単一遺伝子性免疫不全症 T1DM の小児および青年における UCBSC および膵島細胞の連続移植
2026年3月15日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
単一遺伝子性免疫不全1型糖尿病の小児および青少年に対する臍帯血幹細胞および膵島細胞の連続移植
この研究では、単一遺伝子性免疫不全症 1 型糖尿病の小児に対する臍帯血幹細胞と膵島細胞の連続移植の有効性を評価します。
まずは臍帯血幹細胞移植が行われます。
免疫再構築が安定した小児は、膵島細胞移植を受けることになります。
調査の概要
詳細な説明
単原性免疫不全症 1 型糖尿病 (T1DM) は通常、若年で発症し、長期にわたる治療期間が必要です。 T細胞欠損のため、患者は再発性感染症、出血、敗血症、大腸炎、または糖尿病の合併症を起こしやすく、早期死亡につながります。
新しい臨床治療計画が探索され、世界中で導入されています。 臍帯血幹細胞と膵島細胞の連続移植は、これらの子供たちに対する最新の治療法です。 単一遺伝子性免疫不全症の T1DM の小児を早期に治療すると、疾患に関連した臓器毒性、慢性免疫抑制に伴う感染リスク、および自己免疫性内分泌臓器損傷の予防の可能性を回避できます。 したがって、臍帯血幹細胞と膵島細胞を順次移植することが、現時点でこれらの患者にとって可能な唯一の治療法である。
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Luo Feihong
- 電話番号：+862164931226 +862164931226
- メール：luofh@fudan.edu.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Xu Zhenran
- 電話番号：+862164931226 +862164931226
- メール：xu_zhenran@163.com
研究場所
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai、Shanghai Municipality、中国
- 募集
- Children's Hospital of Fudan University
-
コンタクト：
- Luo Feihong
- 電話番号：+862164931226 +862164931226
- メール：luofh@fudan.edu.cn
-
コンタクト：
- Xu Zhenran
- 電話番号：+862164931226 +862164931226
- メール：xu_zhenran@fudan.edu.cn
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
1.遺伝的免疫不全を有する1型糖尿病の小児
- 1 型糖尿病の診断基準を満たす：典型的な糖尿病の臨床症状には、血糖値、島機能、自己免疫抗体によって確認される、多食症、多尿、体重減少、または糖尿病性ケトアシドーシスが含まれます。
- 膵外臓器障害の有無：（1）炎症性腸疾患、（2）腎機能障害、（3）口、皮膚、肛門または全身の反復感染、（4）免疫性肝炎、（5）持続性の慢性免疫性虹彩毛様体炎、 (6) 副腎皮質機能不全を引き起こす免疫性副腎炎、(7) 下垂体症を引き起こす下垂体の炎症、(8) リウマチ性疾患、(9) 免疫性血管炎、(10) 全身性エリテマトーデス、(11) 甲状腺機能損傷以外の他の臓器。 上記の病気の 1 つまたは複数を患っている。 臓器保護薬による対症療法などの定期的な臨床治療を受けた後の再発。
- 遺伝子診断により遺伝子変異が見つかりました。遺伝子配列決定により遺伝子変異が見つかりました。 国内外の文献調査により、この遺伝子の欠陥が自己免疫または免疫機能不全を引き起こし、多臓器不全や予後不良を引き起こすことが確認された。
除外基準:
- 成熟した効果的な治療法が利用可能です。
- HIV、HBV、HCVが陽性でした。
- 感染が活発な時期。
- 悪性腫瘍の活動期。
- 他の致命的な病気の組み合わせ。
- 精神的および心理的疾患の存在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：介入的
臍帯血幹細胞と膵島細胞の連続移植
|
臍帯血幹細胞のマッチングが成功した後、患者は保護隔離下で前治療と化学療法を受け、その後臍帯血幹細胞を解凍して再注入します。
GVHD 予防には免疫抑制剤が使用され、再注入後には感染予防サポートが提供されます。
臍帯血幹細胞の移植状況や免疫再構築、治療効果などを評価する。
条件に合致した方には膵島移植を行います。
長期的な経過観察により長期予後を判断します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
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膵島機能（血清Cペプチド濃度）
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治療終了から3ヶ月程度
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血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から3年程度まで
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膵島機能（血清Cペプチド濃度）
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治療終了から3年程度まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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HbA1c値
時間枠：治療終了から3ヶ月
|
HbA1c値
|
治療終了から3ヶ月
|
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HbA1c値
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
HbA1c値
|
治療終了から6ヶ月まで
|
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HbA1c値
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
HbA1c値
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
HbA1c値
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
HbA1c値
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
膵島機能（血清Cペプチド濃度）
|
治療終了から6ヶ月まで
|
|
血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
膵島機能（血清Cペプチド濃度）
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
膵島機能（血清Cペプチド濃度）
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
膵島機能（血清Cペプチド濃度）
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から18か月まで
|
膵島機能（血清Cペプチド濃度）
|
治療終了から18か月まで
|
|
血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
膵島機能（血清Cペプチド濃度）
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
膵島機能（血清Cペプチド濃度）
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
膵島機能（血清Cペプチド濃度）
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
膵島機能（血清Cペプチド濃度）
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
血清C-ペプチド濃度
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
膵島機能（血清Cペプチド濃度）
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から3ヶ月程度
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から6ヶ月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から18か月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から18か月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
血清インスリン濃度
時間枠：治療終了から36か月まで
|
血清インスリン濃度
|
治療終了から36か月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
|
速血糖値
|
治療終了から3ヶ月程度
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
速血糖値
|
治療終了から6ヶ月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
速血糖値
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
速血糖値
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
速血糖値
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から18か月まで
|
速血糖値
|
治療終了から18か月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
速血糖値
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
速血糖値
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
速血糖値
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
速血糖値
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
速血糖値
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
速血糖値
時間枠：治療終了から36か月まで
|
速血糖値
|
治療終了から36か月まで
|
|
HbA1cレベル
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
HbA1cレベル
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
HbA1cレベル
時間枠：治療終了から18か月まで
|
HbA1cレベル
|
治療終了から18か月まで
|
|
HbA1cレベル
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
HbA1cレベル
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
HbA1cレベル
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
HbA1cレベル
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
HbA1cレベル
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
HbA1cレベル
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
HbA1cレベル
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
HbA1cレベル
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
HbA1cレベル
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
HbA1cレベル
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
HbA1cレベル
時間枠：治療終了から36か月まで
|
HbA1cレベル
|
治療終了から36か月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から3ヶ月程度
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から6ヶ月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から18か月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から18か月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
感染の発生（感染数）
時間枠：治療終了から36か月まで
|
感染の発生（感染数）
|
治療終了から36か月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から3ヶ月程度
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から6ヶ月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から18か月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から18か月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
血中免疫グロブリン濃度
時間枠：治療終了から36か月まで
|
血中免疫グロブリン濃度
|
治療終了から36か月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から3ヶ月程度
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から6ヶ月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から18か月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から18か月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
T リンパ球サブセットの濃度
時間枠：治療終了から36か月まで
|
T リンパ球サブセットの濃度
|
治療終了から36か月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から3ヶ月程度
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から6ヶ月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から18か月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から18か月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
インターロイキン-2の濃度
時間枠：治療終了から36か月まで
|
サイトカイン (インターロイキン 2 の濃度)
|
治療終了から36か月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
|
身長
|
治療終了から3ヶ月程度
|
|
身長
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
身長
|
治療終了から6ヶ月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
身長
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
身長
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
身長
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から18か月まで
|
身長
|
治療終了から18か月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
身長
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
身長
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
身長
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
身長
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
身長
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
身長
時間枠：治療終了から36か月まで
|
身長
|
治療終了から36か月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
|
体重
|
治療終了から3ヶ月程度
|
|
体重
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
体重
|
治療終了から6ヶ月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
体重
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
体重
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
体重
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から18か月まで
|
体重
|
治療終了から18か月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
体重
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
体重
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
体重
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
体重
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
体重
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
体重
時間枠：治療終了から36か月まで
|
体重
|
治療終了から36か月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から3ヶ月程度
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から6ヶ月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から9ヶ月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から12ヶ月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から15ヶ月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から18か月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から18か月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から21ヶ月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から24ヶ月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から27ヶ月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から30ヶ月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から33ヶ月まで
|
|
タナーステージ
時間枠：治療終了から36か月まで
|
思春期の変化（タナー期）
|
治療終了から36か月まで
|
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から3ヶ月程度
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から3ヶ月程度
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から6ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から6ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から9ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から9ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から12ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から12ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から15ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から15ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から18か月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から18か月まで
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から21ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から21ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から24ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から24ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から27ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から27ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から30ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から30ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から33ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から33ヶ月まで
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移植片対宿主病の発生
時間枠：治療終了から36か月まで
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移植片対宿主病の発生
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治療終了から36か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Luo Feihong、Children's Hospital of Fudan University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Cho NH, Shaw JE, Karuranga S, Huang Y, da Rocha Fernandes JD, Ohlrogge AW, Malanda B. IDF Diabetes Atlas: Global estimates of diabetes prevalence for 2017 and projections for 2045. Diabetes Res Clin Pract. 2018 Apr;138:271-281. doi: 10.1016/j.diabres.2018.02.023. Epub 2018 Feb 26.
- American Diabetes Association. (2) Classification and diagnosis of diabetes. Diabetes Care. 2015 Jan;38 Suppl:S8-S16. doi: 10.2337/dc15-S005. No abstract available.
- Fu H, Shen SX, Chen ZW, Wang JJ, Ye TT, LaPorte RE, Tajima N. Shanghai, China, has the lowest confirmed incidence of childhood diabetes in the world. Diabetes Care. 1994 Oct;17(10):1206-8. doi: 10.2337/diacare.17.10.1206.
- Zhao Z, Sun C, Wang C, Li P, Wang W, Ye J, Gu X, Wang X, Shen S, Zhi D, Lu Z, Ye R, Cheng R, Xi L, Li X, Zheng Z, Zhang M, Luo F. Rapidly rising incidence of childhood type 1 diabetes in Chinese population: epidemiology in Shanghai during 1997-2011. Acta Diabetol. 2014 Dec;51(6):947-53. doi: 10.1007/s00592-014-0590-2. Epub 2014 Apr 29.
- Daniels M, DuBose SN, Maahs DM, Beck RW, Fox LA, Gubitosi-Klug R, Laffel LM, Miller KM, Speer H, Tamborlane WV, Tansey MJ; T1D Exchange Clinic Network. Factors associated with microalbuminuria in 7,549 children and adolescents with type 1 diabetes in the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2013 Sep;36(9):2639-45. doi: 10.2337/dc12-2192. Epub 2013 Apr 22.
- Amin R, Widmer B, Prevost AT, Schwarze P, Cooper J, Edge J, Marcovecchio L, Neil A, Dalton RN, Dunger DB. Risk of microalbuminuria and progression to macroalbuminuria in a cohort with childhood onset type 1 diabetes: prospective observational study. BMJ. 2008 Mar 29;336(7646):697-701. doi: 10.1136/bmj.39478.378241.BE. Epub 2008 Mar 18.
- Mollsten A, Svensson M, Waernbaum I, Berhan Y, Schon S, Nystrom L, Arnqvist HJ, Dahlquist G; Swedish Childhood Diabetes Study Group; Diabetes Incidence Study in Sweden; Swedish Renal Registry. Cumulative risk, age at onset, and sex-specific differences for developing end-stage renal disease in young patients with type 1 diabetes: a nationwide population-based cohort study. Diabetes. 2010 Jul;59(7):1803-8. doi: 10.2337/db09-1744. Epub 2010 Apr 27.
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- Uzel G, Sampaio EP, Lawrence MG, Hsu AP, Hackett M, Dorsey MJ, Noel RJ, Verbsky JW, Freeman AF, Janssen E, Bonilla FA, Pechacek J, Chandrasekaran P, Browne SK, Agharahimi A, Gharib AM, Mannurita SC, Yim JJ, Gambineri E, Torgerson T, Tran DQ, Milner JD, Holland SM. Dominant gain-of-function STAT1 mutations in FOXP3 wild-type immune dysregulation-polyendocrinopathy-enteropathy-X-linked-like syndrome. J Allergy Clin Immunol. 2013 Jun;131(6):1611-23. doi: 10.1016/j.jaci.2012.11.054. Epub 2013 Mar 25.
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- van de Veerdonk FL, Plantinga TS, Hoischen A, Smeekens SP, Joosten LA, Gilissen C, Arts P, Rosentul DC, Carmichael AJ, Smits-van der Graaf CA, Kullberg BJ, van der Meer JW, Lilic D, Veltman JA, Netea MG. STAT1 mutations in autosomal dominant chronic mucocutaneous candidiasis. N Engl J Med. 2011 Jul 7;365(1):54-61. doi: 10.1056/NEJMoa1100102. Epub 2011 Jun 29.
- Toubiana J, Okada S, Hiller J, Oleastro M, Lagos Gomez M, Aldave Becerra JC, Ouachee-Chardin M, Fouyssac F, Girisha KM, Etzioni A, Van Montfrans J, Camcioglu Y, Kerns LA, Belohradsky B, Blanche S, Bousfiha A, Rodriguez-Gallego C, Meyts I, Kisand K, Reichenbach J, Renner ED, Rosenzweig S, Grimbacher B, van de Veerdonk FL, Traidl-Hoffmann C, Picard C, Marodi L, Morio T, Kobayashi M, Lilic D, Milner JD, Holland S, Casanova JL, Puel A; International STAT1 Gain-of-Function Study Group. Heterozygous STAT1 gain-of-function mutations underlie an unexpectedly broad clinical phenotype. Blood. 2016 Jun 23;127(25):3154-64. doi: 10.1182/blood-2015-11-679902. Epub 2016 Apr 25.
- Leiding JW, Okada S, Hagin D, Abinun M, Shcherbina A, Balashov DN, Kim VHD, Ovadia A, Guthery SL, Pulsipher M, Lilic D, Devlin LA, Christie S, Depner M, Fuchs S, van Royen-Kerkhof A, Lindemans C, Petrovic A, Sullivan KE, Bunin N, Kilic SS, Arpaci F, Calle-Martin O, Martinez-Martinez L, Aldave JC, Kobayashi M, Ohkawa T, Imai K, Iguchi A, Roifman CM, Gennery AR, Slatter M, Ochs HD, Morio T, Torgerson TR; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation and the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with gain-of-function signal transducer and activator of transcription 1 mutations. J Allergy Clin Immunol. 2018 Feb;141(2):704-717.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2017.03.049. Epub 2017 Jun 7.
- Niclauss N, Morel P, Berney T. Has the gap between pancreas and islet transplantation closed? Transplantation. 2014 Sep 27;98(6):593-9. doi: 10.1097/TP.0000000000000288.
- Ahearn AJ, Parekh JR, Posselt AM. Islet transplantation for Type 1 diabetes: where are we now? Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jan;11(1):59-68. doi: 10.1586/1744666X.2015.978291. Epub 2014 Dec 2.
- Kopan C, Tucker T, Alexander M, Mohammadi MR, Pone EJ, Lakey JRT. Approaches in Immunotherapy, Regenerative Medicine, and Bioengineering for Type 1 Diabetes. Front Immunol. 2018 Jun 12;9:1354. doi: 10.3389/fimmu.2018.01354. eCollection 2018.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年2月20日
一次修了 (推定)
2028年12月31日
研究の完了 (推定)
2030年12月31日
試験登録日
最初に提出
2019年1月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月6日
最初の投稿 (実際)
2019年2月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月15日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。