Sekvensiell transplantasjon av UCBSC-er og øyceller hos barn og ungdom med monogen immunsvikt T1DM

Inklusjonskriterier:

1. Type 1 diabetes mellitus barn med genetisk immunsvikt

1. Oppfyll de diagnostiske kriteriene for type 1 diabetes mellitus: kliniske manifestasjoner av typisk diabetes mellitus inkluderer polyfagi, polyuri, vekttap eller diabetisk ketoacidose, bekreftet av blodsukkernivå, øyfunksjon og autoimmunt antistoff.
2. Eksistens av ekstrapankreatisk organskade: (1) inflammatorisk tarmsykdom, (2) nedsatt nyrefunksjon, (3) gjentatt infeksjon i munn, hud, anus eller hele kroppen, (4) immunhepatitt, (5) vedvarende kronisk immun iridosyklitt, (6) immun adrenalinitt som fører til binyrebarkdysfunksjon, (7) hypofysebetennelse som fører til hypofyse, (8) revmatoid sykdom, (9) immunvaskulitt, (10) systemisk lupus erythematosus, (11) andre organer i tillegg til skade på skjoldbruskkjertelen. Lider av en eller flere av de ovennevnte sykdommene. Residiv etter å ha fått vanlig klinisk behandling, inkludert symptomatisk behandling av organbeskyttende legemidler.
3. Genmutasjon ble funnet i henhold til gendiagnose: genmutasjon ble funnet ved gensekvensering. Litteratursøk i inn- og utland bekreftet at defekten av genet resulterte i autoimmun eller immun dysfunksjon, noe som resulterte i multiorgan dysfunksjon og dårlig prognose.

Ekskluderingskriterier:

1. Modne og effektive behandlingsmetoder er tilgjengelige.
2. HIV, HBV og HCV var positive.
3. A den aktive infeksjonsperioden.
4. På det aktive stadiet av ondartede svulster.
5. Kombinasjon av andre dødelige sykdommer.
6. Eksistens av psykiske og psykologiske sykdommer.