Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

UCBSC-solujen ja saarekesolujen peräkkäinen siirto lapsilla ja nuorilla, joilla on monogeeninen immuunikato T1DM

tiistai 29. elokuuta 2023 päivittänyt: Children's Hospital of Fudan University

Napanuoraveren kantasolujen ja saarekesolujen peräkkäinen siirto lapsilla ja nuorilla, joilla on monogeeninen immuunikato tyypin 1 diabetes mellitus

Tämä tutkimus arvioi napanuoraveren kantasolujen ja saarekesolujen peräkkäisen siirron tehokkuutta lapsilla, joilla on monogeeninen immuunikato tyypin 1 diabetes mellitus. Ensin tehdään napanuoraveren kantasolusiirto. Lapset, joilla on vakaa immuunirakenne, saavat sitten saarekesolusiirron.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Menettely: Jaksottainen transplantaatio

Yksityiskohtainen kuvaus

Monogeeninen immuunikatotyypin 1 diabetes mellitus (T1DM) alkaa yleensä varhaisessa iässä ja sen hoitojakso on pitkä. T-solupuutoksen vuoksi potilaat ovat alttiita toistuville infektioille, verenvuodolle, sepsikselle, paksusuolentulehdukselle tai diabetes mellituksen komplikaatioille, jotka johtavat varhaiseen kuolemaan.

Uusia kliinisiä hoitomenetelmiä on tutkittu ja otettu käyttöön ympäri maailmaa. Napanuoraveren kantasolujen ja saarekesolujen peräkkäinen siirto on uusin hoitomenetelmä näille lapsille. Monogeenisen immuunipuutos-T1DM-lasten varhainen hoito voi välttää sairauteen liittyvän elintoksisuuden, krooniseen immunosuppressioon liittyvän infektioriskin ja mahdollisen autoimmuunisten endokriinisten elinvaurioiden ehkäisyn. Siten napanuoraveren kantasolujen ja saarekesolujen peräkkäinen siirto on tällä hetkellä ainoa mahdollinen parannuskeino näille potilaille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Vaihe

Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Luo Feihong
Puhelinnumero: +862164931226 +862164931226
Sähköposti: luofh@fudan.edu.cn

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Nimi: Xu Zhenran
Puhelinnumero: +862164931226 +862164931226
Sähköposti: xu_zhenran@163.com

Opiskelupaikat

Kiina
- Shanghai
  - Shanghai, Shanghai, Kiina
    - Rekrytointi
    - Children's Hospital of Fudan University
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Luo Feihong
      
      Puhelinnumero: +862164931226 +862164931226
      
      Sähköposti: luofh@fudan.edu.cn
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Xu Zhenran
      
      Puhelinnumero: +862164931226 +862164931226
      
      Sähköposti: xu_zhenran@fudan.edu.cn

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

1. Tyypin 1 diabetes mellitus lapset, joilla on geneettinen immuunipuutos

Täytä tyypin 1 diabeteksen diagnostiset kriteerit: tyypillisen diabetes mellituksen kliinisiä ilmenemismuotoja ovat polyfagia, polyuria, painonpudotus tai diabeettinen ketoasidoosi, jotka vahvistetaan verensokeritasolla, saareketoiminnalla ja autoimmuunivasta-aineilla.
Haiman ulkopuolisten elinvaurioiden olemassaolo: (1) tulehduksellinen suolistosairaus, (2) munuaisten toiminnan heikkeneminen, (3) suun, ihon, peräaukon tai koko kehon toistuva infektio, (4) immuunihepatiitti, (5) jatkuva krooninen immuuni iridosykliitti, (6) lisämunuaiskuoren toimintahäiriöön johtava immuuniadrenaliniitti, (7) hypofyysiseen johtava aivolisäkkeen tulehdus, (8) nivelreuma, (9) immuunivaskuliitti, (10) systeeminen lupus erythematosus, (11) muut elimet kuin kilpirauhasen toimintahäiriö. Kärsivät yhdestä tai useammasta edellä mainitusta sairaudesta. Uusiutuminen säännöllisen kliinisen hoidon jälkeen, mukaan lukien oireenmukainen hoito elimiä suojaavilla lääkkeillä.
Geenimutaatio löydettiin geenidiagnoosin mukaan: geenimutaatio löydettiin geenisekvensoinnilla. Kirjallisuushaut kotimaassa ja ulkomailla vahvistivat, että geenivirhe johti autoimmuuni- tai immuunihäiriöön, mikä johti useiden elinten toimintahäiriöihin ja huonoon ennusteeseen.

Poissulkemiskriteerit:

Saatavilla on kypsiä ja tehokkaita hoitomenetelmiä.
HIV, HBV ja HCV olivat positiivisia.
Aktiivinen infektiokausi.
Pahanlaatuisten kasvainten aktiivisessa vaiheessa.
Muiden kuolemaan johtavien sairauksien yhdistelmä.
Psyykkisten ja psyykkisten sairauksien olemassaolo.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Jako: Ei käytössä
Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseiden lukumäärä

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm	Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventio Napanuoraveren kantasolujen ja saarekesolujen peräkkäinen siirto	Menettely: Jaksottainen transplantaatio Kun napanuoraveren kantasolut on sovitettu onnistuneesti, potilaat saavat esihoitoa ja kemoterapiaa suojaavassa eristyksessä, minkä jälkeen napanuoraveren kantasolut sulatetaan ja infusoidaan uudelleen. Immunosuppressiivisia aineita käytetään GVHD:n ehkäisyyn, ja infektion vastainen tuki annetaan uudelleeninfuusion jälkeen. Arvioidaan napanuoraveren kantasoluistutuksen tila, immuunirekonstruktio ja terapeuttinen vaikutus. Saarensiirto suoritetaan niille, jotka täyttävät ehdot. Pitkän aikavälin ennustetta seurataan pitkän aikavälin seurannassa.

Osallistujaryhmä / Arm

Interventio / Hoito

Kokeellinen: Interventio

Napanuoraveren kantasolujen ja saarekesolujen peräkkäinen siirto

Menettely: Jaksottainen transplantaatio

Kun napanuoraveren kantasolut on sovitettu onnistuneesti, potilaat saavat esihoitoa ja kemoterapiaa suojaavassa eristyksessä, minkä jälkeen napanuoraveren kantasolut sulatetaan ja infusoidaan uudelleen. Immunosuppressiivisia aineita käytetään GVHD:n ehkäisyyn, ja infektion vastainen tuki annetaan uudelleeninfuusion jälkeen. Arvioidaan napanuoraveren kantasoluistutuksen tila, immuunirekonstruktio ja terapeuttinen vaikutus. Saarensiirto suoritetaan niille, jotka täyttävät ehdot. Pitkän aikavälin ennustetta seurataan pitkän aikavälin seurannassa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Seerumin C-peptidin pitoisuus Aikaikkuna: hoidon päättymisestä 3 kuukauteen	Saarekkeen toiminta (seerumin C-peptidin pitoisuus)	hoidon päättymisestä 3 kuukauteen
Seerumin C-peptidin pitoisuus Aikaikkuna: hoidon päättymisestä 3 vuoteen	Saarekkeen toiminta (seerumin C-peptidin pitoisuus)	hoidon päättymisestä 3 vuoteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Fudan University

Tutkijat

Opintojen puheenjohtaja: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 31. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 8. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 31. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

SeqTranUCBC&IC-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Immunologiset puutosoireyhtymät

The Hospital for Sick Children
Bristol-Myers Squibb

Lopetettu

Nivolumabin pilottitutkimus lapsipotilailla, joilla on hypermutanttisyöpä

Tulenkestävät tai toistuvat hypermutoidut pahanlaatuiset kasvaimet | Biallelic Mismatch Repair Deficiency (bMMRD) -positiiviset potilaat

Yhdysvallat, Ranska, Kanada, Australia, Israel
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Rekrytointi

Potilaiden, joilla on immuunijärjestelmän poikkeavuuksia, arviointi

Krooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) | X-Linked Severe Combined Immune Deficiency (XSCID) | Leukosyyttiadheesiopuutos 1 (LAD) | Graft versus Host -tauti (cGvHD)

Yhdysvallat

Kliiniset tutkimukset Jaksottainen transplantaatio

Walter Reed Army Medical Center
AirCast LLC

Valmis

Sarjakompressiolaitteet levottomat jalat -oireyhtymän hoitoon

Levottomien jalkojen syndrooma

Yhdysvallat
University Health Network, Toronto

Valmis

Pilot Open Label Hi-OXSR:n käyttö COVID-jälkeisen kognitiivisen toimintahäiriön hoitoon (Hi-OXSR)

COVID-19 jälkeinen tila

Kanada
LanZhou University

Tuntematon

TEGAFOX Sequential S-1:n tehokkuus- ja siedettävyystutkimus mahasyövän adjuvanttikemoterapian hoidossa

Mahasyöpä

Kiina
Swanson Center

Valmis

Peräkkäisten puristuslaitteiden vaikutus fibrinolyysiin plastiikkakirurgian avohoidossa

Veren hyytymishäiriö

Yhdysvallat
Vietnam National University
Mỹ Đức Hospital

Peruutettu

Yksivaiheisen viljelyalustan ja peräkkäisen viljelyalustan tehokkuus räjähdysnopeudessa

Hedelmättömyys

Vietnam
Institut du Cancer de Montpellier - Val d'Aurelle

Valmis

Potilaat, joilla on aivometastaasseja HER2-positiivisesta rintasyövästä (BIRTH)

HER2-positiivinen rintasyöpä

Ranska
NYU Langone Health
National Institutes of Health (NIH)

Valmis

Hippokampuksen muistipiirit harhaluuloissa

Psykoosi

Kiina, Yhdysvallat
Zhejiang Cancer Hospital

Rekrytointi

SBRT:n peräkkäinen surufatinibi yhdistettynä immunoterapian kanssa sappitiekarsinooman hoitoon

Sappitiekarsinooma

Kiina
Duke University
Abbott Medical Devices

Valmis

Parantaako kaikukardiografisesti ohjattu kammio-kammiooptimointi sydämen uudelleensynkronointihoitopotilaiden kaikukardiografisia parametreja? (SUUNI CRT) (Devise-CRT)

Sydämen vajaatoiminta | Kardiomyopatia

Yhdysvallat
Second Affiliated Hospital of Soochow University

Ei vielä rekrytointia

Prospektiivinen kliininen tutkimus tarkkuus PRaG-hoidosta iäkkäillä potilailla, joilla on edennyt kiinteitä pahanlaatuisia kasvaimia (PRaG9.0)

Karsinooma | Kiinteä kasvain

Kiina

UCBSC-solujen ja saarekesolujen peräkkäinen siirto lapsilla ja nuorilla, joilla on monogeeninen immuunikato T1DM

Napanuoraveren kantasolujen ja saarekesolujen peräkkäinen siirto lapsilla ja nuorilla, joilla on monogeeninen immuunikato tyypin 1 diabetes mellitus

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Opintotyyppi

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Vaihe

Yhteystiedot ja paikat

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Kuvaus

Opintosuunnitelma

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Aseiden lukumäärä

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Interventio / Hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus

Toimenpiteen kuvaus

Aikaikkuna

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus

Toimenpiteen kuvaus

Aikaikkuna

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Sponsori

Tutkijat

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeksi vahvistettu

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Kliiniset tutkimukset Immunologiset puutosoireyhtymät

Kliiniset tutkimukset Jaksottainen transplantaatio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit