- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03835312
Sekwencyjna transplantacja UCBSC i komórek wysp trzustkowych u dzieci i młodzieży z monogenowym niedoborem odporności T1DM
Sekwencyjna transplantacja komórek macierzystych krwi pępowinowej i komórek wysp trzustkowych u dzieci i młodzieży z monogenowym niedoborem odporności na cukrzycę typu 1
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Cukrzyca monogenowego niedoboru odporności typu 1 (T1DM) zwykle zaczyna się we wczesnym wieku i wymaga długiego okresu leczenia. Z powodu niedoboru limfocytów T pacjenci są narażeni na nawracające infekcje, krwotoki, posocznicę, zapalenie jelita grubego lub powikłania cukrzycy, które prowadzą do przedwczesnej śmierci.
Nowe schematy leczenia klinicznego zostały zbadane i wprowadzone na całym świecie. Sekwencyjne przeszczepianie komórek macierzystych krwi pępowinowej i komórek wysp trzustkowych to najnowsza metoda leczenia tych dzieci. Wczesne leczenie monogenowego niedoboru odporności u dzieci z T1DM pozwala uniknąć toksyczności narządowej związanej z chorobą, ryzyka infekcji związanego z przewlekłą immunosupresją oraz możliwej profilaktyki autoimmunologicznego uszkodzenia narządów wydzielania wewnętrznego. Zatem sekwencyjne przeszczepianie komórek macierzystych krwi pępowinowej i komórek wysp trzustkowych jest obecnie jedynym możliwym lekarstwem dla tych pacjentów.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Luo Feihong
- Numer telefonu: +862164931226 +862164931226
- E-mail: luofh@fudan.edu.cn
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Xu Zhenran
- Numer telefonu: +862164931226 +862164931226
- E-mail: xu_zhenran@163.com
Lokalizacje studiów
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Luo Feihong
- Numer telefonu: +862164931226 +862164931226
- E-mail: luofh@fudan.edu.cn
-
Kontakt:
- Xu Zhenran
- Numer telefonu: +862164931226 +862164931226
- E-mail: xu_zhenran@fudan.edu.cn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
1. Dzieci z cukrzycą typu 1 i genetycznym niedoborem odporności
- Spełniają kryteria diagnostyczne cukrzycy typu 1: objawy kliniczne typowej cukrzycy obejmują polifagię, wielomocz, utratę masy ciała lub cukrzycową kwasicę ketonową, potwierdzone poziomem cukru we krwi, funkcją wysp trzustkowych i przeciwciałami autoimmunologicznymi.
- Istnienie uszkodzeń narządów pozatrzustkowych: (1) nieswoiste zapalenie jelit, (2) upośledzenie funkcji nerek, (3) nawracające zakażenie jamy ustnej, skóry, odbytu lub całego ciała, (4) immunologiczne zapalenie wątroby, (5) uporczywe przewlekłe immunologiczne zapalenie tęczówki, (6) immunologiczne zapalenie nadnerczy prowadzące do dysfunkcji kory nadnerczy, (7) zapalenie przysadki prowadzące do przysadki mózgowej, (8) choroba reumatoidalna, (9) immunologiczne zapalenie naczyń, (10) toczeń rumieniowaty układowy, (11) inne narządy oprócz uszkodzenia funkcji tarczycy. Cierpi na jedną lub więcej z powyższych chorób. Nawrót po regularnym leczeniu klinicznym, w tym leczeniu objawowym lekami chroniącymi narządy.
- Mutacja genu została znaleziona zgodnie z diagnozą genu: mutacja genu została znaleziona przez sekwencjonowanie genu. Poszukiwania literatury w kraju i zagranicą potwierdziły, że defekt genu spowodował dysfunkcję autoimmunologiczną lub immunologiczną, skutkującą dysfunkcją wielonarządową i złym rokowaniem.
Kryteria wyłączenia:
- Dostępne są dojrzałe i skuteczne metody leczenia.
- HIV, HBV i HCV były pozytywne.
- Aktywny okres infekcji.
- W aktywnym stadium nowotworów złośliwych.
- Połączenie innych śmiertelnych chorób.
- Istnienie chorób psychicznych i psychicznych.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Interwencyjne
Sekwencyjna transplantacja komórek macierzystych krwi pępowinowej i komórek wysp trzustkowych
|
Po pomyślnym dopasowaniu komórek macierzystych krwi pępowinowej pacjenci otrzymają wstępne leczenie i chemioterapię w izolacji ochronnej, a następnie rozmrożenie i reinfuzję komórek macierzystych krwi pępowinowej.
Środki immunosupresyjne będą stosowane w profilaktyce GVHD, a po reinfuzji zapewnione zostanie wsparcie przeciw infekcjom.
Oceniony zostanie stan implantacji komórek macierzystych krwi pępowinowej, odbudowy immunologicznej oraz efekt terapeutyczny.
Przeszczep wysp trzustkowych zostanie przeprowadzony u tych, którzy spełnią warunki.
Długoterminowe rokowanie będzie obserwowane przez długoterminową obserwację.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 lat
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 3 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Stężenie peptydu C w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Funkcja wysepek (stężenie peptydu C w surowicy)
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Stężenie insuliny w surowicy
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Stężenie insuliny w surowicy
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Szybki poziom glukozy we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Szybki poziom glukozy we krwi
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Poziom HbA1c
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Poziom HbA1c
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
występowanie infekcji (liczba infekcji)
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Stężenie immunoglobuliny we krwi
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Stężenie podzbiorów limfocytów T
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Stężenie interleukiny-2
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Cytokiny (stężenie interleukiny-2)
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Wysokość ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Wysokość ciała
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Masy ciała
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Masy ciała
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Etap Tannera
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Zmiana dojrzewania (stadium Tannera)
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 3 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 6 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 9 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 12 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 15 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 18 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 21 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 24 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 27 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 30 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 33 miesięcy
|
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Występowanie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
|
od zakończenia leczenia do 36 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Krzesło do nauki: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Cho NH, Shaw JE, Karuranga S, Huang Y, da Rocha Fernandes JD, Ohlrogge AW, Malanda B. IDF Diabetes Atlas: Global estimates of diabetes prevalence for 2017 and projections for 2045. Diabetes Res Clin Pract. 2018 Apr;138:271-281. doi: 10.1016/j.diabres.2018.02.023. Epub 2018 Feb 26.
- American Diabetes Association. (2) Classification and diagnosis of diabetes. Diabetes Care. 2015 Jan;38 Suppl:S8-S16. doi: 10.2337/dc15-S005. No abstract available.
- Fu H, Shen SX, Chen ZW, Wang JJ, Ye TT, LaPorte RE, Tajima N. Shanghai, China, has the lowest confirmed incidence of childhood diabetes in the world. Diabetes Care. 1994 Oct;17(10):1206-8. doi: 10.2337/diacare.17.10.1206.
- Zhao Z, Sun C, Wang C, Li P, Wang W, Ye J, Gu X, Wang X, Shen S, Zhi D, Lu Z, Ye R, Cheng R, Xi L, Li X, Zheng Z, Zhang M, Luo F. Rapidly rising incidence of childhood type 1 diabetes in Chinese population: epidemiology in Shanghai during 1997-2011. Acta Diabetol. 2014 Dec;51(6):947-53. doi: 10.1007/s00592-014-0590-2. Epub 2014 Apr 29.
- Daniels M, DuBose SN, Maahs DM, Beck RW, Fox LA, Gubitosi-Klug R, Laffel LM, Miller KM, Speer H, Tamborlane WV, Tansey MJ; T1D Exchange Clinic Network. Factors associated with microalbuminuria in 7,549 children and adolescents with type 1 diabetes in the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2013 Sep;36(9):2639-45. doi: 10.2337/dc12-2192. Epub 2013 Apr 22.
- Amin R, Widmer B, Prevost AT, Schwarze P, Cooper J, Edge J, Marcovecchio L, Neil A, Dalton RN, Dunger DB. Risk of microalbuminuria and progression to macroalbuminuria in a cohort with childhood onset type 1 diabetes: prospective observational study. BMJ. 2008 Mar 29;336(7646):697-701. doi: 10.1136/bmj.39478.378241.BE. Epub 2008 Mar 18.
- Mollsten A, Svensson M, Waernbaum I, Berhan Y, Schon S, Nystrom L, Arnqvist HJ, Dahlquist G; Swedish Childhood Diabetes Study Group; Diabetes Incidence Study in Sweden; Swedish Renal Registry. Cumulative risk, age at onset, and sex-specific differences for developing end-stage renal disease in young patients with type 1 diabetes: a nationwide population-based cohort study. Diabetes. 2010 Jul;59(7):1803-8. doi: 10.2337/db09-1744. Epub 2010 Apr 27.
- Wildin RS, Smyk-Pearson S, Filipovich AH. Clinical and molecular features of the immunodysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X linked (IPEX) syndrome. J Med Genet. 2002 Aug;39(8):537-45. doi: 10.1136/jmg.39.8.537.
- Uzel G, Sampaio EP, Lawrence MG, Hsu AP, Hackett M, Dorsey MJ, Noel RJ, Verbsky JW, Freeman AF, Janssen E, Bonilla FA, Pechacek J, Chandrasekaran P, Browne SK, Agharahimi A, Gharib AM, Mannurita SC, Yim JJ, Gambineri E, Torgerson T, Tran DQ, Milner JD, Holland SM. Dominant gain-of-function STAT1 mutations in FOXP3 wild-type immune dysregulation-polyendocrinopathy-enteropathy-X-linked-like syndrome. J Allergy Clin Immunol. 2013 Jun;131(6):1611-23. doi: 10.1016/j.jaci.2012.11.054. Epub 2013 Mar 25.
- Bennett CL, Christie J, Ramsdell F, Brunkow ME, Ferguson PJ, Whitesell L, Kelly TE, Saulsbury FT, Chance PF, Ochs HD. The immune dysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X-linked syndrome (IPEX) is caused by mutations of FOXP3. Nat Genet. 2001 Jan;27(1):20-1. doi: 10.1038/83713.
- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
- van de Veerdonk FL, Plantinga TS, Hoischen A, Smeekens SP, Joosten LA, Gilissen C, Arts P, Rosentul DC, Carmichael AJ, Smits-van der Graaf CA, Kullberg BJ, van der Meer JW, Lilic D, Veltman JA, Netea MG. STAT1 mutations in autosomal dominant chronic mucocutaneous candidiasis. N Engl J Med. 2011 Jul 7;365(1):54-61. doi: 10.1056/NEJMoa1100102. Epub 2011 Jun 29.
- Toubiana J, Okada S, Hiller J, Oleastro M, Lagos Gomez M, Aldave Becerra JC, Ouachee-Chardin M, Fouyssac F, Girisha KM, Etzioni A, Van Montfrans J, Camcioglu Y, Kerns LA, Belohradsky B, Blanche S, Bousfiha A, Rodriguez-Gallego C, Meyts I, Kisand K, Reichenbach J, Renner ED, Rosenzweig S, Grimbacher B, van de Veerdonk FL, Traidl-Hoffmann C, Picard C, Marodi L, Morio T, Kobayashi M, Lilic D, Milner JD, Holland S, Casanova JL, Puel A; International STAT1 Gain-of-Function Study Group. Heterozygous STAT1 gain-of-function mutations underlie an unexpectedly broad clinical phenotype. Blood. 2016 Jun 23;127(25):3154-64. doi: 10.1182/blood-2015-11-679902. Epub 2016 Apr 25.
- Leiding JW, Okada S, Hagin D, Abinun M, Shcherbina A, Balashov DN, Kim VHD, Ovadia A, Guthery SL, Pulsipher M, Lilic D, Devlin LA, Christie S, Depner M, Fuchs S, van Royen-Kerkhof A, Lindemans C, Petrovic A, Sullivan KE, Bunin N, Kilic SS, Arpaci F, Calle-Martin O, Martinez-Martinez L, Aldave JC, Kobayashi M, Ohkawa T, Imai K, Iguchi A, Roifman CM, Gennery AR, Slatter M, Ochs HD, Morio T, Torgerson TR; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation and the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with gain-of-function signal transducer and activator of transcription 1 mutations. J Allergy Clin Immunol. 2018 Feb;141(2):704-717.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2017.03.049. Epub 2017 Jun 7.
- Niclauss N, Morel P, Berney T. Has the gap between pancreas and islet transplantation closed? Transplantation. 2014 Sep 27;98(6):593-9. doi: 10.1097/TP.0000000000000288.
- Ahearn AJ, Parekh JR, Posselt AM. Islet transplantation for Type 1 diabetes: where are we now? Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jan;11(1):59-68. doi: 10.1586/1744666X.2015.978291. Epub 2014 Dec 2.
- Kopan C, Tucker T, Alexander M, Mohammadi MR, Pone EJ, Lakey JRT. Approaches in Immunotherapy, Regenerative Medicine, and Bioengineering for Type 1 Diabetes. Front Immunol. 2018 Jun 12;9:1354. doi: 10.3389/fimmu.2018.01354. eCollection 2018.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SeqTranUCBC&IC-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .