Transplante Sequencial de UCBSCs e Células Ilhotas em Crianças e Adolescentes com Imunodeficiência Monogênica T1DM
15 de março de 2026 atualizado por: Children's Hospital of Fudan University
Transplante Sequencial de Células Tronco e Ilhotas do Sangue do Cordão Umbilical em Crianças e Adolescentes com Imunodeficiência Monogênica Tipo 1 Diabetes Mellitus
Este estudo avalia a eficácia do transplante sequencial de células-tronco do sangue do cordão umbilical e células das ilhotas em crianças com diabetes mellitus tipo 1 com imunodeficiência monogênica.
O transplante de células-tronco do cordão umbilical será realizado primeiro.
Crianças com reconstrução imunológica estável receberão então transplante de células de ilhotas.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A diabetes mellitus tipo 1 com imunodeficiência monogênica (DM1) geralmente se inicia em idade precoce e tem um longo curso de tratamento. Devido à deficiência de células T, os pacientes são propensos a infecções recorrentes, hemorragias, sepse, colite ou complicações do diabetes mellitus, que levam à morte precoce.
Novos esquemas de tratamento clínico têm sido explorados e introduzidos em todo o mundo. O transplante sequencial de células estaminais do sangue do cordão umbilical e células dos ilhéus é o mais recente método de tratamento para estas crianças. O tratamento precoce de crianças T1DM com imunodeficiência monogênica pode evitar toxicidade de órgãos relacionada à doença, risco de infecção associado à imunossupressão crônica e possível prevenção de danos autoimunes aos órgãos endócrinos. Assim, o transplante sequencial de células-tronco do sangue do cordão umbilical e células das ilhotas é a única cura possível para esses pacientes atualmente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Luo Feihong
- Número de telefone: +862164931226 +862164931226
- E-mail: luofh@fudan.edu.cn
Estude backup de contato
- Nome: Xu Zhenran
- Número de telefone: +862164931226 +862164931226
- E-mail: xu_zhenran@163.com
Locais de estudo
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China
- Recrutamento
- Children's Hospital of Fudan University
-
Contato:
- Luo Feihong
- Número de telefone: +862164931226 +862164931226
- E-mail: luofh@fudan.edu.cn
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Contato:
- Xu Zhenran
- Número de telefone: +862164931226 +862164931226
- E-mail: xu_zhenran@fudan.edu.cn
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
1. Crianças com diabetes mellitus tipo 1 com imunodeficiência genética
- Atende aos critérios diagnósticos do diabetes mellitus tipo 1: as manifestações clínicas do diabetes mellitus típico incluem polifagia, poliúria, perda de peso ou cetoacidose diabética, confirmadas pelo nível de açúcar no sangue, função das ilhotas e anticorpos autoimunes.
- Existência de lesão de órgão extrapancreático: (1) doença inflamatória intestinal, (2) comprometimento da função renal, (3) infecção repetida da boca, pele, ânus ou corpo inteiro, (4) hepatite imune, (5) iridociclite imune crônica persistente, (6) adrenalinite imune levando à disfunção adrenocortical, (7) inflamação da hipófise levando à hipófise, (8) doença reumatóide, (9) vasculite imune, (10) lúpus eritematoso sistêmico, (11) outros órgãos além de danos na função da tireoide. Sofrendo de uma ou mais das doenças acima. Recorrência após receber tratamento clínico regular, incluindo tratamento sintomático de drogas protetoras de órgãos.
- A mutação do gene foi encontrada de acordo com o diagnóstico do gene: a mutação do gene foi encontrada pelo sequenciamento do gene. Pesquisas bibliográficas no país e no exterior confirmaram que o defeito do gene resultou em disfunção autoimune ou imunológica, resultando em disfunção de múltiplos órgãos e mau prognóstico.
Critério de exclusão:
- Métodos de tratamento maduros e eficazes estão disponíveis.
- HIV, HBV e HCV foram positivos.
- A o período ativo da infecção.
- Na fase ativa de tumores malignos.
- Combinação de outras doenças fatais.
- Existência de doenças mentais e psicológicas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Intervencional
Transplante sequencial de células estaminais e células dos ilhéus do cordão umbilical
|
Após a correspondência bem-sucedida das células-tronco do sangue do cordão umbilical, os pacientes receberão pré-tratamento e quimioterapia sob isolamento protetor, seguido de descongelamento e reinfusão das células-tronco do sangue do cordão umbilical.
Agentes imunossupressores serão usados para prevenção de GVHD e suporte anti-infeccioso será fornecido após a reinfusão.
Será avaliado o estado da implantação de células estaminais do cordão umbilical, reconstrução imunológica e efeito terapêutico.
O transplante de ilhotas será realizado naqueles que atenderem às condições.
O prognóstico a longo prazo será observado pelo acompanhamento a longo prazo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
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desde a conclusão do tratamento até 3 meses
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Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 anos
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
Nível de HbA1c
|
desde a conclusão do tratamento até 3 meses
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Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
Nível de HbA1c
|
desde a conclusão do tratamento até 6 meses
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Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
Nível de HbA1c
|
desde a conclusão do tratamento até 9 meses
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Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
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Nível de HbA1c
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desde a conclusão do tratamento até 12 meses
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Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
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Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
|
Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
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Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
|
Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
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Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
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Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 27 meses
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Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
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Concentração de peptídeo C sérico
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
Função das ilhotas (concentração de peptídeo C sérico)
|
desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
|
Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
|
Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
|
Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
|
Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
|
Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 15 meses
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|
Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 21 meses
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Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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|
Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
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Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 33 meses
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Concentração de insulina sérica
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
Concentração de insulina sérica
|
desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
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Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 3 meses
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|
Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
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Nível rápido de glicose no sangue
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desde a conclusão do tratamento até 6 meses
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Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
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Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 9 meses
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Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 12 meses
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Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 15 meses
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Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
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Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
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Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
|
Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
|
Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
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Nível rápido de glicose no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
Nível rápido de glicose no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
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Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
Nível de HbA1c
|
desde a conclusão do tratamento até 15 meses
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Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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Nível de HbA1c
|
desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
Nível de HbA1c
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desde a conclusão do tratamento até 21 meses
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Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
Nível de HbA1c
|
desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
|
Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
Nível de HbA1c
|
desde a conclusão do tratamento até 27 meses
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Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
Nível de HbA1c
|
desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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|
Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
Nível de HbA1c
|
desde a conclusão do tratamento até 33 meses
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|
Nível de HbA1c
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
Nível de HbA1c
|
desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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|
ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
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ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 6 meses
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ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 9 meses
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ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 12 meses
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ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 15 meses
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ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 21 meses
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ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 27 meses
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ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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|
ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
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ocorrência de infecção (número de infecções)
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
ocorrência de infecção (número de infecções)
|
desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
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Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
Concentração de imunoglobulina no sangue
|
desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
Concentração de subconjuntos de linfócitos T
|
desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 30 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 33 meses
|
|
Concentração de interleucina-2
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
Citocinas (concentração de interleucina-2)
|
desde a conclusão do tratamento até 36 meses
|
|
Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
Altura
|
desde a conclusão do tratamento até 3 meses
|
|
Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
Altura
|
desde a conclusão do tratamento até 6 meses
|
|
Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
Altura
|
desde a conclusão do tratamento até 9 meses
|
|
Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
Altura
|
desde a conclusão do tratamento até 12 meses
|
|
Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
Altura
|
desde a conclusão do tratamento até 15 meses
|
|
Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
Altura
|
desde a conclusão do tratamento até 18 meses
|
|
Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
Altura
|
desde a conclusão do tratamento até 21 meses
|
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Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
Altura
|
desde a conclusão do tratamento até 24 meses
|
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Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
|
Altura
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desde a conclusão do tratamento até 27 meses
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Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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Altura
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desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
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Altura
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desde a conclusão do tratamento até 33 meses
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Altura
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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Altura
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desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 3 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 6 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 9 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 12 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 15 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 21 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 27 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 33 meses
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Peso corporal
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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Peso corporal
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desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 3 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 6 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 9 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 12 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 15 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 21 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 27 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 33 meses
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Estágio Tanner
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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Mudança da puberdade (estágio de Tanner)
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desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 3 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 3 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 6 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 6 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 9 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 9 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 12 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 12 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 15 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 15 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 18 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 21 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 21 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 24 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 27 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 27 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 30 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 33 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 33 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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Ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
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desde a conclusão do tratamento até 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Cadeira de estudo: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University
Publicações e links úteis
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Publicações Gerais
- Cho NH, Shaw JE, Karuranga S, Huang Y, da Rocha Fernandes JD, Ohlrogge AW, Malanda B. IDF Diabetes Atlas: Global estimates of diabetes prevalence for 2017 and projections for 2045. Diabetes Res Clin Pract. 2018 Apr;138:271-281. doi: 10.1016/j.diabres.2018.02.023. Epub 2018 Feb 26.
- American Diabetes Association. (2) Classification and diagnosis of diabetes. Diabetes Care. 2015 Jan;38 Suppl:S8-S16. doi: 10.2337/dc15-S005. No abstract available.
- Fu H, Shen SX, Chen ZW, Wang JJ, Ye TT, LaPorte RE, Tajima N. Shanghai, China, has the lowest confirmed incidence of childhood diabetes in the world. Diabetes Care. 1994 Oct;17(10):1206-8. doi: 10.2337/diacare.17.10.1206.
- Zhao Z, Sun C, Wang C, Li P, Wang W, Ye J, Gu X, Wang X, Shen S, Zhi D, Lu Z, Ye R, Cheng R, Xi L, Li X, Zheng Z, Zhang M, Luo F. Rapidly rising incidence of childhood type 1 diabetes in Chinese population: epidemiology in Shanghai during 1997-2011. Acta Diabetol. 2014 Dec;51(6):947-53. doi: 10.1007/s00592-014-0590-2. Epub 2014 Apr 29.
- Daniels M, DuBose SN, Maahs DM, Beck RW, Fox LA, Gubitosi-Klug R, Laffel LM, Miller KM, Speer H, Tamborlane WV, Tansey MJ; T1D Exchange Clinic Network. Factors associated with microalbuminuria in 7,549 children and adolescents with type 1 diabetes in the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2013 Sep;36(9):2639-45. doi: 10.2337/dc12-2192. Epub 2013 Apr 22.
- Amin R, Widmer B, Prevost AT, Schwarze P, Cooper J, Edge J, Marcovecchio L, Neil A, Dalton RN, Dunger DB. Risk of microalbuminuria and progression to macroalbuminuria in a cohort with childhood onset type 1 diabetes: prospective observational study. BMJ. 2008 Mar 29;336(7646):697-701. doi: 10.1136/bmj.39478.378241.BE. Epub 2008 Mar 18.
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- Wildin RS, Smyk-Pearson S, Filipovich AH. Clinical and molecular features of the immunodysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X linked (IPEX) syndrome. J Med Genet. 2002 Aug;39(8):537-45. doi: 10.1136/jmg.39.8.537.
- Uzel G, Sampaio EP, Lawrence MG, Hsu AP, Hackett M, Dorsey MJ, Noel RJ, Verbsky JW, Freeman AF, Janssen E, Bonilla FA, Pechacek J, Chandrasekaran P, Browne SK, Agharahimi A, Gharib AM, Mannurita SC, Yim JJ, Gambineri E, Torgerson T, Tran DQ, Milner JD, Holland SM. Dominant gain-of-function STAT1 mutations in FOXP3 wild-type immune dysregulation-polyendocrinopathy-enteropathy-X-linked-like syndrome. J Allergy Clin Immunol. 2013 Jun;131(6):1611-23. doi: 10.1016/j.jaci.2012.11.054. Epub 2013 Mar 25.
- Bennett CL, Christie J, Ramsdell F, Brunkow ME, Ferguson PJ, Whitesell L, Kelly TE, Saulsbury FT, Chance PF, Ochs HD. The immune dysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X-linked syndrome (IPEX) is caused by mutations of FOXP3. Nat Genet. 2001 Jan;27(1):20-1. doi: 10.1038/83713.
- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
- van de Veerdonk FL, Plantinga TS, Hoischen A, Smeekens SP, Joosten LA, Gilissen C, Arts P, Rosentul DC, Carmichael AJ, Smits-van der Graaf CA, Kullberg BJ, van der Meer JW, Lilic D, Veltman JA, Netea MG. STAT1 mutations in autosomal dominant chronic mucocutaneous candidiasis. N Engl J Med. 2011 Jul 7;365(1):54-61. doi: 10.1056/NEJMoa1100102. Epub 2011 Jun 29.
- Toubiana J, Okada S, Hiller J, Oleastro M, Lagos Gomez M, Aldave Becerra JC, Ouachee-Chardin M, Fouyssac F, Girisha KM, Etzioni A, Van Montfrans J, Camcioglu Y, Kerns LA, Belohradsky B, Blanche S, Bousfiha A, Rodriguez-Gallego C, Meyts I, Kisand K, Reichenbach J, Renner ED, Rosenzweig S, Grimbacher B, van de Veerdonk FL, Traidl-Hoffmann C, Picard C, Marodi L, Morio T, Kobayashi M, Lilic D, Milner JD, Holland S, Casanova JL, Puel A; International STAT1 Gain-of-Function Study Group. Heterozygous STAT1 gain-of-function mutations underlie an unexpectedly broad clinical phenotype. Blood. 2016 Jun 23;127(25):3154-64. doi: 10.1182/blood-2015-11-679902. Epub 2016 Apr 25.
- Leiding JW, Okada S, Hagin D, Abinun M, Shcherbina A, Balashov DN, Kim VHD, Ovadia A, Guthery SL, Pulsipher M, Lilic D, Devlin LA, Christie S, Depner M, Fuchs S, van Royen-Kerkhof A, Lindemans C, Petrovic A, Sullivan KE, Bunin N, Kilic SS, Arpaci F, Calle-Martin O, Martinez-Martinez L, Aldave JC, Kobayashi M, Ohkawa T, Imai K, Iguchi A, Roifman CM, Gennery AR, Slatter M, Ochs HD, Morio T, Torgerson TR; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation and the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with gain-of-function signal transducer and activator of transcription 1 mutations. J Allergy Clin Immunol. 2018 Feb;141(2):704-717.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2017.03.049. Epub 2017 Jun 7.
- Niclauss N, Morel P, Berney T. Has the gap between pancreas and islet transplantation closed? Transplantation. 2014 Sep 27;98(6):593-9. doi: 10.1097/TP.0000000000000288.
- Ahearn AJ, Parekh JR, Posselt AM. Islet transplantation for Type 1 diabetes: where are we now? Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jan;11(1):59-68. doi: 10.1586/1744666X.2015.978291. Epub 2014 Dec 2.
- Kopan C, Tucker T, Alexander M, Mohammadi MR, Pone EJ, Lakey JRT. Approaches in Immunotherapy, Regenerative Medicine, and Bioengineering for Type 1 Diabetes. Front Immunol. 2018 Jun 12;9:1354. doi: 10.3389/fimmu.2018.01354. eCollection 2018.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de fevereiro de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de fevereiro de 2019
Primeira postagem (Real)
8 de fevereiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SeqTranUCBC&IC-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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