Trasplante secuencial de UCBSC y células de los islotes en niños y adolescentes con inmunodeficiencia monogénica T1DM
15 de marzo de 2026 actualizado por: Children's Hospital of Fudan University
Trasplante Secuencial de Células Madre de Sangre de Cordón Umbilical y Células de los Islotes en Niños y Adolescentes con Inmunodeficiencia Monogénica Diabetes Mellitus Tipo 1
Este estudio evalúa la eficacia del trasplante secuencial de células madre de sangre de cordón umbilical y células de los islotes en niños con diabetes mellitus tipo 1 inmunodeficiencia monogénica.
Primero se realizará el trasplante de células madre de la sangre del cordón umbilical.
Los niños con reconstrucción inmunitaria estable recibirán un trasplante de células de los islotes.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La diabetes mellitus tipo 1 con inmunodeficiencia monogénica (DM1) generalmente comienza a una edad temprana y tiene un tratamiento prolongado. Debido a la deficiencia de células T, los pacientes son propensos a infecciones recurrentes, hemorragias, sepsis, colitis o complicaciones de la diabetes mellitus, que conducen a una muerte prematura.
Se han explorado e introducido nuevos esquemas de tratamiento clínico en todo el mundo. El trasplante secuencial de células madre de sangre del cordón umbilical y células de los islotes es el último método de tratamiento para estos niños. El tratamiento temprano de los niños con DM1 con inmunodeficiencia monogénica puede evitar la toxicidad orgánica relacionada con la enfermedad, el riesgo de infección asociado con la inmunosupresión crónica y la posible prevención del daño orgánico autoinmune endocrino. Por lo tanto, el trasplante secuencial de células madre de sangre del cordón umbilical y células de los islotes es la única cura posible para esos pacientes en la actualidad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Luo Feihong
- Número de teléfono: +862164931226 +862164931226
- Correo electrónico: luofh@fudan.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Xu Zhenran
- Número de teléfono: +862164931226 +862164931226
- Correo electrónico: xu_zhenran@163.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Fudan University
-
Contacto:
- Luo Feihong
- Número de teléfono: +862164931226 +862164931226
- Correo electrónico: luofh@fudan.edu.cn
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Contacto:
- Xu Zhenran
- Número de teléfono: +862164931226 +862164931226
- Correo electrónico: xu_zhenran@fudan.edu.cn
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
1.Niños con diabetes mellitus tipo 1 con inmunodeficiencia genética
- Cumplir con los criterios de diagnóstico de la diabetes mellitus tipo 1: las manifestaciones clínicas de la diabetes mellitus típica incluyen polifagia, poliuria, pérdida de peso o cetoacidosis diabética, confirmadas por el nivel de azúcar en la sangre, la función de los islotes y los anticuerpos autoinmunes.
- Existencia de daño de órganos extrapancreáticos: (1) enfermedad inflamatoria intestinal, (2) deterioro de la función renal, (3) infección repetida de la boca, la piel, el ano o todo el cuerpo, (4) hepatitis inmune, (5) iridociclitis inmune crónica persistente, (6) adrenalinitis inmune que conduce a disfunción adrenocortical, (7) inflamación pituitaria que conduce a la hipófisis, (8) enfermedad reumatoide, (9) vasculitis inmune, (10) lupus eritematoso sistémico, (11) otros órganos además del daño de la función tiroidea. Sufrir de una o más de las enfermedades anteriores. Recurrencia después de recibir tratamiento clínico regular, incluido el tratamiento sintomático con medicamentos protectores de órganos.
- La mutación del gen se encontró de acuerdo con el diagnóstico del gen: la mutación del gen se encontró mediante la secuenciación del gen. Las búsquedas de literatura en el país y en el extranjero confirmaron que el defecto del gen resultó en una disfunción autoinmune o inmune, lo que resultó en una disfunción de múltiples órganos y un mal pronóstico.
Criterio de exclusión:
- Hay métodos de tratamiento maduros y efectivos disponibles.
- VIH, VHB y VHC fueron positivos.
- A el período activo de la infección.
- En la etapa activa de tumores malignos.
- Combinación de otras enfermedades mortales.
- Existencia de enfermedades mentales y psicológicas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Intervencionista
Trasplante secuencial de células madre de sangre de cordón umbilical y células de los islotes
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Después de la coincidencia exitosa de las células madre de la sangre del cordón umbilical, los pacientes recibirán pretratamiento y quimioterapia bajo aislamiento protector, seguido de descongelación y reinfusión de células madre de la sangre del cordón umbilical.
Se utilizarán agentes inmunosupresores para la prevención de la EICH y se proporcionará apoyo antiinfeccioso después de la reinfusión.
Se evaluará el estado de la implantación de células madre de sangre del cordón umbilical, la reconstrucción inmunológica y el efecto terapéutico.
Se realizará trasplante de islotes en aquellos que cumplan las condiciones.
El pronóstico a largo plazo se observará mediante un seguimiento a largo plazo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 años
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Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
Nivel de HbA1c
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desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
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Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
Nivel de HbA1c
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desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
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Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
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Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
|
Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
|
Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
|
Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
|
Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
|
Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
|
Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
|
Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
|
Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
|
Concentración de péptido C sérico
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
Función de los islotes (concentración de péptido C sérico)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
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Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
|
Concentración de insulina sérica
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
Concentración de insulina sérica
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
Nivel de glucosa en sangre rápido
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
|
Nivel de HbA1c
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
Nivel de HbA1c
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
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ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
ocurrencia de infección (número de infecciones)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
Concentración de inmunoglobulina en sangre
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
Concentración de subconjuntos de linfocitos T
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
|
|
Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
Citocinas (concentración de interleucina-2)
|
desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
|
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Concentración de interleucina-2
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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Citocinas (concentración de interleucina-2)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
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Peso corporal
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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Peso corporal
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desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
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Etapa curtidor
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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Cambio de la pubertad (etapa de Tanner)
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desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 3 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 6 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 9 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 12 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 15 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 18 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 21 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 24 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 27 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 30 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 33 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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Ocurrencia de la enfermedad de injerto contra huésped
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desde la finalización del tratamiento hasta los 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Silla de estudio: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Cho NH, Shaw JE, Karuranga S, Huang Y, da Rocha Fernandes JD, Ohlrogge AW, Malanda B. IDF Diabetes Atlas: Global estimates of diabetes prevalence for 2017 and projections for 2045. Diabetes Res Clin Pract. 2018 Apr;138:271-281. doi: 10.1016/j.diabres.2018.02.023. Epub 2018 Feb 26.
- American Diabetes Association. (2) Classification and diagnosis of diabetes. Diabetes Care. 2015 Jan;38 Suppl:S8-S16. doi: 10.2337/dc15-S005. No abstract available.
- Fu H, Shen SX, Chen ZW, Wang JJ, Ye TT, LaPorte RE, Tajima N. Shanghai, China, has the lowest confirmed incidence of childhood diabetes in the world. Diabetes Care. 1994 Oct;17(10):1206-8. doi: 10.2337/diacare.17.10.1206.
- Zhao Z, Sun C, Wang C, Li P, Wang W, Ye J, Gu X, Wang X, Shen S, Zhi D, Lu Z, Ye R, Cheng R, Xi L, Li X, Zheng Z, Zhang M, Luo F. Rapidly rising incidence of childhood type 1 diabetes in Chinese population: epidemiology in Shanghai during 1997-2011. Acta Diabetol. 2014 Dec;51(6):947-53. doi: 10.1007/s00592-014-0590-2. Epub 2014 Apr 29.
- Daniels M, DuBose SN, Maahs DM, Beck RW, Fox LA, Gubitosi-Klug R, Laffel LM, Miller KM, Speer H, Tamborlane WV, Tansey MJ; T1D Exchange Clinic Network. Factors associated with microalbuminuria in 7,549 children and adolescents with type 1 diabetes in the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2013 Sep;36(9):2639-45. doi: 10.2337/dc12-2192. Epub 2013 Apr 22.
- Amin R, Widmer B, Prevost AT, Schwarze P, Cooper J, Edge J, Marcovecchio L, Neil A, Dalton RN, Dunger DB. Risk of microalbuminuria and progression to macroalbuminuria in a cohort with childhood onset type 1 diabetes: prospective observational study. BMJ. 2008 Mar 29;336(7646):697-701. doi: 10.1136/bmj.39478.378241.BE. Epub 2008 Mar 18.
- Mollsten A, Svensson M, Waernbaum I, Berhan Y, Schon S, Nystrom L, Arnqvist HJ, Dahlquist G; Swedish Childhood Diabetes Study Group; Diabetes Incidence Study in Sweden; Swedish Renal Registry. Cumulative risk, age at onset, and sex-specific differences for developing end-stage renal disease in young patients with type 1 diabetes: a nationwide population-based cohort study. Diabetes. 2010 Jul;59(7):1803-8. doi: 10.2337/db09-1744. Epub 2010 Apr 27.
- Wildin RS, Smyk-Pearson S, Filipovich AH. Clinical and molecular features of the immunodysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X linked (IPEX) syndrome. J Med Genet. 2002 Aug;39(8):537-45. doi: 10.1136/jmg.39.8.537.
- Uzel G, Sampaio EP, Lawrence MG, Hsu AP, Hackett M, Dorsey MJ, Noel RJ, Verbsky JW, Freeman AF, Janssen E, Bonilla FA, Pechacek J, Chandrasekaran P, Browne SK, Agharahimi A, Gharib AM, Mannurita SC, Yim JJ, Gambineri E, Torgerson T, Tran DQ, Milner JD, Holland SM. Dominant gain-of-function STAT1 mutations in FOXP3 wild-type immune dysregulation-polyendocrinopathy-enteropathy-X-linked-like syndrome. J Allergy Clin Immunol. 2013 Jun;131(6):1611-23. doi: 10.1016/j.jaci.2012.11.054. Epub 2013 Mar 25.
- Bennett CL, Christie J, Ramsdell F, Brunkow ME, Ferguson PJ, Whitesell L, Kelly TE, Saulsbury FT, Chance PF, Ochs HD. The immune dysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X-linked syndrome (IPEX) is caused by mutations of FOXP3. Nat Genet. 2001 Jan;27(1):20-1. doi: 10.1038/83713.
- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
- van de Veerdonk FL, Plantinga TS, Hoischen A, Smeekens SP, Joosten LA, Gilissen C, Arts P, Rosentul DC, Carmichael AJ, Smits-van der Graaf CA, Kullberg BJ, van der Meer JW, Lilic D, Veltman JA, Netea MG. STAT1 mutations in autosomal dominant chronic mucocutaneous candidiasis. N Engl J Med. 2011 Jul 7;365(1):54-61. doi: 10.1056/NEJMoa1100102. Epub 2011 Jun 29.
- Toubiana J, Okada S, Hiller J, Oleastro M, Lagos Gomez M, Aldave Becerra JC, Ouachee-Chardin M, Fouyssac F, Girisha KM, Etzioni A, Van Montfrans J, Camcioglu Y, Kerns LA, Belohradsky B, Blanche S, Bousfiha A, Rodriguez-Gallego C, Meyts I, Kisand K, Reichenbach J, Renner ED, Rosenzweig S, Grimbacher B, van de Veerdonk FL, Traidl-Hoffmann C, Picard C, Marodi L, Morio T, Kobayashi M, Lilic D, Milner JD, Holland S, Casanova JL, Puel A; International STAT1 Gain-of-Function Study Group. Heterozygous STAT1 gain-of-function mutations underlie an unexpectedly broad clinical phenotype. Blood. 2016 Jun 23;127(25):3154-64. doi: 10.1182/blood-2015-11-679902. Epub 2016 Apr 25.
- Leiding JW, Okada S, Hagin D, Abinun M, Shcherbina A, Balashov DN, Kim VHD, Ovadia A, Guthery SL, Pulsipher M, Lilic D, Devlin LA, Christie S, Depner M, Fuchs S, van Royen-Kerkhof A, Lindemans C, Petrovic A, Sullivan KE, Bunin N, Kilic SS, Arpaci F, Calle-Martin O, Martinez-Martinez L, Aldave JC, Kobayashi M, Ohkawa T, Imai K, Iguchi A, Roifman CM, Gennery AR, Slatter M, Ochs HD, Morio T, Torgerson TR; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation and the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with gain-of-function signal transducer and activator of transcription 1 mutations. J Allergy Clin Immunol. 2018 Feb;141(2):704-717.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2017.03.049. Epub 2017 Jun 7.
- Niclauss N, Morel P, Berney T. Has the gap between pancreas and islet transplantation closed? Transplantation. 2014 Sep 27;98(6):593-9. doi: 10.1097/TP.0000000000000288.
- Ahearn AJ, Parekh JR, Posselt AM. Islet transplantation for Type 1 diabetes: where are we now? Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jan;11(1):59-68. doi: 10.1586/1744666X.2015.978291. Epub 2014 Dec 2.
- Kopan C, Tucker T, Alexander M, Mohammadi MR, Pone EJ, Lakey JRT. Approaches in Immunotherapy, Regenerative Medicine, and Bioengineering for Type 1 Diabetes. Front Immunol. 2018 Jun 12;9:1354. doi: 10.3389/fimmu.2018.01354. eCollection 2018.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de febrero de 2019
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
8 de febrero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SeqTranUCBC&IC-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .