Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sekventiel transplantation af UCBSC'er og øceller hos børn og unge med monogen immundefekt T1DM

15. marts 2026 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

Sekventiel transplantation af navlestrengsblodstamceller og øceller hos børn og unge med monogen immundefekt type 1 diabetes mellitus

Denne undersøgelse evaluerer effektiviteten af sekventiel transplantation af navlestrengsblodstamceller og øceller hos børn med monogen immundefekt type 1 diabetes mellitus. Stamcelletransplantation af navlestrengsblod vil blive udført først. Børn med stabil immunrekonstruktion vil derefter modtage øcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Procedure: Sekventiel transplantation

Detaljeret beskrivelse

Monogen immundefekt type 1 diabetes mellitus (T1DM) debuterer normalt i en tidlig alder og har et langt behandlingsforløb. På grund af T-celle-mangel er patienter tilbøjelige til tilbagevendende infektion, blødning, sepsis, colitis eller komplikationer af diabetes mellitus, som fører til tidlig død.

Nye kliniske behandlingsordninger er blevet udforsket og introduceret rundt om i verden. Sekventiel transplantation af navlestrengsblodstamceller og øceller er den seneste behandlingsmetode for disse børn. Tidlig behandling af monogen immundefekt T1DM-børn kan undgå sygdomsrelateret organtoksicitet, infektionsrisiko forbundet med kronisk immunsuppression og mulig forebyggelse af autoimmune endokrine organskader. Således er sekventiel transplantation af navlestrengsblodstamceller og øceller den eneste mulige kur for disse patienter i øjeblikket.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Fase

Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Navn: Luo Feihong
Telefonnummer: +862164931226 +862164931226
E-mail: luofh@fudan.edu.cn

Undersøgelse Kontakt Backup

Navn: Xu Zhenran
Telefonnummer: +862164931226 +862164931226
E-mail: xu_zhenran@163.com

Studiesteder

Kina
- Shanghai Municipality
  - Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
    - Rekruttering
    - Children's Hospital of Fudan University
    - Kontakt:
      
      Luo Feihong
      
      Telefonnummer: +862164931226 +862164931226
      
      E-mail: luofh@fudan.edu.cn
    - Kontakt:
      
      Xu Zhenran
      
      Telefonnummer: +862164931226 +862164931226
      
      E-mail: xu_zhenran@fudan.edu.cn

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Type 1 diabetes mellitus børn med genetisk immundefekt

Opfyld de diagnostiske kriterier for type 1-diabetes mellitus: kliniske manifestationer af typisk diabetes mellitus omfatter polyfagi, polyuri, vægttab eller diabetisk ketoacidose, bekræftet af blodsukkerniveau, øfunktion og autoimmunt antistof.
Eksistens af ekstrapancreatisk organskade: (1) inflammatorisk tarmsygdom, (2) svækkelse af nyrefunktionen, (3) gentagen infektion i mund, hud, anus eller hele kroppen, (4) immunhepatitis, (5) vedvarende kronisk immun iridocyclitis, (6) immun adrenalinitis, der fører til binyrebarkdysfunktion, (7) hypofysebetændelse, der fører til hypofyse, (8) reumatoid sygdom, (9) immun vaskulitis, (10) systemisk lupus erythematosus, (11) andre organer udover skade på skjoldbruskkirtlen. Lider af en eller flere af ovennævnte sygdomme. Recidiv efter at have modtaget almindelig klinisk behandling, herunder symptomatisk behandling af organbeskyttende lægemidler.
Genmutation blev fundet i henhold til gendiagnose: genmutation blev fundet ved gensekventering. Litteratursøgninger i ind- og udland bekræftede, at defekten af genet resulterede i autoimmun eller immun dysfunktion, hvilket resulterede i multiorgan dysfunktion og dårlig prognose.

Ekskluderingskriterier:

Modne og effektive behandlingsmetoder er tilgængelige.
HIV, HBV og HCV var positive.
A den aktive infektionsperiode.
På det aktive stadium af ondartede tumorer.
Kombination af andre dødelige sygdomme.
Eksistensen af psykiske og psykiske sygdomme.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: N/A
Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
Maskning: Ingen (Åben etiket)

Antal våben

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm	Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interventionel Sekventiel transplantation af navlestrengsblodstamceller og øceller	Procedure: Sekventiel transplantation Efter vellykket matchning af navlestrengsblodstamceller vil patienter modtage forbehandling og kemoterapi under beskyttende isolation, efterfulgt af optøning og reinfusion af navlestrengsblodstamceller. Immunsuppressive midler vil blive brugt til GVHD-forebyggelse, og anti-infektionsstøtte vil blive givet efter reinfusion. Status for implantation af stamceller fra navlestrengsblod, immunrekonstruktion og terapeutisk effekt vil blive evalueret. Ø-transplantation vil blive udført hos dem, der opfylder betingelserne. Langtidsprognosen vil blive observeret ved langtidsopfølgning.

Deltagergruppe / Arm

Intervention / Behandling

Eksperimentel: Interventionel

Sekventiel transplantation af navlestrengsblodstamceller og øceller

Procedure: Sekventiel transplantation

Efter vellykket matchning af navlestrengsblodstamceller vil patienter modtage forbehandling og kemoterapi under beskyttende isolation, efterfulgt af optøning og reinfusion af navlestrengsblodstamceller. Immunsuppressive midler vil blive brugt til GVHD-forebyggelse, og anti-infektionsstøtte vil blive givet efter reinfusion. Status for implantation af stamceller fra navlestrengsblod, immunrekonstruktion og terapeutisk effekt vil blive evalueret. Ø-transplantation vil blive udført hos dem, der opfylder betingelserne. Langtidsprognosen vil blive observeret ved langtidsopfølgning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Koncentration af serum C-peptid Tidsramme: fra afsluttet behandling til 3 måneder	Ø-funktion (koncentration af serum C-peptid)	fra afsluttet behandling til 3 måneder
Koncentration af serum C-peptid Tidsramme: fra afsluttet behandling til 3 år	Ø-funktion (koncentration af serum C-peptid)	fra afsluttet behandling til 3 år

Sekundære resultatmål

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Efterforskere

Studiestol: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

8. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

SeqTranUCBC&IC-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Sekventiel transplantation af UCBSC'er og øceller hos børn og unge med monogen immundefekt T1DM

Sekventiel transplantation af navlestrengsblodstamceller og øceller hos børn og unge med monogen immundefekt type 1 diabetes mellitus

Studieoversigt

Status

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsestype

Tilmelding (Anslået)

Fase

Kontakter og lokationer

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Tager imod sunde frivillige

Beskrivelse

Studieplan

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Antal våben

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Intervention / Behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Sekundære resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Samarbejdspartnere og efterforskere

Sponsor

Efterforskere

Publikationer og nyttige links

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Primær færdiggørelse (Anslået)

Studieafslutning (Anslået)

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først opslået (Faktiske)

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidst verificeret

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt