- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03835312
Sequentielle Transplantation von UCBSCs und Inselzellen bei Kindern und Jugendlichen mit monogener Immunschwäche T1DM
Sequentielle Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen und Inselzellen bei Kindern und Jugendlichen mit monogener Immunschwäche Typ 1 Diabetes mellitus
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Der monogene Immundefizienz-Diabetes mellitus Typ 1 (T1DM) beginnt normalerweise im frühen Alter und erfordert eine lange Behandlungsdauer. Aufgrund des T-Zell-Mangels sind Patienten anfällig für wiederkehrende Infektionen, Blutungen, Sepsis, Kolitis oder Komplikationen von Diabetes mellitus, die zu einem frühen Tod führen.
Weltweit wurden neue klinische Behandlungsschemata erforscht und eingeführt. Die sequenzielle Transplantation von Stammzellen und Inselzellen aus Nabelschnurblut ist die neueste Behandlungsmethode für diese Kinder. Eine frühzeitige Behandlung von Kindern mit monogener Immunschwäche T1DM kann eine krankheitsbedingte Organtoxizität, ein mit chronischer Immunsuppression verbundenes Infektionsrisiko und eine mögliche Vorbeugung autoimmuner endokriner Organschäden verhindern. Daher ist die sequentielle Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen und Inselzellen derzeit die einzig mögliche Heilung für diese Patienten.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Luo Feihong
- Telefonnummer: +862164931226 +862164931226
- E-Mail: luofh@fudan.edu.cn
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Xu Zhenran
- Telefonnummer: +862164931226 +862164931226
- E-Mail: xu_zhenran@163.com
Studienorte
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Fudan University
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Kontakt:
- Luo Feihong
- Telefonnummer: +862164931226 +862164931226
- E-Mail: luofh@fudan.edu.cn
-
Kontakt:
- Xu Zhenran
- Telefonnummer: +862164931226 +862164931226
- E-Mail: xu_zhenran@fudan.edu.cn
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
1.Kinder mit Typ-1-Diabetes mellitus und genetischer Immunschwäche
- Erfüllen Sie die diagnostischen Kriterien für Typ-1-Diabetes mellitus: Zu den klinischen Manifestationen eines typischen Diabetes mellitus gehören Polyphagie, Polyurie, Gewichtsverlust oder diabetische Ketoazidose, bestätigt durch Blutzuckerspiegel, Inselfunktion und Autoimmunantikörper.
- Vorliegen einer extrapankreatischen Organschädigung: (1) entzündliche Darmerkrankung, (2) Beeinträchtigung der Nierenfunktion, (3) wiederholte Infektion von Mund, Haut, Anus oder dem ganzen Körper, (4) Immunhepatitis, (5) anhaltende chronische Immuniridozyklitis, (6) Immunadrenalinitis, die zu einer Funktionsstörung der Nebennierenrinde führt, (7) Entzündung der Hypophyse, die zu einer Hypophyse führt, (8) rheumatoide Erkrankung, (9) Immunvaskulitis, (10) systemischer Lupus erythematodes, (11) andere Organe außer Schilddrüsenfunktionsschäden. Leiden Sie an einer oder mehreren der oben genannten Krankheiten. Wiederauftreten nach regelmäßiger klinischer Behandlung, einschließlich symptomatischer Behandlung mit organschützenden Arzneimitteln.
- Laut Gendiagnose wurde eine Genmutation festgestellt: Durch Gensequenzierung wurde eine Genmutation festgestellt. Literaturrecherchen im In- und Ausland bestätigten, dass der Defekt des Gens zu einer Autoimmunerkrankung oder einer Immunschwäche führte, was zu einer Funktionsstörung mehrerer Organe und einer schlechten Prognose führte.
Ausschlusskriterien:
- Es stehen ausgereifte und wirksame Behandlungsmethoden zur Verfügung.
- HIV, HBV und HCV waren positiv.
- A die aktive Infektionsperiode.
- Im aktiven Stadium bösartiger Tumoren.
- Kombination anderer tödlicher Krankheiten.
- Vorliegen geistiger und psychischer Erkrankungen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Interventionell
Sequentielle Transplantation von Nabelschnurblut-Stammzellen und Inselzellen
|
Nach erfolgreichem Matching der Nabelschnurblut-Stammzellen erhalten die Patienten eine Vorbehandlung und Chemotherapie unter Schutzisolierung, gefolgt vom Auftauen und Reinfusionieren der Nabelschnurblut-Stammzellen.
Zur Vorbeugung von GVHD werden immunsuppressive Mittel eingesetzt und nach der Reinfusion wird eine infektionshemmende Unterstützung bereitgestellt.
Der Status der Implantation von Nabelschnurblut-Stammzellen, der Immunrekonstruktion und der therapeutischen Wirkung werden bewertet.
Eine Inseltransplantation wird bei denjenigen durchgeführt, die die Bedingungen erfüllen.
Die langfristige Prognose wird durch eine langfristige Nachbeobachtung beobachtet.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
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Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
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Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 3 Jahre
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Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 3 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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HbA1c-Wert
Zeitfenster: ab Abschluss der Behandlung bis 3 Monate
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HbA1c-Wert
|
ab Abschluss der Behandlung bis 3 Monate
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HbA1c-Wert
Zeitfenster: ab Abschluss der Behandlung bis 6 Monate
|
HbA1c-Wert
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ab Abschluss der Behandlung bis 6 Monate
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HbA1c-Wert
Zeitfenster: ab Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
HbA1c-Wert
|
ab Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
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HbA1c-Wert
Zeitfenster: ab Abschluss der Behandlung bis 12 Monate
|
HbA1c-Wert
|
ab Abschluss der Behandlung bis 12 Monate
|
|
Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
|
Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
|
Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
|
Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
|
Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
|
Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
|
Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
|
Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
|
Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
|
Konzentration des Serum-C-Peptids
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
Inselfunktion (Konzentration des Serum-C-Peptids)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
|
Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
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Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
|
Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
|
Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
|
Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
|
Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
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Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
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Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
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Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
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Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
|
Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
|
Konzentration von Seruminsulin
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
Konzentration von Seruminsulin
|
vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
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Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
|
Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
|
Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
|
Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
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Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
|
Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
|
Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
|
Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
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Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
|
Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
|
Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
|
Schneller Blutzuckerspiegel
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
Schneller Blutzuckerspiegel
|
vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
|
HbA1c-Wert
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
HbA1c-Wert
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
|
HbA1c-Wert
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
HbA1c-Wert
|
vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
|
HbA1c-Wert
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
HbA1c-Wert
|
vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
|
HbA1c-Wert
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
HbA1c-Wert
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
|
HbA1c-Wert
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
HbA1c-Wert
|
vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
|
HbA1c-Wert
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
HbA1c-Wert
|
vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
|
HbA1c-Wert
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
HbA1c-Wert
|
vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
|
HbA1c-Wert
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
HbA1c-Wert
|
vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
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Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
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Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
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Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
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Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
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Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
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Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
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Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
Infektionsgeschehen (Anzahl der Infektionen)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
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Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
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Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
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Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
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Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
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Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
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Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
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Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
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Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
Konzentration von Immunglobulin im Blut
|
vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
Konzentration von T-Lymphozyten-Untergruppen
|
vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
|
Konzentration von Interleukin-2
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
Zytokine (Konzentration von Interleukin-2)
|
vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
|
Körpergröße
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
Körpergröße
|
vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
|
|
Körpergewicht
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
Körpergewicht
|
vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
|
|
Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
|
vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
|
|
Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
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Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
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Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
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Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
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Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
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Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
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Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
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Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
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Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
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Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
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Tanner-Bühne
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
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Pubertätsveränderung (Tanner-Stadium)
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vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis zu 3 Monaten
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis zu 6 Monaten
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis 9 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis zu 12 Monaten
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis zu 15 Monaten
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis 18 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis 21 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis zu 24 Monaten
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis 27 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis 30 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis 33 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
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Auftreten einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
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vom Abschluss der Behandlung bis 36 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Studienstuhl: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Cho NH, Shaw JE, Karuranga S, Huang Y, da Rocha Fernandes JD, Ohlrogge AW, Malanda B. IDF Diabetes Atlas: Global estimates of diabetes prevalence for 2017 and projections for 2045. Diabetes Res Clin Pract. 2018 Apr;138:271-281. doi: 10.1016/j.diabres.2018.02.023. Epub 2018 Feb 26.
- American Diabetes Association. (2) Classification and diagnosis of diabetes. Diabetes Care. 2015 Jan;38 Suppl:S8-S16. doi: 10.2337/dc15-S005. No abstract available.
- Fu H, Shen SX, Chen ZW, Wang JJ, Ye TT, LaPorte RE, Tajima N. Shanghai, China, has the lowest confirmed incidence of childhood diabetes in the world. Diabetes Care. 1994 Oct;17(10):1206-8. doi: 10.2337/diacare.17.10.1206.
- Zhao Z, Sun C, Wang C, Li P, Wang W, Ye J, Gu X, Wang X, Shen S, Zhi D, Lu Z, Ye R, Cheng R, Xi L, Li X, Zheng Z, Zhang M, Luo F. Rapidly rising incidence of childhood type 1 diabetes in Chinese population: epidemiology in Shanghai during 1997-2011. Acta Diabetol. 2014 Dec;51(6):947-53. doi: 10.1007/s00592-014-0590-2. Epub 2014 Apr 29.
- Daniels M, DuBose SN, Maahs DM, Beck RW, Fox LA, Gubitosi-Klug R, Laffel LM, Miller KM, Speer H, Tamborlane WV, Tansey MJ; T1D Exchange Clinic Network. Factors associated with microalbuminuria in 7,549 children and adolescents with type 1 diabetes in the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2013 Sep;36(9):2639-45. doi: 10.2337/dc12-2192. Epub 2013 Apr 22.
- Amin R, Widmer B, Prevost AT, Schwarze P, Cooper J, Edge J, Marcovecchio L, Neil A, Dalton RN, Dunger DB. Risk of microalbuminuria and progression to macroalbuminuria in a cohort with childhood onset type 1 diabetes: prospective observational study. BMJ. 2008 Mar 29;336(7646):697-701. doi: 10.1136/bmj.39478.378241.BE. Epub 2008 Mar 18.
- Mollsten A, Svensson M, Waernbaum I, Berhan Y, Schon S, Nystrom L, Arnqvist HJ, Dahlquist G; Swedish Childhood Diabetes Study Group; Diabetes Incidence Study in Sweden; Swedish Renal Registry. Cumulative risk, age at onset, and sex-specific differences for developing end-stage renal disease in young patients with type 1 diabetes: a nationwide population-based cohort study. Diabetes. 2010 Jul;59(7):1803-8. doi: 10.2337/db09-1744. Epub 2010 Apr 27.
- Wildin RS, Smyk-Pearson S, Filipovich AH. Clinical and molecular features of the immunodysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X linked (IPEX) syndrome. J Med Genet. 2002 Aug;39(8):537-45. doi: 10.1136/jmg.39.8.537.
- Uzel G, Sampaio EP, Lawrence MG, Hsu AP, Hackett M, Dorsey MJ, Noel RJ, Verbsky JW, Freeman AF, Janssen E, Bonilla FA, Pechacek J, Chandrasekaran P, Browne SK, Agharahimi A, Gharib AM, Mannurita SC, Yim JJ, Gambineri E, Torgerson T, Tran DQ, Milner JD, Holland SM. Dominant gain-of-function STAT1 mutations in FOXP3 wild-type immune dysregulation-polyendocrinopathy-enteropathy-X-linked-like syndrome. J Allergy Clin Immunol. 2013 Jun;131(6):1611-23. doi: 10.1016/j.jaci.2012.11.054. Epub 2013 Mar 25.
- Bennett CL, Christie J, Ramsdell F, Brunkow ME, Ferguson PJ, Whitesell L, Kelly TE, Saulsbury FT, Chance PF, Ochs HD. The immune dysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X-linked syndrome (IPEX) is caused by mutations of FOXP3. Nat Genet. 2001 Jan;27(1):20-1. doi: 10.1038/83713.
- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
- van de Veerdonk FL, Plantinga TS, Hoischen A, Smeekens SP, Joosten LA, Gilissen C, Arts P, Rosentul DC, Carmichael AJ, Smits-van der Graaf CA, Kullberg BJ, van der Meer JW, Lilic D, Veltman JA, Netea MG. STAT1 mutations in autosomal dominant chronic mucocutaneous candidiasis. N Engl J Med. 2011 Jul 7;365(1):54-61. doi: 10.1056/NEJMoa1100102. Epub 2011 Jun 29.
- Toubiana J, Okada S, Hiller J, Oleastro M, Lagos Gomez M, Aldave Becerra JC, Ouachee-Chardin M, Fouyssac F, Girisha KM, Etzioni A, Van Montfrans J, Camcioglu Y, Kerns LA, Belohradsky B, Blanche S, Bousfiha A, Rodriguez-Gallego C, Meyts I, Kisand K, Reichenbach J, Renner ED, Rosenzweig S, Grimbacher B, van de Veerdonk FL, Traidl-Hoffmann C, Picard C, Marodi L, Morio T, Kobayashi M, Lilic D, Milner JD, Holland S, Casanova JL, Puel A; International STAT1 Gain-of-Function Study Group. Heterozygous STAT1 gain-of-function mutations underlie an unexpectedly broad clinical phenotype. Blood. 2016 Jun 23;127(25):3154-64. doi: 10.1182/blood-2015-11-679902. Epub 2016 Apr 25.
- Leiding JW, Okada S, Hagin D, Abinun M, Shcherbina A, Balashov DN, Kim VHD, Ovadia A, Guthery SL, Pulsipher M, Lilic D, Devlin LA, Christie S, Depner M, Fuchs S, van Royen-Kerkhof A, Lindemans C, Petrovic A, Sullivan KE, Bunin N, Kilic SS, Arpaci F, Calle-Martin O, Martinez-Martinez L, Aldave JC, Kobayashi M, Ohkawa T, Imai K, Iguchi A, Roifman CM, Gennery AR, Slatter M, Ochs HD, Morio T, Torgerson TR; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation and the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with gain-of-function signal transducer and activator of transcription 1 mutations. J Allergy Clin Immunol. 2018 Feb;141(2):704-717.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2017.03.049. Epub 2017 Jun 7.
- Niclauss N, Morel P, Berney T. Has the gap between pancreas and islet transplantation closed? Transplantation. 2014 Sep 27;98(6):593-9. doi: 10.1097/TP.0000000000000288.
- Ahearn AJ, Parekh JR, Posselt AM. Islet transplantation for Type 1 diabetes: where are we now? Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jan;11(1):59-68. doi: 10.1586/1744666X.2015.978291. Epub 2014 Dec 2.
- Kopan C, Tucker T, Alexander M, Mohammadi MR, Pone EJ, Lakey JRT. Approaches in Immunotherapy, Regenerative Medicine, and Bioengineering for Type 1 Diabetes. Front Immunol. 2018 Jun 12;9:1354. doi: 10.3389/fimmu.2018.01354. eCollection 2018.
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