단일유전자 면역결핍 T1DM을 가진 소아 및 청소년의 UCBSC 및 섬 세포의 순차적 이식
2026년 3월 15일 업데이트: Children's Hospital of Fudan University
단일유전자면역결핍 1형 당뇨병을 가진 소아청소년의 제대혈 줄기세포와 섬세포의 순차적 이식
이 연구는 단일유전자 면역결핍 1형 진성 당뇨병을 가진 소아에서 제대혈 줄기세포와 섬세포의 순차적 이식의 효능을 평가합니다.
제대혈 조혈모세포 이식을 먼저 시행하게 됩니다.
안정적인 면역 재건을 가진 어린이는 섬 세포 이식을 받을 것입니다.
연구 개요
상세 설명
단일유전자 면역결핍 1형 진성 당뇨병(T1DM)은 일반적으로 어린 나이에 발병하며 치료 기간이 길다. T 세포 결핍으로 인해 환자는 재발성 감염, 출혈, 패혈증, 대장염 또는 당뇨병 합병증에 걸리기 쉬워 조기 사망에 이르게 됩니다.
새로운 임상 치료 체계가 전 세계적으로 탐색되고 도입되었습니다. 제대혈 줄기세포와 섬세포의 순차적 이식은 이러한 어린이들을 위한 최신 치료 방법입니다. 단일유전자 면역결핍 T1DM 소아의 조기 치료는 질병 관련 장기 독성, 만성 면역억제와 관련된 감염 위험 및 자가면역 내분비 기관 손상의 가능한 예방을 피할 수 있습니다. 따라서 제대혈 줄기세포와 섬세포의 순차적 이식이 현재 이들 환자에게 가능한 유일한 치료법이다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Luo Feihong
- 전화번호: +862164931226 +862164931226
- 이메일: luofh@fudan.edu.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Xu Zhenran
- 전화번호: +862164931226 +862164931226
- 이메일: xu_zhenran@163.com
연구 장소
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
- 모병
- Children's Hospital of Fudan University
-
연락하다:
- Luo Feihong
- 전화번호: +862164931226 +862164931226
- 이메일: luofh@fudan.edu.cn
-
연락하다:
- Xu Zhenran
- 전화번호: +862164931226 +862164931226
- 이메일: xu_zhenran@fudan.edu.cn
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
1. 유전적 면역결핍이 있는 제1형 당뇨병 소아
- 제1형 당뇨병의 진단 기준 충족: 전형적인 당뇨병의 임상 증상에는 다식증, 다뇨증, 체중 감소 또는 당뇨병성 케톤산증이 포함되며 혈당 수치, 섬 기능 및 자가 면역 항체로 확인됩니다.
- 췌장 외 장기 손상 유무 : (1) 염증성 장 질환, (2) 신기능 장애, (3) 입, 피부, 항문 또는 전신의 반복 감염, (4) 면역성 간염, (5) 지속성 만성 면역 홍채모양체염, (6) 부신피질 기능장애로 이어지는 면역 부신염, (7) 뇌하수체 뇌하수체염으로 이어지는 뇌하수체 염증, (8) 류마티스 질환, (9) 면역 혈관염, (10) 전신성 홍반성 루푸스, (11) 갑상선 기능 손상 이외의 기타 장기. 위의 질병 중 하나 이상을 앓고 있습니다. 장기 보호 약물의 대증 치료를 포함하여 정기적인 임상 치료를 받은 후 재발.
- 유전자 진단에 따라 유전자 돌연변이가 발견됨: 유전자 시퀀싱에 의해 유전자 돌연변이가 발견됨. 국내외 문헌조사 결과 유전자의 결함으로 인해 자가면역 또는 면역기능장애가 발생하여 다발성 장기기능장애 및 예후 불량을 초래하는 것으로 확인되었다.
제외 기준:
- 성숙하고 효과적인 치료 방법을 사용할 수 있습니다.
- HIV, HBV 및 HCV는 양성이었습니다.
- A 감염의 활성 기간.
- 악성 종양의 활성 단계에서.
- 다른 치명적인 질병의 조합.
- 정신 및 심리적 질병의 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 중재적
제대혈 줄기세포 및 섬세포의 순차적 이식
|
제대혈 줄기세포 매칭에 성공하면 환자는 보호격리 상태에서 전처리와 화학요법을 받은 후 제대혈 줄기세포를 해동해 재주입한다.
면역억제제는 GVHD 예방을 위해 사용되며 재주입 후 항감염 지원이 제공됩니다.
제대혈 줄기세포 이식 상태, 면역 재건, 치료 효과 등을 평가한다.
섬 이식은 조건을 충족하는 사람들에게 시행됩니다.
장기 예후는 장기 추적 관찰을 통해 관찰됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료종료일로부터 3년
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료종료일로부터 3년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
혈청 C-펩타이드의 농도
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
섬 기능(혈청 C-펩티드 농도)
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
혈청 인슐린 농도
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
혈청 인슐린 농도
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
빠른 혈당 수치
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
빠른 혈당 수치
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
HbA1c 수준
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
HbA1c 수준
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
감염 발생(감염 건수)
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
감염 발생(감염 건수)
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
혈액 면역글로불린 농도
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
혈액 면역글로불린 농도
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
T 림프구 하위 집합의 농도
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
T 림프구 하위 집합의 농도
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
인터루킨-2의 농도
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
사이토카인(인터류킨-2 농도)
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
몸 높이
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
몸 높이
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
체중
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
체중
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
체중
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
체중
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
체중
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
체중
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
체중
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
체중
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
체중
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
체중
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
체중
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
체중
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
체중
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
태너 단계
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
사춘기 변화(태너기)
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후 3개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후 3개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후 6개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후 6개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후부터 9개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후부터 9개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후부터 12개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후부터 12개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후 15개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후 15개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후부터 18개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후부터 18개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후부터 21개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후부터 21개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후부터 24개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후부터 24개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후 27개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후 27개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후 30개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후 30개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후 33개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후 33개월까지
|
|
이식편대숙주병 발생
기간: 치료 종료 후부터 36개월까지
|
이식편대숙주병 발생
|
치료 종료 후부터 36개월까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Cho NH, Shaw JE, Karuranga S, Huang Y, da Rocha Fernandes JD, Ohlrogge AW, Malanda B. IDF Diabetes Atlas: Global estimates of diabetes prevalence for 2017 and projections for 2045. Diabetes Res Clin Pract. 2018 Apr;138:271-281. doi: 10.1016/j.diabres.2018.02.023. Epub 2018 Feb 26.
- American Diabetes Association. (2) Classification and diagnosis of diabetes. Diabetes Care. 2015 Jan;38 Suppl:S8-S16. doi: 10.2337/dc15-S005. No abstract available.
- Fu H, Shen SX, Chen ZW, Wang JJ, Ye TT, LaPorte RE, Tajima N. Shanghai, China, has the lowest confirmed incidence of childhood diabetes in the world. Diabetes Care. 1994 Oct;17(10):1206-8. doi: 10.2337/diacare.17.10.1206.
- Zhao Z, Sun C, Wang C, Li P, Wang W, Ye J, Gu X, Wang X, Shen S, Zhi D, Lu Z, Ye R, Cheng R, Xi L, Li X, Zheng Z, Zhang M, Luo F. Rapidly rising incidence of childhood type 1 diabetes in Chinese population: epidemiology in Shanghai during 1997-2011. Acta Diabetol. 2014 Dec;51(6):947-53. doi: 10.1007/s00592-014-0590-2. Epub 2014 Apr 29.
- Daniels M, DuBose SN, Maahs DM, Beck RW, Fox LA, Gubitosi-Klug R, Laffel LM, Miller KM, Speer H, Tamborlane WV, Tansey MJ; T1D Exchange Clinic Network. Factors associated with microalbuminuria in 7,549 children and adolescents with type 1 diabetes in the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2013 Sep;36(9):2639-45. doi: 10.2337/dc12-2192. Epub 2013 Apr 22.
- Amin R, Widmer B, Prevost AT, Schwarze P, Cooper J, Edge J, Marcovecchio L, Neil A, Dalton RN, Dunger DB. Risk of microalbuminuria and progression to macroalbuminuria in a cohort with childhood onset type 1 diabetes: prospective observational study. BMJ. 2008 Mar 29;336(7646):697-701. doi: 10.1136/bmj.39478.378241.BE. Epub 2008 Mar 18.
- Mollsten A, Svensson M, Waernbaum I, Berhan Y, Schon S, Nystrom L, Arnqvist HJ, Dahlquist G; Swedish Childhood Diabetes Study Group; Diabetes Incidence Study in Sweden; Swedish Renal Registry. Cumulative risk, age at onset, and sex-specific differences for developing end-stage renal disease in young patients with type 1 diabetes: a nationwide population-based cohort study. Diabetes. 2010 Jul;59(7):1803-8. doi: 10.2337/db09-1744. Epub 2010 Apr 27.
- Wildin RS, Smyk-Pearson S, Filipovich AH. Clinical and molecular features of the immunodysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X linked (IPEX) syndrome. J Med Genet. 2002 Aug;39(8):537-45. doi: 10.1136/jmg.39.8.537.
- Uzel G, Sampaio EP, Lawrence MG, Hsu AP, Hackett M, Dorsey MJ, Noel RJ, Verbsky JW, Freeman AF, Janssen E, Bonilla FA, Pechacek J, Chandrasekaran P, Browne SK, Agharahimi A, Gharib AM, Mannurita SC, Yim JJ, Gambineri E, Torgerson T, Tran DQ, Milner JD, Holland SM. Dominant gain-of-function STAT1 mutations in FOXP3 wild-type immune dysregulation-polyendocrinopathy-enteropathy-X-linked-like syndrome. J Allergy Clin Immunol. 2013 Jun;131(6):1611-23. doi: 10.1016/j.jaci.2012.11.054. Epub 2013 Mar 25.
- Bennett CL, Christie J, Ramsdell F, Brunkow ME, Ferguson PJ, Whitesell L, Kelly TE, Saulsbury FT, Chance PF, Ochs HD. The immune dysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X-linked syndrome (IPEX) is caused by mutations of FOXP3. Nat Genet. 2001 Jan;27(1):20-1. doi: 10.1038/83713.
- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
- van de Veerdonk FL, Plantinga TS, Hoischen A, Smeekens SP, Joosten LA, Gilissen C, Arts P, Rosentul DC, Carmichael AJ, Smits-van der Graaf CA, Kullberg BJ, van der Meer JW, Lilic D, Veltman JA, Netea MG. STAT1 mutations in autosomal dominant chronic mucocutaneous candidiasis. N Engl J Med. 2011 Jul 7;365(1):54-61. doi: 10.1056/NEJMoa1100102. Epub 2011 Jun 29.
- Toubiana J, Okada S, Hiller J, Oleastro M, Lagos Gomez M, Aldave Becerra JC, Ouachee-Chardin M, Fouyssac F, Girisha KM, Etzioni A, Van Montfrans J, Camcioglu Y, Kerns LA, Belohradsky B, Blanche S, Bousfiha A, Rodriguez-Gallego C, Meyts I, Kisand K, Reichenbach J, Renner ED, Rosenzweig S, Grimbacher B, van de Veerdonk FL, Traidl-Hoffmann C, Picard C, Marodi L, Morio T, Kobayashi M, Lilic D, Milner JD, Holland S, Casanova JL, Puel A; International STAT1 Gain-of-Function Study Group. Heterozygous STAT1 gain-of-function mutations underlie an unexpectedly broad clinical phenotype. Blood. 2016 Jun 23;127(25):3154-64. doi: 10.1182/blood-2015-11-679902. Epub 2016 Apr 25.
- Leiding JW, Okada S, Hagin D, Abinun M, Shcherbina A, Balashov DN, Kim VHD, Ovadia A, Guthery SL, Pulsipher M, Lilic D, Devlin LA, Christie S, Depner M, Fuchs S, van Royen-Kerkhof A, Lindemans C, Petrovic A, Sullivan KE, Bunin N, Kilic SS, Arpaci F, Calle-Martin O, Martinez-Martinez L, Aldave JC, Kobayashi M, Ohkawa T, Imai K, Iguchi A, Roifman CM, Gennery AR, Slatter M, Ochs HD, Morio T, Torgerson TR; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation and the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with gain-of-function signal transducer and activator of transcription 1 mutations. J Allergy Clin Immunol. 2018 Feb;141(2):704-717.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2017.03.049. Epub 2017 Jun 7.
- Niclauss N, Morel P, Berney T. Has the gap between pancreas and islet transplantation closed? Transplantation. 2014 Sep 27;98(6):593-9. doi: 10.1097/TP.0000000000000288.
- Ahearn AJ, Parekh JR, Posselt AM. Islet transplantation for Type 1 diabetes: where are we now? Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jan;11(1):59-68. doi: 10.1586/1744666X.2015.978291. Epub 2014 Dec 2.
- Kopan C, Tucker T, Alexander M, Mohammadi MR, Pone EJ, Lakey JRT. Approaches in Immunotherapy, Regenerative Medicine, and Bioengineering for Type 1 Diabetes. Front Immunol. 2018 Jun 12;9:1354. doi: 10.3389/fimmu.2018.01354. eCollection 2018.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 2월 20일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2030년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 6일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- SeqTranUCBC&IC-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .