes que dieron positivo para anticuerpos.
Línea de base, Semana 12, Semana 24
Número de participantes con anticuerpos anti-somatrogon positivos y anticuerpos neutralizantes (NAb)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
Se recogieron muestras de sangre para la determinación de anticuerpos anti-somatrogon y NAb. Se informaron los participantes que dieron positivo para anticuerpos.
Línea de base, Semana 12, Semana 24

Colaboradores e Investigadores

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Publicaciones y enlaces útiles

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de febrero de 2019

Finalización primaria (Actual)

28 de agosto de 2020

Finalización del estudio (Actual)

28 de agosto de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

6 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de octubre de 2021

Última verificación

1 de octubre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C0311002
  • 2018-000918-38 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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